CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Tratamiento contra el VHB.

(11/11/2019). Solicitante/s: Benitec Biopharma Limited. Inventor/es: GRAHAM,Michael,Wayne, FRENCH,PETER, ZHU,YORK YUAN YUAN, LU,YIXIANG, LI,TIEJUN, SUN,YUNCHENG, TANG,XIAOJUN, SHAN,LI.

Un agente de interferencia de ARN dirigido por ADN (ddRNAi) para inhibir la expresión de una o más secuencias diana en uno o más genes del virus de la hepatitis B (VHB), comprendiendo el agente ddRNAi, en una dirección de 5' a 3': una primera secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia de complemento efectora; y una primera secuencia de complemento efectora; en donde cada secuencia efectora es al menos 85% complementaria a la transcripción predicha de una secuencia diana, y en donde al menos una de las secuencias efectoras comprende 10 o más nucleótidos contiguos de la secuencia expuesta en la SEQ ID NO: 9.

PDF original: ES-2730393_T3.pdf

Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.

(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.

Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en: (i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y (ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1); en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2762881_T3.pdf

Preparaciones de ARN que comprenden ARN modificado purificado para reprogramar células.

(23/10/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: JENDRISAK,JEROME, DAHL,GARY, MEIS,JUDITH, PERSON,ANTHONY, WEISSMAN,DREW, KARIKó,KATALIN.

Un procedimiento no terapéutico o in vitro de inducción de una célula de mamífero para producir una proteína recombinante, comprendiendo el procedimiento poner en contacto repetidas veces dicha célula de mamífero con ARNm sintetizado in vitro que comprende un marco de lectura abierto que codifica dicha proteína recombinante; en el que el ARNm sintetizado in vitro comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina); y en el que dicho ARNm sintetizado in vitro se purifica utilizando un procedimiento que elimina moléculas contaminantes de ARN que son inmunogénicas y tóxicas para la célula por inducción de una respuesta inmunitaria innata, como se determina midiendo la secreción reducida de citocinas IFN-α o TNF-α a partir de células dendríticas transfectadas con dichas moléculas de ARNm sintetizadas in vitro purificadas en comparación con la secreción de dichas citocinas a partir de células dendríticas transfectadas con ARNm sintetizado in vitro no purificado.

PDF original: ES-2769129_T3.pdf

Inhibidor de micro-ARN.

(23/10/2019). Solicitante/s: Bonac Corporation. Inventor/es: SUZUKI, HIROSHI, OHGI, TADAAKI, SHIROHZU,HISAO, HAMASAKI,TOMOHIRO, MIZUTANI,TAKAYUKI.

Un monómero para la síntesis de una molécula de ácido nucleico, que tiene una estructura de la fórmula química (II-1), (II-4) o (II-6) que viene a continuación: **(Ver fórmula)** en la fórmula química (II-1), (II-4) o (II-6) anteriormente mencionada, R11 es H o un grupo protector y R21 es un grupo protector con fosfato; en donde, en dicha fórmula (II-1) química, n = 11 y m = 12, en donde, en dicha fórmula química (II-4), n = 5 y m = 4, en donde, en dicha fórmula química (II-6), n = 4 y m = 4.

PDF original: ES-2765819_T3.pdf

Moléculas pequeñas de ARN que median en la interferencia de ARN.

(22/10/2019). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.

Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-25 nucleótidos y al menos una hebra tiene un saliente 3' de 1-5 nucleótidos, en donde dicha molécula de ARN es capaz de interferencia de ARN específica para una diana.

PDF original: ES-2728168_T3.pdf

Tratamiento de las enfermedades relacionadas con la apolipoproteína a1 por inhibición del transcrito antisentido natural a la apolipoproteína a1.

(17/10/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de apolipoproteína A1 para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de una apolipoproteína A1 y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO:2.

PDF original: ES-2727549_T3.pdf

Molécula de miARN definida por su fuente y sus usos diagnósticos y terapéuticos en enfermedades o afecciones asociadas a la TEM.

(16/10/2019) Molécula de miARN-520f o mimético o isomiR de la misma, o fuente de la misma, donde dicha fuente de dicha molécula de miARN o mimético o isomiR de la misma comprende al menos 80 nucleótidos y comprende un motivo con al menos un 98% de identidad con la SEQ ID NO: 1, o composición que comprende dicha molécula de miARN-520f, mimético o isomiR o fuente de la misma, para usar en el tratamiento, la reversión, la curación y/o el retraso de un cáncer asociado a la TEM mediante la inducción de un proceso de TME, donde dicha molécula de miARN-520f comprende al menos 6 de los 7 nucleótidos presentes en la secuencia semilla identificada como SEQ ID NO: 104 o 105 y/o tiene al menos un 80%, 81%, 82%, 83%, 84%, 85%, 86%, 87%, 88%, 89%, 90%, 91%, 92%, 93%, 94%, 95%, 96%, 97%, 98%, 99% o 100% de identidad…

Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana.

(16/10/2019). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.

Una célula hospedadora preparada transduciendo una célula hematopoyética con un vector de expresión lentiviral, comprendiendo el vector de expresión lentiviral una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor CCR5 de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende una secuencia que es sustancialmente complementaria a al menos una parte de un ácido nucleico que codifica el correceptor CCR5 de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

PDF original: ES-2770627_T3.pdf

Moléculas de ácido ribonucleico pequeño de interferencia mejoradas.

(14/10/2019). Solicitante/s: Varghese, Oommen. Inventor/es: VARGHESE,OOMMEN, OOMMEN,OOMMEN.

Una molécula de ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) de doble cadena que comprende una cadena de ARN codificante y una cadena de ARN no codificante, donde dicha cadena codificante tiene un saliente 3' de cuatro a ocho nucleótidos, de los cuales al menos un nucleótido es un no-ribonucleótido, donde dicha cadena no codificante tiene un saliente 3' que es más corto que dicho saliente 3' de dicha cadena codificante y donde una porción de doble cadena de dicha molécula de ARNip de doble cadena tiene una longitud de al menos 19 pares de base.

PDF original: ES-2727078_T3.pdf

Tratamiento y diagnóstico de melanoma.

(09/10/2019). Solicitante/s: THE ROCKEFELLER UNIVERSITY. Inventor/es: TAVAZOIE,SOHAIL, PENCHEVA,NORA G.

Un agonista de LXRβ, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para uso en el tratamiento de un cáncer metastásico en un sujeto que lo necesita mediante el incremento del nivel de expresión o el nivel de actividad de ApoE, en donde el cáncer metastásico es resistente a un antiproliferativo de la Tabla 2 y el agonista de LXRβ es: **(Ver fórmula)** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2765573_T3.pdf

Composiciones de ARNi del virus de la hepatitis B (HBV) y métodos de uso de las mismas.

(09/10/2019). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, HINKLE,GREGORY, MILSTEIN,STUART, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, SEPP-LORENZINO,LAURA, JADHAV,VASANT.

Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40), en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados, en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.

PDF original: ES-2761912_T3.pdf

Métodos para modular la expresión de C9ORF72.

(09/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., CLEVELAND,DON W, RIGO,FRANK, LAGIER-TOURENNE,CLOTILDE, RAVITS,JOHN M, BAUGHN,MICHAEL W.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.

PDF original: ES-2762326_T3.pdf

Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.

(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK.

Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.

PDF original: ES-2761614_T3.pdf

Terapia combinada para la distrofia muscular de Duchenne.

(02/10/2019). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW.

Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.

PDF original: ES-2764460_T3.pdf

Sistema de control de plagas.

(02/10/2019). Solicitante/s: Swansea University. Inventor/es: DYSON,Paul, WHITTEN,MIRANDA.

Una célula bacteriana transfectada o transformada genéticamente en la que dicha bacteria es un simbionte intestinal de un insecto que pertenece al orden Thysanoptera, caracterizada porque dicha célula bacteriana se transforma o se transfecta con ácido nucleico para expresar dsARN contra al menos una parte del gen de tubulina o al menos una parte del gen del factor de alargamiento del insecto.

PDF original: ES-2764134_T3.pdf

Modulación de la expresión de TMPRSS6.

(02/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: GUO,SHULING.

Un compuesto antisentido que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 12-30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que es al menos 95% complementaria a un ácido nucleico TMPRSS6, y en donde el compuesto reduce la expresión de TMPRSS6, para uso en el tratamiento de la talasemia en un sujeto.

PDF original: ES-2761343_T3.pdf

Método para la identificación de ácidos nucleicos que regulan la metastatización.

(25/09/2019) Un método para la identificación de un gen o ARN no codificante que regula la colonización por cáncer metastásico de un tejido corporal, que comprende, a) introducir una o más moléculas de ARNhc, ARNi, microARN o ARN no codificante en una población de células cancerosas iniciales para generar una población de células cancerosas modificadas por ingeniería, en donde la población de células cancerosas iniciales se obtiene realizando tandas en serie de trasplante, aislamiento y trasplante repetido de una población de células cancerosas marcadas o no marcadas en un tejido vivo no humano; b) trasplantar dicha población de células cancerosas modificadas por ingeniería…

Ácido ribonucleico bicatenario con elevada eficacia en un organismo.

(11/09/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una cadena de ARN antisentido y una cadena de ARN sentido, en donde dicha cadena de ARN antisentido tiene una secuencia de nucleótidos de menos de 30 nucleótidos de longitud y es sustancialmente complementaria a un ARN diana, en donde (a) una de dichas cadenas de ARN comprende a 1 a 2 nucleótidos protuberantes, (b) dicho ARNbc tiene un extremo romo, (c) dicho ARNbc comprende al menos un nucleótido químicamente modificado, en donde dicho al menos un nucleótido químicamente modificado es un nucleótido de 2'-O-metilo, (d) el nucleótido sin emparejar adyacente al par de bases del nucleótido terminal comprende una base de purina, (e) dicho ARNbc está conjugado con un ligando, en donde dicho ligando se selecciona de (i) agrupaciones de hidratos de…

Métodos de rastreo para dianas para la terapia contra el cáncer.

(11/09/2019). Solicitante/s: STCube & Co., Inc. Inventor/es: LIN,STEVEN HSESHENG, YOO,STEPHEN SUNGHAN.

Un método in vitro para identificar un gen diana para la terapia contra el cáncer, que comprende medir una actividad de una célula T no modificada y de una célula T modificada; siendo puestas dicha célula T no modificada y dicha célula T modificada en cada caso en contacto con el microambiente tumoral de un individuo portador de tumor irradiado; teniendo dicha célula T modificada un gen candidato inactivado (knocked-out) o parcialmente inactivado (knocked-down); en donde dicho gen candidato se identifica como un gen diana para la terapia contra el cáncer si dicha actividad ha aumentado cuando se compara dicha célula T modificada con dicha célula T no modificada; y en donde dicha actividad se selecciona entre el grupo que consiste en proliferación, activación del ciclo celular, inhibición de la muerte celular, producción de citocinas y una actividad citotóxica.

PDF original: ES-2755747_T3.pdf

Oligonucleótido para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular.

(11/09/2019). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método para diseñar un oligonucleótido para producir una proteína funcional o semifuncional, en donde dicho método comprende las siguientes etapas: (a) identificar una combinación en marco de un primer y un segundo exón en un mismo pre-ARNm, en donde una región de dicho segundo exón tiene una identidad de al menos 50 % con una región de dicho primer exón; (b) diseñar un oligonucleótido que sea capaz de unirse a dicha región de dicho primer exón y a dicha región de dicho segundo exón; (c) en donde dicha unión da como resultado la omisión de dicho primer y dicho segundo exones, preferiblemente la omisión de un tramo multiexónico que comienza con dicho primer exón y abarca uno o más exones presentes entre dicho primer y dicho segundo exones y como máximo la omisión de todo el tramo de exones entre dicho primer y dicho segundo exones, y (d) en donde dicho método da lugar a un oligonucleótido.

PDF original: ES-2758982_T3.pdf

Compuestos terapéuticos para la enfermedad de Huntington.

(04/09/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: MAS MONTEYS,ALEJANDRO, DAVIDSON,BEVERLY L.

Un ácido nucleico que codifica para un transcripto primario de miARN artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una región no guía, una región bucle, una región guía, y una región flanqueante 3', en donde la región guía consiste en SEQ ID NO: 37 (miHDss3), SEQ ID NO:6 (miHDS1v5U) o SEQ ID NO:7 (miHDS1v6A), y la región no guía es por lo menos 80% complementaria con la región guía.

PDF original: ES-2759317_T3.pdf

Compuestos inhibitorios dirigidos a conexina 43 y sus métodos de uso en el tratamiento del trauma ocular de la córnea.

(04/09/2019). Solicitante/s: Ocunexus Therapeutics, Inc. Inventor/es: Green Colin R. Dr, LAUX,WILDA.

Un compuesto de inhibición de conexina 43 que inhibe, en su totalidad o en parte, la expresión o actividad de una conexina 43 para su uso en un método para tratar un sujeto para un trauma ocular de la córnea, en donde dicho compuesto de inhibición de conexina 43 se selecciona del grupo que consiste en oligonucleótidos antisentido, polinucleótidos antisentido, desoxirribozimas (ADNzimas), oligonucleótidos morfolino, moléculas de ARNi, moléculas de ARNip, moléculas de PNA, ARN nucleares pequeños U1 mutados en el extremo 5' y un peptidomimético.

PDF original: ES-2749374_T3.pdf

Oligonucleótidos antisentido modificados hidrofóbicamente que comprenden una triple cadena alquílica.

(28/08/2019) Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula** en el que: • Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5' o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados; • X representa un resto enlazador divalente seleccionado de entre éter -O-, tio -S-, amino -NH- y metileno -CH2-; • R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan: (i) un átomo de hidrógeno, (ii) un halógeno, en particular un átomo de flúor, (iii) un grupo hidroxilo, (iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono; • M1, M2 y M3 pueden ser idénticos o diferentes y representan: - una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, lineales o ramificados, que comprende de 12 a 30 átomos de carbono, que puede estar sustituido…

Productos de ARN y sus usos.

(28/08/2019). Solicitante/s: IFOM Fondazione Istituto Firc di Oncologia Molecolare. Inventor/es: D'ADDA DI FAGAGNA,FABRIZIO, FRANCIA,SOFIA, MICHELINI,FLAVIA, ROSSIELLO,FRANCESCA.

Un método in vitro para inhibir la respuesta de daños en el ADN en una célula de mamífero dañada en al menos un locus genómico de secuencia específica, en el que los daños en el ADN se producen en los telómeros y/o son provocados por una ADN endonucleasa específica de secuencia, en el que el método comprende inhibir la función y/o alterar la producción de ARN pequeños (DDRNA), dichos ARN pequeños son generados en cis mediante el procesamiento con DICER y/o DROSHA de un transcrito de ARN sintetizado usando el locus genómico dañado específico como molde para la transcripción, en el que la inhibición de la función de los DDRNA y/o la alteración en su producción se realiza por medio de un oligonucleótido inhibidor específico de secuencia que se une específicamente a dichos ARN pequeños (DDRNA).

PDF original: ES-2754309_T3.pdf

Suministro de ARN a diferentes tipos de células.

(28/08/2019) Un ARN autorreplicante que codifica un inmunógeno para su uso en un procedimiento para elevar una respuesta inmunitaria contra el inmunógeno en un vertebrado en el que el ARN se introduce por separado tanto (a) en las células no inmunitarias en un sitio de suministro como (b) en las células inmunitarias infiltrantes, en el que dicho procedimiento comprende administrar dicho ARN que codifica un inmunógeno al sitio de suministro en el tejido del músculo esquelético en un vertebrado y después permitir que las células inmunitarias se infiltren en el sitio de suministro, con la condición de que el ARN no incluya nucleótidos modificados, a excepción de cualquier estructura de caperuza 5' opcional, en el que el ARN se administra en combinación…

Células eucariotas novedosas y métodos para expresar de forma recombinante un producto de interés.

(28/08/2019) Una célula hospedadora eucariota aislada para la producción recombinante de un producto de interés, en la que el genoma de la célula eucariota se altera de modo que el efecto de la proteína FAM60A está alterado en dicha célula porque la expresión funcional del gen FAM60A se reduce o elimina por supresión génica, mutación génica, eliminación génica, silenciamiento génico o una combinación de cualquiera de los anteriores, en la que la mutación génica se selecciona de una o más mutaciones de desplazamiento del marco en la secuencia codificante, uno o más codones de parada introducidos en la secuencia codificante y/o uno o más sitios de ajuste alterados, en la que el silenciamiento génico se consigue mediante moléculas de antisentido generadas dentro de la…

Ácido nucleico antisentido.

(21/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, SEO HARUNA.

Un oligómero antisentido que provoca la omisión del exón 55º en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia complementaria a las secuencias de nucleótidos que consisten en los nucleótidos del 14º al 34º o del 15º al 34º, desde el extremo 5' del exón 55º en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2748868_T3.pdf

Métodos de tratamiento de los trastornos inflamatorios vasculares.

(21/08/2019). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: FEINBERG,MARK W, SUN,XINGHUI.

Un ácido nucleico para el uso en un método de tratamiento de la aterosclerosis en un sujeto, donde el método comprende la administración al sujeto de una cantidad terapéuticamente efectiva de dicho ácido nucleico; y donde el ácido nucleico comprende la secuencia de ID SEC. Nº: 1.

PDF original: ES-2743600_T3.pdf

Modulación de la expresión de distrofia miotónica-proteína quinasa (DMPK).

(21/08/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., PANDEY,SANJEY K, THORNTON,CHARLES A, WHEELER,THURMAN, LEGER,ANDREW, WENTWORTH,BRUCE M.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.

PDF original: ES-2756326_T3.pdf

Inhibidores de GATA-3 para su uso en el tratamiento del asma mediada por Th2.

(07/08/2019). Solicitante/s: Sterna Biologicals GmbH & Co. KG. Inventor/es: BILLE,JOACHIM, RENZ,JONAS.

Un inactivador de GATA-3 basado en el ácido nucleico para su uso en el tratamiento de un paciente humano que padece asma mediada por Th2, en el que el paciente humano está caracterizado por (i) un recuento de eosinófilos en sangre del 3% o más, en particular del 4% o más, más particularmente del 5% o más; y/o (ii) recuento de eosinófilos en sangre de 350 x 106/L o más, particularmente de 450 x 106/L o más; y/o (iii) óxido nítrico espiratorio fraccional de 40 ppb o más.

PDF original: ES-2753436_T3.pdf

Composición para entrega de material genético.

(07/08/2019). Solicitante/s: Oxford University Innovation Limited. Inventor/es: WOOD,MATTHEW, SEOW,YIQI, ALVAREZ,LYDIA.

Una composición que comprende un exosoma, en donde el exosoma comprende un resto dirigido expresado en su superficie, en donde el resto dirigido se expresa como una proteína de fusión con una proteína transmembrana exosómica, en donde el exosoma se carga con material genético exógeno.

PDF original: ES-2749393_T3.pdf

Ácidos nucleicos antisentido.

(07/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA.

Un oligómero antisentido que causa salto del 53° exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria a nucleótidos del 36° al 60° desde el extremo 5' del 53° exón en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2750748_T3.pdf

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