7 inventos, patentes y modelos de GARCIA,LUIS
Ácidos nucleicos y procedimientos para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(04/02/2020). Solicitante/s: Synthena AG. Clasificación: C12N15/11, A61K31/7088, C12N15/113.
Una molécula de ácido nucleico de 10 a 50 nucleótidos de longitud, complementario de una secuencia de nucleótidos del preARMm de la alfa-glucosidasa ácida, pudiendo corregir dicho ácido nucleico el ayuste del exón 2 del preARMm de la alfa-glucosidasa alfa, en el que dicha molécula de ácido nucleico comprende, o preferentemente consiste en, una secuencia de nucleótidos complementaria de una secuencia comprendida en la región definida por las posiciones [+3;+45] del exón 2 del gen de la alfa-glucosidasa alfa.
PDF original: ES-2739850_T3.pdf
Triciclo-ADN fosforotioato.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(13/09/2017). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Clasificación: C12N15/113.
Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-0-5'), en donde
- la proporción de triciclo-nucleósidos representa al menos 50%, preferentemente al menos 60%, 70%, 80%, 90% o 95% de nucleósidos totales en la molécula de ácido nucleico, y/o
- la proporción de enlaces fosforotioato internucleosídicos representa al menos 50%, preferentemente al menos 60%, 70%, 80%, 90% o 95% de enlaces internucleosídicos totales en la molécula de ácido nucleico.
PDF original: ES-2651216_T3.pdf
Moléculas de ácido nucleico y métodos para intercambiar uno o más exones mediante corte y empalme en trans.
(30/03/2016) Molécula de ácido nucleico que comprende:
a) dos dominios de unión a diana AS y AS' que dianizan la unión de la molécula de ácido nucleico al pre-ARNm del gen de la distrofina (DMD), en la que los dos dominios de unión a diana AS y AS' están ubicados en el extremo 5' y en el extremo 3', respectivamente, de la molécula de ácido nucleico,
b) una región de corte y empalme en 3' que comprende un punto de ramificación, un tramo de polipirimidina y un sitio aceptor de corte y empalme en 3',
c) una región de corte y empalme en 5' que comprende un sitio donante de corte y empalme en 5',
d) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y…
Oligonucleótidos antisentido de triciclo-ADN, composiciones, y métodos para el tratamiento de enfermedades.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Clasificación: A61K31/712, C12N15/113.
Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.
PDF original: ES-2573981_T3.pdf
ARNnp U7 modificados para el tratamiento de las enfermedades neuromusculares.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Clasificación: A61K48/00, C12N15/11, A61K31/7088.
ARNnp huU7 modificado, que comprende los elementos siguientes unidos covalentemente del extremo 3' al extremo 5':
· un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 1
· un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 2, y
· uno o más polinucleótidos en los que:
- por lo menos uno de dichos polinucleótidos es un antisentido de por lo menos parte de un pre-ARNm diana, en el que dicha por lo menos parte de un pre-ARNm diana es por lo menos:
· un sitio de empalme de un exón, pudiendo dicho antisentido interferir con el empalme de dicho exón, o
· una expansión de repetición de trinucleótido, pudiendo dicho antisentido de dicha expansión desencadenar la destrucción selectiva de dicho pre-ARNm diana, y
- por lo menos uno de dichos polinucleótidos (el dominio kiss) puede hibridarse con por lo menos 4 nucleótidos comprendidos dentro de los nucleótidos comprendidos entre los nucleótidos 12 y los nucleótidos 20 de SEC ID nº 1.
PDF original: ES-2566553_T3.pdf
ADN triciclo-fosforotioato.
(28/01/2015) Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-O-5').
VECTOR VIRICO ADENO-ASOCIADO PARA REALIZAR UN SALTO DE EXONES EN UN GEN QUE CODIFICA UNA PROTEINA CON CAMPOS PRESCINDIBLES.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(20/08/2009). Ver ilustración. Solicitante/s: GENETHON
CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE. Clasificación: A61K48/00, C12N15/86.
Vector vírico adeno-asociado, que comprende: #- una secuencia ARNsn modificada de tipo U7; #- el promotor nativo de U7; #- por lo menos una secuencia antisentido dirigida contra por lo menos un sitio de corte y empalme de por lo menos un exón, codificando dicho exón un dominio prescindible de la distrofina.
