(06/01/2016) Método para seleccionar un compuesto candidato por su capacidad de interaccionar con al menos una proteína transmembrana, que comprende: 5 poner en contacto una célula con un compuesto candidato, en donde la célula se transfecta con al menos una secuencia nucleotídica que codifica una proteína que comprende una proteína transmembrana que contiene al menos una secuencia de localización nuclear (NLS) y una parte detectable, y la proteína codificada se expresa en la célula, y en donde la proteína transmembrana presenta transferencia, independiente del ligando, en alejamiento de la membrana celular y hacia el núcleo…

(26/08/2015) Un ratón que comprende: (a) una sustitución en el locus endógeno del ratón de la región variable de cadena ligera κ de inmunoglobulina de los segmentos genéticos endógenos del ratón de la región variable de cadena ligera κ de inmunoglobulina con un único segmento genético Vκ 1-39/Jκ humano reordenado o un único segmento genético Vκ 3-20/Jκ humano reordenado, donde el segmento genético humano está unido operativamente a un gen constante κ endógeno del ratón y donde el ratón carece de un locus de la región variable de cadena ligera κ de inmunoglobulina de ratón que…

(12/08/2015) Una construcción de ADN para expresión génica, en la que la construcción es una doble cadena de ADN lineal y de cadena abierta que comprende una secuencia promotora, una secuencia de codificación y una señal de terminación, en donde la construcción comprende al menos un nucleótido L-ADN y en la que al menos un nucleótido L-ADN está comprendido en el interior de los cinco últimos nucleótidos de un extremo 5' y/o 3'.

(29/07/2015) Un polipéptido aislado que comprende: (a) una secuencia de aminoácidos idéntica a una secuencia de aminoácidos de referencia excepto porque al menos un residuo de cisteína de dicha secuencia de aminoácidos de referencia está sustituido por un aminoácido diferente, en el que dicha secuencia de aminoácidos de referencia se elige de entre el grupo que consiste en: (i) los aminoácidos a hasta 445 del ID. SEC. Nº: 49, (ii) los aminoácidos 27 hasta b del ID. SEC. Nº: 49, y (iii) los aminoácidos a hasta b del ID. SEC. Nº: 49, en los que a es cualquier número entero desde 25 hasta 35 y b es cualquier número entero desde 300 hasta 450; y (b) un polipéptido heterólogo; en el que dicho polipéptido inhibe la inhibición del crecimiento de la neurita mediada por el receptor…

(15/07/2015) Un ratón transgénico que tiene un polinucleótido que codifica un polipéptido de STXBP1 (proteína de unión a sintaxina 1), polinucleótido que está unido operativamente a un promotor EAAT3 (transportador de aminoácidos excitadores 3), en donde dicho ratón transgénico tiene una expresión del polipéptido de STXBP1 mayor que la de tipo silvestre en al menos una región cerebral seleccionada entre: corteza, cuerpo estriado, hipocampo y cerebelo.

(08/07/2015) Un método para la producción de una línea de células amniocíticas humanas permanente que comprende: a) transfectar células amniocíticas humanas primarias con una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácidos nucleicos que codifica los productos génicos adenovirales E1A y E1B y b) subsiguientemente transfectar la línea de células amniocíticas humanas permanente obtenida en la etapa a) con una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácidos nucleicos que codifica el antígeno T grande de SV40 o el antígeno nuclear 1 del virus de Epstein-Barr (EBV) (EBNA-1).

(08/07/2015) Un vector de expresión que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que tienen una región bicatenaria, donde la región bicatenaria comprende una secuencia que es sustancialmente idéntica y complementaria a una secuencia de dicho correceptor de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

(01/07/2015) Un método de prueba de la respuesta inmunitaria de un animal a un antígeno que comprende proveer un animal porcino genéticamente modificado que carece de expresión de la inmunoglobulina de la cadena pesada porcina funcional del antígeno y evaluar una respuesta del animal al antígeno, en el que el porcino tiene una alteración elegida como diana en ambos alelos de la región de unión J6 de la cadena pesada porcina, que produce una ausencia de producción de linfocitos B en el porcino.

(24/06/2015) Un cerdo de tamaño miniatura genéticamente modificado como un modelo para estudiar la aterosclerosis, en el que el modelo de cerdo expresa al menos un fenotipo asociado con la aterosclerosis. y comprende al menos una mutación en el i. gen ApoE endógeno y/o ii. gen receptor del LDL endógeno, en la que dicho fenotipo al menos es hipercolesterolemia.

(17/06/2015) Un vector de expresión en eucariotas que comprende un primer polinucleótido que codifica un receptor funcional de folato unido a la membrana y un segundo polinucleótido que codifica un producto de interés, en donde el producto de interés es un polipéptido farmacéutica o terapéuticamente activo o de diagnóstico.

(20/05/2015) Un método in vitro para producir una población de células iPS humanas capaces de diferenciarse hasta células o tejidos completamente diferenciados, en el que las células iPS están sustancialmente exentas de elementos genéticos exógenos, que comprende: a) obtener células somáticas que comprenden un elemento genético extracromosómico que expresa uno o más factores de reprogramación; b) cultivar las células somáticas y las células de la progenie de las mismas en una condición de reprogramación que comprende el inhibidor de GSK-3 añadido externamente y al menos uno de inhibidor de MEK, e inhibidor de receptores de TGF-β, por lo que se produce una población de células iPS; y c) expandir la población de células iPS en una condición de expansión que tiene…

(06/05/2015) Método de selección de una célula eucariótica expresante de una inmunoglobulina, en el que el método comprende: a) transfectar una célula eucariótica con un ácido nucleico que comprende, en dirección 5' a 3', i) un primer ácido nucleico codificante de por lo menos un fragmento de un dominio CH3 o CH4 de cadena pesada de inmunoglobulina sin codón de parada traduccional dentro del marco, ii) un segundo ácido nucleico que se inicia con el sitio 5' donante de procesamiento de un dominio CH3 o CH4 de cadena pesada de inmunoglobulina y que termina en el sitio 3' aceptor de procesamiento del exón M1 de dominio transmembranal de cadena pesada de inmunoglobulina posterior que comprende un codón de parada traduccional dentro del marco y una señal de poliadenilación, iii) un tercer ácido nucleico…

(06/05/2015) Un vector plasmídico que contiene: (a) un promotor de la ARN polimerasa, ligado operablemente a un ADN que codifica una molécula de ARN infeccioso; y (b) una cola de poli-A en dirección 3' respecto a dicho ADN donde: (i) la molécula de ARN codifica un virus de la fiebre amarilla (YF) atenuado; y (ii) el promotor de la ARN polimerasa es adecuado para la expresión en células de mamífero.

(06/05/2015) Uso de una composición, que contiene al menos dos antígenos de superficie del virus de hepatitis B (HBsAg's), fragmentos de los mismos, que contienen un epítope de célula T, en cuyo caso los fragmentos de los al menos dos HBsAgs tienen conjuntamente al menos 10 aminoácidos, aunque en se diferencian uno de otro al menos por un aminoácido, y/o estos ácidos nucleicos codificantes, en cuyo caso los HBsAgs se componen de la proteína S (pequeño antígeno de superficie de HBV) y en cuyo caso los HBsAgs se diferencian en el genotipo del virus de hepatitis B (HBV) en la región S de HbsAg, y en cuyo caso la composición no contiene antígeno de núcleo de HBV (HBcAg) o este ácido nucleico codificante, para la producción de un medicamento…

(06/05/2015) Uso in vitro use de un compuesto para realizar un cambio genético predeterminado en un gen cromosómico fijado como diana de una célula animal, en el que el compuesto es un oligodesoxinucleótido de cadena sencilla que tiene un nucleótido del extremo 3', un nucleótido del extremo 5', que tiene al menos 25 desoxinucleótidos y no más de 65 desoxinucleótidos, y que tiene una secuencia que comprende al menos dos regiones cada una de al menos 8 desoxinucleótidos que son idénticas a al menos dos regiones, respectivamente, del gen cromosómico fijado como diana, regiones que, juntas, tienen al menos 24 nucleótidos de longitud, y regiones que están separadas por al menos un nucleótido en la secuencia del gen cromosómico fijado como diana o en la secuencia del oligodesoxinucleótido o ambas…

(06/05/2015) Una célula hospedadora CHO de mamífero para mejorar la expresión de una proteína bikunina recombinante, teniendo dicha célula CHO de mamífero material genético que codifica para la expresión de dicha proteína bikunina recombinante y estando transformada con al menos un vector de expresión que comprende ADN que codifica una proteína chaperona Erp57.

(06/05/2015) Un método para escindir cromatina celular en una región de interés, comprendiendo el método: (a) seleccionar la región de interés; (b) manipular un primer dominio de unión de dedos de cinc para unirse a una primera secuencia de nucleótidos en la región de interés; (c) proporcionar un segundo dominio de unión de dedos de cinc que se une a una segunda secuencia de nucleótidos en la región de interés, en el que la segunda secuencia se localiza entre 2 y 50 nucleótidos de la primera secuencia; (d) expresar una primera proteína de fusión en la célula, comprendiendo la primera proteína de fusión el primer dominio de unión de dedos de cinc y un primer medio dominio de escisión; y (e) expresar una segunda proteína de fusión en la célula, comprendiendo la segunda proteína…

(22/04/2015) Uso in vitro de un compuesto para realizar un cambio genético predeterminado en un gen cromosómico fijado como diana de una célula animal, en el que el compuesto es un oligodesoxinucleótido de cadena sencilla que tiene un nucleótido del extremo 3', un nucleótido del extremo 5', que tiene al menos 25 desoxinucleótidos y no más de 65 desoxinucleótidos, y que tiene una secuencia que comprende al menos dos regiones cada una de al menos 8 desoxinucleótidos que son idénticas a al menos dos regiones, respectivamente, del gen cromosómico fijado como diana, regiones que, juntas, tienen al menos 24 nucleótidos de longitud, y regiones que están separadas por al menos un nucleótido en la secuencia del gen fijado como diana y en la secuencia del oligodesoxinucleótido por…

(15/04/2015) Procedimiento para producir una célula ES de ratón que comprende regiones VDJ de humano, en donde el procedimiento comprende insertar en un genoma de célula ES de ratón (a) (i) un casete de iniciación que comprende una secuencia de esqueleto de ADN de BAC que sirve de sitio diana para la inserción de una secuencia homóloga y (ii) una secuencia homóloga al sitio de inserción deseado del sitio diana en el locus de IgH del genoma de ratón, en donde la secuencia del esqueleto se inserta mediante recombinación homóloga de la secuencia homóloga al sitio deseado de inserción con la secuencia homóloga de ratón en el genoma de la célula ES y (b) una serie de regiones V de IgH de humano, una o varias regiones D de humano y una o varias…

(08/04/2015) Un vector de expresión adaptado al suministro eficiente y estable de una proteína al interior de la mitocondria de una célula de mamífero, en el que dicho vector comprende: - una secuencia de ácido nucleico de direccionamiento a la mitocondria (secuencia de ácido nucleico MTS), - una secuencia de ácido nucleico que codifica dicha proteína según el código genético universal (secuencia CDS), y - una secuencia de ácido nucleico 3', que está ubicada en 3' de dicha secuencia de ácido nucleico MTS y de dicha CDS, en el que dicha secuencia de ácido nucleico MTS es: - la secuencia de ADNc de una MTS de un ARNm codificado en el núcleo y dirigido a la mitocondria, o - un fragmento conservativo…

(08/04/2015) Un vector de expresión para la expresión heteróloga de una secuencia de ácido nucleico de interés en células de mamífero, comprendiendo el vector una primera secuencia quimérica reguladora de promotor que está unida operativamente a una primera secuencia de ácido nucleico que se va a expresar, en donde la secuencia quimérica reguladora de promotor comprende: (i) una secuencia promotora del promotor IE1 de citomegalovirus murino y que está unida operativamente al sitio de inicio de la transcripción de la secuencia de ácido nucleico que se va a expresar; y (ii) una secuencia amplificadora de la región IE1 de citomegalovirus humano y/o de simio, estando localizada la secuencia amplificadora 5' y unida operativamente a la secuencia promotora IE1 de citomegalovirus murino; y en donde la secuencia quimérica reguladora…

(01/04/2015) Un promotor de β-actina aislado que se escoge de las secuencias nucleotídicas expuestas en SEC ID NOs: 1 ó 3, o una variante del mismo que tiene actividad promotora, en el que dicha variante es una secuencia nucleotídica que tiene al menos 95% de identidad con una secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 1 ó 3 a lo largo de toda la longitud de esa secuencia de referencia.

(11/03/2015) Una proteína de unión específica a CD37 humanizada que comprende: (a) regiones estructurales de cadena ligera humana, una cadena ligera CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 61, una cadena ligera CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 64, y una cadena ligera CDR3 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 66; y (b) regiones estructurales de cadena pesada humana, una cadena pesada CDR1 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 63, una cadena pesada CDR2 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 65, y una cadena pesada CDR3 que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 67 ó 68 donde la proteína de unión humanizada compite con el anticuerpo monoclonal G28-1 por la unión con CD37 humana.

(25/02/2015) Conjugado huMAb4D5-8(Herceptin®)-maitansinoide, conjugado de fragmento de anticuerpo huMAb4D5-8 que se une a antígeno-maitansinoide, o una formulación farmacéutica que comprende dicho conjugado huMAb4D5- 8(Herceptin®)-maitansinoide o un conjugado de fragmento de anticuerpo huMAb4D5-8 que se une a antígenomaitansinoide, para utilizar en un método de tratamiento de un tumor, en el que el tumor se caracteriza por la sobreexpresión de ErbB2 y no responde o responde mal al tratamiento con huMAb4D5-8(Herceptin®).

(28/01/2015) Un roedor o célula de roedor modificado(a) genéticamente, caracterizado por que el gen que codifica el polipéptido MASP-2 endógeno y/o el gen que codifica el polipéptido MAp19 endógeno está(n) ausente(s) o parcialmente ausente(s) o desorganizados de tal modo que no se produce el polipéptido MASP-2 endógeno de roedor y/o MAp19 endógeno de roedor.

(21/01/2015) Un dispositivo protésico que es un andamiaje que comprende componentes de la matriz extracelular obtenidos de tejido de un animal no humano que carece de cualquier expresión funcional de alfa-1,3-galactosiltransferasa.

(10/12/2014) Un ratón que tiene un genoma que comprende una modificación de un locus de la cadena pesada de inmunoglobulina, donde la modificación elimina la función endógena de ADAM6, que está asociada a una reducción de la fertilidad en ratones macho, el ratón comprende además secuencias de ácidos nucleicos que codifican una proteína ADAM6 de ratón, o un ortólogo o un homólogo o un fragmento funcional del mismo que es funcional en un ratón macho, y una proteína ADAM6b de ratón, o un ortólogo o un homólogo o un fragmento del mismo que es funcional en un ratón macho.