(05/02/2013) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infección por el VIH y donde dicho ARN se selecciona delgrupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID Nº: 8 y la secuencia complementaria de ésta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID Nº: 8 y la secuencia complementariade éste: acagccgccuagcauuucaucac (SEC ID Nº: 8); donde dicho(s) fragmento (s) de SEC.ID Nº:8 en b) se seleccionan del grupo que consiste en un fragmento de 18 nt de SEC. ID Nº: 8; un fragmento de 19 nt de SEC. ID Nº: 8; un fragmento de 20 nt de SEC. ID Nº: 8; un fragmento de 21 nt de SEC. ID Nº: 8; un…

(01/02/2013) Un vector vírico neurotrópico recombinante que comprende un transgén terapéutico, para uso en eltratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un sujeto, comprendiendo el tratamiento administrar dichovector vírico a la región de la corteza motora del cerebro o en al menos una región de la región de los núcleoscerebelosos profundos del cerebro, en el que el producto del transgén se administra en una cantidadterapéuticamente eficaz a al menos una subdivisión de la médula espinal y/o a al menos una división del troncocerebral, y en el que dicho vector vírico neurotrópico recombinante es un vector vírico adenoasociado (vector deAAV).

(30/01/2013) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infección por el VIH y donde dicho ARN se selecciona delgrupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID Nº: 7 y la secuencia complementaria de ésta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID Nº: 7 y la secuencia complementariade éste: accacacacaaggcuacuucccugau (SEC.ID Nº:7); donde dicho(s) fragmento (s) de SEC.ID Nº:7 en b) se seleccionan del grupo que consiste en un fragmento de 18 nt de SEC. ID Nº: 7; un fragmento de 19 nt de SEC. ID Nº: 7; un fragmento de 20 nt de SEC. ID Nº: 7; un fragmento de 21 nt de SEC. ID Nº: 7; un fragmento de 22 nt de SEC. ID Nº: 7; un fragmento de 23 nt de SEC.…

(24/01/2013) Derivados lipofílicos de ácidos nucléicos. En esta invención se describen nuevos derivados del pARNi. El pARNi modificado según la invención mejora su entrada en las células y su estabilidad a la degradación por nucleasas, aumentando la capacidad inhibitoria de los pARNi. Estos nuevos compuestos contienen lípidos unidos a una molécula puente presente en el extremo terminal del dúplex de pARNi mediante enlaces tipo éter. También se describe la síntesis de dichos compuestos.

(24/01/2013) Oligonucleótidos modificados como reguladores de la expresión génica. La presente invención se refiere a un compuesto de pARNi y un grupo R, donde R se selecciona entre alquilo, cicloalquilo, heterocicloalquilo, arilo y heteroarilo y sus procesos de síntesis. Además también se describen composiciones farmacéuticas que comprenden los compuestos de la invención, así como sus usos en medicina.

(22/01/2013) Una construcción de ácido nucleico, que comprende: un primer marco abierto de lectura que codifica una toxina diftérica, estando el primer marco abierto de lecturaunido operativamente a una secuencia reguladora de la transcripción específica de H19; y un segundo marco abierto de lectura que codifica una toxina diftérica, estando el segundo marco abierto delectura unido operativamente a una secuencia reguladora de la transcripción de IGF-II seleccionada de lassecuencias P4 de IGF-II y P3 de IGF-II, o que comprende: un primer marco abierto de lectura que codifica una toxina diftérica, estando dicho primer marco abierto delectura unido operativamente…

(26/12/2012) MocroRNA útil para el tratamiento de canalopatías arritmogénicas. La presente invención propone el uso del microRNA hsa-mir-219-5p, de SEQ ID NO: 1, de los polinucleótidos modificados derivados de él, SEQ ID NO: 3 o SEQ ID NO: 5, o de sus precursores, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 4 o SEQ ID NO: 6, para la elaboración de medicamentos útiles para el tratamiento de canalopatías arritmogénicas, preferiblemente de aquellas que se deben a alteraciones en la función del canal de sodio cardíaco, más preferiblemente de síndrome de QT largo tipo 3 y de síndrome de Brugada. Estos polinucleótidos son capaces de modular la función del…

(26/12/2012) Vectores no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos vectores no virales, que comprenden nanoestructuras de carbono que comprenden en su superficie dendrones y/o dendrimeros que a su vez están unidos con al menos una molécula biológicamente activa, para su uso en terapia génica y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos vectores no virales.

(26/12/2012) Vectores no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos vectores no virales, que comprenden al menos un nanocuerno de carbono que comprende en su superficie dendrones y/o dendrimeros que a su vez están unidos con al menos una molécula biológicamente activa, para su uso en terapia génica y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos vectores no virales.

(19/11/2012) Utilización de una proteína de fusión de activador transmembrana e interaccionador con el modulador del calcio y el ligando de la ciclofilina (TACI)-inmunoglobulina para la fabricación de un medicamento para inhibir la proliferación de células tumorales, en el que la proteína de fusión de TACI-inmunoglobulina comprende: (a) un resto de receptor TACI que consta de una secuencia de aminoácidos seleccionada entre: (i) los residuos de aminoácido 34 a 104 de SEC ID N.º 2; (ii) los residuos de aminoácido 30 a 110 de SEC ID N.º 2; y (iii) los residuos de aminoácido 30 a 154 de SEC ID N.º 2; en la que el resto de receptor TACI se une con al menos uno entre ZTNF2…

(16/11/2012) Dendrímeros como vehículos no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos compuestos de fórmula general (I), (II) y (III) para su uso en terapia génica como vehículos no virales y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos compuestos de fórmula general (I), (II) y (III).

(16/11/2012) Dendrímeros como vehículos no virales para terapia génica. La presente invención se refiere a nuevos compuestos de fórmula general (I) y (II) para su uso en terapia génica como vehículos no virales y su uso para la elaboración de un medicamento. Además se describe el procedimiento de síntesis de dichos compuestos de fórmula general (I) y (III).

(17/10/2012) Vectores y secuencias para el tratamiento de enfermedades. La presente invención proporciona nuevas secuencias, construcciones génicas, vectores y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de enfermedades y en especial, para el tratamiento de la mucopolisacaridosis.

(10/10/2012) Procedimiento de identificación de agentes terapéuticos contra el melanoma y uso de agente identificado. La invención se refiere a un procedimiento para la identificación de compuestos candidatos a ser utilizados como agentes terapéuticos para el tratamiento del melanoma entre aquellos que sean capaces de activar la proteína MDA-5 o de aumentar los niveles de la proteína NOXA, y de desencadenar autofagia. Se basa en que la activación del sensor de dsRNA MDA-5 es capaz de desencadenar la destrucción de células de melanoma por activación tanto de autofagia como de apoptosis, de manera autónoma y selectiva de las células tumorales, sin provocar la estabilización del antagonista natural de NOXA, MCL-1. La invención se refiere también al uso de RNAs de doble cadena o análogos del mismo tales…

(21/09/2012) Un método para generar una secuencia de polinucleótidos o población de secuencias desde las secuencias de polinucleótido de filamento simple codificando una o más proteinas causales, el método comprende los pasos de: a) suministrar una primera población de moléculas de polinucleótidos de filamento simple, la primera y segunda poblaciones juntas constituyen los filamentos positivos y negativos de la secuencia de polinucleótidos progenitores; b) realizar una reacción para la asimilación de las primera y segunda poblaciones de moléculas de polinucleótidos de filamento simple con una exonucleasa para generar las correspondientes poblaciones de fragmentos de polinucleótidos de filamento simple; c) contactar dichos fragmentos de polinucleótidos generados desde los filamentos positivos con fragmentos generados desde los filamentos negativos; y d)…

(19/09/2012) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infección por el VIH y donde dicho ARN se selecciona delgrupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID Nº: 4 y la secuencia complementaria de ésta, SEC IDNº: 5 y la secuencia complementaria de ésta, o SEC ID Nº: 6 y la secuencia complementaria de ésta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID Nº: 4 y la secuencia complementariade éste, un fragmento de SEC ID Nº: 5 y la secuencia complementaria de éste o un fragmento de SEC ID Nº: 6 y lasecuencia complementaria de éste: uaugggguaccugugugga (SEC.ID Nº:4); …

(12/09/2012) Vector vírico adeno-asociado del pseudotipo 2/7 ó 2/8 que codifica la HIF-1-alfa, para el uso en un procedimiento de tratamiento de un mamífero con un trastorno de las motoneuronas.

(12/09/2012) Un método para aumentar la caducidad de un complejo de lípido:ácido nucleico, comprendiendo dicho métodolas etapas de: poner en contacto un ácido nucleico con un policatión orgánico para producir un ácido nucleico condensado;combinar dicho ácido nucleico condensado con un lípido que comprende un lípido catiónico anfifílico para producirdicho complejo de lípido:ácido nucleico; mezclar dicho complejo de lípido:ácido nucleico con un polímero hidrófilo neutro; y conservar dicho complejo de lípido:ácido nucleico antes de su uso; en el que dicho complejo de lípido:ácido nucleico que comprende dicho ácido nucleico condensado tiene unamayor caducidad, comparado con un complejo de lípido:ácido nucleico idéntico que carece de dicho policatiónorgánico.

(05/09/2012) Uno o más vectores para su uso en terapia que comprenden (i) un primer casete que comprende un promotor de ARN pol III operativamente unido a una secuencia de ADN que codifica la cadena sentido de una molécula de ARN de interferencia bicatenario, pequeño (ARNip) y (ii) un segundo casete que comprende un promotor de ARN pol III operativamente unido a una secuencia de ADN que codifica la cadena antisentido de la molécula de ARNip, en los que el primer casete y el segundo casete están en el mismo vector o están en vectores separados y en los que cuando el uno o más vectores se introducen en una célula de mamífero la molécula de ARNip puede expresarse e iniciar la interferencia de ARN de la expresión de un gen diana en la célula de mamífero, inhibiendo de ese modo la expresión del gen diana.

(22/08/2012) Un ARN, donde dicho ARN posee actividad contra la infeccion por el VIH y donde dicho ARN se selecciona del grupo que consiste en: a) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de SEC ID N°: 1 y la secuencia complementaria de esta, SEC ID N°: 2 y la secuencia complementaria de esta, o SEC ID N°: 3 y la secuencia complementaria de esta; b) un ARN bicatenario derivado por apareamiento de un fragmento de SEC ID N°: 1 y la secuencia complementaria de este, un fragmento de SEC ID N°: 2 y la secuencia complementaria de este o un fragmento de SEC ID N°: 3 y la secuencia complementaria de este: donde dicho (s) fragmento (s) de SEC.ID N°:1, SEC.ID N°:2 o SEC.ID N°:3 en b) se seleccionan…

(22/08/2012) Una molecula aislada de acidos nucleicos que comprende una secuencia de polinucleotidos que comprende una secuencia seleccionada del grupo constituido por las SEQ. ID. Nos. 9 o 10 o una de sus secuencias complementarias.

(15/08/2012) Un método para identificar un agente que inhibe el crecimiento tumoral, que comprende a) poner en contacto un tumor de un sujeto no humano o un animal hospedador no humano con un agentecandidato, en el que el tumor comprende células madre tumorales que comprenden núcleos en forma decampana, y en el que algunos o todos los núcleos en forma de campana están en una configuración intermediareplicativa asociada con ADNmc; b) mantener el tumor en contacto con el agente candidato en condiciones adecuadas para que el agenteinteraccione con el tumor; c) escindir una muestra del tumor y determinar la presencia de, ausencia de, o cantidad de ADNmc en unaconfiguración intermedia replicativa en núcleos en forma de campana, en la muestra tumoral después delcontacto…

(08/08/2012) Un procedimiento in vitro para transfectar una célula que comprende la etapa de poner un complejo que comprende (i) uno o más vectores que comprenden una o más moléculas de ácido nucleico; y (ii) una o más partículas magnéticas que se acoplan con uno o más oligo- o policationes u oligo- o polianiones en contacto con una célula aplicando un campo magnético adecuado, en el que dicha(s) partícula(s) magnética(s) y dicho(s) vector(es) se ensamblan en el complejo por agregación inducida por sal.

(08/08/2012) Un método para detectar una célula de neoplasma melanocítico en una muestra biológica procedente de un paciente, comprendiendo dicho método: detectar la presencia o la ausencia de una mutación activadora en un gen Gnaq en la muestra biológica, en el que la presencia de la mutación es indicativa de la presencia de células de neoplasma melanocítico en la muestra biológica.

(08/08/2012) El uso de un dominio EGF de neurregulina en solitario para la preparación de un medicamento para el tratamiento de la insuficiencia cardíaca en un mamífero, donde dicho dominio EGF de neurregulina en solitario activa las proteínas tirosina quinasas heterodiméricas ErbB2/ErbB4 o ErbB2/ErbB3. 5

(01/08/2012) El uso de un vector adenovírico para la preparación de una vacuna no invasiva para la administración mucosa,en el que el vector contiene y expresa un ácido nucleico exógeno que codifica un antígeno de la hemaglutinina de lagripe o un epitopo de este y/o un antígeno de la proteína nuclear de la gripe o un epitopo de este, y el vector tienedelecionadas las regiones E1 y E3, y en el que la vacuna no invasiva para la administración mucosa se va aadministrar a la mucosa nasal.

(01/08/2012) Un polipéptido que comprende polipéptidos E6 y E7 del virus del papiloma humano, en el que el polipéptido E7precede al polipéptido E6 y tiene mutaciones en los aminoácidos correspondientes a los aminoácidos 24 y 26 de laSEC ID Nº: 14 y el polipéptido E6 tiene mutaciones en los aminoácidos correspondientes a los aminoácidos 63 y 106de la SEC ID Nº: 13.

(25/07/2012) Composición para el suministro de un oligonucleótido a una célula, que comprende: un conjugado poliaminaactiva en la membrana - oligonucleótido, en el que la poliamina está unida al oligonucleótido por medio de un enlacecovalente sensible al pH o lábil a disulfuro y las aminas en la poliamina están modificadas reversiblemente medianteanhídridos maleicos disustituidos.

(20/07/2012) Adenovirus oncolíticos para el tratamiento del cáncer. La invención se refiere a un adenovirus oncolítico que comprende una secuencia que codifica una enzima hialuronidasa insertada en su genoma. Este adenovirus se distribuye más eficientemente por la masa tumoral y por consiguiente se aumenta el efecto oncolítico. Inyectando el adenovirus oncolítico de la invención endovenosamente se obtienen regresiones del volumen tumoral. Por lo tanto el adenovirus oncolítico de la presente invención es útil para el tratamiento del cáncer o de un estado pre-maligno del mismo.