(22/12/2015) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 44 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 30, 36, 37, 31, 32, 33, 38, 35, 34 y 39, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O, 4'-C alquilenación de la Dribofuranosa, o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (I''), (II'') y (III'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo; donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''1-BM''1-BB''1 (I'') donde BT''1 es…

(17/12/2015) Composición de flavivirus inmunógena, que comprende (i) una quimera de ácido nucleico que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica proteínas no estructurales y una proteína de cápside (C) de un virus del dengue 2, en la que la proteína C no incluye el péptido señal C-terminal de la proteína C del dengue 2, y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica el péptido señal C-terminal de la proteína C, una proteína de premembrana (prM) y una proteína de la cubierta (E) de un virus del Nilo occidental, o; (ii) un primer ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una…

(09/12/2015) Un receptor antígeno quimérico (CAR) que está codificada por el ADN de la SEQ ID NO: 37.

(07/12/2015) Método ex vivo de obtención de células vivas no enfermas siendo dichas células adecuadas para tratar en un sujeto una enfermedad destruyendo células enfermas, en el que dichas células se obtienen mediante un método que comprende (a) determinar la actividad de al menos un gen marcador de enfermedad en una población de células obtenida de dicho sujeto; (b) introducir en dichas células un polinucleótido que codifica un marcador seleccionable y un polipéptido que es por sí mismo letal para dichas células, en donde la expresión de dicho polipéptido letal está controlada directa o indirectamente por el promotor de dicho al menos un gen marcador de enfermedad; (c) exponer dichas células a condiciones…

(07/12/2015) Un oligonucleótido inmunoestimulante que comprende: un dominio de activación de TLR en 5' y al menos dos regiones palindrómicas, siendo una región palindrómica una región palindrómica en 5' de al menos 6 nucleótidos de longitud y conectada a una región palindrómica en 3' de al menos 8 nucleótidos de longitud mediante un espaciador, en donde el oligonucleótido incluye al menos un dinucleótido CpG no metilado, en donde el oligonucleótido tiene la fórmula 5' XP1SP2T 3', en la que X es el dominio de activación de TLR, P1 es un palíndromo, S es un espaciador, P2 es un palíndromo y T es una cola en 3' de 0-100 nucleótidos de longitud,…

(24/11/2015) Un anticuerpo para uso en el tratamiento de un individuo con un tumor mediado por erbB, para administrar a dicho individuo en combinación con radiación anticáncer, en donde el tumor se caracteriza por a) homodímeros erbB que son homodímeros de EGFR mutantes u homodímeros de p185 y/o b) heterodímeros de erbB que son heterodímeros de p185/EGFR, heterodímeros de p185/EGFR mutantes, heterodímeros de p185/erbB3, heterodímeros de p185/erb4 o heterodímeros de EGFR/EGFR mutante, en donde dicho anticuerpo es un anticuerpo anti-p185 humanizado o fragmento del mismo o un anticuerpo anti- EGFR humanizado, o fragmento del mismo, y en donde el anticuerpo o fragmento de la mismo interrumpe la actividad de quinasa asociada con los dímeros y hace sensibles a la radiación, las células tumorales previamente…

(17/11/2015) Un método para fabricar y envasar un dispositivo de suministro transdérmico que comprende un anillo; en donde el método comprende las operaciones siguientes: (i) proporcionar un elemento de microproyección que tiene una pluralidad de microproyecciones ; (ii) proporcionar una formulación de revestimiento biocompatible que comprende un agente biológicamente activo que comprende hPTH y compuestos análogos al mismo; (iii) revestir el elemento de microproyección con la formulación de revestimiento biocompatible para formar dicho dispositivo de suministro transdérmico; y (iv) envasar dicho dispositivo de suministro transdérmico…

(16/11/2015) Un inhibidor del complemento para uso en un método para el tratamiento de una enfermedad ocular asociada con la activación del complemento de un sujeto, en donde el inhibidor del complemento es un anticuerpo o un fragmento de unión a antígeno del mismo o un ácido nucleico que codifica el anticuerpo o fragmento de unión a antígeno, en donde el anticuerpo o fragmento de unión a antígeno del mismo se une específicamente a Factor D.

(13/11/2015) Proteína E4orf1 de adenovirus-36 o variante funcional de la misma, o un ácido nucleico que codifica E4orf1 de adenovirus-36 o variante funcional del mismo, o un análogo de E4orf1 de adenovirus-36 para uso en un método para tratar o prevenir la enfermedad de hígado graso no alcohólico en un individuo.

(12/11/2015) Un oligonucleótido que consiste en la secuencia de base con ID DE SECUENCIA Nº:2, donde el oligonucleótido es un oligonucleótido quimérico de 20 nucleótidos de longitud compuesto de una región de hueco central que consiste en diez 2'-desoxinucleótidos flanqueados por los dos lados por cinco alas de nucleótidos compuestos por nucleótidos de 2'-metoxietilo (2'MOE), donde los enlaces de internucleósido son fosforotioato a lo largo del oligonucleótido y todos los residuos de citidina son 5-metilcitidinas, para su uso en el tratamiento de un humano que padece, o tiene un riesgo elevado de padecer hipercolesterolemia, donde: (a) dicho oligonucleótido se administra…

(12/11/2015) Un reactivo de afinidad capaz de unirse específicamente al tallo de matriptasa situado en la superficie de la célula en donde el tallo de matriptasa tiene la secuencia definida en una cualquiera de las SEQ ID NOs: 10-13 o una secuencia que tiene al menos 80% de identidad con cualquiera de las SEQ ID NOs: 10-13, y en donde el reactivo de afinidad está conjugado con una unidad estructural terapéutica, opcionalmente en donde la unidad estructural terapéutica es una unidad estructural citotóxica o una unidad estructural radioactiva.

(11/11/2015) Una molécula de ARN de cadena sencilla que tiene una longitud de 14-50 nucleótidos, en donde al menos los 14- 20 nucleótidos más próximos a 5' son sustancialmente complementarios a un transcrito diana para uso en terapia, en donde la molécula de ARN tiene un análogo de fosfato en el extremo 5' que se selecciona del 5'-difosfato, 5'- trifosfato, remate de 5'-guanosina 7-metilado o no metilado, remate de 5'-adenosina, cualquier estructura de remate de nucleótidos no modificado N-O-5'-(HO)(O)P-O-(HO)(O)P-OP(HO)(O)-O-5', 5'-monotiofosfato, 5'-monoditiofosfato, 5'-fósforotiolato, cualquier combinación adicional de monofosfato, difosfato y trifosfatos reemplazados con oxígeno/azufre, 5'-fósforoamidatos, 5'-alquilfosfonatos y 5'-alquiléterfosfonatos, en donde la molécula…

(16/09/2015) Una proteína que se selecciona de (a) y (b) a continuación: (a) una proteína que tiene actividad α-galactosidasa, que comprende una secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 6 donde el aminoácido 202 de la secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 6 se sustituye por ácido glutámico o ácido aspártico mientras que el aminoácido 205 de la secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 6 se sustituye por leucina, valina o isoleucina; y (b) una proteína que tiene actividad α-galactosidasa y que comprende una secuencia de aminoácidos donde de uno a diez aminoácidos distintos de los aminoácidos sustituidos 202 y 205 se suprimen, sustituyen o añaden en la secuencia de aminoácidos en (a) y donde los aminoácidos 42 a 45, 59, 91 a 95, 131 a 141, 164 a 172, 206, 223 a 234, 256 a 268 y 364 en la secuencia de aminoácidos en (a)…

(05/08/2015) LA INVENCION TRATA DE UNA PREPARACION DE ACIDO NUCLEICO CON UN CONTENIDO INFERIOR AL 1 % DE PROTEINA, PREFERENTEMENTE INFERIOR AL 0,1 % DE PROTEINA, LIBRE DE BROMUROS DE ETIDIUM, FENOL, CLORURO DE CESIO Y DETERGENTES BASADOS EN OCTILFENOLPOLI(ETILENGLICOLETER) N , ASI COMO CON UN CONTENIDO INFERIOR A 1 EU/MG ADN DE ENDOTOXINAS. DICHA PREPARACION ES APTA COMO MEDICAMENTO, EN ESPECIAL EN EL CAMPO DE LA TERAPIA GENETICA.

(05/08/2015) Un antagonista de TLR que comprende un compuesto oligonucleótido inmuno regulador (IRO) que es un antagonista para uno o más TLR que tiene la estructura en la que: CG es un resto de oligonucleótido que es CpG, C*pG, C*pG* o CpG*, en el que C es citosina, C* es un derivado de nucleótido de pirimidina que es un nucleótido de pirimidina que tiene una base que no es citosina, timina o uracilo y/o un azúcar que no es ribosa ó 2'-desoxiribosa y puede estar presente en el núcleo de un oligonucleótido, G es guanosina, y G* es un derivado de nucleótido de purina que es un nucleótido de purina que tiene una base que no es guanina o adenina y/o un azúcar que no es ribosa ó 2'-desoxiribosa y puede estar presente en el núcleo de un oligonucleótido; N1-N3, en cada aparición, es independientemente i) un nucleótido, ii) un derivado de nucleótido…

(05/08/2015) Una composición de lípidos que comprende al menos un primer componente lipídico, al menos un primer lípido auxiliar, y un compuesto protector que es extraíble de la composición de lípidos en condiciones in vivo, por lo cual el primer componente lipídico es un compuesto de acuerdo con la fórmula (I),**Fórmula** en donde R1 y R2 son cada uno y se seleccionan independientemente del grupo que consiste en alquilo y alquenilo que contiene de 8 a 30 átomos de carbono; n es cualquier número entero entre 1 y 4; R3 es un grupo acilo seleccionado entre el grupo que consiste en lisil, ornitilo, 2,4-diaminobutirilo, histidilo y una fracción acilo de acuerdo con la fórmula (II),**Fórmula** en donde m es cualquier número entero de 1 a 3, en donde el NH3 + es opcionalmente ausente, y Y- es un anión…

(29/07/2015) Un polipéptido aislado que comprende: (a) una secuencia de aminoácidos idéntica a una secuencia de aminoácidos de referencia excepto porque al menos un residuo de cisteína de dicha secuencia de aminoácidos de referencia está sustituido por un aminoácido diferente, en el que dicha secuencia de aminoácidos de referencia se elige de entre el grupo que consiste en: (i) los aminoácidos a hasta 445 del ID. SEC. Nº: 49, (ii) los aminoácidos 27 hasta b del ID. SEC. Nº: 49, y (iii) los aminoácidos a hasta b del ID. SEC. Nº: 49, en los que a es cualquier número entero desde 25 hasta 35 y b es cualquier número entero desde 300 hasta 450; y (b) un polipéptido heterólogo; en el que dicho polipéptido inhibe la inhibición del crecimiento de la neurita mediada por el receptor…

(15/07/2015) Un compuesto antagonista de TLR que tiene la estructura**Fórmula** en la que: CG es un resto de oligonucleótido y C es citosina o un derivado de nucleótido de pirimidina, en el que el derivado de nucleótido de pirimidina se selecciona del grupo que consiste en 5-hidroxicitosina, 5-hidroximetilcitosina, N4- alquilcitosina, N4-etilcitosina, araC, 5-OH-dC, N3-Me-dC, y 4-tiouracilo; G es guanosina o un derivado de nucleótido de purina, en el que el derivado de nucleótido de purina se selecciona del grupo que consiste en 7-deaza-G, 7- deaza-dG, ara-G, 6-tio-G, Inosina, Iso-G, loxoribina, TOG(7-tio-8-oxo)-G, 8-bromo-G, 8-hidroxi-G, 5-aminoformicina B, Oxoformicina, 7-metil-G, 9-p-clorofenil-8-aza-G, 9-fenil-G,…

(08/07/2015) Uso de un ligando que se une a un dominio de unión al ligando FKBP de una proteína quimérica, dando como resultado una oligomerización de la proteína quimérica, en la fabricación de un medicamento para el tratamiento de una dolencia, seleccionada entre una enfermedad hiperproliferativa o una enfermedad infecciosa, modulando una respuesta inmunitaria, para activar una célula presentadora de antígenos transfectada o transducida in vivo, donde a) la célula presentadora de antígenos se ha transfectado o transducido con un vector de expresión que codifica la proteína quimérica; y b) dicho vector de expresión comprende una secuencia promotora de polinucleótidos, una secuencia de polinucleótidos que codifica una región dirigida a membrana, una secuencia de polinucleótidos que…

(08/07/2015) Un vector de expresión que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que tienen una región bicatenaria, donde la región bicatenaria comprende una secuencia que es sustancialmente idéntica y complementaria a una secuencia de dicho correceptor de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

(01/07/2015) Un kit de diagnóstico, para determinar el genotipo de una muestra de material genético de mamífero, comprendiendo el kit: un par de cebadores, en donde un primero de los cebadores incluye una secuencia nucleotídica de suficiente longitud y suficientemente complementaria a una mutación de la SEC ID Nº 1 y que se une en condiciones de alta rigurosidad a una secuencia de ácido nucleico que contiene dicha mutación, seleccionándose la mutación entre el grupo de mutaciones resultantes de: (a) deleción de 11 nucleótidos empezando en el nucleótido 821 de la parte codificante de la SEC ID Nº 1; (b) deleción de 7 nucleótidos empezando en el nucleótido 419…

(01/07/2015) Un ácido nucleico aislado, sintético o recombinante que comprende (a) una secuencia de ácido nucleico que codifica un polipéptido que tiene una actividad fitasa y que tiene al menos 95%, 96%, 97%, 98% o 99% o más identidad de secuencia con SEC ID Nº: 1, y que tiene al menos dos, tres, cuatro, cinco, seis, siete, ocho, nueve, diez, once, doce o todas las 13 modificaciones de nucleótidos seleccionadas a partir del grupo que consiste en: los nucleótidos en las posiciones 139 a 141 de la SEC ID Nº: 1 se reemplazan por TTT o TTC; los nucleótidos en las posiciones 289 a 291 de la SEC ID Nº: 1 se reemplazan por GTT, GTC, GTA o GTG; los nucleótidos en las posiciones 289 a 291 de la SEC ID Nº: 1 se reemplazan por GAA o GAG; los nucleótidos en las posiciones 406 a 408 de la SEC ID Nº: 1 se reemplazan…

(24/06/2015) Composición para la administración de ARNip, que comprende: un ARNip, y una composición portadora para la administración de ARNip, que comprende (A) una diacilfosfatidilcolina, (B) por lo menos un elemento seleccionado de entre el grupo que consiste en colesterol y lípidos catiónicos que presentan un esqueleto de colesterol, y (C) una amina primaria alifática.

(17/06/2015) Un péptido inmunogénico aislado que comprende (i) un epítopo de célula T limitado al CMH de clase II de una proteína de un vector viral y (ii) un motivo de óxido-reducción C-(X)2-[CST] o [CST]-(X)2-C, en el que dicho motivo de óxido-reducción está directamente adyacente a dicho epítopo de célula T, o está separado de dicho epítopo de célula T mediante un conector de a lo sumo 7 aminoácidos, para su uso en la prevención o la supresión, en un receptor de terapia génica o de vacunación génica, de una respuesta inmunitaria contra dicha proteína de vector viral.

(17/06/2015) Uso de células de mamífero transfectadas, viables, seleccionadas de fibroblastos y células endoteliales, conteniendo dichas células de mamífero transfectadas al menos un transgen expresable que codifica un factor angiogénico o vasoactivo para la preparación de una composición farmacéutica para aliviar un trastorno pulmonar en un paciente o síntomas del mismo, en donde dicha composición farmacéutica se ha de administrar a la circulación pulmonar de un paciente mamífero.