CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Método para producir inmunoconjugados de anticuerpo-SN-38 con un enlazador CL2A.
(22/07/2020). Solicitante/s: IMMUNOMEDICS, INC.. Inventor/es: GOLDENBERG, DAVID, M., GOVINDAN, SERENGULAM, V., GALE,JONATHAN B, HOLMAN,NICHOLAS J.
Un método para producir un compuesto, CL2A-SN-38, que presenta la estructura,
**(Ver fórmula)**
que comprende realizar un esquema de reacción como el que se muestra:
**(Ver fórmula)**
que comprende además hacer reaccionar SN-38 con cloruro de terc-butildimetilsililo (TBDMS-Cl) para producir-OTBDMS- SN-38 (producto intermedio 4), en donde la reacción se lleva a cabo en disolvente diclorometano.
PDF original: ES-2819573_T3.pdf
MicroARN que modulan el efecto de la señalización de glucocorticoides.
(15/07/2020). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM STIFTUNG DES OFFENTLICHEN RECHTS. Inventor/es: BERRIEL DIAZ,MAURICIO, HERZIG,STEPHAN, DE GUIA,ROLDAN.
Un inhibidor de un micro ARN (miR), o de un sitio diana de un miR, en donde miR es miR-379, para su uso en el tratamiento o prevencion de una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en resistencia a la insulina, hiperglucemia, dislipidemia sistemica y sindrome de Cushing, en donde el inhibidor es una molecula de acido nucleico que comprende una secuencia complementaria a o que se hibrida en condiciones rigurosas con la secuencia de dicho miR o dicho sitio diana de dicho miR, respectivamente.
PDF original: ES-2812561_T3.pdf
Nuevo método de producción de lipoplejo para administración local y fármaco antitumoral que utiliza lipoplejo.
(24/06/2020). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: FUKUSHIMA, MASAKAZU, ISHIDA,TATSUHIRO, ESHIMA,KIYOSHI.
Un método para producir un lipoplejo que comprende dioleilfosfatidiletanolamina (DOPE), fosfatidilcolina, un lípido catiónico y moléculas de ARNi, que comprende las etapas de:
(a) disolver dioleilfosfatidiletanolamina (DOPE), fosfatidilcolina y un lípido catiónico en etanol, en donde la fosfatidilcolina es 1,2-dioleoil-sn-glicero-3-fosfocolina (DOPC), palmitoil-oeoil fosfatidilcolina (POPC), o 1,2- dieicosenoil-sn-glicero-3-fosfocolina (DEPC), y en donde el lípido catiónico es cloruro de O,O'-ditetradecanoil-N- (α-trimetilamonioacetil)dietanolamina (DC-6-14);
(b) añadir la solución de alcohol obtenida en (a) gota a gota a una solución de moléculas de ARNi en agua con agitación; y
(c) liofilizar la solución obtenida en (b).
PDF original: ES-2809460_T3.pdf
Moléculas antisentido para el tratamiento de infección por Staphylococcus aureus.
(24/06/2020). Solicitante/s: Techulon Inc. Inventor/es: MALONE,BRETT, BRYSON,JOSHUA.
Una molécula antisentido o una sal de la misma que inhibe el crecimiento de Staphylococcus aureus que comprende una secuencia de polinucleótidos que es antisentido a la región codificante de la transpeptidasatransglicosilasa/ proteína de unión a penicilina 1A/1B (PBP1) multimodular de Staphylococcus aureus hibrida con dicha región codificante en condiciones fisiológicas, en donde dicha molécula antisentido tiene una longitud de 10 a 50 nucleobases y tiene una secuencia que es por lo menos un 80% idéntica a una secuencia seleccionada de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 5, y en donde dicha molécula antisentido está conjugada con una molécula de penetración celular.
PDF original: ES-2818927_T3.pdf
Métodos y composiciones para modular PD1.
(13/05/2020) Célula aislada que comprende una inserción o una deleción en un gen de PD1 endógeno dentro de, o entre, las secuencias mostradas en SEQ ID NO: 56 y SEQ ID NO: 60 del gen de PD1 endógeno, en la que la inserción o deleción se realiza tras la escisión del gen de PD1 endógeno mediante nucleasas de dedos de cinc primera y segunda, comprendiendo cada nucleasa de dedos de cinc un dominio de unión a ADN de dedos de cinc y un dominio de nucleasa, en la que la primera nucleasa de dedos de cinc comprende un dominio de unión a ADN de dedos de cinc que se une al sitio diana mostrado en SEQ ID NO: 56, comprendiendo el dominio de unión a ADN de dedos de cinc una proteína denominada 12942 ó 22237 tal como se muestra en la tabla 2 y la segunda nucleasa de…
Procedimientos de realización de la omisión de exón mediada por oligonucleótidos antisentido en la retina de un sujeto que lo necesita.
(06/05/2020). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: MUNNICH,ARNOLD, ROZET,JEAN-MICHEL, PERRAULT,ISABELLE, KAPLAN,JOSSELINE, GERARD,XAVIER.
Oligonucleótido antisentido desnudo para su uso en el tratamiento de una enfermedad de la retina causada por una mutación que modifica el splicing y/o crea una terminación prematura en un gen importante para el funcionamiento y/o la supervivencia de una célula fotorreceptora, en un sujeto que lo necesita, donde dicho oligonucleótido antisentido desnudo se inyecta en el vítreo del sujeto, donde el oligonucleótido antisentido desnudo realiza la omisión de exón mediada por oligonucleótidos antisentido en el pre-ARN del gen cuya mutación causa la enfermedad de la retina, en una célula fotorreceptora del sujeto.
PDF original: ES-2794499_T3.pdf
Compuestos antisentido y usos de los mismos.
(06/05/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK, HASTINGS,MICHELLE L.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 8 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende una región complementaria, en donde la región complementaria comprende al menos 8 nucleobases contiguas y es 100% complementaria a una porción de igual longitud de una región diana de una transcripción CLN3, en la que:
(i) la secuencia de nucleobase del oligonucleótido es al menos 90% complementaria a una región de igual longitud del transcrito de CLN3, medida a lo largo de toda la longitud del oligonucleótido; y
(ii) el oligonucleótido modificado no comprende más de 4 2'-desoxinucleósidos contiguos no modificados; y
en donde el compuesto es capaz de inducir la omisión de uno o más exones de la transcripción de CLN3, para uso en el tratamiento de la enfermedad de Batten o para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Batten.
PDF original: ES-2797679_T3.pdf
Inhibidores de Mcl-1 para su uso en el tratamiento de enfermedades provocadas por neovascularización patológica.
(06/05/2020). Solicitante/s: THE WALTER AND ELIZA HALL INSTITUTE OF MEDICAL RESEARCH. Inventor/es: COULTAS,LEIGH, DEWSON,GRANT, WATSON,EMMA.
Un agente que suprime la expresión de Mcl-1 o la actividad del polipéptido Mcl-1 para su uso en el tratamiento de una enfermedad o afección del ojo asociada con la neovascularización patológica, en donde la enfermedad o afección se selecciona del grupo que consiste en retinopatía diabética, neovascularización patológica coroidea o retiniana, degeneración macular senil, retinopatía de la prematuridad, traumatismo ocular o isquemia, edema o neovascularización inducida por intervención quirúrgica, oclusión de la vena retiniana, enfermedad de Coats, retinopatía de células falciformes y glaucoma neovascular.
PDF original: ES-2803581_T3.pdf
Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.
(22/04/2020). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.
Una célula de mamífero apoptótica o preapoptótica para su uso en la prevención del rechazo de trasplantes, en la que la célula de mamífero apoptótica o preapoptótica se cultiva in vitro y comprende un vector de expresión capaz de expresar un antígeno donador, una molécula de ARNi que regula la inmunidad, y una proteína proapoptótica.
PDF original: ES-2807852_T3.pdf
Uso del inhibidor de la telomerasa imetelstat para el tratamiento del síndrome mielodisplásico.
(01/04/2020). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: STUART,MONIC J, KELSEY,STEPHEN.
Un inhibidor de la telomerasa para su uso en el alivio de al menos un síntoma resultante del síndrome mielodisplásico en un individuo, en donde el inhibidor de la telomerasa es imetelstat o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2789176_T3.pdf
Aptámeros de EpCAM y conjugados de los mismos.
(25/03/2020). Solicitante/s: Deakin University. Inventor/es: SHIGDAR,SARAH.
Un conjugado de aptámeros bifuncionales que comprende:
(i) la secuencia 5' -GCG CGG TAC CGC GCT AAC GGA GGT TGC GTC CGT- 3' (SEQ ID NO: 3); o
(ii) la secuencia de SEQ ID NO: 3 que tiene una, dos, tres, cuatro o cinco sustituciones en la misma, donde el conjugado de aptámero se une a EpCAM y a TfR.
PDF original: ES-2796504_T3.pdf
Portador de fármacos y kit de portador de fármacos para inhibir la fibrosis.
(11/03/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: SATO, YASUSHI, NIITSU,YOSHIRO, KATO,JUNJI.
Medicamento para su uso en el tratamiento de un trastorno relacionado con células estrelladas que comprende un portador de fármacos que comprende un derivado de retinoides y/o un análogo de vitamina A como componente, y un fármaco de diagnóstico y/o terapéutico,
en el que el trastorno relacionado con células estrelladas se selecciona del grupo que consiste en fibrosis, hepatitis y pancreatitis, y
en el que el derivado de retinoides y/o el análogo de vitamina A se selecciona(n) de vitamina A, tretinoína, adapaleno, o palmitato de retinol y fenretinida (4-HPR), y, uniéndose a o incluyéndose en el portador de fármacos, permite el transporte específico del fármaco a células estrelladas.
PDF original: ES-2784554_T3.pdf
Sistema de suministro in vivo optimizado con agentes endosomolíticos para conjugados de ácidos nucleicos.
(11/03/2020). Solicitante/s: ONXEO. Inventor/es: DUTREIX,MARIE, SUN,JIAN-SHENG, QUANZ,MARIA.
Una molécula de ácido nucleico conjugada que tiene la siguiente fórmula:
**(Ver fórmula)**
en donde N es un desoxinucleótido, n es un número entero de 21 a 95, la N subrayada se refiere a un nucleótido que tiene una cadena principal de fosfodiéster modificada, L' es un enlazador; m es 1 y L es un oligoetilenglicol carboxamido, C se selecciona del grupo que consiste en ácido graso octadecil o dioleoil, folatos o ácido fólico y colesterol.
PDF original: ES-2784793_T3.pdf
Inhibición terapéutica de la lactato deshidrogenasa y agentes para esto.
(11/03/2020). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T, LAI,CHENG.
Un agente que reduce la expresión del gen LDHA para usar en el tratamiento de un sujeto que tiene PH1, PH2, PH3 (hiperoxaluria primaria tipo 1, tipo 2 o tipo 3) o hiperoxaluria idiopática, en donde el agente es una molécula de iARN o un oligonucleótido antisentido monocatenario que se dirige al ARN de la lactato deshidrogenasa.
PDF original: ES-2796923_T3.pdf
Composiciones y métodos para inhibir la expresión del gen ALAS1.
(26/02/2020). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, QUERBES,WILLIAM, YASUDA,MAKIKO.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde dicho ARNbc comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, comprendiendo la hebra antisentido una región de complementariedad con un transcrito de ARN de ALAS1 (p. ej., SEQ ID NO: 1), cuya hebra antisentido comprende usAfsAfGfaUfgAfgAfcAfcUfcUfuUfcUfgsgsu (SEQ ID NO: 4161), donde c, a, g, u = ribonucleósidos 2'-OMe; Af, Cf, Gf, Uf = ribonucleósidos 2'F; s = fosforotioato, o una secuencia que difiere en no más de 1, 2 o 3 nucleótidos de esta.
PDF original: ES-2804510_T3.pdf
Péptidos UBE2T y vacunas que los contienen.
(19/02/2020) Un péptido aislado de menos de 15 aminoácidos capaz de inducir linfocitos T citotóxicos (CTLs), en donde el péptido comprende una secuencia de aminoácidos (a) o (b) a continuación:
(a) una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NOs: 1, 2, 4, 6, 11, 12, 13, 15, 17, 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 27, 29, 30, 32, 36, 38, 41, 48, 49, 51, 52, 53, 55, 56 y 58; o
(b) una secuencia de aminoácidos en que 1 o 2 aminoácido(s) están sustituidos y/o añadidos en la secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NOs: 1, 2, 4, 6, 11, 12, 13, 15, 17, 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 27, 29, 30, 32, 36, 38,…
Nuevos ácidos nucleicos de unión a C5a.
(19/02/2020). Solicitante/s: APTARION biotech AG. Inventor/es: KLUSSMANN, SVEN, BUCHNER, KLAUS, MAASCH,Christian, VATER,Axel, HÖHLIG,KAI.
Una molécula de ácido L-nucleico capaz de unirse a C5a humana y C5a de ratón, en donde la molécula de ácido L-nucleico comprende un tramo central de nucleótidos, en donde el tramo central de nucleótidos comprende una secuencia de nucleótidos de:
5' AUGn1GGUGKUn2n3RGGGHUGUKGGGn4Gn5CGACGCA 3' [SEQ ID NO: 61], en donde
n1 es U o dU, n2 es G o dG, n3 es A o dA, n4 es U o dU, n5 es U o dU y
G, A, U, C, H, K y R son ribonucleótidos, y
dU, dG y dA son 2'-desoxirribonucleótidos.
PDF original: ES-2786007_T3.pdf
Polinucleótidos para la interferencia de ARN multivalente, composiciones y métodos de uso de los mismos.
(12/02/2020) Un complejo de ARNip multivalente que consiste en:
(a) un primer polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una primera secuencia diana, en donde el primer polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el primer polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la primera secuencia diana;
(b) un segundo polinucleótido que es total o parcialmente complementario a una segunda secuencia diana, en donde el segundo polinucleótido es de 15-30 nucleótidos de longitud y en donde el segundo polinucleótido es capaz de dirigirse a y reducir la expresión de la segunda secuencia diana; y
(c) un tercer polinucleótido que es o (i) total o parcialmente complementario y capaz de…
Ácidos nucleicos y procedimientos para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.
(04/02/2020). Solicitante/s: Synthena AG. Inventor/es: GARCIA,LUIS, AVRIL,AURÉLIE.
Una molécula de ácido nucleico de 10 a 50 nucleótidos de longitud, complementario de una secuencia de nucleótidos del preARMm de la alfa-glucosidasa ácida, pudiendo corregir dicho ácido nucleico el ayuste del exón 2 del preARMm de la alfa-glucosidasa alfa, en el que dicha molécula de ácido nucleico comprende, o preferentemente consiste en, una secuencia de nucleótidos complementaria de una secuencia comprendida en la región definida por las posiciones [+3;+45] del exón 2 del gen de la alfa-glucosidasa alfa.
PDF original: ES-2739850_T3.pdf
Oligonucleótidos terapéuticos.
(15/01/2020). Solicitante/s: IFOM Fondazione Istituto Firc di Oncologia Molecolare. Inventor/es: D'ADDA DI FAGAGNA,FABRIZIO, ROSSIELLO,FRANCESCA, AGUADO,JULIO, JONES-WEINERT,COREY.
Un oligonucleótido que comprende una de las siguientes secuencias:
(TTAGGG) SEQ ID No. 1, (TAGGGT) SEQ ID No. 2, (AGGGTT) SEQ ID No. 3, (GGGTTA) SEQ ID No. 4, (GGTTAG) SEQ ID No. 5 o (GTTAGG) SEQ ID No. 6 o una variante o una mezcla de estas para su uso en el tratamiento y/o prevención de una enfermedad caracterizada por un alargamiento alternativo de los telómeros, en el que la variante comprende una de las siguientes secuencias: TCAGGG, TTCGGG, GTAGGG, TGAGGG, TTGGGG, TAAGGG, ATAGGG, CTAGGG, TTTGGG o TTAAGGG.
PDF original: ES-2781459_T3.pdf
Tratamiento de cáncer de colon metastásico.
(15/01/2020). Solicitante/s: THE ROCKEFELLER UNIVERSITY. Inventor/es: TAVAZOIE,SOHAIL, LOO,JIA MIN.
Compuesto que es ácido beta-guanidinopropiónico para su uso en un método de tratamiento de cáncer de colon metastásico, en el que el método comprende la supresión de la colonización metastásica de dicho cáncer de colon metastásico.
PDF original: ES-2782825_T3.pdf
Inducción de la omisión de exón en células eucarióticas.
(08/01/2020). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
El uso de un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 2, 8, 29, 43, 44, 45, 46, 50, 51, 52 ó 53 en un pre-mARN de distrofina, en el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de inhibir expresamente una señal de inclusión de exón en dicho exón y contiene entre 14-40 nucleótidos, para la preparación de un medicamento para dirigir el empalme de dicho pre-mARN de distrofina en una célula capaz de realizar una operación de empalme.
PDF original: ES-2315788_T5.pdf
PDF original: ES-2315788_T3.pdf
Métodos para el tratamiento de cánceres fibróticos.
(08/01/2020). Solicitante/s: PROMEDIOR, INC. Inventor/es: BRUHN,SUZANNE, TREHU,ELIZABETH, LUPHER,MARK.
Un agonista de amiloide sérico P (SAP) para su uso en el tratamiento de la mielofibrosis o para mejorar la eficacia de un agente terapéutico contra el cáncer, en un paciente con mielofibrosis, en donde a dicho paciente se le debe administrar una cantidad terapéuticamente eficaz de dicho agonista de amiloide sérico P (SAP); en donde el agonista de SAP es un polipéptido de SAP; en donde el agonista de SAP debe administrarse una o más veces en una dosis de carga inicial durante una primera semana de administración, seguido de una vez cada una a cuatro semanas, y en donde cada administración del agonista de SAP es de 0,1-40 mg/kg.
PDF original: ES-2784234_T3.pdf
Modulación de enfermedades relacionadas con el sistema renina-angiotensina (RAS) mediante angiotensinógenos.
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, MULLICK,ADAM.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido antisentido modificado está dirigido a un ácido nucleico de angiotensinógeno (AGT), para su uso en el tratamiento de un animal que tiene una enfermedad, trastorno y/o afección relacionada con la vía RAS, en donde la enfermedad, trastorno o afección relacionada con la vía RAS es hipertensión resistente.
PDF original: ES-2773489_T3.pdf
Composiciones y procedimientos de modulación de la expresión de la apolipoproteína C-III.
(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobase que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 3533 a 3552 de SEQ ID NO: 3, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a la SEQ ID NO: 3; y en donde el grupo conjugado comprende:
**(Ver fórmula)**.
PDF original: ES-2778442_T3.pdf
Ácido nucleico antisentido para usar en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
(04/12/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, TONE YUUICHIROU.
Un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO: 6 a 9, e induce la omisión del exón 44 en el gen de la distrofina humana, o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptables del mismo.
PDF original: ES-2765463_T3.pdf
Reducción de la degradación de ARNm con mediación sin sentido.
(04/12/2019) Un oligonucleótido antisentido (ASO) adecuado para uso en un método para inhibir, de manera específica de un gen, en una célula eucariota, la degradación con mediación sin sentido (NMD) de un ARNm, en el que:
(a) dicho ARNm está codificado por un ácido nucleico que contiene un codón de terminación prematura (PTC) que causa una enfermedad o un PTC de origen natural;
(b) el ASO se hibrida con una región del ARNm que está de alrededor de 1 a alrededor de 50 nucleótidos en dirección 5' de una unión exón-exón que (i) se encuentra en dirección 3' del PTC, y (ii) cuando se marca por el depósito de complejos de la unión de exones (EJC), marca el ARNm para la NMD; y
(c) el ASO inhibe…
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) por inhibición de transcrito antisentido natural para BDNF.
(13/11/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de un factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF), donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de nucleótidos que se establece en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que conserva la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2762610_T3.pdf
Aptámero para FGF2 y uso del mismo.
(06/11/2019) Un aptámero que se une al FGF2, que comprende una secuencia de nucleótidos representada por la fórmula siguiente (en donde el uracilo es opcionalmente timina), y el cual está son los siguientes (a) o (b):
N1GGAN2ACUAGGGCN3UUAAN4GUN5ACCAGUGUN6 (fórmula 1)
N1 y N6 son cada uno independientemente cualquiera de 0 a varias bases, N2, N3, N4 y N5 son independientemente cualquier base,
(a) un aptámero en donde, en los nucleótidos contenidos en el aptámero,
(i) la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de pirimidina es un átomo de flúor,
(ii) la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de purina es un grupo hidroxi;
(b) el aptámero de (a), en donde:
(i) el átomo de flúor en la posición 2' de la ribosa de cada nucleótido de pirimidina es independientemente no sustituido,…
Métodos de complejos de quelatos de oligonucleótidos.
(30/10/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.
Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar una infección viral.
PDF original: ES-2767333_T3.pdf
Composiciones de salto de exón para el tratamiento de la distrofia muscular.
(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.
Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en:
(i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y
(ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1);
en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2762881_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2761614_T3.pdf
