CIP-2021 : C12N 15/867 : Vectores retrovirales.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/867[6] › Vectores retrovirales.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/867 · · · · · · Vectores retrovirales.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Vectores y procedimientos para la transducción de linfocitos B.

(14/12/2016). Solicitante/s: Immusoft Corporation. Inventor/es: SCHOLZ,MATTHEW REIN, HERBIG,ERIC J.

Un procedimiento para expresar un ácido nucleico de interés en una célula plasmática, que comprende: transducir linfocitos B en reposo indiferenciados obtenidos de sangre periférica, con un vector retrovírico pseudotipado con glucoproteínas del virus del sarampión H y F, para obtener linfocitos B transducidos, en el que dicho vector retrovírico comprende el ácido nucleico de interés operativamente unido a un promotor heterólogo que es compatible con un linfocito B plasmático; y poner en contacto los linfocitos B transducidos con una composición que comprende CD40L en combinación con un factor de activación de linfocitos B que comprende uno o más de los factores seleccionados del grupo que consiste en IL- 2, IL-7, IL-10 y CpG, en condiciones suficientes para diferenciar los linfocitos B transducidos en células plasmáticas, de modo que al menos 10% de los linfocitos B transducidos son activados y diferenciados en células plasmáticas que expresen el ácido nucleico de interés.

PDF original: ES-2617749_T3.pdf

Células productoras para vectores retrovirales de replicación competente.

(26/10/2016). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: JOLLY, DOUGLAS, J., IBANEZ,CARLOS.

Una línea celular HT1080 productora de retrovirus que produce una partícula de retrovirus competente para la replicación, expresando de forma estable dicha línea celular HT1080 un genoma retroviral recombinante que comprende un gen gag, un gen pol, un gen env, polinucleótido heterólogo y el factor psi retroviral (Ψ) para el ensamblaje del genoma retroviral recombinante, donde la partícula de retrovirus competente para la replicación comprende el genoma retroviral recombinante y donde la línea celular HT1080 se ha adaptada para crecer en medio libre de suero y en suspensión.

PDF original: ES-2609336_T3.pdf

Utilización de secuencias de lentivirus de estructura triple para la importación nuclear de secuencias nucleotídicas.

(14/09/2016) Uso o de un polinucleótido para la fabricación de un vector plásmido recombinante destinado a la producción, mediante cotransfección de plásmidos de transcomplementación, de partículas lentivirales recombinantes desprovistas de genes lentivirales y destinadas a la transducción a células eucariotas diana de una secuencia de nucleótidos de interés, partículas donde dicho polinucleótido es el determinante de importación nuclear, estando dicho polinucleótido derivado de un lentivirus y constituido por una región activa en cis de iniciación central (cPPT) que contiene al menos 10 nucleótidos, de una región activa en cis de terminación (CTS) que contiene al menos 10 nucleótidos, y una concatenación interna de nucleótidos…

Método para la expresión de moléculas de ARN pequeño dentro de una célula.

(03/08/2016). Solicitante/s: CALIFORNIA INSTITUTE OF TECHNOLOGY. Inventor/es: BALTIMORE,DAVID, QIN,XIAO-FENG, LOIS-CABALLE,CARLOS.

Un método de expresión de una molécula de ARN dentro de una célula, comprendiendo el método: transfectar una línea celular de encapsidación con una construcción retroviral; recuperar un retrovirus recombinante de la línea celular de encapsidación; e infectar una célula diana in vitro con el retrovirus recombinante, en el que la construcción retroviral comprende las secuencias R y U5 de una repetición terminal larga (LTR) lentiviral de 5', una LTR de 3' lentiviral auto-inactivante, un primer promotor de ARN polimerasa III, una secuencia de terminación de ARN polimerasa III y un transgén que comprende una primera región codificante de ARN operativamente unida a la primera región del promotor de ARN polimerasa III, y en el que el promotor de ARN polimerasa III y la región codificante de ARN están situadas entre la LTR de 5' y la LTR de 3'.

PDF original: ES-2601141_T3.pdf

Método.

(27/07/2016). Solicitante/s: Oxford BioMedica Limited. Inventor/es: MITROPHANOUS, KYRIACOS, PALFI,Stéphane, RALPH,SCOTT, KINGSMAN,SUSAN, JARRAYA,BÉCHIR.

Un sistema de vector lentivírico que comprende un único vector que comprende secuencias de ácido nucleico que codifican la tirosina hidroxilasa (TH), la aminoácido DOPA descarboxilasa (AADC) y la GTP-ciclohidrolasa I (CH1) para su uso en el tratamiento y/o prevención de disquinesias asociadas con administración oral de L-dopa en un sujeto con enfermedad de Parkinson.

PDF original: ES-2596852_T3.pdf

Líneas de células madre neurales estables.

(18/05/2016) Procedimiento para producir líneas celulares estables de células precursoras neurales de mamífero in vitro, que comprende las etapas de: a) preparar un cultivo de células precursoras neurales en un medio libre de suero; b) cultivar las células precursoras neurales en presencia de un primer mitógeno, en el que dicho primer mitógeno se selecciona del grupo que consiste en aFGF, bFGF, EGF, TGFα y combinaciones de los mismos; c) poner en contacto las células con un agente capaz de ser captado por las células y capaz de expresar un gen cmyc, en el que el gen c-myc está fusionado con otros elementos de ADN que comprenden ADN para al menos un dominio de unión a ligando de un receptor nuclear; y d) cultivar adicionalmente las células a través de al menos treinta duplicaciones celulares en un medio que comprende el primer mitógeno y un…

Recombinasa elaborada a medida para recombinar unos sitios diana asimétricos en una pluralidad de cepas de retrovirus.

(27/04/2016) Procedimiento para preparar un vector de expresión que codifica una recombinasa elaborada a medida, pudiendo dicha recombinasa elaborada a medida recombinar unas secuencias diana asimétricas dentro de la LTR del ADN provírico de una pluralidad de cepas de retrovirus que son cepas del VIH-1, que comprende las etapas siguientes: (a) identificar unas secuencias con una homología de por lo menos 30% respecto a la secuencia de hemisitio izquierdo y secuencia de hemisitio derecho de por lo menos un sitio diana de recombinasa conocido en la secuencia de la LTR del ADN provírico de una pluralidad de cepas de retrovirus, en el que las secuencias homólogas se encuentran separadas por un espaciador de 5 a 12 nucleótidos y en el que la secuencia diana asimétrica…

Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores de lentivíricos pseudotipados con una proteína espina de virus de ARN.

(23/12/2015). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.

Un vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de la fibrosis quística mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envuelta del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto a fin de proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 360 días.

PDF original: ES-2561060_T3.pdf

Partículas víricas VSV-VIH que carecen de la funcionalidad transcriptasa inversa y aplicaciones terapéuticas de las mismas.

(26/10/2015) Partículas víricas VSV-VIH que carecen de la funcionalidad transcriptasa inversa y aplicaciones terapéuticas de las mismas. La presente invención se refiere al desarrollo de viriones no replicativos que tienen una mutación en la secuencia que codifica la proteína RT y que comprenden un genoma de un virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y vehiculizados por la proteína G de un virus de la estomatitis vesicular (VSV). Dichos viriones son útiles en medicina, concretamente para su uso en la generación de vacunas y más concretamente para el tratamiento del SIDA. Además la presente invención se refiere a un método para obtener una vacuna personalizada.

Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana.

(08/07/2015) Un vector de expresión que comprende una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que tienen una región bicatenaria, donde la región bicatenaria comprende una secuencia que es sustancialmente idéntica y complementaria a una secuencia de dicho correceptor de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

Producción semiestable de vectores lentivíricos.

(18/03/2015) Sistema para la expresión estable de proteínas reguladoras y estructurales lentivíricas que consiste en: i. Un vector híbrido que comprende un esqueleto baculovírico que contiene un casete de integración flanqueado por las ITR de AAV que incluyen dos casetes de expresión, en donde el primer casete de expresión codifica los genes de gag y pol lentivíricas y el segundo la rev lentivírica y un marcador de selección, y ii. Un plásmido de expresión que contiene el marco abierto de lectura (ORF) de la rep de AAV bajo el control de un promotor.

Administración de vectores lentivirales al cerebro.

(25/02/2015) Un vector lentiviral para la administración al putamen para su uso en el tratamiento de una afección neurológica, en el que una composición que comprende el vector lentiviral se administra directamente al putamen por infusión continua usando una cánula y en el que se administran entre 10-600 &mul de la composición de vector por tramo a una velocidad de flujo de al menos 2 μl/min, y en el que el vector lentiviral se administra usando una cánula con una perforación equivalente o más estrecha de aproximadamente 28 de calibre.

Sistema de vector de ASLV.

(07/01/2015) ARN retroviral con una zona 5' que presenta una región R y una región U5 del Virus de la Leucosis/Sarcoma Aviar (ASLV) y dispuesto en 3' con respecto a esto un sitio de unión de cebador (PBS), una señal de empaquetamiento (y), un casete de expresión, una región U3 3' y una región R, caracterizado por que la región U3 3' presenta una secuencia de nucleótidos correspondiente a la SEC ID Nº: 1, de la cual están delecionados al menos los nucleótidos Nº 28 hasta el Nº 186 inclusive, por lo que se elimina la actividad promotora y potenciadora de la región U3 3' y por que no están contenidas secuencias de ácido nucleico que codifiquen al menos en parte proteínas estructurales virales o un sitio donador de empalme (SD).

Producción estable de vectores lentivirales.

(12/02/2014) Un método para obtener una línea celular de empaquetamiento lentiviral estable que comprende: i. preparar un vector híbrido (A) que comprende un esqueleto baculoviral que contiene un casete de integración flanqueado por ITR de AAV que incluye dos casetes de expresión, en el que el primer casete de expresión codifica los genes gag y pol lentivirales y el segundo rev lentiviral, y un marcador de selección con antibiótico y ii. preparar un plásmido de expresión (B) que contiene un marco de lectura abierto de rep de AAV bajo el control de un promotor iii. transfectar las células con el plásmido de expresión B y posteriormente infectar las…

Vectores de lentivirus pseudotipificados con una glucoproteína de envoltura de virus Sindbis.

(08/01/2014) Una partícula de vector lentivírico que comprende: (a) una envoltura que comprende: (i) una glucoproteína E2 de virus Sindbis de la SEC ID Nº: 1 en que 160X está ausente o es un aminoácido distinto de ácido glutámico o una variante de la SEC ID Nº: 1 del mismo que tiene al menos 80% de identidad para la SEC ID Nº: 1 y en que 160X está ausente o es un aminoácido distinto de ácido glutámico, capaz de infectar células dendríticas; en la que E2 no es parte de una proteína de fusión con virus Sindbis E3 y (b) un genoma de vector lentivírico que comprende una o más secuencias de interés.

Vectores para la preparación de composiciones inmunoterapéuticas.

(13/11/2013) Uso de: a) un transgén que codifica para uno o varios epítopos de carcinomas, leucemia o linfoma, situado bajo el control deseñales reguladoras de transcripción y expresión, b) una secuencia que contiene señales reguladoras de retrotranscripción, expresión y encapsidación de origenretroviral o similar a retroviral, y c) regiones de iniciación central de acción en cis (cPPT) y de terminación de acción en cis (CTS) que puedenadoptar una estructura de tres cadenas tras transcripción inversa, siendo estas regiones de origen lentiviral,en la preparación de un vector.

Partículas de vector para dirigirse a células CD34+.

(21/10/2013) Una partícula de vector lentivírico para transferir uno o más ácidos nucleicos a células CD34+, en laque dicha partícula de vector comprende al menos: - una primera proteína que comprende una fusión de los dominios transmembrana y extracelular de la glicoproteínade la envoltura del virus RD114 endógeno felino y el dominio citoplásmico de la glicoproteína de la envoltura A delvirus de la leucemia murina, y - una segunda proteína que comprende un ligando del receptor de c-Kit, siendo dicho ligando del receptor 10 de c-Kit lacitocina del factor citoblástico (SCF). en el que la partícula de vector no comprende la glicoproteína de la envoltura G del virus de la estomatitis vesicular(VSV).

Vector retroviral seudotipo que contiene proteína de membrana que tiene actividad hemaglutinina.

(18/09/2013) Un método para producir un vector retroviral seudotipo, comprendiendo el método la etapa de transcribir un ADN vector de transferencia génica derivado de retrovirus a una célula de empaquetamiento que comprende ADN que codifica las proteínas HN y F del virus Sendai de una manera expresable, en donde una porción de un dominio citoplásmico de la proteína F ha sido suprimida para conservar de 0 a 4 aminoácidos del dominio citoplásmico para producir un vector retroviral seudotipo que tiene dichas proteínas HN y F.

Transferencia de gen mediada por vector lentiviral y usos de la misma.

(10/09/2013) Un vector lentiviral recombinante que comprende un primer gen terapéutico que reduce o inhibe la angiogénesisocular para uso en el tratamiento de degeneración macular relacionad con la edad en un individuo, en el que dichoprimer gen terapéutico está seleccionado del grupo que consiste en endostatina, angiostatina, endostatina XVIII,endostatina XV, el dominio de hemopexina de terminal C de la metaloproteinasa-2 matriz, el dominio kringle 5 deplasminógeno humano, la monoquina inducida por interferón-gamma (Mig), la proteína inducible por interferónalfa (IP10), FLT-1 soluble (receptor de tirosina quinasa 1 similar a fms), y el receptor de dominio de inserción dequinasa (KDR).

Clones moleculares con genes mutados GAG/POL de VIH, GAG de VIS y ENV de VIS.

(27/08/2013) Una construcción de ácido nucleico que comprende una LTR 5', una señal de empaquetamiento, un gen gag/pollentiviral independiente de Rev del cual se han eliminado los elementos de inestabilidad (INS), un sitio de ayuste, ungen env lentiviral independiente de Rev del cual se han eliminado los INS y una LTR 3', siendo capaz dichaconstrucción de ácido nucleico de producir componentes de virión lentiviral Gag, Pol y Env funcionales.

ENZIMAS GLUCOCINASAS CON ACTIVIDAD AUMENTADA Y SU USO EN EL TRATAMIENTO Y/O PREVENCIÓN DE LA DIABETES MELLITUS.

(15/08/2013). Solicitante/s: FUNDACIÓN PÚBLICA ANDALUZA PROGRESO Y SALUD. Inventor/es: CUESTA MUÑOZ,Antonio Luis.

La presente invención se refiere a secuencias nucleotídicas codificantes para enzimas glucocinasas mutadas que presentan una mayor actividad enzimática, a construcciones genéticas que las comprenden, a las secuencias aminoacídicas codificadas por ellas, a islotes pancreáticos que las expresan y a sus usos para el tratamiento y/o prevención de la diabetes mellitus. Los islotes pancreáticos que expresan las secuencias aminoacídicas correspondientes a las variantes de enzimas glucocinasas descritas en la invención son altamente eficientes, ya que comprenden células ß pancreáticas que presentan una mayor capacidad proliferativa e inducen una reducción del umbral de liberación de insulina en respuesta a glucosa. Además, este tipo de islotes presentan un mayor tamaño que los islotes pancreáticos procedentes de individuos control, por lo que son de utilidad para el tratamiento por terapia celular de la diabetes mellitus.

Vector lentivírico.

(09/07/2013) Un genoma de vector multicistrónico derivable de un lentivirus para uso en un sistema de producción lentivíricoindependiente de rev para producir una partícula de vector derivada de lentivirus, comprendiendo dicho genoma unaseñal de empaquetamiento, un marco de lectura abierto (ORF) heterólogo en 3' de una LTR vírica y en 5' de unpromotor, en el que el promotor controla la expresión de al menos un nucleótido de interés (NOI) en 3', y en el que elORF heterólogo está ligado operativamente con la LTR; en el que la secuencia de ácido nucleico que codifica el genauxiliar rev está alterada de tal modo que dicho gen auxiliar…

Composiciones de vacunas de ADN y procedimientos para su uso.

(04/04/2013) Una composición inmunogénica de ADN contra el VIH, que comprende una molécula de ADN aislada que tieneuna secuencia que codifica una pluralidad de proteínas víricas seleccionadas del grupo que consiste en las proteínasgag, pro, vpx, vpr, nef y tat de VIH o VIS, capaz de estimular una respuesta inmunológica contra el VIH, en la quedicha molécula de ADN es incapaz de codificar proteínas funcionales de transcriptasa inversa, integrasa y Vif, y en laque además una repetición terminal larga 3' de dicha molécula de ADN está al menos parcialmente alterada.

Procedimiento para transfectar células usando un campo magnético.

(08/08/2012) Un procedimiento in vitro para transfectar una célula que comprende la etapa de poner un complejo que comprende (i) uno o más vectores que comprenden una o más moléculas de ácido nucleico; y (ii) una o más partículas magnéticas que se acoplan con uno o más oligo- o policationes u oligo- o polianiones en contacto con una célula aplicando un campo magnético adecuado, en el que dicha(s) partícula(s) magnética(s) y dicho(s) vector(es) se ensamblan en el complejo por agregación inducida por sal.

Animal transgénico y método para su producción.

(04/05/2012) Animal no humano, transgénico que contiene: (a) en todas las células diploides, una primera secuencia de ADN para la expresión de una proteína a partir de un gen bajo el control del promotor de tetraciclina (promotor de Tet); y (b) en la circunvolución dentada del hipocampo, un segundo ADN que se ha introducido mediante inyección de un lentivirus que lo comprende en la circunvolución dentada del hipocampo, siendo dicho segundo ADN para la expresión del gen rtTA bajo el control de un promotor específico para la circunvolución dentada del hipocampo, de modo que la expresión del rtTA induce la expresión de la proteína codificada por la primera secuencia de ADN en este tejido diana.

Utilización de recombinasas adaptadas para el tratamiento de las infecciones retrovíricas.

(23/04/2012) Procedimiento para la preparación de un vector de expresión que codifica una recombinasa adaptada, recombinando dicha recombinasa adaptada secuencias diana asimétricas dentro de la LTR del ADN provírico insertado en el genoma de una célula hospedadora, que comprende las etapas siguientes: (a) determinar la secuencia de la LTR del ADN provírico, identificando en ella secuencias con homología de por lo menos el 30% con las secuencias de hemisitio izquierdo y de hemisitio derecho de sitios diana conocidos de recombinasas, en el que las secuencias homólogas están separadas por un separador de 5 a 12 nucleótidos, y en el que las secuencias LTR homólogas con mayor homología con un sitio diana conocido representan la secuencia diana asimétrica; (b)…

Mutantes de Vif del HIV.

(02/04/2012) Un polinucleótido que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica Vif caracterizada porque en la misma cada uno de los aminoácidos correspondientes a las posiciones 127, 128, 130, 131, 132 y 142 de la secuencia en la Figura 1A son N, V, R, L, S e I respectivamente y en donde la totalidad de los aminoácidos correspondientes a las posiciones 22, 29, 41, 66, 80, 109, 185 y 186 no son I, I, K, V, N, R, R y N respectivamente

ADN de triple hélice lentiviral, y vectores y células recombinantes que contienen ADN de triple hélice lentiviral.

(30/03/2012) Uso de un vector retroviral, que comprende regiones cPPT y CTS de origen lentiviral en el que la LTR se deleciona para el promotor y potenciador de U3, para aumentar in vitro la tasa de importación, de una secuencia de ácido nucleico contenida en dicho vector, en el núcleo de una célula huésped.

NUEVOS CLONES VIRALES RECOMBINANTES BASADOS EN EL VIH Y USO DE LOS MISMOS EN MÉTODOS ANALÍTICOS.

(05/03/2012) La presente invención se refiere a clones vírales recombinantes basados en VIH que poseen la estructura general representada en la figura 8 y son el resultado de las siguientes manipulaciones genéticas: -deleción de fragmentos de VIH (por ejemplo, gen Nef) sin perder capacidad infectiva, -inserción de un gen no expresado en células humanas, -inserción del gen LacZ, -introducción de sitios de restricción para extraer fragmentos de ADN del provirus matriz y sustituirlos por genes de pacientes a valorar. Asimismo, la invención se refiere a la aplicación de dichos clones en métodos analíticos relacionados con el SIDA.

VECTORES BASADOS EN EL VIRUS DE LA ANEMIA INFECCIOSA EQUINA (VAIE).

(03/02/2012) Genoma de vector de VAIE que puede estar empaquetado y que puede expresar genes heterólogos, caracterizado porque comprende un gen gag truncado pero que conserva una señal de empaquetamiento de gag, en el que: (i) el truncamiento de gag elimina más de un nucleótido en el sentido de 3' del nucleótido 350 de la secuencia codificante de gag; y (ii) la señal de empaquetamiento comprende los nucleótidos 1-109 de la secuencia codificante de gag

PROCEDIMIENTO PARA LA GENERACIÓN DE LÍNEAS CELULARES QUE PRODUCEN VIRUS Y LÍNEAS CELULARES.

(11/04/2011) Método para la generación de una línea celular que produce virus que comprende las siguientes etapas: a.) introducir en una línea celular productora madre un constructo de nucleótidos que comprende un casete de nucleótidos de interés (NOI) que comprende: i) al menos un NOI operativamente unido a un promotor; ii) repeticiones terminales largas (LTR) ubicadas en el sentido de 5' y en el sentido de 3' de la secuencia de NOI, respectivamente; iii) un fragmento de marcador de selección no funcional Ia ubicado en el sentido de 3' de la LTR en 3' que permite la formación de un marcador de selección funcional I cuando se combina con el fragmento de…

SECRECIÓN MEJORADA DE NEUBLASTINA.

(02/03/2011) Ácido nucleico que comprende una secuencia polinucleotídica que codifica para un polipéptido que comprende un polipéptido de neublastina y un péptido señal seleccionado del grupo que consiste en un péptido señal de albúmina y un péptido señal de hormona de crecimiento, en el que el polipéptido carece de la pro-región de neublastina y el polipéptido de neublastina es distinto de NBN104 (SEQ ID NO. 19)

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