Composiciones de ARNi de Serpina1 y métodos de uso de las mismas.

Un agente de iARN bicatenario para inhibir la expresión de Serpina1 en una célula,

en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que forman una región bicatenaria, en el que dicha hebra codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, o SEQ ID NO: 11, y dicha hebra no codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20, SEQ ID NO: 21, SEQ ID NO: 22, SEQ ID NO: 23, SEQ ID NO: 24, o SEQ ID NO: 25,

en el que sustancialmente todos los nucleótidos de dicha hebra codificante comprenden una modificación seleccionada del grupo que consiste en una modificación de 2'-O-metilo y una modificación de 2'-flúor, en el que dicha hebra codificante comprende dos enlaces internucleotídicos fosforotioato en el extremo 5', en el que sustancialmente todos los nucleótidos de dicha hebra no codificante comprenden una modificación seleccionada del grupo que consiste en una modificación de 2'-O-metilo y una modificación de 2'-flúor, en el que dicha hebra no codificante comprende dos enlaces internucleotídicos fosforotioato en el extremo 5' y dos enlaces internucleotídicos fosforotioato en el extremo 3',

en el que dicha hebra codificante está conjugada con uno o más derivados de GalNAc unidos mediante un conector bivalente o trivalente ramificado en el extremo 3', en el que "sustancialmente todos" de los nucleótidos que están modificados significa que no más de 5, 4, 3, 2 o 1 nucleótidos están sin modificar.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/039109.

Solicitante: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 300 THIRD STREET, 3RD FLOOR CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, HINKLE,GREGORY, BETTENCOURT,BRIAN, CHARISSE,KLAUS, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, SEHGAL,ALFICA.

Fecha de Publicación: 4 de Abril de 2018.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
A61K31/713 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
A61P1/16 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 1/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del tracto alimentario o del aparato digestivo. › para el tratamiento de trastornos de la vesícula biliar o del hígado, p.ej.protectores hepáticos, colagogos, litolíticos.
A61P11/00 A61P […] › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del aparato respiratorio.
A61P35/00 A61P […] › Agentes antineoplásicos.
C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2676146_T3.pdf

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