Composiciones formuladas en lípidos y métodos de inhibición de la expresión del gen de suero amiloide A.

Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que comprende una región de complementariedad que es complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica suero amiloide A (SAA),

en donde

(i) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 225 y 226 o consiste en GccGAAGcuucuuuucGuudTdT (SEQ ID NO: 69) y AACGAAAAGAAGCUUCGGCdTdT (SEQ ID NO: 70),

(ii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 233 y 234 o consiste en GuuccuuGGcGAGGcuuuudTdT (SEQ ID NO: 77) y AAAAGCCUCGCcAAGGAACdTdT (SEQ ID NO: 78),

(iii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 189 y 190 o consiste en cuGAGAAAuAcuGAGcuucdTdT (SEQ ID NO: 33) y GAAGCUcAGuAUUUCUcAGdTdT (SEQ ID NO: 34),

(iv) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 227 y 228 o consiste en GAAGcuucuuuucGuuccudTdT (SEQ ID NO: 71) y AGGAACGAAAAGAAGCUUCdTdT (SEQ ID NO: 72),

(v) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 221 y 222 o consiste en ccccAAucAcuuccGAccudTdT (SEQ ID NO: 65) y AGGUCGGAAGUGAUUGGGGdTdT (SEQ ID NO: 66),

(vi) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 169 y 170 o consiste en cccAAucAcuuccGAccuGdTdT (SEQ ID NO: 13) y cAGGUCGGAAGUGAUUGGGdTdT (SEQ ID NO: 14),

(vii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 167 y 168 o consiste en AAuAcuuccAuGcucGGGGdTdT (SEQ ID NO: 11) y CCCCGAGcAUGGAAGuAUUdTdT (SEQ ID NO: 12), o

(viii) el ARNbc consiste en AuAcuuccAuGcucGGGGGdTdT (SEQ ID NO: 99) y

CCCCCGAGcAUGGAAGuAUdTdT (SEQ ID NO: 100),

en donde c es 2'-O-metilcitidina-3'-fosfato, dT es 2'-desoxitimidina-3'-fosfato, y u es 2'-O-metiluridina-3'-fosfato.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16156744.

Solicitante: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 300 THIRD STREET, 3RD FLOOR CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DE FOUGEROLLES,ANTONIN, HINKLE,GREGORY, NOVOBRANTSEVA,TATIANA.

Fecha de Publicación: 1 de Mayo de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
A61K31/713 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
A61P29/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Agentes analgésicos, antipiréticos o antiinflamatorios que no actúan sobre el sistema nervioso central, p. ej. agentes antirreumáticos; Antiinflamatorios no esteroideos (AINEs).
C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2740129_T3.pdf

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