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(25/03/2020) Un agente de iARN de doble hebra que comprende una hebra sentido complementaria a una hebra antisentido, en donde dicha hebra antisentido comprende una región básicamente complementaria a la secuencia de nucleótidos 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO:2204), en donde la hebra sentido tiene un total de 21 nucleótidos y la hebra antisentido tiene un total de 23 nucleótidos, en donde dicho agente de iARN de doble hebra está representado por la fórmula (III): sentido: 5' np-Na-(XXX)i-Nb-YYY-Nb-(ZZZ)j-Na-nq 3' antisentido: 3'np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')i-Na'-nq'- 5' en donde: i, j, k y l son cada uno independientemente 0 o 1, en donde i es 0, j es 1; p, p', q y q' son cada uno independientemente 0-6; cada Na y Na' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-25…

(01/05/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que comprende una región de complementariedad que es complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica suero amiloide A (SAA), en donde (i) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 225 y 226 o consiste en GccGAAGcuucuuuucGuudTdT (SEQ ID NO: 69) y AACGAAAAGAAGCUUCGGCdTdT (SEQ ID NO: 70), (ii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 233 y 234 o consiste en GuuccuuGGcGAGGcuuuudTdT (SEQ ID NO: 77) y AAAAGCCUCGCcAAGGAACdTdT (SEQ ID NO: 78), (iii) el ARNbc consiste en SEQ ID NOs: 189 y 190 o consiste en cuGAGAAAuAcuGAGcuucdTdT (SEQ ID NO: 33) y GAAGCUcAGuAUUUCUcAGdTdT (SEQ ID NO: 34), (iv) el ARNbc consiste…

(06/03/2019) Un agente de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que al menos una subunidad que tiene una fórmula (I) se incorpora en al menos una de dichas cadenas:**Fórmula** En la que: X es N(CO)R7 o NR7; Y es CR9R10; Z está ausente; Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORb, o Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORb, En el que el resto de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 son H; Cada uno de R5 y R6 es, independientemente, H, o alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido con 1-3 R13; R7 es Rd; o alquilo…

(04/04/2018) Un agente de iARN bicatenario para inhibir la expresión de Serpina1 en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende una hebra codificante y una hebra no codificante que forman una región bicatenaria, en el que dicha hebra codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, o SEQ ID NO: 11, y dicha hebra no codificante comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que se diferencian en no más de 3 nucleótidos de una cualquiera de las secuencias de nucleótidos de SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 16, SEQ ID NO: 17, SEQ ID NO: 18, SEQ ID NO: 19, SEQ ID NO: 20,…

(25/10/2017) Un agente de iARN bicatenario que puede inhibir la expresión de proproteína convertasa subtilisina kexina 9 (PCSK9) en una célula, en el que dicho agente de iARN bicatenario comprende: (a) una hebra codificante complementaria a una hebra no codificante, en el que dicha hebra no codificante comprende una región complementaria a parte de un ARNm que codifica PCSK9, en el que cada hebra tiene aproximadamente 17 a 5 aproximadamente 30 nucleótidos de longitud, en el que dicha hebra no codificante comprende al menos 17 nucleótidos de la secuencia de nucleobases ACAAAAGCAAAACAGGUCUAG (SEC ID Nº 412) y el agente de iARN bicatenario se representa por la fórmula (III): sentido: 5' np -Na -(XXX)i-Nb -YYY -Nb -(ZZZ)j -Na - nq 3' antisentido: 3' np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')l-Na'-…

(19/04/2017) Un compuesto de fórmula IB **(Ver fórmula)** en la que R1 y R2 son cada uno, independientemente, alquilo opcionalmente sustituido, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquilalquilo, o heterociclo; o R1 y R2, junto con el átomo de nitrógeno al que están unidos, forman un anillo heterocíclico opcionalmente sustituido; cada aparición de R es, independientemente, -(CR3R4)-; cada aparición de R3 y R4 son, independientemente H, OH, alquilo, alcoxi, -NH2, alquilamino o dialquilamino (en una realización preferida, cada aparición de R3 y R4 son, independientemente, H o alquilo C1-C4); o R3 y R4, junto con el átomo de carbono al que están directamente unidos, forman un grupo cicloalquilo, en la que no…

(27/05/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de un gen Eg5 humano en una célula, en donde dicho ARNbc comprende al menos dos secuencias que son complementarias entre sí y en donde una hebra sentido comprende una primera secuencia y una hebra antisentido comprende una segunda secuencia que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica Eg5, en donde dicha región de complementariedad tiene menos de 30 nucleótidos de longitud, en donde dicha parte de un ARNm que codifica Eg5 consiste en la secuencia UCGAGAAUCUAAACUAACU, y en donde dicho ARNbc, tras el contacto con una…

(22/04/2015) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNds) para inhibir la expresión de transtiretina (TTR), en el que dicho ARNds comprende una hebra transcrita y una hebra complementaria, comprendiendo la hebra complementaria una región complementaria a una parte de un ARNm que codifica transtiretina (TTR), en el que dicha región de complementariedad tiene 19 nucleótidos de longitud, la hebra complementaria comprende la SEC ID Nº 170 y cada hebra del ARNds tiene 19, 20, 21, 22, 23 ó 24 nucleótidos de longitud.

(17/09/2013) Un agente iRNA aislado, que comprende una secuencia sentido y una secuencia antisentido, en el que lassecuencias sentido y antisentido forman un dúplex de RNA, y en el que la secuencia antisentido comprende unasecuencia nucleotídica suficientemente complementaria a una secuencia diana de alrededor de 19 a 23 nucleótidosde una secuencia nucleotídica de VEGF, y en el que dicha secuencia diana difieren no más de 1, 2 ó 3 nucleótidosde la secuencia de SEC ID NO: 344.

(01/08/2012) Ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de un gen PCSK9 humano en una célula, comprendiendo dicho ARNbc al menos dos secuencias que son complementarias entre sí y en el que una hebra sentido comprende una primera secuencia y una hebra antisentido comprende una segunda secuencia que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica para PCSK9, y en el que dicha región de complementariedad tiene menos de 30 nucleótidos de longitud e inhibiendo dicho ARNbc, tras el contacto con una célula que expresa dicho PCSK9, la expresión de dicho gen PCSK9, en el que: (a) dicha primera secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1229 y dicha segunda secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1230; o (b) dicha…

(28/03/2012) Un agente de iRNA aislado que comprende una cadena sentido constituida por SEQ ID NO: 267 y una cadena antisentido constituida por SEQ ID NO: 268.

(11/07/2011) Un procedimiento de producción de una molécula efectora de ARN bicatenaria adecuada para uso en la inhibición de la replicación de un virus de la hepatitis C (HCV), o una construcción de expresión que exprese dicha molécula, comprendiendo dicho procedimiento: a) seleccionar la región del intermedio de replicación de hebra no codificante correspondiente a la región 3' no traducida conservada de dicho virus HCV como diana; b) diseñar una molécula efectora de ARN bicatenaria para orientarse selectivamente a dicha región del intermedio de replicación de hebra no codificante, comprendiendo dicha molécula efectora de ARNbc una hebra efectora que tiene…