(29/05/2019). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: SAHEL,JOSÉ-ALAIN, LEVEILLARD,THIERRY, CAMARA,HAWA.

Un vector de expresión que comprende un ácido nucleico que codifica una ribonucleoproteína heterogénea nuclear C (HNRNPC) para su uso en un método para la prevención y/o el tratamiento de una taupatía.

PDF original: ES-2732499_T3.pdf

(29/05/2019). Solicitante/s: Zoetis Belgium S.A. Inventor/es: BAUER, STEFAN, LIPFORD,GRAYSON B, WAGNER,HERMANN.

Un oligómero de ARN aislado con una longitud de 5-40 nucleótidos que tiene una secuencia de bases que comprende al menos un 60 % de guanina (G) y uracilo (U), en el que la secuencia de bases está libre de dinucleótidos CpG, en el que dicho oligómero de ARN está conjugado covalentemente a una fracción de colesterilo.

PDF original: ES-2734652_T3.pdf

(24/05/2019). Solicitante/s: KM Biologics Co., Ltd. Inventor/es: ARAKAWA, TAKESHI, YOKOGAWA,KENJI, WAKI,TAKASHI, HONDA,YOKO, UEFUJI,HIROTAKA, SEWAKI,TOMOMITSU, HARAKUNI,TETSUYA, MIYATA,TAKESHI.

Una proteína de fusión en la que están unidos un polipéptido que consiste en una unidad formadora de superhélice de la proteína oligomérica de la matriz de cartílago (COMP) y una subunidad B de la toxina Shiga Shx2e (Stx2eB).

PDF original: ES-2713962_T3.pdf

(24/05/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Un compuesto que tiene la siguiente estructura:**Fórmula**.

PDF original: ES-2713852_T3.pdf

(24/05/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: SRIVASTAVA, ARUN, AGBANDJE-MCKENNA,Mavis, ZHONG,LI, ZOLOTUKHIN,SERGEI, GOVINDASAMY,LAKSHMANAN.

Un vector viral adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende una mutación de tirosina a fenilalanina de un residuo de tirosina expuesto en la superficie en su proteína de la cápside, en donde la mutación de tirosina a fenilalanina está en una posición que corresponde a la Tyr444 de la proteína de la cápside AAV2 no mutante de modo que la eficiencia de transducción en una célula de mamífero del vector que comprende la proteína de la cápside mutada es superior a la de un AAV correspondiente que mantenga dichos residuos de tirosina expuestos en la superficie en la proteína de la cápside.

PDF original: ES-2714007_T3.pdf

(22/05/2019). Solicitante/s: MERCK SHARP & DOHME CORP. Inventor/es: FU,TONG-MING, WANG,DAI, MEDI,MUNEESWARA BABU.

Un citomegalovirus (CMV) de replicación condicional defectuosa con IE1/2 desestabilizado y UL51 proteínas, en el que el genoma del CMV está representado por la SEQ ID NO:14.

PDF original: ES-2737852_T3.pdf

(15/05/2019). Solicitante/s: OliX Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: LEE,DONG KI.

Una molécula de ácido nucleico inductora de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, donde la primera cadena tiene una longitud de 24-31 nt y es complementaria a un ácido nucleico diana y comprende una región monocatenaria de 10-15 nt de longitud; donde la segunda cadena tiene una longitud de 13-16 nt y se une de manera complementaria a la primera cadena, y donde el extremo 5' de la primera cadena y el extremo 3' de la segunda cadena forman un extremo romo.

PDF original: ES-2732929_T3.pdf

(15/05/2019). Solicitante/s: Editas Medicine, Inc. Inventor/es: BUMCROT,DAVID A, MAEDER,MORGAN L, SHEN,SHEN.

Una molécula de ARNg que comprende un primer dominio de direccionamiento que es complementario con un dominio blanco en el gen CEP290, en el que dicho primer dominio de direccionamiento comprende una secuencia que es la misma que, o difiere en no más de 3 nucleótidos de, un secuencia del dominio de direccionamiento de la Tabla 10.

PDF original: ES-2745769_T3.pdf

(03/05/2019). Solicitante/s: UCL BUSINESS PLC. Inventor/es: NATHWANI,AMIT, DANE,ALLISON.

Una proteína de la cápside del AAV que tiene una secuencia de aminoácidos que: (i) tiene la secuencia de SEQ ID NO: 3; o (ii) tiene al menos un 99 % de identidad con la secuencia de SEQ ID NO: 3 y es una cápside híbrida que comprende regiones de las cápsides de AAV3B y AAV8.

PDF original: ES-2711349_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: ORKIN,STUART H, SANKARAN,VIJAY G.

Una composición que comprende una célula progenitora hematopoyética que comprende un ácido nucleico que inhibe la expresión de BCL11A, en donde el ácido nucleico es un agente de interferencia de ARN específico de BCL11A, o un vector que codifica un agente de interferencia de ARN específico de BCL11A.

PDF original: ES-2738980_T3.pdf

(30/04/2019). Solicitante/s: MERIAL, INC.. Inventor/es: KUMAR, KRISHAN, SOLL,MARK D, HANSON,PETER, TEJWANI-MOTWANI,MONICA.

Una formulación líquida inyectable de acción prolongada para combatir ectoparásitos y/o endoparásitos en un mamífero que comprende: (a) una cantidad terapéuticamente eficaz de un agente bioactivo que comprende una combinación de un primer agente bioactivo seleccionado de emamectina, eprinomectina, ivermectina y moxidectina y mezclas de las mismas, y un segundo agente bioactivo que es clorsulón; (b) un disolvente volátil por vía subcutánea seleccionado de glicerol formal, N-metilpirrolidona (NMP), triacetina, dimetilacetamida, etilacetamida, acetato de etilo, solcetal, carbonato de propileno, lactato de etilo y mezclas de los mismos; (c) un polímero biológicamente aceptable que es copolímero de ácido poli(láctico-co-glicólico) (PLGA); (d) opcionalmente, al menos un aditivo antiectoparasitariamente o antiendoparasitariamente aceptable, excipiente o mezclas de los mismos; y (e) opcionalmente, un antioxidante.

PDF original: ES-2711233_T3.pdf

(25/04/2019). Solicitante/s: Bluebird Bio, Inc. Inventor/es: DENARO,MARIA JOANN, FINER,MITCHELL HOWARD, VERES,GABOR.

Vector lentiviral que comprende: (a) una LTR de VIH-1 izquierda (5'); (b) una señal de empaquetamiento Psi (Ψ ); (c) un tramo de polipurina central/fragmento de ADN (cPPT/FLAP); (d) un elemento de exportación retroviral de RRE; y (e) un promotor con sitio de unión a cebador dl587rev sustituido, con región de control negativo delecionada, potenciador del virus del sarcoma mieloproliferativo (MND), unido operativamente a un ADNc que codifica para un polipéptido de casete de unión a ATP humano, subfamilia D, miembro 1 (ABCD1); (f) una LTR de VIH-1 de autoinactivación (SIN) derecha (3'); y (g) una secuencia de poliadenilación de β-globina de conejo sintética; en el que el vector lentiviral no comprende un elemento regulador postranscripcional de marmota (WPRE).

PDF original: ES-2710452_T3.pdf

(17/04/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: KARIKÓ,KATALIN, WEISSMAN,DREW.

Un método no terapéutico para inducir a una célula de mamífero a producir una proteína recombinante, comprendiendo el método poner en contacto dicha célula de mamífero con un ARNm sintetizado in vitro que comprende un marco abierto de lectura que codifica dicha proteína recombinante; en el que el ARNm sintetizado in vitro comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina); y en el que la cantidad de IL-12, IFN-α, TNF-α, RANTES, MIP-1α, MIP-1ß, IL-6, IFN-ß o IL-8 secretada en respuesta a dicho contacto es menor que la cantidad respectiva de IL-12, IFN-α, TNF-α, RANTES, MIP-1α, MIP-1ß, IL-6, IFN-ß o IL-8 secretada en respuesta al contacto de dichas células de mamífero con un ARNm homólogo no modificado que no comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina).

PDF original: ES-2735531_T3.pdf

(16/04/2019). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: KNIGHT, DAVID, M., HEAVNER, GEORGE, GILES-KOMAR,JILL, SCALLON,BERNARD, SHEALY,DAVID.

anticuerpo específico para el factor de necrosis tumoral alfa (TNFα) que tiene tres CDRs de la cadena pesada y tres CDRs de la cadena ligera o un fragmento de unión al antígeno de los mismos, en donde las tres CDRs de la cadena pesada tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRH1: SYAMH; CDRH2: FMSYDGSNKKYADSVKG; CDRH3: DRGIAAGGNYYYYGMDV; y las tres CDRs de la cadena ligera tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRL1: RASQSVYSYLA; CDRL2: DASNRAT; CDRL3: QQRSNWPPFT; para su uso en el tratamiento de artritis reumatoide juvenil.

PDF original: ES-2709335_T3.pdf

(12/04/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, NISHITA,HIROKI.

Una composición para el uso en el tratamiento de cáncer debido a sobreexpresión de GST-π y mutación de KRAS, en la que la composición comprende como principios activos un fármaco que suprime GST-π y un fármaco que suprime la autofagia, en la que el fármaco que suprime la autofagia es un inhibidor de PI3K, y en la que el inhibidor de PI3K es un inhibidor de PI3K de clase III.

PDF original: ES-2708932_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: Andes Biotechnologies Global, Inc. Inventor/es: BURZIO ERIZ,LUIS O, BURZIO MENENDEZ,VERONICA A, VILLEGAS OLAVARRIA,JAIME E.

Un oligonucleótido para su uso en un método: (a) de supresión de la metástasis de un cáncer en un individuo; o (b) para el tratamiento del cáncer metastásico en un individuo; en el que el oligonucleótido es complementario a una molécula de ARN mitocondrial quimérico no codificante antisentido (ARNmtncAS) o complementario a una molécula de ARN mitocondrial quimérico no codificante sentido (ARNmtncS), y en el que el oligonucleótido es capaz de hibridarse con la molécula de ARN mitocondrial quimérico para formar un dúplex estable, y en el que el individuo se ha tratado anteriormente contra el cáncer con una terapia.

PDF original: ES-2708650_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF VIRGINIA PATENT FOUNDATION. Inventor/es: ANNEX,BRIAN H, FARBER,CHARLES R, HAZARIKA,SUROVI.

Una composición farmacéutica para el uso en el tratamiento de la enfermedad arterial periférica, y dicha composición farmacéutica comprende: un agonista de la expresión, los niveles, o la actividad de miR-93, en el que dicho agonista de miR-93 se selecciona del grupo de ácidos nucleicos aislados que consiste en un ácido nucleico que comprende un miR-93 precursor, y un ácido nucleico que comprende un miR-93 maduro; y un vehículo farmacéuticamente aceptable.

PDF original: ES-2708624_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: Zoetis Services LLC. Inventor/es: KEICH,ROBIN LEE, SABBADINI,LISA GRACE.

Uso de una bacterina de Mycoplasma hyopneumoniae para la fabricación de una vacuna para el tratamiento o prevención de una enfermedad o trastorno en ganado porcino causado por una infección con Mycoplasma hyopneumoniae para su administración al animal de 3 a 10 días de edad, de una cantidad eficaz de una única dosis de la vacuna de Mycoplasma hyopneumoniae, en el que dicha dosis única es eficaz en la prevención o reducción de lesiones pulmonares y dicha dosis única elimina la necesidad de administración de dosis adicionales para generar inmunidad contra Mycoplasma hyopneumoniae.

PDF original: ES-2729579_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: GUILD,BRAYDON CHARLES, DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CONCINO,MICHAEL.

Una composición farmacéutica que comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y por lo menos una molécula de ARNm que codifica un péptido o polipéptido, en donde la por lo menos una molécula de ARNm está encapsulada en un liposoma que tiene un tamaño de menos de 100 nm, en donde dicho liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2734973_T3.pdf

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, CALIAS,PERICLES.

Una composición que comprende un ARNm que codifica una proteína terapéutica para su uso en el tratamiento de una enfermedad, trastorno o afección ocular en un sujeto que lo necesite, en donde la composición se administra en un ojo del sujeto mediante la administración intravítrea, de tal manera que la administración de la composición da como resultado la expresión y/o la actividad de la proteína terapéutica codificada por el ARNm en el ojo, en donde el ARNm está optimizado por codones, tiene una longitud de 0,5 kb a 5 kb y está encapsulado dentro de un liposoma, en donde el liposoma comprende uno o más lípidos catiónicos, uno o más lípidos no catiónicos, uno o más lípidos a base de colesterol y uno o más lípidos modificados con PEG.

PDF original: ES-2707969_T3.pdf

(08/04/2019). Solicitante/s: Translate Bio, Inc. Inventor/es: DEROSA,FRANK, HEARTLEIN,MICHAEL, SMITH,LIANNE.

Una composición que comprende un ARNm que codifica sintetasa de argininosuccinato (ASS1) para uso en el tratamiento de la deficiencia de sintetasa de argininosuccinato (ASD), en donde el tratamiento comprende administrar a un sujeto que necesita tratamiento la composición a una dosis efectiva y un intervalo de administración tal que al menos un síntoma o característica de ASD se reduce en intensidad, severidad o frecuencia o se retrasa en el inicio, en donde: el ARNm tiene una secuencia de nucleótidos al menos 90% idéntica a la SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 7. SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 13, SEQ ID NO: 14 o SEQ ID NO: 15; y el ARNm es codón optimizado.

PDF original: ES-2707966_T3.pdf

(04/04/2019). Solicitante/s: BOARD OF REGENTS THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: GEORGIOU,GEORGE, STONE,EVERETT.

Una composición que comprende una quinureninasa o un ácido nucleico que codifica una quinureninasa, para su uso en un método para el tratamiento de un tumor en un sujeto.

PDF original: ES-2707711_T3.pdf

(04/04/2019). Solicitante/s: Zhu, Zhenglun. Inventor/es: GAO, HONG, ZHU,ZHENGLUN.

Método in vitro para gestionar el tratamiento de pacientes que comprende determinar el nivel de expresión de un gen que codifica para un polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en una muestra obtenida del paciente en tratamiento para un trastorno inflamatorio o autoinmunitario, comparar el nivel del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 con un nivel predeterminado para determinar si el paciente es adecuado para el tratamiento, en el que el nivel predeterminado se obtiene a partir de un sujeto normal o se obtiene a partir del paciente antes del tratamiento; y en el que una disminución del nivel de expresión del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en el paciente después del tratamiento cuando se compara con el nivel predeterminado indica que el sujeto puede tratarse adicionalmente mediante el mismo tratamiento.

PDF original: ES-2707590_T3.pdf

(03/04/2019). Solicitante/s: CURIS, INC.. Inventor/es: BUMCROT,DAVID A.

Método de inhibición de al menos uno de la proliferación, la supervivencia o el crecimiento no deseados de una célula de mamífero, que comprende poner en contacto dicha célula con una cantidad eficaz de un antagonista de iARN de hedgehog contra una secuencia diana de la ruta de hedgehog, secuencia diana que es un gen Shh, en el que poner en contacto dicha célula con dicho antagonista de iARN de hedgehog disminuye al menos uno de la proliferación, la supervivencia o el crecimiento celulares, y en el que dicho antagonista de iARN de hedgehog comprende una secuencia de ácido nucleico que es idéntica en al menos el 90% a una secuencia de ácido nucleico expuesta en cualquiera de las SEQ ID NO: 5 a 6 y 9 a 12, en el que dicho método no es un método para el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante cirugía o terapia.

PDF original: ES-2707393_T3.pdf

(03/04/2019). Solicitante/s: ethris GmbH . Inventor/es: Rudolph,Carsten , KORMANN,MICHAEL.

Polirribonucleótido con una secuencia que codifica una proteína o un fragmento de proteína, en el que el polirribonucleótido contiene una combinación de nucleótidos no modificados y modificados, en el que del 5 al 50 % de los nucleótidos de uridina y del 5 al 50 % de los nucleótidos de citidina son nucleótidos de uridina modificados o nucleótidos de citidina modificados y en el que los nucleótidos de uridina modificados son 5-yodouridina y los nucleótidos de citidina modificados son 5-yodocitidina.

PDF original: ES-2731273_T3.pdf

(03/04/2019). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: DOUDNA,JENNIFER A, JINEK,MARTIN, DOUDNA CATE,JAMES HARRISON, LIM,WENDELL, QI,LEI, CHARPENTIER,EMMANUELLE, CHYLINSKI,KRZYSZTOF.

Un método para modificar un ADN objetivo, comprendiendo el método poner en contacto el ADN objetivo con un complejo que comprende: (a) un polipéptido Cas9 y (b) un ARN dirigido a ADN que comprende: (i) un segmento dirigido a ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia en el ADN objetivo; y (ii) un segmento de unión a proteína que interactúa con el polipéptido Cas9, en el que el segmento de unión a proteína comprende dos tramos complementarios de nucleótidos que hibridan para formar un dúplex de ARN bicatenario (ARNbc), en el que el ADN objetivo está presente en un organismo eucariota unicelular, una célula animal, o una célula vegetal, en el que: (A) dicho contacto es in vitro o en una célula ex vivo; y/o (B) dicho método no es un método para tratamieneto del cuerop humano o animal mediante terapia.

PDF original: ES-2728782_T3.pdf

(27/03/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., VANDENBERGHE,LUC H, BELL,CHRISTIE L.

Una composición que comprende un vector viral de virus adenoasociado (AAV) que tiene una cápside de AAV de clado F que comprende un dominio de unión a ß-galactosa de la superficie celular para su uso en terapia en combinación con una neuraminidasa que proporciona medios para la escisión enzimática de ácido siálico en un sujeto que tiene células con un glicano de superficie celular que tiene ácido siálico terminal y una penúltima ß-galactosa, en donde dicho vector de AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.

PDF original: ES-2724800_T3.pdf

(27/03/2019). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: CHIORINI,JOHN.

Una composición para su uso (i) en el tratamiento del síndrome de Sjögren o (ii) en la prevención de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas con el síndrome de Sjögren, siendo que la composición comprende un vector de expresión de AAV que codifica una proteína que comprende la secuencia de aminoácidos de una proteína acuaporina (AQP) o un virión de AAV que comprende el vector AAV, donde la administración de la composición a un sujeto (i) alivia al menos un síntoma de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas al síndrome de Sjögren o (ii) protege al sujeto de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas al síndrome de Sjögren.

PDF original: ES-2729561_T3.pdf