Composiciones de vector raav3 con cápside modificada y métodos de uso en terapia génica del cáncer de hígado humano.

Una particula de rAAV que comprende una proteina de la capside modificada que comprende una combinacion de dos o mas sustituciones de aminoacidos que incluyen una sustitucion de aminoacido no nativo,

en donde la proteina de la capside comprende una o mas de las siguientes combinaciones de sustituciones de aminoacidos:

(a) Y701F e Y705F;

(b) Y705F, Y731F y S663V;

(c) Y705F, Y731F, K533R;

(d) Y705F, Y731F, S663V y T492 V; o

(e) Y705F, Y731F, S663V, T492V y K533R, de la proteina de la capside de AAV3 de tipo silvestre, como se expone en la SEQ ID NO: 3 o en donde las mutaciones se encuentran en restos de aminoacidos expuestos en la superficie equivalentes en uno cualquiera de las proteinas de la capside de AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 o AAV10 de tipo silvestre, como se expone en las SEQ ID NO: 1, la SEQ ID NO: 2, la SEQ ID NO: 4, la SEQ ID NO: 5, la SEQ ID NO: 6, la SEQ ID NO: 7, la SEQ ID NO: 8, la SEQ ID NO: 9 o la SEQ ID NO: 10 y que dan como resultado los mismos restos de aminoacidos en las posiciones de aminoacidos equivalentes que resultan de las mutaciones indicadas en la proteina de la capside de AAV3.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/039015.

Solicitante: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 223 GRINTER HALL GAINESVILLE, FL 32611 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: SRIVASTAVA, ARUN, AGBANDJE-MCKENNA,Mavis, ZHONG,LI, ZOLOTUKHIN,SERGEI, ASLANIDI,GEORGE V, VAN VLIET,KIM M, LING,CHEN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • A61K49/00 A61K […] › Preparaciones para examen in vivo.
  • C12N15/864 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores parvovirales.

PDF original: ES-2714292_T3.pdf

 

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