CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Moléculas de ácido nucleico y métodos para intercambiar uno o más exones mediante corte y empalme en trans.
(30/03/2016) Molécula de ácido nucleico que comprende:
a) dos dominios de unión a diana AS y AS' que dianizan la unión de la molécula de ácido nucleico al pre-ARNm del gen de la distrofina (DMD), en la que los dos dominios de unión a diana AS y AS' están ubicados en el extremo 5' y en el extremo 3', respectivamente, de la molécula de ácido nucleico,
b) una región de corte y empalme en 3' que comprende un punto de ramificación, un tramo de polipirimidina y un sitio aceptor de corte y empalme en 3',
c) una región de corte y empalme en 5' que comprende un sitio donante de corte y empalme en 5',
d) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y…
Células progenitoras hepáticas humanas.
(23/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL. Inventor/es: REID, LOLA, M., KUBOTA,HIROSHI, MOSS,NICHOLAS.
Una composición de células progenitoras hepáticas humanas enriquecidas aisladas mediante un método que comprende las siguientes etapas:
(a) proporcionar una suspensión de células sustancialmente única de tejido extraído de hígado adulto humano; y
(b) separar de la suspensión las células que tienen un diámetro de menos de 15 micras, y
(c) seleccionar las células que expresan además alfafetoproteína, albúmina, o ambas;
en donde las células progenitoras hepáticas son capaces de generar hepatocitos y células biliares.
PDF original: ES-2569778_T3.pdf
Métodos para modular los niveles de lipoproteínas y colesterol en humanos.
(23/03/2016). Solicitante/s: Kastle Therapeutics, LLC. Inventor/es: GEARY,Richard S, CROOKE,Rosanne,M, YU,ZHENGRONG.
Un oligonucleótido que comprende la secuencia de base nitrogenada de la ID DE SECUENCIA Nº:2, para su uso en el tratamiento de hipercolesterolemia homocigótica familiar.
PDF original: ES-2663810_T3.pdf
Péptidos antigénicos de Neisseriales.
(22/03/2016). Solicitante/s: GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS S.A.. Inventor/es: GRANDI, GUIDO, PIZZA, MARIAGRAZIA, RAPPUOLI, RINO, GALEOTTI,CESIRA, MASIGNANI,VEGA, SCARLATO,VINCENZO, SCARSELLI,MARIA, MORA,MARIAROSA, RATTI,GUILIO.
Una proteína que comprende uno o más fragmentos de una proteína que tiene una de las secuencias siguientes:
i)**Fórmula**
ii)**Fórmula**
o iii) **Fórmula**
en la que el fragmento comprende al menos un determinante antigénico y en la que el fragmento está seleccionado de:**Fórmula**
con la condición de que la proteína no comprenda: **Fórmula**.
PDF original: ES-2564463_T3.pdf
Compuestos de ARN inmunomodulador estabilizado (SIMRA) para TLR7 y TLR8.
(21/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Idera Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: AGRAWAL, SUDHIR, KANDIMALLA, EKAMBAR R., YU, DONG, WANG,DAQING, LAN,TAO, LI,YUKUI, PUTTA,MALLIKARJUNA REDDY.
Agonista para TLR8, TLR7 y TLR8, o TLR7, que comprende un compuesto de ARN inmunomodulador estabilizado (SIMRA), en el que el compuesto de SIMRA comprende por lo menos dos oligorribonucleótidos enlazados en sus extremos 3' por medio de un enlazador no nucleotídico.
PDF original: ES-2564303_T3.pdf
Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.
(18/03/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.
Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos,
en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y,
en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53.
PDF original: ES-2564185_T3.pdf
Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT"4-BM"4-BB"4 (IV")
donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"):
(4a")HO-, (4b")HO-Ba-,
…
Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT'5-BM'5-BB'5 (V')
donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'):
(5a')HO-, (5b')HO-Bt-,
(5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-,
(5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…
Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo,
donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo:
BT''16-BM''16-BB''16 (XVI")
donde BT"16 es un grupo representado…
(11/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Morishita Jintan Co., Ltd. Inventor/es: ASADA,MASANORI, NAKATSUJI,MASAAKI, SHIRAKAWA,TOSHIRO, KAWABATA,MASATO, TAKATA,TETSUO, TANIGUCHI,MICHIKO, OKAMOTO,ASAKO.
Una vacuna oral contra una enfermedad infecciosa bacteriana, en la forma de una formulación de cápsula, que comprende:
una membrana de la cápsula y
un microorganismo transformado que expresa una proteína de antígeno de flagelina,
en el que la membrana de la cápsula es resistente a los ácidos, y el microorganismo transformado se encapsula con la membrana de la cápsula.
PDF original: ES-2563242_T3.pdf
PDF original: ES-2563242_T9.pdf
Análogos de nucleósidos bicíclicos y tricíclicos, nucleótidos y oligonucleótidos.
(11/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: EXIQON A/S. Inventor/es: WENGEL, JESPER, NIELSEN, POUL.
En vista de las limitaciones de los análogos de nucleósidos previamente conocidos, los presentes inventores pro-porcionan ahora nuevos análogos de nucleósidos (LNA) y oligonucleótidos que incluyen análogos de nucleósidos LNA. Los nuevo ácidos nucleicos se han proporcionado con todas la nucleobases comúnmente usadas, proporcionan-do de ese modo un completo conjunto de ácidos nucleicos para su incorporación en oligonucleótidos. Tal como será evidente a partir de lo que sigue, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA proporcionan un amplio rango de mejoras para los oligonucleótidos usados en los campos de diagnóstico y terapia. Más aún, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA también proporcionan nuevas perspectivas a los diagnósticos y terapias basados en nucleósidos y oligonucleótidos.
PDF original: ES-2242291_T5.pdf
PDF original: ES-2242291_T3.pdf
Sistemas de PUFA policétido sintasa y usos de los mismos.
(08/03/2016) Una molécula aislada de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada entre el grupo que consiste en:
a. una secuencia de ácido nucleico que codifica una secuencia de aminoácidos de: SEC ID Nº 2;
b. una secuencia de ácido nucleico que codifica una secuencia de aminoácidos seleccionada entre el grupo que consiste en: SEC ID Nº 8, SEC ID Nº 10, y fragmentos biológicamente activos de las mismas, en la que los fragmentos biológicamente activos muestran una actividad biológica seleccionada entre el grupo que consiste en actividad ß-ceto acil-ACP sintasa (KS) y actividad malonil-CoA:ACP aciltransferasa (MAT);
c. una secuencia de ácido nucleico que codifica una secuencia de aminoácidos que es al menos un 60 % idéntica a dicha…
Modulación de la expresión de HSP47.
(04/03/2016) Una molécula de ácido nucleico bicatenaria que tiene la estructura (A2) expuesta a continuación:
(A2) 5' N1-(N)x- Z 3' (hebra anticodificante) 3' Z'-N2-(N')y-z" 5' (hebra codificante) en la que cada uno de N2, N y N' es un ribonucleótido no modificado o modificado o un resto no convencional; en la que cada uno de (N)x y (N')y es un oligonucleótido en que cada N o N' consecutivo está unido al N o N' adyacente por un enlace covalente;
en la que cada uno de x e y es independientemente un entero entre 17 y 39;
en la que la secuencia de (N')y tiene complementariedad con la secuencia de (N)x y (N)x tiene complementariedad con una secuencia consecutiva…
Terapia génica para trastornos neurometabólicos.
(04/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: STEWART, GREGORY, R., DODGE,JAMES, PASSINI,MARCO A.
Una composición que comprende un vector de AAV que comprende un transgén que codifica una hidrolasa lisosomal, para uso en el tratamiento de una enfermedad por depósito lisosomal en un mamífero, en donde la composición se ha de administrar a un primer sitio en el SNC del mamífero y la concentración del vector en la composición es al menos 5 x 1012 gp/ml, de modo que la hidrolasa lisosomal es expresada en una cantidad terapéuticamente eficaz en un segundo sitio en el SNC que contiene neuronas que se proyectan al primer sitio y que está distal a y al menos a 2 mm de dicho primer sitio.
PDF original: ES-2562490_T3.pdf
Inducción de las omisiones de exón en las células eucariotas.
(02/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 53 de pre-mARN de distrofina humana, que facilita el enmascarado de dicho exón para el aparato de empalme y la exclusión de ducho exón de mARN final.
PDF original: ES-2567417_T3.pdf
Regiones ultraconservadas que codifican ARNnc.
(02/03/2016). Solicitante/s: THE OHIO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: CROCE,Carlo,M.
Un método para identificar el riesgo de cáncer relativo en un sujeto humano, que comprende identificar si una muestra de tejido de ensayo del ser humano de ensayo comprende al menos un perfil de expresión de regiones ultraconservadas transcritas (RUC-T) que tiene una correlación estadísticamente significativa con cáncer colorrectal (CRC);
en donde el perfil de expresión de RUC-T comprende al menos uc.73;
en donde una correlación estadísticamente significativa indica riesgo relativo para CRC; y en donde las RUC-T en el perfil de expresión de RUC-T se expresan de manera diferente entre células normales y malignas.
PDF original: ES-2570359_T3.pdf
Anticuerpos monoclonales contra bucles extracelulares de C5aR.
(01/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: NOVO NORDISK A/S. Inventor/es: MACKAY,Charles,Reay.
Un anticuerpo que es reactivo con el segundo bucle extracelular, residuos 175 a 206, de C5aR, en el cual el anticuerpo inhibe la fijación de C5a a C5aR.
PDF original: ES-2561828_T3.pdf
Producción in vivo de ARN pequeños de interferencia que median el silenciamiento génico.
(24/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, HUTVAGNER,GYORGY, MCLACHLAN,JUANITA, MELLO,CRAIG C, GRISHOK,ALLA.
Un método no terapéutico de inducción de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) de un gen objetivo en una célula, utilizando un molécula de ácido nucleico aislado que comprende
una secuencia reguladora operativamente enlazada a una secuencia de ácido nucleico que codifica un precursor de ácido ribonucleico (ARN) manipulado genéticamente, en donde el precursor comprende
(i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es totalmente complementaria a una secuencia de un ARN mensajero (ARNm) del gen objetivo;
(ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la primera parte de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y
(iii) una porción de bucle de 4 a 20 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo.
PDF original: ES-2566561_T3.pdf
Procedimiento de tratamiento de angiogénesis anómala a través de la familia BAI de proteínas y sus fragmentos de proteína.
(24/02/2016). Solicitante/s: EMORY UNIVERSITY. Inventor/es: VAN MEIR,ERWIN.
Una composición farmacéutica que comprende un vehículo farmacéuticamente aceptable y un polipéptido que comprende un dominio de unión a integrina y una repetición de trombospondina de tipo 1, en la que la secuencia de aminoácidos del polipéptido se selecciona entre el grupo de la SEQ ID NO.: 3, SEQ ID NO.: 5, y variantes conservativas de las mismas que tienen una identidad de al menos un 80 % con la SEQ ID NO.: 3 o SEQ ID NO.: 5, con lo que el polipéptido se une a CD36 a través de la repetición de trombospondina de tipo 1 e inhibe la angiogénesis.
PDF original: ES-2569484_T3.pdf
Promotor de la linfangiogénesis.
(24/02/2016). Solicitante/s: ANGES MG, INC. Inventor/es: MORISHITA, RYUICHI, SAITO, YUKIHIRO, KANEDA,YASUFUMI, NAKAGAMI,HIRONORI.
Un vector para uso en la prevención o el tratamiento del linfedema, el cual es un vector de expresión de mamíferos en el que se ha insertado un ácido nucleico que codifica un HGF, donde el vector comprende la secuencia de nucleótidos de SEC ID Nº: 5.
PDF original: ES-2561155_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) por inhibición de transcrito antisentido natural para BDNF.
(17/02/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido antisentido que se dirige a un transcrito antisentido natural de factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el transcrito antisentido natural de BDNF es un transcrito de BDNFOS, y donde el oligonucleótido antisentido aumenta la expresión de un factor neurotrófico derivado de cerebro (BDNF).
PDF original: ES-2560107_T3.pdf
Agente para tratar la mielofibrosis.
(17/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, MATSUNAGA,TAKUYA.
Una composición para su uso en el tratamiento de la mielofibrosis, que comprende un fármaco que controla la actividad o crecimiento de una célula productora de la matriz extracelular en la médula ósea, y un vehículo que comprende un retinoide como un agente dirigido, en la que el fármaco que controla la actividad o crecimiento de la célula productora de la matriz extracelular en la médula ósea se selecciona del grupo que consiste en un fármaco que suprime la expresión del componente de la matriz extracelular y se selecciona de un ARNip, una ribozima y ácido nucleico antisentido o un vector que expresa estos o un ARNip, una ribozima, un ácido nucleico antisentido que se dirigen a moléculas implicadas en la producción o secreción de dicho componente de la matriz extracelular, y un vector que expresa dicho ARNip, ribozima y ácido nucleico antisentido.
PDF original: ES-2568177_T3.pdf
PTHrP, sus isoformas y antagonistas de la misma en el diagnóstico y tratamiento de una enfermedad.
(17/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: BIOCHROM PHARMA INC. Inventor/es: KREMER,RICHARD, HUANG,DAO CHAO.
Un anticuerpo aislado capaz de unirse a un epítopo de una porción C-terminal de una isoforma PTHrP1-173, la porción C-terminal consistiendo en los residuos aminoacídicos 151 a 169.
PDF original: ES-2576652_T3.pdf
Oligonucleótidos inmunomoduladores estabilizados.
(17/02/2016) Un ácido nucleico inmunoestimulador que tiene una estructura secundaria formada por un enlace de hidrógeno intermolecular entre dos compuestos oligonucleótidos, en donde los dos compuestos oligonucleótidos comprenden la estructura general de:
Dominio A-Dominio B-Dominio C
(I) en donde el dominio A es ADN 5'-3', ARN-ADN, ADN-ARN que tiene un dominio palindrómico o autocomplementario, o no lo tiene, y que contiene un dinucleótido, o no lo contiene, seleccionado entre el grupo que consiste en CpG, C*pG, C*pG* y CpG*, en donde C es citidina o 2'-desoxicitidina, G es guanosina o 2' desoxiguanosina, C* es 2'-desoxitimidina, 1-(2'-desoxi-ß-D-ribofuranosilo)-2-oxo-7- deaza-8-metil-purina, 2'-didesoxi-5-halocitosina, 2'-didesoxi-5-nitrocitosina, arabinocitidina, arabinocitidina sustituida en 2'-desoxi-2', arabinocitidina sustituida en 2'-O, 2'-desoxi-5-hidroxicitidina,…
ARN de interferencia encapsulado en lípidos.
(16/02/2016). Solicitante/s: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. Inventor/es: MACLACHLAN,IAN, AMBEGIA,ELLEN GRACE, HEYES,JAMES.
Partícula de ácido nucleico-lípido para su uso en la administración in vivo de un siARN en un método para el tratamiento de un sujeto mamífero mediante terapia, donde dicho método comprende administrar dicha partícula de ácido nucleico-lípido a dicho sujeto mamífero, donde dicha partícula de ácido nucleico-lípido comprende:
un siARN;
un lípido catiónico;
un lípido no catiónico; y
un conjugado de polietilenglicol (PEG)-lípido;
en donde dicho siARN se encuentra completamente encapsulado en dicha partícula de ácido nucleico lípido.
PDF original: ES-2559828_T3.pdf
Tratamiento de sinucleinopatías.
(16/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: CHENG, SENG, H., SHIHABUDDIN,LAMYA, SCHLOSSMACHER,MICHAEL, CULLEN,VALERIE.
Uso de uno o ambos de entre:
un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA) y
un polinucleótido que codifica un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA), en la preparación de un medicamento para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con una sinucleinopatía, pero no una enfermedad relacionada con el almacenamiento lisosomal diagnosticada clínicamente, en donde el polipéptido o el polinucleótido se administran en una cantidad eficaz para reducir un nivel de a-sinucleína en el sistema nervioso central o periférico, o en ambos, de un sujeto, o en el compartimiento lisosomal de un sujeto.
PDF original: ES-2559859_T3.pdf
Anticuerpo humano específico de CD3 con propiedades inmunosupresoras.
(15/02/2016). Solicitante/s: Affimed GmbH. Inventor/es: LITTLE, MELVYN, LE GALL,FABRICE, REUSCH,UWE, KIPRIYANOV,M. SERGEY.
Un anticuerpo que es específico para el complejo humano TCR/CD3 en las células T para represión de una reacción inmune, caracterizado por que
(a) está desprovisto de regiones de anticuerpo constantes; y
(b) es bivalente o multivalente.
PDF original: ES-2559763_T3.pdf
Terapia del cáncer del virus de la vacuna oncolítica.
(15/02/2016). Solicitante/s: SillaJen Biotherapeutics, Inc. Inventor/es: KIRN, DAVID.
Un vector del virus de vaccinia que es deficiente de timidina quinasa (TK) y expresa GM-CSF, que es capaz de replicarse, para uso en un método para inducir la oncolisis de un tumor en un sujeto humano, en donde el método comprende administrar a dicho sujeto al menos 1 x 109 pfu del vector del virus de vaccinia por inyección en la masa tumoral o vasos del tumor.
PDF original: ES-2559684_T3.pdf
Adipocitos primarios cultivados para la terapia génica.
(12/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: EISAI R&D MANAGEMENT CO., LTD. Inventor/es: ITO, MASASHI, SAITO, YASUSHI.
Una composición farmacéutica que comprende un pre-adipocito primario cultivado, en donde el pre-adipocito mantiene de forma estable un gen extraño que codifica una proteína que es secretada en el exterior de la célula, y en donde el gen ha sido insertado en un vector retroviral y ha sido transferido a la célula por el vector retroviral, en donde la proteína es lecitina colesterol aciltransferasa (LCAT).
PDF original: ES-2559430_T3.pdf
Péptidos antigénicos de Neisseria.
(11/02/2016). Solicitante/s: GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS SA. Inventor/es: GRANDI, GUIDO, PIZZA, MARIAGRAZIA, RAPPUOLI, RINO, RATTI, GIULIO, GALEOTTI,CESIRA, MASIGNANI,VEGA, SCARLATO,VINCENZO, SCARSELLI,MARIA, MORA,MARIROSA.
Una proteína que comprende uno o más fragmentos de la SEC ID N.º: 1202 del documento WO99/57280 en la que dicho(s) fragmento(s):**Tabla**
(a) comprenden al menos un determinante antigénico; y
(b) comprenden una secuencia seleccionada de**Tabla**
y en la que dicha proteína no es SEC ID N.ºs: 1200, 1202, 1204, 3179, 3180, 3181, 3182, 3183, o 3184 del documento WO99/57280.
PDF original: ES-2559317_T3.pdf
Sistema de ablación transgénica mediada por un vector de virus adenoasociado inducible.
(11/02/2016) Una composición para la administración mediada por VAA de un producto terapéutico que tiene un sistema de ablación de expresión transgénica controlada, comprendiendo dicha composición
(a) un vector VAA que contiene una molécula de ácido nucleico que comprende:
(i) una secuencia de ácido nucleico que codifica un producto terapéutico unido operativamente a un promotor que controla la transcripción; y
(ii) al menos un sitio de ablación de endonucleasa que comprende una secuencia de ácido nucleico de al menos de pares de bases reconocida específicamente por al menos diez (10X) dedos de cinc, localizándose dicho al menos un sitio de ablación…
(10/02/2016). Solicitante/s: Psma Development Company, L.L.C. Inventor/es: MA,DANGSHE, OLSON,WILLIAM, MADDON,PAUL, DONOVAN,GERALD, SCHULKE,NORBERT, GARDNER,JASON.
Un anticuerpo aislado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente a formas diméricas de PSMA, pero no a formas monoméricas de PSMA, y tiene la capacidad de unir células vivas que expresan PSMA.
PDF original: ES-2559002_T3.pdf
