Moléculas de ácido nucleico y métodos para intercambiar uno o más exones mediante corte y empalme en trans.

Molécula de ácido nucleico que comprende:

a) dos dominios de unión a diana AS y AS' que dianizan la unión de la molécula de ácido nucleico al pre-ARNm del gen de la distrofina (DMD),

en la que los dos dominios de unión a diana AS y AS' están ubicados en el extremo 5' y en el extremo 3', respectivamente, de la molécula de ácido nucleico,

b) una región de corte y empalme en 3' que comprende un punto de ramificación, un tramo de polipirimidina y un sitio aceptor de corte y empalme en 3',

c) una región de corte y empalme en 5' que comprende un sitio donante de corte y empalme en 5',

d) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y empalme en 3' del dominio de unión a diana de extremo 5' AS,

e) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y empalme en 5' del dominio de unión a diana de extremo 3' AS', y

f) una secuencia de nucleótidos que debe cortarse y empalmarse en trans al pre-ARNm diana, en la que dicha secuencia de nucleótidos codifica por lo menos una parte del polipéptido distrofina y se encuentra ubicada entre la región de corte y empalme en 3' y la región de corte y empalme en 5' de dicho ácido nucleico, y en la que:

* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 22 del pre- ARNm del gen DMD; o

* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS comprende por lo menos 20 nucleótidos sucesivos de una de las secuencias de nucleótidos seleccionadas de entre: SEC ID nº 13 y SEC ID nº 14; o

* el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD; o

* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 22 del pre- ARNm del gen DMD y el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD; o

* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS comprende por lo menos 20 nucleótidos sucesivos de una de las secuencias de nucleótidos seleccionadas de entre: SEC ID nº 13 y SEC ID nº 14, el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2010/065142.

Solicitante: Association Institut de Myologie.

Nacionalidad solicitante: Francia.

Dirección: Bâtiment Babinski 47-83, Boulevard de l'Hôpital 75013 Paris FRANCIA.

Inventor/es: GARCIA,LUIS, LORAIN,STÉPHANIE.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/85 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
  • C12N5/10 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus.

PDF original: ES-2578993_T3.pdf

 

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