Moléculas de ácido nucleico y métodos para intercambiar uno o más exones mediante corte y empalme en trans.
Molécula de ácido nucleico que comprende:
a) dos dominios de unión a diana AS y AS' que dianizan la unión de la molécula de ácido nucleico al pre-ARNm del gen de la distrofina (DMD),
en la que los dos dominios de unión a diana AS y AS' están ubicados en el extremo 5' y en el extremo 3', respectivamente, de la molécula de ácido nucleico,
b) una región de corte y empalme en 3' que comprende un punto de ramificación, un tramo de polipirimidina y un sitio aceptor de corte y empalme en 3',
c) una región de corte y empalme en 5' que comprende un sitio donante de corte y empalme en 5',
d) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y empalme en 3' del dominio de unión a diana de extremo 5' AS,
e) una secuencia espaciadora que separa la región de corte y empalme en 5' del dominio de unión a diana de extremo 3' AS', y
f) una secuencia de nucleótidos que debe cortarse y empalmarse en trans al pre-ARNm diana, en la que dicha secuencia de nucleótidos codifica por lo menos una parte del polipéptido distrofina y se encuentra ubicada entre la región de corte y empalme en 3' y la región de corte y empalme en 5' de dicho ácido nucleico, y en la que:
* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 22 del pre- ARNm del gen DMD; o
* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS comprende por lo menos 20 nucleótidos sucesivos de una de las secuencias de nucleótidos seleccionadas de entre: SEC ID nº 13 y SEC ID nº 14; o
* el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD; o
* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 22 del pre- ARNm del gen DMD y el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD; o
* el dominio de unión a diana de extremo 5' AS comprende por lo menos 20 nucleótidos sucesivos de una de las secuencias de nucleótidos seleccionadas de entre: SEC ID nº 13 y SEC ID nº 14, el dominio de unión a diana de extremo 3' AS' dianiza la unión del ácido nucleico al intrón 23 del pre-ARN del gen DMD.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2010/065142.
Solicitante: Association Institut de Myologie.
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: Bâtiment Babinski 47-83, Boulevard de l'Hôpital 75013 Paris FRANCIA.
Inventor/es: GARCIA,LUIS, LORAIN,STÉPHANIE.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/85 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
- C12N5/10 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células modificadas por introducción de material genético extraño, p. ej. células transformadas por virus.
PDF original: ES-2578993_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Terapia génica para la diabetes, del 8 de Julio de 2020, de UCL Business Ltd: Una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína preproinsulina funcional en donde la secuencia de nucleótidos tiene al menos […]
Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC), del 8 de Julio de 2020, de THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA: Un vector vírico recombinante que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica la proteína ornitina transcarbamilasa humana (hOTC) y secuencias […]
Vacuna de ADN que contiene un epítopo específico de VEGF y/o un epítopo específico de angiopoyetina-2, del 1 de Julio de 2020, de OSAKA UNIVERSITY: Un vector de expresión que codifica un polipéptido del antígeno del núcleo del virus de la hepatitis B quimérico con una inserción para uso en el tratamiento o la profilaxis […]
Composiciones para modular la expresión de SOD-1, del 24 de Junio de 2020, de Biogen MA Inc: Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia […]
Ácido nucleico antisentido, del 24 de Junio de 2020, de NIPPON SHINYAKU CO., LTD.: Un oligómero antisentido de 14 a 32 bases de longitud, que comprende dos unidades de oligómeros conectadas seleccionadas del grupo que consiste […]
Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos, del 15 de Junio de 2020, de CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC): Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos. La invención hace referencia al uso del gen Plekhg5 como diana farmacológica para el cribado, […]
Ratón nuligénico para Pint que muestra un fenotipo asociado a envejecimiento prematuro, del 10 de Junio de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un ratón cuyo genoma comprende una inactivación de un locus del ARN no codificante largo (ARNlnc) Pint endógeno, en donde la inactivación (i) da como resultado que el […]
Vectores de AAV dirigidos a oligodendrocitos, del 10 de Junio de 2020, de THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL: Un ácido nucleico que codifica una cápside de AAV, comprendiendo el ácido nucleico una secuencia codificante de la cápside de AAV que es al menos el 96 % idéntica […]