8 inventos, patentes y modelos de DODGE,JAMES

Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, C12N15/85, A61K31/70, C12N9/16, C12N15/864.

Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de: a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.

PDF original: ES-2700048_T3.pdf

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, A01K67/027, C12N15/00.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.

PDF original: ES-2725552_T3.pdf

Administración intraventricular lenta.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(24/01/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61M37/00, A61B5/00, A61N1/30.

Un agente que es adecuado para la administración a un cerebro de un paciente, para uso en un método que comprende administrar el agente al paciente vía un ventrículo lateral del cerebro a una velocidad de manera que la administración de una única dosis se consume en más de cuatro horas, en el que la administración se lleva a cabo hasta que dicho agente es detectable en el suero del paciente, y en el que el agente es una enzima que es deficiente en una enfermedad del almacenamiento lisosómico.

PDF original: ES-2697502_T3.pdf

Terapia génica para enfermedades de almacenamiento lisosómico.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(03/05/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: C12N15/86.

Un vector de VAA recombinante que comprende un transgén que codifica para esfingomielinasa ácida para uso en un método para tratar la enfermedad de Niemann-Pick A o la enfermedad de Niemann-Pick B en un sujeto, en el que dicho vector de VAA recombinante es un vector de VAA5 y en el que el método comprende administrar el vector a al menos un ventrículo del cerebro del sujeto, de esta forma dicho transgén se expresa y el producto proteico expresado se suministra al sistema nervioso central y, opcionalmente, a los órganos viscerales.

PDF original: ES-2635726_T3.pdf

Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la medula espinal.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/07/2016). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el vector vírico es un vector de virus adenoasociado (AAV) y en el que el transgén es SMN-1.

PDF original: ES-2596885_T3.pdf

Terapia génica para trastornos neurometabólicos.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(04/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, A61K38/46, C12N15/864.

Una composición que comprende un vector de AAV que comprende un transgén que codifica una hidrolasa lisosomal, para uso en el tratamiento de una enfermedad por depósito lisosomal en un mamífero, en donde la composición se ha de administrar a un primer sitio en el SNC del mamífero y la concentración del vector en la composición es al menos 5 x 1012 gp/ml, de modo que la hidrolasa lisosomal es expresada en una cantidad terapéuticamente eficaz en un segundo sitio en el SNC que contiene neuronas que se proyectan al primer sitio y que está distal a y al menos a 2 mm de dicho primer sitio.

PDF original: ES-2562490_T3.pdf

Administración intraventricular de enzimas para enfermedades de depósito lisosomal.

(01/10/2014) Esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick del tipo A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente y la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de seis horas.

Terapia génica para trastornos de la médula espinal.

(01/02/2013) Un vector vírico neurotrópico recombinante que comprende un transgén terapéutico, para uso en eltratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un sujeto, comprendiendo el tratamiento administrar dichovector vírico a la región de la corteza motora del cerebro o en al menos una región de la región de los núcleoscerebelosos profundos del cerebro, en el que el producto del transgén se administra en una cantidadterapéuticamente eficaz a al menos una subdivisión de la médula espinal y/o a al menos una división del troncocerebral, y en el que dicho vector vírico neurotrópico recombinante es un vector vírico adenoasociado (vector deAAV).

 

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