CIP-2021 : A61K 31/7088 : Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00:
  • Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".

A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.

A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.

A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).

A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.

A61K 31/7088 · · Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Tratamiento de enfermedades relacionadas con pirrolin-5-carboxilato reductasa 1 (PYCR1) por inhibición de transcrito antisentido natural para PYCR1.

(27/07/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de pirrolin-5-carboxilato reductasa 1 (PYCR1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de pirrolin-5- carboxilato reductasa 1 (PYCR1).

PDF original: ES-2600356_T3.pdf

Complejos de quelatos de oligonucleótidos.

(20/07/2016). Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.

Una composición farmacéutica para su uso en la supresión o reducción de las reacciones subcutáneas en el sitio de inyección en un sujeto de un oligonucleótido administrado subcutáneamente, comprendiendo dicha composición farmacéutica: * un complejo de quelato de oligonucleótido que comprende dos o más oligonucleótidos unidos a su estructura de fosfodiéster por un catión multivalente; y * un excipiente farmacéuticamente aceptable, en el que al menos un oligonucleótido de dicho complejo tiene al menos un enlace fosforotioato y en el que dicho catión multivalente es un catión de metal divalente.

PDF original: ES-2598556_T3.pdf

Molécula de ARNi para la timidilato sintasa y uso de la misma.

(20/07/2016). Solicitante/s: Delta-Fly Pharma, Inc. Inventor/es: WADA, HIROMI, HUANG,CHENG LONG.

Una molécula de ARNi que es capaz de suprimir la expresión de la timidilato sintasa por la acción de un ARNi que comprende un dominio de ARN de doble cadena compuesto por una cadena con sentido que consiste en la secuencia de nucleótidos representada por SEQ ID NO: 1 hibridada con una cadena antisentido que consiste en la secuencia de nucleótidos representada por SEQ ID NO: 2, en donde la cadena con sentido está unida a la cadena antisentido mediante una región enlazadora.

PDF original: ES-2599153_T3.pdf

Antagonista de cadherina-11 para el tratamiento de fibrosis.

(06/07/2016). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: BRENNER, MICHAEL B., SCHNEIDER,DANIEL J, AGARWAL,SANDEEP K.

Un antagonista de cadherina-11: (a) en una cantidad eficaz para reducir la fibrosis para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene fibrosis; o (b) en una cantidad eficaz para prevenir o retrasar la aparición de síntomas asociados a la fibrosis para su uso en un método de tratamiento de un sujeto en riesgo de desarrollar fibrosis; en el que el antagonista de cadherina-11 es un péptido de unión a cadherina-11 o un antagonista de ácido nucleico de cadherina-11.

PDF original: ES-2596431_T3.pdf

Agente inductor de inmunidad.

(29/06/2016). Solicitante/s: TORAY INDUSTRIES, INC.. Inventor/es: OKANO, FUMIYOSHI, KURIHARA, AKIRA.

Un agente inductor de inmunidad para su uso en un metodo de tratamiento medico o veterinario, comprendiendo el agente inductor de inmunidad, como principio o principios activos eficaces, al menos un polipeptido que tiene actividad inductora de inmunidad seleccionado de los polipeptidos (a) y (b 5 ), a continuacion: (a) un polipeptido que tiene una secuencia de aminoacidos de una cualquiera de las secuencias de aminoacidos SEQ ID NO: 4, 2, 22 y 24; (b) un polipeptido que tiene una identidad de secuencia no inferior al 85 % con el polipeptido (a).

PDF original: ES-2589706_T3.pdf

Dianas moleculares para la prevención y/o el tratamiento de la fibrosis, cicatrices hipertróficas o queloides.

(15/06/2016). Solicitante/s: CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (C.N.R.S.). Inventor/es: DUGAST-DARZACQ,CLAIRE, NOIZET,MAÏTÉ, DARZACQ,XAVIER.

Un compuesto terapéutico que comprende un agente que inhibe la actividad del gen HIC1, en el que dicho agente se selecciona entre el grupo que consiste en ADN o ARN antisentido, ARNip, ARNph, TALENS o ribozimas, desnudos o en forma de vectores plasmídicos o virales, y anticuerpos, para su uso en la prevención y/o el tratamiento de una fibrosis, una cicatriz hipertrófica o un queloide.

PDF original: ES-2653992_T3.pdf

Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedad inflamatoria mediante el uso de agentes moduladores de cadherina-11.

(15/06/2016). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: BRENNER, MICHAEL, VALENCIA,XAVIER.

Uso de una cantidad terapéuticamente eficaz de una molécula de ácido nucleico inhibidora de cadherina-11, en la fabricación de un medicamento para tratar un sujeto que tiene un trastorno inflamatorio de las articulaciones, en el que la molécula de ácido nucleico inhibidora de cadherina-11 se selecciona del grupo que consiste en: un oligonucleótido que es un oligorribonucleótido, oligodesoxirribonucleótido, oligorribonucleótido modificado, u oligodesoxirribonucleótido modificado que se hibrida en condiciones fisiológicas a un ácido desoxirribonucleico (ADN) que comprende un gen de cadherina-11 e inhibe la transcripción del gen de cadherina-11; y un oligonucleótido que es un oligorribonucleótido, oligodesoxirribonucleótido, oligorribonucleótido modificado, u oligodesoxirribonucleótido modificado que se hibrida en condiciones fisiológicas a un transcrito de ARN mensajero (ARNm) de un gen de cadherina-11 e inhibe la traducción del transcrito de ARNm.

PDF original: ES-2592507_T3.pdf

Aislamiento de cinco genes novedosos que codifican nuevos melanomas de tipo receptor de Fc implicados en la patogénesis del linfoma/melanoma.

(15/06/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK. Inventor/es: DALLA-FAVERA,RICCARDO.

Un anticuerpo dirigido a una proteína IRT4 humana, en donde la secuencia de aminoácidos de la proteína IRTA4 humana se expone en la Figura 18D1-18D2.

PDF original: ES-2591102_T3.pdf

Uso de aptámeros en el tratamiento y/o diagnóstico de enfermedades autoinmunitarias.

(08/06/2016). Solicitante/s: CHARITE - UNIVERSITATSMEDIZIN BERLIN. Inventor/es: WALLUKAT, GERD, SCHIMKE,INGOLF, HABERLAND,ANNEKATHRIN.

Aptámero que comprende una secuencia del ácido nucleico de la SEQ ID No. 1, SEQ ID No. 2, SEQ ID No. 3 y/o una secuencia de ácido nucleico que es al menos un 80 % idéntica a una de la SEQ ID No. 1, 2 y 3 para su uso en el tratamiento de enfermedades autoinmunitarias interfiriendo con la interacción de autoanticuerpos específicos de los receptores acoplados a la proteína G asociados con enfermedades autoinmunitarias, en el que la enfermedad autoinmunitaria es cardiomiopatía, cardiomiopatía dilatada (DCM), cardiomiopatía de periparto (PPCM), cardiomiopatía idiopática, cardiomiopatía de Chagas, megacolon de Chagas, megaesófago de Chagas, neuropatía de Chagas, hiperplasia prostática benigna, esclerodermia, psoriasis, síndrome de Raynaud, preeclampsia, rechazo al aloinjerto de riñón, miocarditis, glaucoma, hipertensión, hipertensión pulmonar, hipertensión maligna y/o enfermedad de Alzheimer, y en el que el aptámero se une específicamente y con elevada afinidad a dichos autoanticuerpos.

PDF original: ES-2589796_T3.pdf

Péptido WT1 restringido a HLA-A*1101 y una composición farmacéutica que comprenden el mismo.

(01/06/2016). Solicitante/s: INTERNATIONAL INSTITUTE OF CANCER IMMUNOLOGY, INC.. Inventor/es: SUGIYAMA, HARUO.

Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento o prevención de un cáncer en un sujeto positivo a HLA-A*1101, que comprende un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos o : una secuencia de aminoácidos de Ser Ala Ser Glu Thr Ser Glu Lys Arg (SEQ ID NO: 5), una secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 5, en la que se sustituye un aminoácido con otro aminoácido, donde el péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos tiene la capacidad de unirse a una molécula de HLA-A*1101, y tiene la capacidad de inducir un CTL.

PDF original: ES-2629578_T3.pdf

Composiciones adyuvantes.

(01/06/2016). Solicitante/s: GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS SA. Inventor/es: O\'HAGAN, DEREK, VALIANTE,Nicholas.

Una composición que comprende: un inductor de interferón de tipo 1; y un sistema de administración de antígeno, en la que el inductor de interferón de tipo 1 es un ARN bicatenario (ARNbc) y el sistema de administración de antígeno comprende una emulsión de aceite en agua submicrométrica o una micropartícula, en la que la composición proporciona una respuesta inmunitaria aumentada para un antígeno coadministrado en comparación con la administración del antígeno y del inductor de interferón de tipo 1 solos sin el sistema de administración de antígeno, y en la que el antígeno coadministrado está presente en dicha composición de forma opcional.

PDF original: ES-2588006_T3.pdf

Tratamiento de las enfermedades relacionadas con la proteína tumoral 63 (p63) por inhibición de transcripción antisentido natural a p63.

(01/06/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a una transcripción antisentido natural de una proteína tumoral 63 (p63) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de la proteína tumoral 63 (p63).

PDF original: ES-2585829_T3.pdf

Uso de liposomas en un vehículo que comprende una fase hidrófoba continua para la entrega de polinucleótidos in vivo.

(01/06/2016). Solicitante/s: IMMUNOVACCINE TECHNOLOGIES INC. Inventor/es: MANSOUR,MARC, KARKADA,MOHAN, WEIR,GENEVIEVE MARY.

Una composición que comprende: un vehículo que comprende una fase continua de una sustancia hidrófoba; liposomas; y un polinucleótido capaz de afectar la expresión de un gen y/o el nivel de un polipéptido.

PDF original: ES-2588705_T3.pdf

Aislamiento de cinco genes novedosos que codifican nuevos melanomas de tipo receptor de Fc implicados en la patogénesis del linfoma/melanoma.

(11/05/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK. Inventor/es: DALLA-FAVERA,RICCARDO.

Un anticuerpo dirigido a una proteína IRT3 humana, en donde la secuencia de aminoácidos de la proteína IRTA3 humana es la secuencia de 734 aminoácidos expuesta en la Figura 18C1-18C2 (SEQ ID NO: 5) con la condición de que el anticuerpo no se una a los aminoácidos 1-186 de la proteína.

PDF original: ES-2586850_T3.pdf

Agente profiláctico o terapéutico para la diabetes.

(11/05/2016). Solicitante/s: TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED. Inventor/es: KUNISADA,RIE, MATSUMOTO,HIROKAZU, UCHIYAMA,HIDEFUMI.

Un agente para usar en la profilaxis o tratamiento de la diabetes, que comprende un polinucleótido que comprende una secuencia de bases igual o que tiene una homología no menor de 90% con la secuencia de bases mostrada en las SEQ ID NO: 1, 2, 3 o 4, o un polinucleótido que comprende una secuencia de bases complementaria a la secuencia de bases, o una de sus sales.

PDF original: ES-2573669_T3.pdf

Oligonucleótidos para realizar un cambio en la secuencia de una molécula de arn diana presente en una célula viva.

(27/04/2016) Un oligonucleótido monocatenario, en el que todos los nucleósidos del oligonucleótido son 2'-O-alquil ribosa ribonucleósidos, para su uso en el tratamiento del cuerpo humano o animal; el mencionado oligonucleótido puede realizar un cambio en la secuencia de una molécula de ARN diana presente en una célula viva del mencionado cuerpo humano o animal suministrando el oligonucleótido a la célula viva en condiciones que permiten que la célula viva absorba el mencionado oligonucleótido; el mencionado oligonucleótido comprende una secuencia que es al menos parcialmente complementaria a la molécula de ARN diana, de manera que la hibridación del oligonucleótido…

Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.

(27/04/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 44 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final, en donde dicho antisentido no es un ADN o un ADN fosforotioato que consiste en la secuencia nucleótida GCACTTTGCAATGCTGCTGTCTTCTTGCTTAT descrita como SEQ ID NO:3 en el documento de patente EP 1 160 318 o un ADN o un ADN fosforotioatoque consiste en una secuencia nucleótida complementaria a la secuencia nucleótida AGCAAGAAGACAGCAGCAUUGCAAAG descrita como SEQ ID NO:1 en el documento de patente EP 1 160 318.

PDF original: ES-2581285_T3.pdf

Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.

(18/03/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.

Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos, en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53.

PDF original: ES-2564185_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''16-BM''16-BB''16 (XVI") donde BT"16 es un grupo representado…

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT"4-BM"4-BB"4 (IV") donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"): (4a")HO-, (4b")HO-Ba-, …

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT'5-BM'5-BB'5 (V') donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'): (5a')HO-, (5b')HO-Bt-, (5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-, (5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…

Análogos de nucleósidos bicíclicos y tricíclicos, nucleótidos y oligonucleótidos.

(11/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: EXIQON A/S. Inventor/es: WENGEL, JESPER, NIELSEN, POUL.

En vista de las limitaciones de los análogos de nucleósidos previamente conocidos, los presentes inventores pro-porcionan ahora nuevos análogos de nucleósidos (LNA) y oligonucleótidos que incluyen análogos de nucleósidos LNA. Los nuevo ácidos nucleicos se han proporcionado con todas la nucleobases comúnmente usadas, proporcionan-do de ese modo un completo conjunto de ácidos nucleicos para su incorporación en oligonucleótidos. Tal como será evidente a partir de lo que sigue, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA proporcionan un amplio rango de mejoras para los oligonucleótidos usados en los campos de diagnóstico y terapia. Más aún, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA también proporcionan nuevas perspectivas a los diagnósticos y terapias basados en nucleósidos y oligonucleótidos.

PDF original: ES-2242291_T5.pdf

PDF original: ES-2242291_T3.pdf

Composición de antígeno y adyuvante glicolipídico para administración sublingual.

(02/03/2016). Solicitante/s: ALLERGY THERAPEUTICS LIMITED. Inventor/es: WHEELER,ALAN, CLUFF,CHRISTOPHER,WALLACE, ELLIOTT,GARRY.

Utilización de por lo menos un antígeno y un adyuvante glicolípido en la preparación de un medicamento que se puede administrar sublingualmente, para producir una respuesta inmune sistémica y de las mucosas, en la que la respuesta inmune de las mucosas se genera en un lugar distal, así como local, al lugar de administración sublingual.

PDF original: ES-2328336_T5.pdf

PDF original: ES-2328336_T3.pdf

Inducción de las omisiones de exón en las células eucariotas.

(02/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 53 de pre-mARN de distrofina humana, que facilita el enmascarado de dicho exón para el aparato de empalme y la exclusión de ducho exón de mARN final.

PDF original: ES-2567417_T3.pdf

Procedimiento para el enriquecimiento de ácidos nucleicos de cadena corta.

(02/03/2016) Un procedimiento para enriquecer acidos nucleicos con una longitud de menos de 300 nucleotidos de una muestra que se selecciona del grupo constituido por plasma, suero, un fluido corporal, un frotis y un lisado celular, que comprende las etapas de procedimiento i) Proporcionar una fase fluida P1, preferiblemente acuosa, que contiene (α1) al menos un acido nucleico con una longitud de menos de 300 nucleotidos, asi como (α2) al menos un componente distinto de este acido nucleico (α1), ii) poner en contacto la fase P1 con una matriz de intercambio anionico para unir el acido nucleico (α1) a la matriz de intercambio anionico, realizandose la union de los acidos nucleicos a la…

Composición de antígeno y adyuvante glicolipídico para administración sublingual.

(25/02/2016). Solicitante/s: ALLERGY THERAPEUTICS LIMITED. Inventor/es: WHEELER,ALAN, CLUFF,CHRISTOPHER,WALLACE, ELLIOTT,GARRY.

Uso de una composición que comprende: (a) al menos un antígeno; (b) un adyuvante glicolipídico seleccionado entre el grupo que consiste en monofosforil lípido A 3-des-O-acilado (3- DMPL) o una sal del mismo; y (c) un diluyente, excipiente o vehículo que se puede administrar por vía sublingual, en la preparación de un medicamento para el tratamiento o la prevención de una infección bacteriana, infección vírica, cáncer, autoinmunidad o alergia, en la que el medicamento se administra por vía sublingual.

PDF original: ES-2561360_T3.pdf

Producción in vivo de ARN pequeños de interferencia que median el silenciamiento génico.

(24/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, HUTVAGNER,GYORGY, MCLACHLAN,JUANITA, MELLO,CRAIG C, GRISHOK,ALLA.

Un método no terapéutico de inducción de interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) de un gen objetivo en una célula, utilizando un molécula de ácido nucleico aislado que comprende una secuencia reguladora operativamente enlazada a una secuencia de ácido nucleico que codifica un precursor de ácido ribonucleico (ARN) manipulado genéticamente, en donde el precursor comprende (i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es totalmente complementaria a una secuencia de un ARN mensajero (ARNm) del gen objetivo; (ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 30 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la primera parte de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y (iii) una porción de bucle de 4 a 20 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo.

PDF original: ES-2566561_T3.pdf

Compuestos y métodos para el tratamiento de enfermedades inflamatorias del SNC.

(22/02/2016). Solicitante/s: INDEX PHARMACEUTICALS AB. Inventor/es: BANDHOLTZ,LISA,CHARLOTTA, VON STEIN,OLIVER, ZARGARI,AREZOU, GIELEN,ALEXANDER, AXELSSON,LARS-GÖRAN.

Un oligonucleótido aislado y sustancialmente purificado elegido entre SEQ ID n.º 1 [IDX9045], SEQ ID n.º 2 [IDX9054], SEQ ID n.º 4 [IDX9004], SEQ ID n.º 8 [IDX9060] y SEQ ID n.º 5 [IDX9052].

PDF original: ES-2560782_T3.pdf

Forma farmacéutica multiparticular, que contiene productos activos de ácido nucleico de formulación mucoadhesiva, así como un procedimiento para la obtención de la forma farmacéutica.

(17/02/2016) Forma farmacéutica oral multiparticular, que contiene aglomerados en bolas con un diámetro medio en el intervalo de 50 a 2500 μm, que está constituida esencialmente por a) una capa matriz interna que contiene nanopartículas que comprenden un producto activo de ácido nucleico, y están alojados una matriz constituida por un polímero con acción mucoadhesiva, pudiendo contener la matriz opcionalmente otras substancias auxiliares habituales desde el punto de vista farmacéutico, b) un revestimiento externo peliculado, constituido esencialmente por un polímero o copolímero aniónico, que puede ser formulado opcionalmente con substancias auxiliares habituales desde…

Anticuerpos contra PSMA.

(10/02/2016). Solicitante/s: Psma Development Company, L.L.C. Inventor/es: MA,DANGSHE, OLSON,WILLIAM, MADDON,PAUL, DONOVAN,GERALD, SCHULKE,NORBERT, GARDNER,JASON.

Un anticuerpo aislado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente a formas diméricas de PSMA, pero no a formas monoméricas de PSMA, y tiene la capacidad de unir células vivas que expresan PSMA.

PDF original: ES-2559002_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo: BT"15-BM"15-BB"15 (XV") donde BT"15 es un grupo representado por uno…

Aptámero para FCN y utilización del mismo.

(27/01/2016). Solicitante/s: RIBOMIC INC. Inventor/es: JIN,LING, NAKAMURA,YOSHIKAZU, HIRAMATSU,HISANAO.

Un aptámero que se une a FCN, que satisface los siguientes y : que comprende una cualquiera de las secuencias de nucleótidos (a), (b) y (c) a continuación: (a) una secuencia de nucleótidos seleccionada entre SEQ ID NOs: 1 - 54 (en donde uracilo puede ser timina); (b) una secuencia de nucleótidos seleccionada entre SEQ ID NOs: 1 - 54 (en donde uracilo puede ser timina), en la que 1 a 4 nucleótidos están sustituidos, delecionados, insertados o añadidos; y (c) una secuencia de nucleótidos que tiene una identidad del 90% o superior con una secuencia de nucleótidos seleccionada entre SEQ ID NOs: 1 - 54 (en donde uracilo puede ser timina), y que tiene una longitud de bases que no es superior a 73.

PDF original: ES-2567270_T3.pdf

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