Oligonucleótidos para realizar un cambio en la secuencia de una molécula de arn diana presente en una célula viva.

Un oligonucleótido monocatenario, en el que todos los nucleósidos del oligonucleótido son 2'-O-alquil ribosa ribonucleósidos,

para su uso en el tratamiento del cuerpo humano o animal; el mencionado oligonucleótido puede realizar un cambio en la secuencia de una molécula de ARN diana presente en una célula viva del mencionado cuerpo humano o animal suministrando el oligonucleótido a la célula viva en condiciones que permiten que la célula viva absorba el mencionado oligonucleótido; el mencionado oligonucleótido comprende una secuencia que es al menos parcialmente complementaria a la molécula de ARN diana, de manera que la hibridación del oligonucleótido con el ARN diana, o un precursor de este o una plantilla para este, tiene lugar en la mencionada célula viva, permitiendo que los mecanismos bioquímicos presentes en la mencionada célula viva copien una diferencia en la secuencia del oligonucleótido -en relación con la molécula de ARN diana- en la molécula de ARN, ya sea directamente o mediante un precursor o plantilla, a efectos de provocar el cambio en el mencionado ARN diana.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/NL2013/050534.

Solicitante: ProQR Therapeutics II B.V.

Nacionalidad solicitante: Países Bajos.

Dirección: DARWINWEG 24 2333 CR LEIDEN PAISES BAJOS.

Inventor/es: DE BOER,DANIEL ANTON, RITSEMA,TITA.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7088 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/11 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

PDF original: ES-2584856_T3.pdf

 

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