(08/10/2018). Solicitante/s: SYLENTIS S.A.U. Inventor/es: JIMÉNEZ ANTÓN,Ana Isabel, GONZALEZ FAJARDO,VICTORIA, RUZ PALOMAR,VERONICA.

Un ARNip dirigido a la SEQ ID NO: 1 para su uso en el tratamiento del ojo seco y/o del dolor ocular, en donde el ARNip se administra en una dosificación de aproximadamente 0,3 a aproximadamente 0,9 mg por día.

PDF original: ES-2685346_T3.pdf

(05/10/2018). Solicitante/s: Napajen Pharma, Inc. Inventor/es: KOBAYASHI, MASAKAZU, SAKURAI, KAZUO, RII,KO, ANDO,HIRONORI, HIGUCHI,SADAHARU, TAKAHARA,SHIRO.

Un agente que contiene un complejo de ácido nucleico-polisacárido de un siRNA para un factor coestimulador y esquizofilano para usar en terapia de trasplante de una célula, tejido u órgano que induce tolerancia inmunológica específica de donante.

PDF original: ES-2684969_T3.pdf

(25/09/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: SCHERMAN, DANIEL, MUNNICH,ARNOLD, KICHLER,ANTOINE, ROZET,JEAN-MICHEL, PERRAULT,ISABELLE, KAPLAN,JOSSELINE, GERARD,XAVIER.

Un procedimiento in vitro o ex vivo para restaurar la función de CEP290 en una célula que contiene la mutación c.2991+1655 A>G presente en el gen CEP290, en el que dicho procedimiento comprende la etapa que consiste en evitar el corte y empalme del exón críptico insertado en el ARNm del CEP290 c .2991+1655 A>G mutante, en el que dicho procedimiento se lleva a cabo usando al menos un oligonucleótido antisentido que es complementario a una secuencia en el pre-ARNm del CEP290 c.2991+1655 A>G mutante que se requiere para un corte y empalme correcto de dicho exón secreto críptico diana y en el que dicha secuencia se selecciona entre el grupo que consiste en las secuencias exónicas que potencian el corte y empalme (ESE) de dicho exón críptico.

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(20/09/2018). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, MATSUNAGA,TAKUYA.

Un vehículo para su uso en el tratamiento de la mielofibrosis, suministrando un principio activo a una célula productora de matriz extracelular en la médula ósea, que comprende un retinoide que promueve el suministro del principio activo a dicha célula, en el que el vehículo tiene una forma seleccionada del grupo que consiste en una micela macromolecular, un liposoma, una emulsión, microesferas y nanoesferas.

PDF original: ES-2682421_T3.pdf

(30/05/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, DOBIE,Kenneth,W, LEE,RICHARD.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado quimérico de 10 a 30 nucleósidos unidos de longitud dirigida a un ácido nucleico que codifica la tipo angiopoyetina 3 (ANGPTL3) en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos un enlace internucleosídico modificado, fracción de azúcar modificado y/o nucleobase modificada, para su uso en un método para tratar o prevenir la esteatosis hepática o esteatohepatitis en un animal que comprende administrar el compuesto al animal.

PDF original: ES-2677969_T3.pdf

(09/05/2018). Solicitante/s: Nogra Pharma Limited. Inventor/es: MONTELEONE,GIOVANNI, BELLINVIA,Salvatore, FRANCESCA,VITI.

Un oligonucleótido antisentido SMAD7 para su uso en un procedimiento de tratamiento del cáncer colorrectal en un paciente, en el que el oligonucleótido antisentido SMAD7 comprende una secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO: 6 o SEQ ID NO: 10.

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(25/04/2018). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF SHEFFIELD. Inventor/es: LAWRIE,ALLAN.

Un anticuerpo antagonista, o fragmento de unión a antígeno activo del mismo, que se une a e inhibe la actividad de una proteína codificada por el gen de la osteoprotegerina (OPG) para el uso en el tratamiento y la reversión de los síntomas patológicos de hipertensión pulmonar.

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(11/04/2018). Solicitante/s: Silence Therapeutics GmbH. Inventor/es: KAUFMANN,JORG, KEIL,OLIVER.

Un compuesto de acuerdo con la fórmula (I), **(Ver fórmula)** en donde R1 y R2 son cada uno e independientemente seleccionados del grupo que comprende alquilo; en donde el término alquilo hace referencia a un radical alifático saturado o a un radical de hidrocarburo alifático mono- o poliinsaturado; n es 1, 2, 3 o 4; R3 es un acilo seleccionado del grupo que comprende lisilo, ornitilo, 2,4-diaminobutirilo, histidilo y un resto acilo de acuerdo con la fórmula (II), **(Ver fórmula)** en donde m es cualquier entero entre 1 y 3, e Y- es un anión farmacéuticamente aceptable.

PDF original: ES-2668826_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: HUANG,XIZHONG, ZHAO,JEAN J, MIN,JUNXIA, WANG,YUBAO.

Una cantidad eficaz de un inhibidor de MELK, comprendiendo el inhibidor de MELK un ARNhp que tiene una secuencia de nucleótidos diana de MELK seleccionada del grupo que consiste en SEQ. ID. NO: 1, SEQ. ID. NO: 2, SEQ. ID. NO: 3, SEQ. ID. NO: 4 y combinaciones de las mismas; para su uso en un sujeto en necesidad del mismo para inhibir el crecimiento o la proliferación de células de cáncer de mama; en la que las células de cáncer de mama son receptor de estrógeno (ER) negativo y receptor de progesterona (PR) negativo.

PDF original: ES-2669450_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en la secuencia de bases nucleotídicas de la SEQ ID NO: 11, en la que el oligonucleótido comprende: un segmento separador que consiste en diez desoxinucleósidos unidos; un segmento del ala en 5' que consiste en tres nucleósidos unidos; un segmento del ala en 3' que consiste en cuatro nucleósidos unidos; en el que el segmento separador está colocado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótidos modificado es un enlace fosforotioato y en el que cada resto de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2673721_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: BASF SE. Inventor/es: KOGEL,KARL-HEINZ.

Una molécula de ARNdc capaz de inhibir la expresión del gen CYP51A, el gen CYP51B y el gen CYP51C de un fitopatógeno del género Fusarium, comprendiendo el ARNdc: i) una secuencia sentido que es al menos el 70 % idéntica a al menos 20 nucleótidos contiguos de la secuencia codificante del gen CYP51A; ii) una secuencia sentido que es al menos el 70 % idéntica a al menos 20 nucleótidos contiguos de la secuencia codificante del gen CYP51B; iii) una secuencia sentido que es al menos el 70 % idéntica a al menos 20 nucleótidos contiguos de la secuencia codificante del gen CYP51C; y iv) secuencias antisentido que son sustancialmente complementarias a las secuencias sentido (i), (ii) y (iii); en la que la disposición de las secuencias en la molécula de ARNdc permite la hibridación de cada secuencia sentido con su secuencia antisentido sustancialmente complementaria.

PDF original: ES-2675362_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del regulador del desarrollo 1 asociado a interferón (IFRD1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del regulador del desarrollo 1 asociado a interferón (IFRD1); donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en las SEQ ID NO: 2 al 6.

PDF original: ES-2677070_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del Sustrato 2 del Receptor de Insulina (IRS2), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 3.

PDF original: ES-2677044_T3.pdf

(04/04/2018). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: KOLE,RYSZARD, BESTWICK,RICHARD KEITH.

Un oligonucleótido de antisentido para reducir la expresión de ARNm de LMNA con corte y empalme anómalo, teniendo el oligonucleótido una estructura sustancialmente no cargada y estando compuesto de subunidades morfolino y uniones entre unidades que contienen fósforo que unen un nitrógeno de morfolino de una subunidad con un carbono 5'-exocíclico de una subunidad adyacente, que contiene 25-40 bases, y que comprende una secuencia de dirección que comprende una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5, 10, 11, 13, 14 y 16, en el que el oligonucleótido de antisentido se adhiere covalentemente a un péptido de penetración celular y resto conector, en el que el resto conector se selecciona de glicina, cisteína, prolina, ácido 6-aminohexanoico (Ahx), ß- alanina (B) y Ahx-B, y el péptido de penetración celular se selecciona de las SEQ ID NO: 39-54.

PDF original: ES-2674929_T3.pdf

(04/04/2018). Solicitante/s: CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE. Inventor/es: PAPY-GARCIA,DULCE, HUYNH,MINH BAO, SOUSSI-YAN-ICOSTAS,NADIA, VOZARI,RITA, SINERIZ,FERNANDO, YANICOSTAS,CONSTANTIN.

Composición para su utilización en el tratamiento o la prevención de una tauopatía, en particular la enfermedad de Alzheimer, que comprende por lo menos un agente seleccionado de entre el grupo que consiste en: i. un ARNip seleccionado de entre la lista que consiste en: ARNip sentido expuesto mediante SEC ID nº 71 y ARNip antisentido expuesto mediante SEC ID nº 72, ARNip sentido expuesto mediante SEC ID nº 73 y ARNip antisentido expuesto mediante SEC ID nº 74, ARNip sentido expuesto mediante SEC ID nº 75 y ARNip antisentido expuesto mediante SEC ID nº 76, ARNip sentido expuesto mediante SEC ID nº 77 y ARNip antisentido expuesto mediante SEC ID nº 78, o un oligonucleótido antisentido morfolino seleccionado de entre el grupo que consiste en SEC ID nº 5 y SEC ID nº 6, y/o ii. protamina o sulfato de protamina.

PDF original: ES-2675993_T3.pdf

(28/03/2018). Solicitante/s: The Institute of Cancer Research: Royal Cancer Hospital. Inventor/es: ASHWORTH, ALAN, LORD,CHRISTOPHER JAMES, BROUGH,RACHEL, FRANKUM,JESSICA.

Un inhibidor de la proteína cinasa TTK para su uso en un método de tratamiento de un individuo que tiene un cáncer inhibiendo dicha proteína cinasa TTK, en donde el cáncer es un cáncer con el homólogo de fosfatasa y tensina (PTEN) mutado o deficiente.

PDF original: ES-2671233_T3.pdf

(28/03/2018). Solicitante/s: InteRNA Technologies B.V. Inventor/es: GRIFFIOEN,ARJAN WILLEM, BEREZIKOV,EUGENE, CUPPEN,EDWIN PIETER JOHAN GERARD, SCHAAPVELD,ROELAND QUIRINUS JOZEF, VAN PUIJENBROEK,ANDREAS ALPHONS FRANCISCUSLUDOVICUS, GOMMANS,WILLEMIJN MARIA, WEIJZEN,SANNE, BOURAJJAJ,MERIEM, VAN HAASTERT,RICK JAN, VAN BEIJNUM,JUDITH ROSINA, BABAE,NEGAR, VAN NOORT,PETRONELLA INNOCENTIA.

Molécula de miARN-7, mimético, isomiR o fuente de la misma o composición que comprende dicha molécula de miARN-7, dicho mimético, dicho isomiR o dicha fuente de la misma para el uso como un medicamento para prevenir, tratar, revertir, curar y/o retrasar la neoangiogénesis.

PDF original: ES-2672124_T3.pdf

(28/03/2018). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: PEPINSKY, R., BLAKE, MI, SHA, SHAO,ZHAOHUI, MIKLASZ,STEVEN D, GRAFF,CHRISTILYN, GARBER STARK,ELLEN A.

Un anticuerpo aislado que puede unirse específicamente al polipéptido Sp35 humano (SEQ ID NO: 2), donde el anticuerpo comprende: una región VH que comprende las secuencias CDR1, CDR2 y CDR3 de VH indicadas en SEQ ID NO: 436, SEQ ID NO: 437 y SEQ ID NO: 438, respectivamente; y una región VL que comprende las secuencias CDR1, CDR2 y CDR3 de VL indicadas en SEQ ID NO: 442, SEQ ID NO: 443 y SEQ ID NO: 444, respectivamente, donde el anticuerpo se une al polipéptido Sp35 con una afinidad caracterizada por una constante de disociación no mayor que 5 x 10-10 M medido mediante FACS en células CHO transfectadas de forma estable con Sp35 humano, y donde el anticuerpo es IgG1/kappa.

PDF original: ES-2673153_T3.pdf

(28/03/2018). Solicitante/s: URGO RECHERCHE INNOVATION ET DEVELOPPEMENT. Inventor/es: DUGAST-DARZACQ,CLAIRE, NOIZET,MAÏTÉ, DARZACQ,XAVIER, SPILUTTINI HÉBERT,BÉATRICE.

Un compuesto terapéutico que comprende un agente que inhibe la actividad del gen del factor de transcripción MAF, donde dicho agente se selecciona del grupo que consiste en ADN o ARN no codificante, ARNip, ARNhc, TALENS o ribozimas, ya sea desnudos o en forma de vectores plasmídicos o víricos, anticuerpos y trametinib, para su uso en el tratamiento de heridas crónicas.

PDF original: ES-2675579_T3.pdf

(21/03/2018). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: CHENG,TZU-HAO, LIU,CHIA-RUNG, WANG,TZU-HAN, COHEN,STANLEY N.

Un agente para el uso en la modificación de la progresión en un sujeto de una enfermedad que surge de un gen que contiene un dominio de repeticiones de trinucleótidos prolongadas mutantes, en el que la administración al sujeto de una cantidad eficaz del agente reduce de manera selectiva una actividad transcripcional mediada por SPT4, para reducir de manera selectiva la actividad perjudicial del gen para modificar la progresión de la enfermedad en el sujeto.

PDF original: ES-2673028_T3.pdf

(14/03/2018). Solicitante/s: SYNGENTA PARTICIPATIONS AG. Inventor/es: JAIN, RAKESH, KRAMER,VANCE, GU,Weining, HIPSKIND,JOHN, BURGIN,KRISTINA, TERPSTRA,KAROLYN, SIGAREVA,MARINA, DEFRAMOND,ANNICK, BREITINGER,BECKY.

Una molécula de ácido nucleico aislada diagnóstica del evento SYHT0H2 de la soja seleccionada del grupo que consiste en: a) una molécula de ácido nucleico que comprende el polinucleótido de la SEQ ID NO: 1 o de la SEQ ID NO: 2; b) una molécula de ácido nucleico que comprende el polinucleótido de la SEQ ID NO: 3 o de la SEQ ID NO: 4; c) una molécula de ácido nucleico que comprende el polinucleótido de la SEQ ID NO: 5 o de la SEQ ID NO: 6; y d) una molécula de ácido nucleico que comprende el polinucleótido de la SEQ ID NO: 10, en donde el polinucleótido codifica un polipéptido que tiene la actividad enzimática de una enzima hidroxifenil-piruvato-dioxigenasa.

PDF original: ES-2668656_T3.pdf

(14/03/2018). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: HOVNANIAN,ALAIN, TITEUX,MATTHIAS, TURCZYNSKI,SANDRINA.

Un oligorribonucleótido no codificante complementario a una secuencia de ácido nucleico del gen COL7A1 que es necesario para un correcto corte y empalme de uno o más exones que codifican una secuencia de aminoácidos de colágeno de tipo VII implicado en disfunción de un colágeno de tipo VII mutado, en el que dicho oligorribonucleótido no codificante puede hibridar con dicha secuencia de ácido nucleico del gen COL7A1 y evitar el corte y empalme de dicho uno o más exones, en el que dicho oligorribonucleótido no codificante se selecciona del grupo que consiste en las secuencias SEQ ID NO: 6 y SEQ ID NO: 7 y en el que dichos exones se seleccionan del grupo que consiste en el exón 80 del gen COL7A1.

PDF original: ES-2670495_T3.pdf

(21/02/2018). Solicitante/s: DAIICHI SANKYO COMPANY, LIMITED. Inventor/es: KOIZUMI, MAKOTO, IKEDA,MIKA, HIROTA,YASUHIDE, NAKAYAMA,MAKIKO.

Un polinucleótido o sal del mismo, comprendiendo el polinucleótido un polinucleótido con una hebra de sentido directo correspondiente a un gen diana, y un polinucleótido con una hebra de sentido contrario que tiene una secuencia de polinucleótidos complementaria de la del polinucleótido con hebra de sentido directo y que tiene una estructura representada por la siguiente fórmula, en la que el extremo 5' del polinucleótido con hebra en sentido contrario y el extremo 3' del polinucleótido con hebra en sentido directo están unidos mediante un enlazador a través de enlaces fosfodiéster: **(Ver fórmula)** en la que p representa un número entero de 0 a 4, q representa un número entero de 4 a 10, L5 representa un enlace simple o -O-, L6 representa -(C≥O)-NH- o -NH-(C≥O)- partiendo del enlace con (CH2)p, L5 está unido al anillo de benceno en la posición meta o para, y a condición de que si L5 es -O-, entonces, p representa un número entero de 1 a 4.

PDF original: ES-2664992_T3.pdf

(21/02/2018). Solicitante/s: FARON PHARMACEUTICALS OY. Inventor/es: JALKANEN, MARKKU, JALKANEN, SIRPA, SALMI, MARKO.

Uso de un agente capaz de modular en un individuo el receptor Clever-1 sobre la célula de macrófago de tipo 2 que, además del receptor de manosa, también expresa el receptor Clever-1, para la fabricación de una composición farmacéutica para ser usada en el tratamiento del cáncer para la reducción del tamaño del tumor maligno en un paciente con cáncer que tiene un tumor maligno que comprende las células de macrófago de tipo 2 que, además del receptor de manosa, también expresan el receptor Clever-1, en donde el agente es capaz de contrarrestar la influencia o de disminuir la expresión de la proteína Clever-1, en donde el agente se selecciona del grupo que consiste en los anticuerpos anti-Clever-1 antagonistas, Clever-1 soluble, oligonucleótidos antisentido de Clever-1, ARN pequeño interferente (siRNA) específico de Clever-1 y ribozimas específicas de Clever-1.

PDF original: ES-2666185_T3.pdf

(31/01/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: COLLOMBAT,PATRICK, AL-HASANI,KEITH, COURTNEY,MONICA, BEN-OHTMAN,NOUHA, GJERNERS,ELISABET, MANSOURI,AHMED.

Un método ex vivo para la producción de una población de células beta pancreáticas, que comprende la etapa de: i) proporcionar una población de células alfa pancreáticas; ii) inhibir la expresión o actividad de Arx en dicha población de células alfa pancreáticas; en el que la expresión de Arx se inhibe mediante el uso de un oligonucleótido de siARN, una ribozima, un oligonucleótido inverso, ácido gamma-amino butírico (GABA) o un agonista de receptores de GABA.

PDF original: ES-2666465_T3.pdf

(17/01/2018). Solicitante/s: Medizinische Universität Innsbruck. Inventor/es: LOIBNER, HANS, LAMETSCHWANDTNER,Günther, SCHUSTER,Manfred, BAIER,GOTTFRIED, WOLF,DOMINIK.

Procedimiento in vitro o ex vivo para el aumento de la inmunoreactividad de las células del sistema inmune, que comprende la reducción o inhibición transiente de la expresión de Cbl-b mediante empleo de una secuencia corta de DNA y/o RNA complementaria a una parte de la secuencia de mRNA de Cbl-b objetivo, poniéndose en contacto las células con un antígeno antes o después de la extracción, y aumentándose la inmunoreactividad de las células frente al antígeno, y comprendiendo las células células que presentan antígeno, PBMCs (Peripheral Blood Mononuclear Cells), linfocitos T, linfocitos B, monocitos, macrófagos, células NK y/o células NKT.

PDF original: ES-2665928_T3.pdf