Modulación de microRNAs contra la distrofia miotónica tipo 1 y antagonistas de microRNAs para ello.

La invención proporciona el uso de inhibidores de microRNAs represores de los genes MBNL1 y/o MBNL2 para la fabricación de un medicamento para el tratamiento de la distrofia miotónica 1. Inhibir dichos microRNAs permite incrementar los niveles endógenos de las correspondientes proteínas MBNL1 y/o MBNL2, paliando con ello síntomas de la enfermedad, especialmente cuando se inhiben represores que se expresan en los principales órganos afectados: músculo esquelético, corazón u órganos del sistema nervioso central. Se prefiere la inhibición de los microRNAs miR-23b-3p y miR-218-5p. Se proporcionan también antagonistas de naturaleza oligorribonucleotídica o análogos de oligorribonucléotidos adecuados para ello, con preferencia por antagomiRs dirigidos contra los microRNAs citados con modificaciones químicas que potencien su interacción con la diana, su estabilidad in vivo y su capacidad de penetrar en las células y distribuirse por tejidos y órganos.

Tipo: Patente de Invención. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: P201631216.

Solicitante: UNIVERSITAT DE VALENCIA.

Nacionalidad solicitante: España.

Provincia: VALENCIA.

Inventor/es: LLAMUSI TROISI,MARIA BEATRIZ, ARTERO ALLEPUZ,Rubén D, CERRO HERREROS,Estefanía, FERNÁNDEZ COSTA,Juan M.

Fecha de Publicación: 19 de Marzo de 2018.

Clasificación Internacional de Patentes:

C07H21/02 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con ribosilo como radical sacárido.
C12N15/113 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2659845_A1.pdf

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