(22/05/2019). Solicitante/s: UniQure IP B.V. Inventor/es: KONSTANTINOVA,PAVLINA STEFANOVA, MINIARIKOVA,JANA.

Un ARN bicatenario que comprende una primera secuencia de ARN y una segunda secuencia de ARN, en donde la primera y la segunda secuencia de ARN son sustancialmente complementarias, en donde la primera secuencia de ARN tiene una longitud de secuencia de al menos 19 nucleótidos y es complementaria a la SEC ID NO. 1, en donde la primera secuencia de ARN se selecciona del grupo que consiste en la SEC ID NO.3, la SEC ID NO.4, la SEC ID NO.5, la SEC ID NO.6 y la SEC ID NO.7, y en la que dicho ARN bicatenario es capaz de reducir la expresión del gen de la huntingtina.

PDF original: ES-2732023_T3.pdf

(22/05/2019). Solicitante/s: Texas Heart Institute. Inventor/es: MARTIN, JAMES F., LEACH,JOHN, MORIKAWA,YUKA, HEALLEN,TODD RYAN.

Un ARNhc que se dirige a Salvador (Savl) para su uso en un método para el tratamiento de una afección cardíaca en un individuo, que comprende la etapa de proporcionar al individuo una cantidad terapéuticamente eficaz del ARNhc que se dirige a Salvador (Sav1).

PDF original: ES-2735334_T3.pdf

(21/05/2019). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: CHATZIANTONIOU,CHRISTOS, DUSSOLE,JEAN-CLAUDE, CONWAY,SIMON J.

Un inhibidor de la expresión del gen de periostina o del mRNA de periostina para uso en el tratamiento por terapia de la enfermedad renal crónica (CKD) en un sujeto que lo necesite, en el que dicho inhibidor de la expresión del gen de periostina o del mRNA de periostina es un pequeño RNA inhibidor (siRNA) de periostina, una ribozima de periostina o un oligonucleótido antisentido anti-periostina.

PDF original: ES-2713404_T3.pdf

(20/05/2019). Solicitante/s: Lu License AB. Inventor/es: NILSSON, BJORN, STORRY,JILL R, JÖUD,MAGNUS, OLSSON,MARTIN L.

Un método de identificar el fenotipo Vel de un individuo, dicho método comprende distinguir entre fenotipos Vel positivo y Vel negativo analizando en una muestra biológica de dicho individuo la composición del gen SMIM1, en donde al menos un gen SMIM1 intacto es indicativo de un fenotipo Vel positivo, y en donde un gen SMIM1 que comprende una mutación que produce expresión abolida de una proteína Vel es indicativo de un fenotipo Vel negativo.

PDF original: ES-2713162_T3.pdf

(15/05/2019). Solicitante/s: Editas Medicine, Inc. Inventor/es: BUMCROT,DAVID A, MAEDER,MORGAN L, SHEN,SHEN.

Una molécula de ARNg que comprende un primer dominio de direccionamiento que es complementario con un dominio blanco en el gen CEP290, en el que dicho primer dominio de direccionamiento comprende una secuencia que es la misma que, o difiere en no más de 3 nucleótidos de, un secuencia del dominio de direccionamiento de la Tabla 10.

PDF original: ES-2745769_T3.pdf

(15/05/2019). Solicitante/s: OliX Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: LEE,DONG KI.

Una molécula de ácido nucleico inductora de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, donde la primera cadena tiene una longitud de 24-31 nt y es complementaria a un ácido nucleico diana y comprende una región monocatenaria de 10-15 nt de longitud; donde la segunda cadena tiene una longitud de 13-16 nt y se une de manera complementaria a la primera cadena, y donde el extremo 5' de la primera cadena y el extremo 3' de la segunda cadena forman un extremo romo.

PDF original: ES-2732929_T3.pdf

(10/05/2019). Solicitante/s: Zumutor Biologics, Inc. Inventor/es: PRASAD,BHARGAV, UNNIKRISHNAN,DIVYA, HAZARIKA,JAHNABI, RODRIGUES,KAVITHA IYER, GHOSH,MALOY, M,PAVITHRA, D,PRAVIN KUMAR, BHATTACHARJEE,SANGHAMITRA, M,SATHYABALAN, SRINIVASAN,SANKARANARAYANAN, CHATTERJEE,SOHANG, MAITY,SUNIT, K,VEERESHA, HALAN,VIVEK, B. M.,YOGENDRA MANJUNATH, HORA,ANURADHA, N,BAIRAVABALAKUMAR, NAIR,KARTHIKA, THANIGAIVEL,ASWINI, MALIWALAVE,AMOL, SHENOY,BHARATH R, PENDSE,RAJESHWARI, PATHAK,PRABHAT KUMAR, KURUP,ANISHA, RAO,SAHANA BHIMA.

Un dominio de unión a ADN del sistema CRISPR, en donde el dominio de unión a ADN comprende una secuencia de ARN transcrita a partir de la secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en la SEQ ID NO: 41, la SEQ ID NO: 43 y la SEQ ID NO: 45.

PDF original: ES-2712303_T3.pdf

(08/05/2019). Solicitante/s: PIONEER HI-BRED INTERNATIONAL, INC.. Inventor/es: PATTEN, PHILLIP, A., YOUNG,JOSHUA K, CIGAN,ANDREW.

Un polinucleótido guía que comprende: (i) un primer dominio de secuencia de nucleótidos que es complementario a una secuencia de nucleótidos en un ADN diana; y, (ii) un segundo dominio de secuencia de nucleótidos que interactúa con una endonucleasa Cas, en donde el primer dominio de secuencia de nucleótidos y el segundo dominio de secuencia de nucleótidos están compuestos por ácidos desoxirribonucleicos (ADN), ácidos ribonucleicos (ARN) o una combinación de los mismos, en donde el polinucleótido guía comprende ADN.

PDF original: ES-2729635_T3.pdf

(08/05/2019). Solicitante/s: Secarna Pharmaceuticals GmbH & Co. KG. Inventor/es: RENZ,HARALD, GARN,HOLGER, POTACZEK,DANIEL.

Agente para la profilaxis y el tratamiento de infecciones víricas causadas por picornavirus, caracterizado por el hecho de que comprende al menos una ADNzima del tipo 10-23 seleccionada del grupo que consiste en las SEC. ID. N.º 2-7, 15, 16, 23-29, 34-38, 44 y 49-51, en donde la ADNzima según las SEC. ID. N.º 2-7, 15, 16 (dpp-X1) tiene al menos 8 nucleótidos para un dominio de unión al sustrato I y al menos 8 nucleótidos para un dominio de unión al sustrato II, la ADNzima según las SEC. ID. N.º 23-29, 34-38 (dpp-X2) tiene al menos 6 nucleótidos para el dominio de unión al sustrato I y al menos 7 nucleótidos para el dominio de unión al sustrato II y/o la ADNzima según las SEC. ID. N.º 44, 49-51 (dpp-j-9) tiene al menos 6 nucleótidos para el dominio de unión al sustrato I y al menos 10 nucleótidos para el dominio de unión al sustrato II.

PDF original: ES-2729676_T3.pdf

(03/05/2019). Solicitante/s: HAGIWARA, Masatoshi. Inventor/es: SUZUKI, MASAAKI, HAGIWARA, MASATOSHI, FUKUHARA,TAKESHI, HOSOYA,TAKAMITSU.

Un compuesto representado por la siguiente fórmula (I):**Fórmula** en donde R1 es un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo C1-6 que puede tener sustituyentes, o un átomo de halógeno; R2 es un átomo de hidrógeno; R3 es un grupo 4-piridilo; R4 es un átomo de hidrógeno; Q es -C(O)-, -C(S)-, -SO2-, -C(S)NHC(O)-, -C(O)NHC(O)- o -C(O)NHC(S)-; y W es un grupo representado por la siguiente fórmula (II):**Fórmula** en donde R5 y R6, junto con el átomo de nitrógeno adyacente, forman un heterociclo que puede tener un sustituyente.

PDF original: ES-2711313_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: TECHNION RESEARCH & DEVELOPMENT FOUNDATION LIMITED. Inventor/es: FREMDER,ELLA, ARONHEIM,AMI, SHAKED,YUVAL.

La IL-31 o péptido que es al menos aproximadamente un 70% homólogo a la secuencia de la IL-31 como se expone en la SEQ ID Nº. 1, una proteína de fusión que comprende IL-31 o péptido que es al menos aproximadamente un 70% homólogo a la secuencia de la IL-31 como se expone en la SEQ ID Nº. 1, o un complejo que comprende IL-31 o péptido que es al menos aproximadamente un 70% homólogo a la secuencia de la IL-31 como se expone en la SEQ ID Nº. 1 o una proteína de fusión que comprende la IL-31 o péptido que es al menos aproximadamente un 70% homólogo a la secuencia de IL-31 como se expone en la SEQ ID Nº. 1 para usar en el tratamiento del cáncer que expresa un receptor de IL-31.

PDF original: ES-2737723_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: Fundació Privada Institut d'Investigació Oncològica de Vall Hebron. Inventor/es: SOUCEK,LAURA, BEAULIEU,MARIE-EVE.

Un polipéptido que consiste en la SEQ ID NO: 1, o una variante funcionalmente equivalente del mismo, que tiene un grado de identidad con respecto a la SEQ ID NO: 1 mayor que 70 %, en donde la variante funcionalmente equivalente es un polipéptido resultante de la inserción o de la adición de un aminoácido y/o de la eliminación de uno o más aminoácidos y/o de la sustitución conservativa de uno o más aminoácidos con respecto al polipéptido de la SEQ ID NO: 1 y en donde la variante funcionalmente equivalente del mismo puede dimerizar con Myc e inhibir su actividad una vez que se encuentra en el núcleo, siendo capaz de translocarse a través de la membrana celular y a través de la envoltura nuclear, para su uso en medicina, en donde el polipéptido o la variante funcionalmente equivalente del mismo va a administrarse.

PDF original: ES-2733515_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: AADIGEN, LLC. Inventor/es: DESAI,Neil, DIVITA,GILLES.

Un péptido de origen no natural que comprende una secuencia de aminoácidos X1KWRSX2X3X4RWRLWRX5X6X7X8SR (SEQ ID NO: 1), en donde a) X1 es cualquier aminoácido o está ausente y en donde X2-X8 son cualquier aminoácido; o b) X1 es ßA, S o está ausente, X2 es A o V, X3 es G o L, X4 es W o Y, X5 es V o S, X6 es R, V o A, X7 es S o L y X8 es W o Y, opcionalmente en donde el péptido tiene 19 o 20 aminoácidos de longitud.

PDF original: ES-2743188_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN,BOB DALE, DUDEK,HENRYK T.

Acido ribonucleico bicatenario aislado (dsRNA) que comprende primera y segunda cadenas de acidos nucleicos, donde cada una de la primera y segunda cadenas de acido nucleico es al menos 25 nucleotidos de longitud y juntas forman una region duplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha segunda cadena de dicho dsRNA es complementaria a al menos 20 nucleotidos de una secuencia de ß-catenina objetivo, la secuencia ß-catenina objetivo siendo SEQ ID N.o: 2348 y dicho dsRNA reduce la expresion del gen objetivo de ß-catenina cuando dicho acido nucleico bicatenario se introduce en una celula mamifera.

PDF original: ES-2734743_T3.pdf

(01/05/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: ORKIN,STUART H, SANKARAN,VIJAY G.

Una composición que comprende una célula progenitora hematopoyética que comprende un ácido nucleico que inhibe la expresión de BCL11A, en donde el ácido nucleico es un agente de interferencia de ARN específico de BCL11A, o un vector que codifica un agente de interferencia de ARN específico de BCL11A.

PDF original: ES-2738980_T3.pdf

(26/04/2019). Solicitante/s: National Center of Neurology and Psychiatry. Inventor/es: SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, WAKAYAMA TATSUSHI, SEO HARUNA.

Un oligómero antisentido que se selecciona de un grupo que consiste en de (a) a (c) a continuación, o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptable de este: (a) un oligómero antisentido que comprende una secuencia de nucleótidos de sec. con núm. de ident.: 1 o 2; (b) un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos que tiene deleción, sustitución, inserción y/o adición de 1 a 5 nucleótidos en la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2, y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana; y (c) el oligómero antisentido que tiene una secuencia de nucleótidos que tiene al menos un 80 % de identidad con una secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2 y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2710802_T3.pdf

(23/04/2019). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: CLEZARDIN,PHILIPPE, ECKEL,BÉNÉDICTE, DIAZ-LATOUD,CHANTAL, CLEMENT-DEMANGE,LISE.

Un agente seleccionado del grupo que consiste en un anticuerpo anti-ROBO4, un polipéptido señuelo de ROBO4 y un inhibidor de la expresión de ROBO4 para usar en un método para prevenir o tratar la metástasis ósea en un sujeto que lo necesite en donde el inhibidor de la expresión de ROBO4 se selecciona del grupo que consiste en siRNAs de ROBO4, shRNAs de ROBO4, ribozimas de ROBO4 y oligonucleótidos antisentido de ROBO4 y en donde el polipéptido señuelo de ROBO4 comprende el dominio extracelular de ROBO4.

PDF original: ES-2710174_T3.pdf

(17/04/2019). Solicitante/s: National Pingtung University of Science and Technology. Inventor/es: CHENG,WEN-TENG, CHANG,CHIN-CHYUAN, TSAI,WAN-LIN.

Un ARN de doble cadena para mejorar la inmunidad en camarones, que se caracteriza por que el ARN de doble cadena es un ARN de doble cadena específico de la tirosina hidroxilasa.

PDF original: ES-2733925_T3.pdf

(16/04/2019). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: PEREZ,OMAR, GRUBER,HARRY E, JOLLY,DOUGLAS, LOGG,CHRISTOPHER R.

Un retrovirus recombinante competente en replicación que comprende: una proteína GAG retrovírica; una proteína POL retrovírica; una envoltura retrovírica; y un polinucleótido retrovírico que comprende una secuencia como se expone en las SEQ ID NO: 19 o 22.

PDF original: ES-2709481_T3.pdf

(15/04/2019). Solicitante/s: KOREA ADVANCED INSTITUTE OF SCIENCE AND TECHNOLOGY. Inventor/es: LEE,SANG YUP, NA,DOKYUN, YOO,SEUNG MIN.

Un ARNs para inhibir la expresión génica en procariotas, comprendiendo el ARNs: (i) un sitio de unión a Hfq del ARNs de MicC; y (ii) una región que empareja sus bases con el ARNm del gen diana en el que la región que empareja sus bases con el ARNm del gen diana se construye de forma que la energía de unión al ARNm del gen diana esté en el intervalo de -20 kcal/mol a -40 kcal/mol; y en el que la región que empareja sus bases con los pares de bases del ARNm del gen diana con parte del sitio de unión del ribosoma del ARN del gen diana y la región tiene una longitud de 19-37 nucleótidos.

PDF original: ES-2709105_T3.pdf

(12/04/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN,BOB.

Un ARN aislado de doble cadena (ARN bicatenario) que comprende: i) una primera cadena, en la que dicha primera cadena tiene de 19 a 80 nucleótidos de longitud, y ii) una segunda cadena, en la que dicha segunda cadena tiene de 19-35 nucleótidos de longitud, en el que con referencia a cualquiera de las figuras 1A, 1B, 5A y 5B, la primera y segunda cadenas forman un dúplex en la región B de 15-35 pares de base de longitud; donde la primera cadena comprende una región E en el extremo 3', donde la región E comprende un tetrabucle; y el ARN bicatenario comprende una discontinuidad entre el extremo 3' de la primera cadena y el extremo 5' de la segunda cadena, donde el ARN bicatenario disminuye la expresión génica diana en una célula de mamífero.

PDF original: ES-2708944_T3.pdf

(12/04/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, NISHITA,HIROKI.

Una composición para el uso en el tratamiento de cáncer debido a sobreexpresión de GST-π y mutación de KRAS, en la que la composición comprende como principios activos un fármaco que suprime GST-π y un fármaco que suprime la autofagia, en la que el fármaco que suprime la autofagia es un inhibidor de PI3K, y en la que el inhibidor de PI3K es un inhibidor de PI3K de clase III.

PDF original: ES-2708932_T3.pdf

(11/04/2019). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: ZUR HAUSEN, HARALD, DE VILLIERS, ETHEL-MICHELE, CID-ARREGUI,ANGEL DR, SARACHAGA DE BENITO,VICTOR.

Un poli(ácido nucleico) de TTV que consiste en: (a) una secuencia de nucleótidos que tiene al menos 70% de identidad con la secuencia de nucleótidos de TTV-HD14a-mir2 representada en la Tabla 1 y que contiene la secuencia de nucleótidos CAUCCYY (con Y: C o U); (b) una secuencia de nucleótidos que tiene al menos 70% de identidad con la secuencia de nucleótidos de TTV-HD14a-mir2 representada en la Tabla 2 y que contiene la secuencia de nucleótidos CATCCYY (con Y: C o T); o (c) una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia de nucleótidos de (a) o (b).

PDF original: ES-2708750_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: B & A Therapeutics INMED. Inventor/es: BEN-ARI,YEHEZKEL, DEHORTER,NATHALIE, DAMIER,PHILIPPE, HAMMOND,CONSTANCE.

Una composición que comprende una cantidad eficaz de bumetanida para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa con síndromes parkinsonianos en un sujeto que necesita de este.

PDF original: ES-2730023_T3.pdf

(10/04/2019). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: HORNSTEIN,ERAN, CHEN,ALON, HARAMATI,SHARON, ISSLER,ORNA, VOLK,NAAMA.

Un miR-15, un precursor del mismo, o un polinucleótido exógeno que codifica dicho miR-15 o dicho precursor del mismo, para su uso en el tratamiento de una afección médica seleccionada del grupo que consiste en depresión, ansiedad, deterioro de la función cognitiva, ataque de pánico, comportamiento compulsivo, adicción, fobia social, trastorno del sueño, trastorno relacionado con la alimentación, trastorno del crecimiento y trastorno reproductivo.

PDF original: ES-2732427_T3.pdf

(04/04/2019). Solicitante/s: Zhu, Zhenglun. Inventor/es: GAO, HONG, ZHU,ZHENGLUN.

Método in vitro para gestionar el tratamiento de pacientes que comprende determinar el nivel de expresión de un gen que codifica para un polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en una muestra obtenida del paciente en tratamiento para un trastorno inflamatorio o autoinmunitario, comparar el nivel del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 con un nivel predeterminado para determinar si el paciente es adecuado para el tratamiento, en el que el nivel predeterminado se obtiene a partir de un sujeto normal o se obtiene a partir del paciente antes del tratamiento; y en el que una disminución del nivel de expresión del gen que codifica para el polipéptido que contiene la SEQ ID NO: 1 en el paciente después del tratamiento cuando se compara con el nivel predeterminado indica que el sujeto puede tratarse adicionalmente mediante el mismo tratamiento.

PDF original: ES-2707590_T3.pdf

(04/04/2019). Solicitante/s: KONINKLIJKE PHILIPS N.V. Inventor/es: HOFFMANN, RALF, HOUSLAY,MILES D, HENDERSON,DAVID J. P.

Una composición para su uso en un método para diagnosticar, detectar, supervisar o pronosticar in vivo cáncer maligno de próstata sensible a hormonas o para diagnosticar, detectar, supervisar o pronosticar in vivo la progresión hacia cáncer maligno de próstata sensible a hormonas, que comprende un ligando de afinidad de ácido nucleico y/o un ligando de afinidad peptídico para el producto de expresión o la proteína de PDE4D7.

PDF original: ES-2707598_T3.pdf