Ácido nucleico bicatenario quimérico.

Una composición farmacéutica para su uso en la reducción del nivel de un producto de transcripción en una célula,

que comprende:

un complejo de ácido nucleico bicatenario que comprende una primera cadena de ácido nucleico hibridada con una segunda cadena de ácido nucleico, en el que:

(a) la primera cadena de ácido nucleico (i) comprende nucleótidos y análogos de nucleótidos, y el número total de nucleótidos y análogos de nucleótidos en la primera cadena de ácido nucleico es de 12 a 25, (ii) comprende al menos 4 nucleótidos de ADN o nucleótidos de ADN modificados consecutivos que son reconocidos por la ARNasa H cuando la primera cadena de ácido nucleico está hibridada con el producto de transcripción, (iii) se hibrida con el producto de transcripción y (iv) comprende una región ala 5' de uno o más análogos de nucleótidos ubicados en posición 5' con respecto a los al menos 4 nucleótidos de ADN o nucleótidos de ADN modificados consecutivos que son reconocidos por la ARNasa H y/o una región ala 3' de uno o más análogos de nucleótidos ubicados en posición 3' con respecto a los al menos 4 nucleótidos de ADN o nucleótidos de ADN modificados consecutivos que son reconocidos por la ARNasa H; y

(b) la segunda cadena de ácido nucleico (i) comprende al menos 4 nucleótidos de ARN consecutivos y (ii) comprende adicionalmente una región ala 5' de uno o más nucleótidos fosforotioados o análogos de nucleótidos fosforotioados ubicados en posición 5' con respecto a los al menos 4 nucleótidos de ARN consecutivos y que tiene un efecto de supresión de la descomposición por enzimas, en la que dichos análogos de nucleótidos son nucleótidos unidos, y/o una región ala 3' de uno o más nucleótidos fosforotioados o análogos de nucleótidos fosforotioados ubicados en posición 3' con respecto a los al menos 4 nucleótidos de ARN consecutivos y que tiene un efecto de supresión de la descomposición por enzimas, en las que dichos análogos de nucleótidos son nucleótidos unidos, en la que los al menos 4 nucleótidos de ARN consecutivos son escindidos por la ARNasa H cuando la segunda cadena de ácido nucleico está hibridada con la primera cadena de ácido nucleico, y en la que la segunda cadena de ácido nucleico comprende adicionalmente un resto funcional que tiene una función de entrega dirigida.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/JP2012/083180.

Solicitante: National University Corporation Tokyo Medical and Dental University.

Nacionalidad solicitante: Japón.

Dirección: 5-45 Yushima 1-chome Bunkyo-ku Tokyo 113-8510 JAPON.

Inventor/es: OBIKA, SATOSHI, YOKOTA,TAKANORI, NISHINA,KAZUTAKA, MIZUSAWA,HIDEHIRO.

Fecha de Publicación: 3 de Abril de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/713 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2707232_T3.pdf

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