Oligonucleótidos antisentido modificados hidrofóbicamente que comprenden un grupo cetal.
Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula**
en el que:
· Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5 'o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados;
· X representa un resto enlazador divalente seleccionado de -O- éter, tio -S-, amino-NH-, y metileno-CH2-;
· R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan:
(i) un átomo de hidrógeno,
(ii) un átomo de halógeno, en particular un átomo de flúor,
(iii) un grupo hidroxilo,
(iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono;
• L1 y L2 pueden ser idénticos o diferentes y representan una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, preferentemente saturados, lineales o ramificados, preferentemente lineales, que comprende de 10 a 22 átomos de carbono,
• B es una nucleobase opcionalmente sustituida, seleccionada del grupo que consiste en nucleobases de purina, nucleobases de pirimidina y nucleobases heterocíclicas monocíclicas o bicíclicas no naturales en las que cada ciclo comprende de 4 a 7 átomos; para su uso como un medicamento
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2014/061755.
Solicitante: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM).
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: 101, RUE DE TOLBIAC 75013 PARIS FRANCIA.
Inventor/es: BARTHELEMY, PHILIPPE, ROCCHI,PALMA, ACUNZO,JULIE, OUMZIL,KHALID.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
- A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
- A61K47/54 A61K […] › A61K 47/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos utilizados, p. ej. portadores o aditivos inertes; Agentes de direccionamiento o agentes modificadores enlazados químicamente al ingrediente activo. › el agente modificador es un compuesto orgánico.
- A61K9/107 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Emulsiones.
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2742654_T3.pdf
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