Oligonucleótidos antisentido modificados hidrofóbicamente que comprenden un grupo cetal.

Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula**

en el que:



· Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5 'o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados;

· X representa un resto enlazador divalente seleccionado de -O- éter, tio -S-, amino-NH-, y metileno-CH2-;

· R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan:

(i) un átomo de hidrógeno,

(ii) un átomo de halógeno, en particular un átomo de flúor,

(iii) un grupo hidroxilo,

(iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono;

• L1 y L2 pueden ser idénticos o diferentes y representan una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, preferentemente saturados, lineales o ramificados, preferentemente lineales, que comprende de 10 a 22 átomos de carbono,

• B es una nucleobase opcionalmente sustituida, seleccionada del grupo que consiste en nucleobases de purina, nucleobases de pirimidina y nucleobases heterocíclicas monocíclicas o bicíclicas no naturales en las que cada ciclo comprende de 4 a 7 átomos; para su uso como un medicamento

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2014/061755.

Solicitante: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM).

Nacionalidad solicitante: Francia.

Dirección: 101, RUE DE TOLBIAC 75013 PARIS FRANCIA.

Inventor/es: BARTHELEMY, PHILIPPE, ROCCHI,PALMA, ACUNZO,JULIE, OUMZIL,KHALID.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/712 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
  • A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
  • A61K47/54
  • A61K9/107 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Emulsiones.
  • C12N15/11 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2742654_T3.pdf

 

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