CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Construcción covalentemente cerrada de ADN inmunomodulador no codificante.

(30/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: MOLOGEN AG. Inventor/es: SCHROFF, MATTHIAS, WITTIG, BURGHARDT, KLEUSS,CHRISTIANE, KAPP,KERSTIN.

Una construcción de ADN para la inmunomodulación que consiste en una cadena de residuos de ADN, covalentemente cerrada, en forma de doble asa, parcialmente monocatenaria, que comprende dos veces la secuencia de ADN parcialmente hibridada de sec. con núm. de ident.: 1.

PDF original: ES-2634002_T3.pdf

Métodos para modular los niveles de lipoproteínas y colesterol en humanos.

(23/03/2016). Solicitante/s: Kastle Therapeutics, LLC. Inventor/es: GEARY,Richard S, CROOKE,Rosanne,M, YU,ZHENGRONG.

Un oligonucleótido que comprende la secuencia de base nitrogenada de la ID DE SECUENCIA Nº:2, para su uso en el tratamiento de hipercolesterolemia homocigótica familiar.

PDF original: ES-2663810_T3.pdf

Método in vitro para la detección de Candida glabrata, kit de diagnóstico y usos de los mismos.

(22/03/2016). Solicitante/s: INSTITUTO POTOSINO DE INVESTIGACION CIENTIFICA Y TECNOLOGICA, A.C. Inventor/es: CASTAÑO NAVARRO,Irene Beatriz, CUÉLLAR CRUZ,MAYRA, DE LAS PEÑAS NAVAS,ALEJANDRO.

La presente invención describe y reclama un método in vitro parala identificación de Candida Glabrata, las secuencias asociadas adicha identificación, así como kits de diagnostico para identificar a C. glabrata y el uso de los mismos.

PDF original: ES-2564416_T3.pdf

Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.

(18/03/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.

Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos, en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53.

PDF original: ES-2564185_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT"4-BM"4-BB"4 (IV") donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"): (4a")HO-, (4b")HO-Ba-, …

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT'5-BM'5-BB'5 (V') donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'): (5a')HO-, (5b')HO-Bt-, (5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-, (5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''16-BM''16-BB''16 (XVI") donde BT"16 es un grupo representado…

Oligonucleótidos antisentido de triciclo-ADN, composiciones, y métodos para el tratamiento de enfermedades.

(09/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: LEUMANN, CHRISTIAN, DR., GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS, FURLING,DENIS, SCHÜMPERLI,DANIEL.

Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.

PDF original: ES-2573981_T3.pdf

Inducción de las omisiones de exón en las células eucariotas.

(02/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 53 de pre-mARN de distrofina humana, que facilita el enmascarado de dicho exón para el aparato de empalme y la exclusión de ducho exón de mARN final.

PDF original: ES-2567417_T3.pdf

Ácido nucleico antisentido.

(24/02/2016). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA.

Un oligómero antisentido que causa salto del 53º exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria a una cualquiera de las secuencias que consisten en el 32º al 56º o el 36º al 56º nucleótidos desde el extremo 5' del 53º exón en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2567411_T3.pdf

Composiciones y usos para el tratamiento de la proteinosis alveolar pulmonar.

(24/02/2016). Solicitante/s: TECHNION RESEARCH & DEVELOPMENT FOUNDATION LTD. Inventor/es: NEUFELD, GERA.

Un agente para su uso en inhibir proteinosis alveolar pulmonar (PAP) en un sujeto, en el que el agente modula la expresión o actividad de la proteína LOXL2, en el que el agente comprende un polinucleótido que comprende: una primera secuencia hibridable con un polinucleótido que codifica LOXL2, una segunda secuencia complementaria a la primera secuencia, y una secuencia de conexión que une la primera secuencia con la segunda secuencia, en el que la primera secuencia comprende SEQ ID NO: 21.

PDF original: ES-2572955_T3.pdf

Moduladores de glicerol-3-fosfato deshidrogenasa (GPD2) para terapia.

(22/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: KRAMMER, PETER, KAMINSKI,MARCIN M, GÜLOW,KARSTEN, SAUER,SVEN W.

Un compuesto capaz de reducir o inhibir (a) la actividad biológica de glicerol-3-fosfato deshidrogenasa (GPD2) o (b) la expresión del gen codificante de GPD2 para su uso en un procedimiento de tratamiento de un neoplasma, una enfermedad autoinmune o una enfermedad de injerto contra huésped (GvHD), por inhibición de inducción de NF-kB, en el que dicho compuesto es - un oligonucleótido antisentido o un ARNip que reduce o inhibe la expresión del gen que codifica GPD2, - un anticuerpo dirigido contra GPD2 o un fragmento del mismo que tiene igual especificidad, - una versión inactiva de GPD2, o - un poli(ácido nucleico) que codifica una versión inactiva de GPD2.

PDF original: ES-2560604_T3.pdf

PTHrP, sus isoformas y antagonistas de la misma en el diagnóstico y tratamiento de una enfermedad.

(17/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: BIOCHROM PHARMA INC. Inventor/es: KREMER,RICHARD, HUANG,DAO CHAO.

Un anticuerpo aislado capaz de unirse a un epítopo de una porción C-terminal de una isoforma PTHrP1-173, la porción C-terminal consistiendo en los residuos aminoacídicos 151 a 169.

PDF original: ES-2576652_T3.pdf

ARN de interferencia encapsulado en lípidos.

(16/02/2016). Solicitante/s: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. Inventor/es: MACLACHLAN,IAN, AMBEGIA,ELLEN GRACE, HEYES,JAMES.

Partícula de ácido nucleico-lípido para su uso en la administración in vivo de un siARN en un método para el tratamiento de un sujeto mamífero mediante terapia, donde dicho método comprende administrar dicha partícula de ácido nucleico-lípido a dicho sujeto mamífero, donde dicha partícula de ácido nucleico-lípido comprende: un siARN; un lípido catiónico; un lípido no catiónico; y un conjugado de polietilenglicol (PEG)-lípido; en donde dicho siARN se encuentra completamente encapsulado en dicha partícula de ácido nucleico lípido.

PDF original: ES-2559828_T3.pdf

Modulación de la expresión de apolipoproteína C-III.

(09/02/2016). Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J, LEMONIDIS TARBET,Kristina,M, DOBIE,KENNETH.

Un compuesto de 15 a 30 bases nitrogenadas de longitud dirigidas a la región no traducida 3' (3' UTR) de una molécula de ácido nucleico que codifica la la apolipoproteína C-III humana, en el que dicho compuesto hibrida específicamente con dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III humana e inhibe la expresión de la apolipoproteína C-III humana, en el que dicho compuesto es al menos un 90% complementario con dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III humana, para su uso en terapia.

PDF original: ES-2558949_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo: BT"15-BM"15-BB"15 (XV") donde BT"15 es un grupo representado por uno…

Métodos para el tratamiento de trastornos oculares.

(27/01/2016). Solicitante/s: QUARK PHARMACEUTICALS, INC. . Inventor/es: FEINSTEIN, ELENA, METT, IGOR, KALINSKI,HAGAR, ALPERT,EVGENIA, BAR-ILAN,AMIR, SPIVAK,IGOR, SLAGER,NETANJA.

Un compuesto de ARN bicatenario que tiene la estructura: 5' iB - GCCAGAAUGUGGAACUCCU 3' (cadena sentido; SEQ ID NO: 9015) 3' CGGUCUUACACCUUGAGGA 5' (cadena antisentido; SEQ ID NO: 9516) en donde cada A, C, U, y G es un ribonucleótido y cada ribonucleótido consecutivo se une al siguiente ribonucleótido mediante un enlace fosfodiéster; en donde la cadena sentido comprende, contar desde el extremo 5', un ribonucleótido modificado en las posiciones 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 13, 14, 15, 16, 17 y 19, una L-desoxicitidina en la posición 18, y una unidad estructural desoxiabasica invertida (iB) de caperuza 5'; y en donde la cadena antisentido comprende, contar desde el extremo 5', un ribonucleótido de azúcar modificado en 2'-O-Me en las posiciones 2, 4, 6, 8, 11, 13, 15, 17 y 19 y un ribonucleótido no modificado en las posiciones 1, 3, 5, 7, 9, 10, 12, 14, 16 y 18; o una sal de este farmacéuticamente aceptable.

PDF original: ES-2563984_T3.pdf

Métodos y composiciones basados en microARN para el diagnóstico y el tratamiento de cánceres sólidos.

(25/01/2016). Solicitante/s: THE OHIO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: CROCE, CARLO, VOLINIA,STEFANO, CALIN,GEORGE.

Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de estómago, que comprende: medir el nivel de al menos un primer producto génico de miR-25 en una muestra de ensayo del sujeto, en donde una alteración en el nivel del primer producto génico de miR-25 en la muestra de ensayo, en relación al nivel del primer producto génico de miR-25 en una muestra de control, es indicativo de que el sujeto tiene cáncer de estómago.

PDF original: ES-2557411_T3.pdf

Modulación de la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y de IGF-I.

(20/01/2016). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK.

Un oligonucleótido modificado de desde 12 a 30 bases nitrogenadas de largo, donde dicho oligonucleótido tiene una secuencia de bases nitrogenadas que tienen un 100% de complementariedad con un ARN del receptor de la hormona de crecimiento, donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido son modificadas, y donde dicho oligonucleótido inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina-I, para su uso en el tratamiento o profilaxis de una enfermedad o condición asociada con la expresión del receptor del hormona de crecimiento y el factor de crecimiento similar a la insulina-I, donde la enfermedad o condición es acromegalia, gigantismo, degeneración macular relacionada con la edad, retinopatía diabética, nefropatía diabética, diabetes, o cánceres o tumores que dependen de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina I.

PDF original: ES-2567132_T3.pdf

Composiciones de ARNi contra el componente C5 del complemento y métodos para su uso.

(20/01/2016). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, BUTLER, JAMES, FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, BORODOVSKY,ANNA, KUCHIMANCHI,SATYANARAYANA, CHARISSE,KLAUS, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, FOSTER,DONALD.

Un agente ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) adecuado para inhibir la expresión del componente C5 del complemento, en donde dicho ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en donde la hebra antisentido comprende una región de complementariedad que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos de la secuencia de nucleótidos de SEQ ID NO:113.

PDF original: ES-2649490_T3.pdf

Proteína de replicación Ciz1.

(19/01/2016). Solicitante/s: Cizzle Biotechnology Limited. Inventor/es: COVERLEY,DAWN.

Un método diagnóstico in vitro para la identificación de un trastorno proliferativo, comprendiendo el método detectar la presencia o la expresión de una variante de corte y empalme de Ci1z1, en el que el método proporciona una medida cuantitativa de una variante de la proteína Ciz1 en una muestra de un sujeto y la variante proteica es una secuencia de proteínas sometida a corte y empalme alternativo humana en la que la secuencia: (a) QQLQQLQQQQLQQQQLQQQQLLQLQQLLQQSPP, o MFSQQQQQQLQQQQQQLQQLQQQQLQQQQLQQQQLLQLQQLLQQSPPQA está ausente; (b) GLDQFAMPPATYDTAGLTMPTATL está ausente; (c) DSSSQ está ausente; (d) PQVQPQAHSQPPRQVQLQLQKQVQTQTY;**Fórmula** o**Fórmula** Y está ausente; o (e) VEEELCKQ está ausente.

PDF original: ES-2556704_T3.pdf

Constructos de ARNsi multicistrónico para inhibir tumores.

(14/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF ILLINOIS. Inventor/es: RAO,JASTI S, GONDI,CHRISTOPHER S, LAKKA,SAJANI S.

Un constructo de ARN de interferencia corto bicistrónico que comprende una primera secuencia autocomplementaria de receptor del activador de plasminógeno de tipo uroquinasa (uPAR) y una segunda secuencia autocomplementaria de metaloproteasa de la matriz tipo 9 (MMP-9) y una secuencia de intervención entre la primera y la segunda secuencias autocomplementarias de aproximadamente 22-68 pares de bases.

PDF original: ES-2556272_T3.pdf

Inhibidores de aminotransferasa-1 de cadena ramificada (BCAT1) para el tratamiento de tumores cerebrales.

(13/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: LICHTER, PETER, RADLWIMMER,BERNHARD, TÖNJES,MARTJE, BARBUS,SEBASTIAN.

Un compuesto capaz de reducir o inhibir (a) la actividad biológica de la aminotransferasa-1 de cadena ramificada (BCAT1) o (b) la expresión del gen que codifica BCAT1 para su uso en un procedimiento de tratamiento de un tumor cerebral, en el que el tumor cerebral es un glioma o glioblastoma.

PDF original: ES-2565498_T3.pdf

Oligonucleótidos antisentido dirigidos contra el factor de crecimiento de tejido conjuntivo y usos de los mismos.

(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., FOULKES, J., GORDON, DEAN,NICHOLAS M, O`DONNELL,NIALL.

Compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del que al menos una parte de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de la región seleccionada de los nucleótidos 1399-1423, 1388-1423 y 1394-1423 de SEQ ID NO: 9, en el que el oligonucleótido modificado comprende: (a) un segmento de separación que consiste en desoxinucleósidos unidos; (b) un segmento de ala en 5' que consiste en nucleósidos modificados unidos; y (c) un segmento de ala en 3' que consiste en nucleósidos modificados unidos; en el que el segmento de separación está situado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3' y en el que cada nucleósido modificado dentro de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado.

PDF original: ES-2566508_T3.pdf

Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.

(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, PLATENBURG,Gerardus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE.

Un oligonucleótido antisentido, por el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de unirse a un tramo de al menos 21 nucleótidos dentro de la siguiente secuencia de nucleótidos dentro del exón 45 del pre-ARNm de distrofina:**Fórmula** y en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de al menos 21 nucleótidos y en el que dicho oligonucleótido antisentido no consiste en 5'-AACAGTTTGCCGCTGCCAATGCCA-3', 5'-CTGACAACAGTTTGCCGCTGCCCAA-3', 5'-GTTGCATTCAATGTTCTGACAACAG-3', 5'-GCTGAATTATTTCTTCCCCAGTTGC-3' o 5'-ATTATTTCTTCCCCAGTTGCATTCA-3'.

PDF original: ES-2562658_T3.pdf

Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.

(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 52 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.

PDF original: ES-2561294_T3.pdf

Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.

(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 45 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.

PDF original: ES-2561293_T3.pdf

Inducción de la omisión de exón en células eucariotas.

(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 44 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.

PDF original: ES-2561292_T3.pdf

Composición para inhibir la expresión de genes y sus usos.

(30/12/2015). Solicitante/s: Idera Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: AGRAWAL, SUDHIR, YU, DONG, WANG,DAQING, KANDIMALLA,EKAMBAR, LAN,TAO, BHAGAT,LAKSHMI, PUTTA,MALLIKARJUNA.

Un compuesto basado en oligonucleótidos que comprende dos oligonucleótidos antisentido monocatenarios unidos en sus extremos 5', en donde, el compuesto basado en oligonucleótidos tiene dos extremos 3' accesibles.

PDF original: ES-2646097_T3.pdf

Nuevos potentes compuestos antisentido anti-ApoB.

(28/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: NIELSEN,NIELS FISKER, STRAARUP,ELLEN MARIE, LINDHOLM,MARIE.

Oligómero de entre 12 y 16 nucleótidos de longitud que comprende SEC ID nº 4 capaz de modular la expresión de la apolipoproteína B.

PDF original: ES-2555057_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(22/12/2015) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 44 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 30, 36, 37, 31, 32, 33, 38, 35, 34 y 39, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O, 4'-C alquilenación de la Dribofuranosa, o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (I''), (II'') y (III'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo; donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''1-BM''1-BB''1 (I'') donde BT''1 es…

Composición basada en microesferas para prevenir y/o revertir la diabetes autoinmune de nueva aparición.

(16/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: BAXTER INTERNATIONAL INC.. Inventor/es: BROWN, LARRY R., GIANNOUKAKIS,NICK, TRUCCO,MASSIMO.

Composición farmacéutica que comprende: i. un oligonucleótido antisentido que es SEQ ID Nº: 4, o un oligonucleótido antisentido que presenta una homología de secuencia de polinucleótido de al menos un 90% con respecto a SEQ ID Nº: 4, y que está dirigido y se une al transcrito primario CD40 humano; ii. un oligonucleótido antisentido que es SEQ ID Nº: 6, o un oligonucleótido antisentido que presenta una homología de secuencia de polinucleótido de al menos un 90% con respecto a SEQ ID Nº: 6, y que está dirigido y se une al transcrito primario CD86 humano; y iii. un oligonucleótido antisentido que es SEQ ID Nº: 7, o un oligonucleótido antisentido que presenta una homología de secuencia de polinucleótido de al menos un 90% con respecto a SEQ ID Nº: 7, y que está dirigido y se une al transcrito primario CD80 humano; estando dichos oligonucleótidos formulados en microesferas.

PDF original: ES-2554168_T3.pdf

‹‹ · 7 · 10 · 12 · · 14 · · 17 · ››
Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. .