6 patentes, modelos y diseños de BioMarin Technologies B.V

Oligonucleótido para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(11/09/2019). Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.

Un método para diseñar un oligonucleótido para producir una proteína funcional o semifuncional, en donde dicho método comprende las siguientes etapas: (a) identificar una combinación en marco de un primer y un segundo exón en un mismo pre-ARNm, en donde una región de dicho segundo exón tiene una identidad de al menos 50 % con una región de dicho primer exón; (b) diseñar un oligonucleótido que sea capaz de unirse a dicha región de dicho primer exón y a dicha región de dicho segundo exón; (c) en donde dicha unión da como resultado la omisión de dicho primer y dicho segundo exones, preferiblemente la omisión de un tramo multiexónico que comienza con dicho primer exón y abarca uno o más exones presentes entre dicho primer y dicho segundo exones y como máximo la omisión de todo el tramo de exones entre dicho primer y dicho segundo exones, y (d) en donde dicho método da lugar a un oligonucleótido.

PDF original: ES-2758982_T3.pdf

Oligonucleótidos de modulación de ARN con características mejoradas para el tratamiento de trastornos neuromusculares.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(07/06/2017). Inventor/es: DE VISSER,PETER CHRISTIAN, MULDERS,SUSAN ALLEGONDA MARIA. Clasificación: A61P25/00, A61K31/712, A61K31/7125, A61K31/7115, C12N15/113.

Oligonucleótido que consiste en residuos de nucleótido de ARN 2'-O-metil con un esqueleto donde todas las fracciones de fosfato se sustituyen por fracciones de fosforotioato, dicho oligonucleótido con una secuencia de base que consiste en (XYG)7 donde cada X es 5-metilcitosina y cada Y es uracilo (SEQ ID NO:90).

PDF original: ES-2639066_T3.pdf

Molécula para tratar un trastorno inflamatorio.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(14/12/2016). Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE, VERBEEK,JOSEPH STEPHAN, YILMAZ-ELIS,ALIYE SEDA. Clasificación: A61P29/00, A61K31/712, A61K31/7115, C12N15/113.

Oligonucleótido que es capaz de alterar el empalme de un pre-ARNm que codifica un IL-1RAcP para aumentar la cantidad de un IL-1RAcP soluble donde dicho oligonucleótido es capaz de inducir el salto del exón que codifica el dominio de transmembrana de IL-1RAcP y no interrumpe el marco de lectura abierto de IL-1RAcP, donde dicho oligonucleótido comprende o consiste en una secuencia que es complementaria de una extensión contigua de al menos 8 nucleótidos de SEQ ID NO: 5, 64 o 65.

PDF original: ES-2616561_T3.pdf

Oligonucleótido que comprende una inosina para tratar la DMD.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(06/07/2016). Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, PLATENBURG,Gerardus Johannes. Clasificación: C12N15/11, C12N15/113.

Oligonucleótido antisentido que comprende al menos una inosina, donde el oligonucleótido comprende una secuencia dirigida al menos a parte de una parte de un exón de pre-ARNm de distrofina que es una extensión contigua que comprende al menos 13 nucleótidos y donde el oligonucleótido antisentido es capaz de realizar saltos de exón.

PDF original: ES-2593836_T3.pdf

Moléculas para direccionar compuestos a varios órganos o tejidos seleccionados.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(20/04/2016). Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, PLATENBURG,Gerardus Johannes, HEEMSKERK,JOHANNES ANTONIUS, VAN KUIK-ROMEIJN,PETRA. Clasificación: A61K47/48, A61P21/00, A61P19/00, A61P5/00.

Conjugado de un péptido o péptido mimético que comprende o consiste en la secuencia LGAQSNF (SEC ID n.º: 100) enlazada a una fracción seleccionada de una fracción biológicamente activa y una fracción de diagnóstico.

PDF original: ES-2577712_T3.pdf

Procedimientos y medios para el salto eficiente del exón 45 en el pre-ARNm de la distrofia muscular de Duchenne.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(06/01/2016). Ver ilustración. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, PLATENBURG,Gerardus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE. Clasificación: A61K31/7105, C12N15/113.

Un oligonucleótido antisentido, por el que dicho oligonucleótido antisentido es capaz de unirse a un tramo de al menos 21 nucleótidos dentro de la siguiente secuencia de nucleótidos dentro del exón 45 del pre-ARNm de distrofina:**Fórmula** y en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de al menos 21 nucleótidos y en el que dicho oligonucleótido antisentido no consiste en 5'-AACAGTTTGCCGCTGCCAATGCCA-3', 5'-CTGACAACAGTTTGCCGCTGCCCAA-3', 5'-GTTGCATTCAATGTTCTGACAACAG-3', 5'-GCTGAATTATTTCTTCCCCAGTTGC-3' o 5'-ATTATTTCTTCCCCAGTTGCATTCA-3'.

PDF original: ES-2562658_T3.pdf

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