CIP-2021 : C12N 15/864 : Vectores parvovirales.
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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/864 · · · · · · Vectores parvovirales.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC).
(08/07/2020). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., WANG, LILI.
Un vector vírico recombinante que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica la proteína ornitina transcarbamilasa humana (hOTC) y secuencias de control de la expresión que dirigen la expresión de hOTC en una célula hepática, en donde la secuencia de ácido nucleico de hOTC es menos de 80 % idéntica a la secuencia de hOTC de tipo silvestre de la SEQ ID NO: 1 que codifica la proteína hOTC madura o de longitud completa y expresa una hOTC funcional, en donde dicha secuencia de ácido nucleico de hOTC se selecciona de la secuencia de ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 5 o una secuencia de ácido nucleico al menos de 96 % a aproximadamente 99 % idéntica a la misma.
PDF original: ES-2821938_T3.pdf
Vectores virales adenoasociados para el tratamiento de mucopolisacaridosis.
(12/02/2020). Solicitante/s: ESTEVE PHARMACEUTICALS, S.A. Inventor/es: BOSCH TUBERT,MARIA FÁTIMA, AREBA HAURIGOT,VIRGINIA, MOTAS MALLOL,SANDRA.
Una secuencia nucleotídica aislada que codifica para la proteína iduronato-2-sulfatasa (IDS) según la SEQ ID NO: 1, donde dicha secuencia nucleotídica se selecciona de SEQ ID NO: 5 y SEQ ID NO: 8.
PDF original: ES-2790834_T3.pdf
Células de insecto para la producción de vectores de AAV.
(12/02/2020). Solicitante/s: UniQure IP B.V. Inventor/es: HAAST,SASKIA JACOBA PETRONELLA, BAKKER,ANDREW CHRISTIAN, BIESMANS,DENNIS JOHAN, HERMENS,WILHELMUS THEODORUS JOHANNES MARIA.
Celula de insecto que comprende una primera secuencia de nucleotidos que comprende un marco de lectura abierto que codifica las proteinas Rep parvovirales no estructurales Rep78 y Rep52, a partir de la cual ambas proteinas Rep52 parvovirales y Rep78 parvovirales se expresan en la celula de insecto, donde el codon de inicio para la proteina Rep78 parvoviral es un codon de inicio suboptimo.
PDF original: ES-2785223_T3.pdf
Cápside de AAV8 modificada para la transferencia génica para terapias de retina.
(11/02/2020). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: CRONIN,THERESE, BENNETT,JEAN, VANDENBERGHE,LUK E.
Un virus adeno-asociado (AAV) que tiene una proteína de la cápside de AAV8 recombinante que comprende SEQ ID NO: 1 o SEQ ID NO: 2 en los aa 587-595 de la secuencia de proteína de la cápside de AAV8 en comparación con la secuencia de la cápside vp1 tipo salvaje de AAV8 definida por la SEQ ID NO: 8.
PDF original: ES-2741502_T3.pdf
Construcciones de ácido nucleico y vectores de terapia génica para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Wilson y otras afecciones.
(15/01/2020). Solicitante/s: FUNDACION PARA LA INVESTIGACION MEDICA APLICADA. Inventor/es: GONZALEZ ASEGUINOLAZA,GLORIA, HERNANDEZ ALCOCEBA,RUBEN, MURILLO SAUCA,OIHANA.
Una construcción de ácido nucleico que comprende:
a) una secuencia de nucleótidos del promotor mínimo del gen de α1-antitripsina (AAT);
b) una secuencia de nucleótidos codificante de la ATPasa 2 transportadora del cobre humana (ATP7B);
c) una secuencia de señal de poliadenilación; y
d) secuencias de ITR 5' e ITR 3' de un virus adenoasociado (AAV);
en donde el promotor mínimo del gen de α1 antitripsina es la única secuencia de elementos reguladores de la transcripción eucariota de dicha construcción de ácido nucleico.
PDF original: ES-2784264_T3.pdf
Variantes de aav y composiciones, métodos y usos para la transferencia de genes a células, órganos y tejidos.
(04/12/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S HOSPITAL OF PHILADELPHIA. Inventor/es: HIGH,Katherine,A. , YAZICIOGLU,MUSTAFA N, ANGUELA,XAVIER.
Una particula de AAV recombinante que comprende una secuencia de la capside de AAV, en donde la particula de AAV encapsida un genoma de vector que comprende una secuencia polinucleotidica heterologa que codifica la proteina del Factor IX, y en donde la secuencia de la capside de AAV es al menos 99,5 % identica y tiene al menos una sustitucion de aminoacidos en las posiciones de aminoacidos 195, 199, 201 o 202, de la secuencia de la capside VP1 establecida como la SEQ ID NO:1.
PDF original: ES-2774966_T3.pdf
Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.
(21/08/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, O\'\'RIORDAN,CATHERINE.
Un vector de virus adeno-asociado recombinante de pseudotipo 2/7 o 2/8 que codifica el factor de crecimiento similar a la insulina 1 (IGF-1), para su uso en el tratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un mamífero, donde el vector se debe inyectar en la médula espinal del mamífero.
PDF original: ES-2757723_T3.pdf
Terapia génica viral como tratamiento para una enfermedad o un trastorno por almacenamiento de colesterol.
(14/08/2019). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: VENDITTI,CHARLES P, PAVAN,WILLIAM J, CHANDLER,RANDY.
Constructo de ácido nucleico que comprende:
un vector viral; y
una secuencia de gen NPC1 bajo el control de un promotor del factor de elongación 1 α (EF1α), en el que opcionalmente el promotor del EF1a comprende SEQ ID NO: 8.
PDF original: ES-2755725_T3.pdf
Elementos reguladores de ácido nucleico específicos de hígado y métodos y uso de los mismos.
(24/07/2019). Solicitante/s: VIB VZW. Inventor/es: CHUAH,MARINEE, VANDENDRIESSCHE,THIERRY, DE BLESER,PIETER.
Un elemento regulador de ácido nucleico de 90 nucleótidos o menos para potenciar la expresión génica específica de hígado, que comprende la SEQ ID NO: 3, o una secuencia que tiene un 95 % de identidad con la SEQ ID NO: 3.
PDF original: ES-2746907_T3.pdf
Secuencias de serotipo 8 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen y usos de las mismas.
(20/06/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,Mauricio.
Una molécula de ácido nucleico recombinante:
(a) que codifica una proteína de la cápside vp1 de AAV8 que tiene una secuencia que comprende los aminoácidos 1 a 738 de la SEQ ID NO: 2 o
(b) que comprende los nucleótidos 2121 a 4337 de la SEQ ID NO: 1, o una secuencia de nucleótidos al menos un 99 % idéntica a los nucleótidos 2121 a 4337 de la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2717377_T3.pdf
Métodos para el tratamiento y diagnóstico de la enfermedad de Alzheimer y lesiones cerebrales traumáticas.
(29/05/2019). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: SAHEL,JOSÉ-ALAIN, LEVEILLARD,THIERRY, CAMARA,HAWA.
Un vector de expresión que comprende un ácido nucleico que codifica una ribonucleoproteína heterogénea nuclear C (HNRNPC) para su uso en un método para la prevención y/o el tratamiento de una taupatía.
PDF original: ES-2732499_T3.pdf
Composiciones de vector raav3 con cápside modificada y métodos de uso en terapia génica del cáncer de hígado humano.
(28/05/2019) Una particula de rAAV que comprende una proteina de la capside modificada que comprende una combinacion de dos o mas sustituciones de aminoacidos que incluyen una sustitucion de aminoacido no nativo, en donde la proteina de la capside comprende una o mas de las siguientes combinaciones de sustituciones de aminoacidos:
(a) Y701F e Y705F;
(b) Y705F, Y731F y S663V;
(c) Y705F, Y731F, K533R;
(d) Y705F, Y731F, S663V y T492 V; o
(e) Y705F, Y731F, S663V, T492V y K533R, de la proteina de la capside de AAV3 de tipo silvestre, como se expone en la SEQ ID NO: 3 o en donde las mutaciones se encuentran en restos de aminoacidos expuestos en la superficie equivalentes en uno cualquiera de las proteinas de la capside de AAV1, AAV2, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 o AAV10 de tipo silvestre, como se expone en las SEQ ID NO: 1, la SEQ ID NO: 2, la SEQ…
Composiciones de vectores rAAV que tienen proteínas de la cápside modificadas en tirosina y métodos para su uso.
(24/05/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: SRIVASTAVA, ARUN, AGBANDJE-MCKENNA,Mavis, ZHONG,LI, ZOLOTUKHIN,SERGEI, GOVINDASAMY,LAKSHMANAN.
Un vector viral adeno-asociado recombinante (rAAV) que comprende una mutación de tirosina a fenilalanina de un residuo de tirosina expuesto en la superficie en su proteína de la cápside, en donde la mutación de tirosina a fenilalanina está en una posición que corresponde a la Tyr444 de la proteína de la cápside AAV2 no mutante de modo que la eficiencia de transducción en una célula de mamífero del vector que comprende la proteína de la cápside mutada es superior a la de un AAV correspondiente que mantenga dichos residuos de tirosina expuestos en la superficie en la proteína de la cápside.
PDF original: ES-2714007_T3.pdf
Composiciones para el tratamiento de trastornos neurogénicos del suelo pélvico.
(27/03/2019) Un primer polinucleotido para su uso en un metodo para el tratamiento de la hiperreflexia del detrusor y/o de la disinergia detrusor-esfinter externo en un individuo que lo necesite,
en donde dicho primer polinucleotido comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una proteina opsina sensible a la luz que comprende: i) una secuencia al menos un 95 % identica a la secuencia mostrada en la SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:4 o SEQ ID NO:23; ii) una senal de exportacion del RE; iii) y una senal de trafico de membrana, y en donde el metodo comprende:
a) administrar al individuo una cantidad eficaz de dicho primer polinucleotido que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una primera proteina opsina sensible a la luz,…
Terapia génica para la enfermedad de Fabry.
(12/03/2019). Solicitante/s: UCL BUSINESS PLC. Inventor/es: NATHWANI,AMIT, RAJ,DEEPAK.
Una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos con optimización de codones que codifica una proteína α-galactosidasa A funcional en la que la secuencia de nucleótidos tiene al menos un 95 % de identidad con la secuencia de la SEQ ID NO. 1, en la que los codones de la secuencia de nucleótidos se han seleccionado basándose en los codones usados para las proteínas que se expresan a un alto nivel en el hígado.
PDF original: ES-2703814_T3.pdf
Productos de virus recombinante y procedimientos para la inhibición de la expresión de la miotilina.
(01/03/2019). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON.
Un virus adenoasociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de MYOT establecido en SEQ ID NO: 1, 2, 3 o 4, en el que el virus recombinante adenoasociado carece de genes rep y cap.
PDF original: ES-2702496_T3.pdf
Composiciones para dirigir células de las vías respiratorias de conducción que comprenden construcciones de virus adenoasociado.
(20/02/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., BELL,CHRISTIE L.
Una cápside de AAV artificial que comprende un péptido dirigido a células de conducción de las vías respiratorias del fragmento de aminoácidos que abarca la región IV del bucle variable y la región V del bucle variable de una cápside de AAV de clado A, teniendo dicho péptido la secuencia del aminoácido 447 a 521 de la SEQ ID NO: 1, flanqueada por secuencias de cápside de AAV de AAV precursor que es de un clado diferente al clado A, en la que el péptido dirigido a células de conducción de las vías respiratorias es heterólogo a la cápside de AAV precursora, en la que la ubicación de la regiones de bucle variable es como se representa en la figura 2, en la que el péptido dirigido a células de conducción de las vías respiratorias está ubicado en la ubicación nativa de regiones de bucle variable correspondientes de la secuencia de cápside, cuyas regiones de bucle variable correspondientes se han eliminado.
PDF original: ES-2724122_T3.pdf
Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.
(20/02/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: BARKATS,MARTINE.
Un vector AAV humano de cadena sencilla (ssAAV) que comprende un gen de interés que codifica un producto terapéutico, para uso en un método para tratar un trastorno de neuronas motoras en un sujeto mediante la administración del gen a las neuronas motoras o células gliales mediante administración periférica de dicho vector ssAAV a un sujeto que lo necesite;
en donde dicho vector ssAAV es:
- un vector AAV9 de cadena sencilla, o
- un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena sencilla derivado de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.
PDF original: ES-2727034_T3.pdf
Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.
(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ZIEGLER, ROBIN, J., CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.
Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de:
a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y
b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.
PDF original: ES-2700048_T3.pdf
Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.
(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.
Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de:
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.
PDF original: ES-2698571_T3.pdf
Métodos para suministrar genes.
(18/01/2019). Solicitante/s: The Regents of the University of Colorado, a body corporate. Inventor/es: WATKINS,LINDA MAY ROTHBLUM, HUGHES,TRAVIS, CHAVEZ,RAYMOND A.
Molécula de ADN de plásmido que comprende un polinucleótido que codifica al menos una repetición terminal invertida (ITR) de virus adenoasociado (VAA) y que codifica también una molécula de IL-10 operativamente unidas a elementos de control de la expresión que controlan la expresión de dicha molécula de IL-10 in vivo, para su uso en el tratamiento de dolor neuropático en un sujeto mamífero, en la que dicha molécula de ADN de plásmido se administra por vía intratecal al sistema nervioso central de dicho sujeto.
PDF original: ES-2696824_T3.pdf
Terapia génica para trastornos neurodegenerativos.
(18/10/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: CHENG, SENG, H., SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.
Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.
PDF original: ES-2686504_T3.pdf
Administración intratecal de virus adenoasociado 9 recombinante.
(01/10/2018). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL. Inventor/es: KASPAR,BRIAN K, PORENSKY,PAUL, BURGHES,ARTHUR.
Composición que comprende un VAA9 recombinante (VAA9r) y un agente de contraste no iónico de baja osmolaridad para la utilización en un método de administración de un polinucleótido en el sistema nervioso central de un paciente que lo necesita, comprendiendo el método la administración intratecal de la composición en el paciente, en el que el VAA9r comprende un genoma autocomplementario que incluye el polinucleótido, y en el que el agente de contraste no iónico de baja osmolaridad es yobitridol, yohexol, yomeprol, yopamidol, yopentol, yopromida, yoversol o yoxilán.
PDF original: ES-2684222_T3.pdf
Producción eficaz de parvovirus autónomos recombinantes utilizando un vector cooperador obtenido a partir de adenovirus.
(24/09/2018). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: ROMMELAERE,JEAN, LEUCHS,BARBARA, EL-ANDALOUSSI,NAZIM, MARCHINI,ANTONIO, ENDELE,MAX.
Un procedimiento de preparación de un parvovirus autónomo recombinante caracterizado porque
(i) se transfectan células HEK 293T con
(a) un vector de parvovirus recombinante obtenido a partir del parvovirus de rata H-1 (H-1) o del virus diminuto de ratón (MVM) que carece de los genes de las proteínas de la cápside VP1 y VP2 del virus pero que conserva las secuencias codificantes de la proteína no estructural NS1/2,
b) un vector que contiene los genes que codifican las proteínas de la cápside VP1 y VP2 de parvovirus, y
(c) un vector cooperador obtenido a partir de adenovirus que comprende las secuencias de ADN adenovíricas de Ad5 del gen E2a, el gen E4(orf6) y un gen ARN VAI; y
(ii) el parvovirus recombinante que carece de los genes de VP1 y VP2 pero que conserva las secuencias codificantes de NS1/2 se aísla de las células HEK 293T o del medio después del cultivo de las células.
PDF original: ES-2683002_T3.pdf
VIRUS AAV/IGF2, METODO DE TRATAMIENTO GENETICO Y SU USO EN ENFERMEDADES RELACIONADAS CON MAL PLEGAMIENTO DE PROTEINAS TAL COMO LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON.
(28/06/2018). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CHILE. Inventor/es: HETZ FLORES,Claudio Andrés, HUERTA GARCIA,Paula.
La presente invención incluye la expresión de dos moléculas en vectores virales AAV/IGF2-HA y AAV/IGF2, su método y su uso en el mejoramiento de enfermedades relacionadas con mal plegamiento de proteínas, tal como la enfermedad de Huntington, como se presenta en los modelos in vivo en la figura 11/19.
Vectores AAV para su uso en genoterapia de coroideremia.
(16/05/2018). Solicitante/s: Oxford University Innovation Limited. Inventor/es: MACLAREN,ROBERT, SEABRA,MIGUEL, DURING,MATTHEW JOHN.
Una partícula de vector de virus adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) para su uso en el tratamiento o la prevención de coroideremia, en la que el genoma de la partícula es un genoma de AAV2 que comprende una secuencia polinucleotídica que codifica REP1 como se representa en la SEQ ID NO: 3 o una variante de la misma que tiene al menos un 97 % de identidad sobre la longitud completa de la SEQ ID NO: 3, en la que dicha secuencia polinucleotídica que codifica REP1 está unida de forma funcional a una secuencia promotora.
PDF original: ES-2676550_T3.pdf
Secuencias de serotipo 9 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen, y usos de las mismas.
(20/12/2017). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, ALVIRA,Mauricio, WILSON,JAMES N.
Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, comprendiendo además dicho AAV recombinante un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un transgén enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.
PDF original: ES-2664505_T3.pdf
Vectores y secuencias para el tratamiento de enfermedades.
(08/11/2017). Solicitante/s: LABORATORIOS DEL DR. ESTEVE, S.A.. Inventor/es: BOSCH TUBERT,FATIMA, AYUSO LÓPEZ,Éduard, RUZO MATÍAS,Albert.
La secuencia aislada de nucleótidos SEQ ID NO: 1 que codifica para la proteína SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2659031_T3.pdf
Quimera de adeno-parvovirus con potencial oncolítico incrementado.
(13/09/2017) Un vector de adeno-parvovirus quimérico caracterizado porque comprende el genoma completo de un parvovirus de roedor insertado en un genoma de adenovirus, en donde:
(a) el genoma de adenovirus se caracteriza por la deleción de E1 y E3; y
(b) la actividad del promotor temprano P4 parvovírico que regula la expresión de la proteína de parvovirus NS se modifica para inhibir o bloquear la expresión de la proteína NS en la línea celular de empaquetamiento durante la producción de la quimera pero es completamente funcional en células cancerosas; en donde el promotor temprano P4 parvovírico se modifica de tal…
Clados de virus adenoasociados (AAV), secuencias, vectores que contienen el mismo, y usos de los mismos.
(23/08/2017). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.
Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende por lo menos una cápside AAV que comprende aminoácidos 1 a 734 de la SEQ ID NO: 186 (AAVhu.53) o SEQ ID NO: 187 (hu.55) o SEQ ID NO: 188 (hu.54), en el que el AAV comprende adicionalmente un minigen que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo ligado operablemente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitriona.
PDF original: ES-2648241_T3.pdf
Optimización de expresión de proteínas Rep y Cap parvovirales en las células de insecto.
(02/08/2017) Método para la producción de un virión parvoviral recombinante, donde el método comprende los pasos de:
(a) proporcionar una célula de insecto que comprende uno o más constructos de ácidos nucleicos que comprenden:
(i) una secuencia de nucleótidos que comprende un transgen que se flanquea por al menos una secuencia de nucleótidos terminales invertidas de repetición parvoviral;
(ii) un primer casete de expresión que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Rep parvoviral que está operativamente enlazada a un primer promotor que es capaz de dirigir la expresión de la proteína Rep en la célula de…
VIRUS AAV/UPR-PLUS, PROTEINA DE FUSION UPR-PLUS, METODO DE TRATAMIENTO GENETICO Y SU USO EN EL TRATAMIENTO ENFERMEDADES NEURODEGENERATIVAS, TALES COMO LA ENFERMEDAD DE PARKINSON Y HUNTINGTON, ENTRE OTRAS.
(11/05/2017). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CHILE. Inventor/es: HETZ FLORES,Claudio Andrés, VIDAL Gomez,Rene Luis.
La presente invención presenta una secuencia del virus AAV/UPR-plus, método de tratamiento genético y su uso en el tratamiento enfermedades neurodegenerativas, tales como la enfermedad de Parkinson y Huntington, entre otras, tal como se presenta en los estudios in vitro en la figura 14/17.
