Composiciones para el tratamiento de trastornos neurogénicos del suelo pélvico.
Un primer polinucleotido para su uso en un metodo para el tratamiento de la hiperreflexia del detrusor y/o de la disinergia detrusor-esfinter externo en un individuo que lo necesite,
en donde dicho primer polinucleotido comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una proteina opsina sensible a la luz que comprende: i) una secuencia al menos un 95 % identica a la secuencia mostrada en la SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:4 o SEQ ID NO:23; ii) una senal de exportacion del RE; iii) y una senal de trafico de membrana, y en donde el metodo comprende:
a) administrar al individuo una cantidad eficaz de dicho primer polinucleotido que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una primera proteina opsina sensible a la luz, en donde la proteina opsina se expresa en la membrana plasmatica de una poblacion de neuronas responsables de la inervacion del musculo detrusor y/o una poblacion de neuronas responsables de la inervacion del musculo esfinter urinario externo en el individuo; y
b) activar con luz la primera proteina opsina sensible a la luz,
en donde dicha primera proteina opsina induce la hiperpolarizacion de las neuronas que expresan la proteina opsina en respuesta a la activacion con luz, por lo que la hiperpolarizacion de las neuronas responsables de la inervacion del musculo detrusor permite el almacenamiento de orina en la vejiga y la hiperpolarizacion de las neuronas responsables de la inervacion del musculo esfinter urinario externo permite la evacuacion de la orina de la vejiga.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17152598.
Solicitante: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY.
Inventor/es: GRADINARU,VIVIANA, DEISSEROTH,KARL A, ADEN,ELIZABETH R, DELP,SCOTT L.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- A61P21/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.
- C12N15/864 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores parvovirales.
PDF original: ES-2728077_T3.pdf
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