CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 48/00[m] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
(10/02/2016). Solicitante/s: Psma Development Company, L.L.C. Inventor/es: MA,DANGSHE, OLSON,WILLIAM, MADDON,PAUL, DONOVAN,GERALD, SCHULKE,NORBERT, GARDNER,JASON.
Un anticuerpo aislado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente a formas diméricas de PSMA, pero no a formas monoméricas de PSMA, y tiene la capacidad de unir células vivas que expresan PSMA.
PDF original: ES-2559002_T3.pdf
(09/02/2016) Un polinucleótido bicatenario o una sal del mismo, que consiste en un polinucleótido representado por la fórmula (I) y un polinucleótido representado por la fórmula (II) y que tiene las siguientes características (a) a (d): 5' - X - (α - β)q - αp - λm - 3' (I) y 5' - δs - (α - β)r - γ - Vn - 3' (II) , (a) α y β representan de forma diferente un ADN o un 2'-OMeARN, δ y λ representan de forma idéntica o diferente un ADN o un 2'-OMeARN, δ y λ representa de forma idéntica o diferente cualquier nucleótido seleccionado de un ADN, un ARN y un 2'-OMeARN, y X e Y representan un oligonucleótido que consiste en los mismos o diferentes tipos de nucleótidos seleccionados de un ADN, un ARN y un ácido nucleico modificado; (b) p representa un…
(03/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Selecta Biosciences, Inc. Inventor/es: LIPFORD,GRAYSON B, FRASER,CHRISTOPHER.
Una composición, que comprende: un ácido nucleico aislado inmunoestimulante que comprende una secuencia: 5' - TCGTCGAACGTTCGCGAACGTTCG-3' [SEQ ID NO: 1]; y un excipiente farmacéuticamente aceptable; en donde C no está metilado.
PDF original: ES-2569857_T3.pdf
(02/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: BAUMHOF,PATRICK, VOSS,SÖHNKE, KRAMPS,THOMAS, KALLEN,KARL-JOSEF.
Complejodecargaportadorpolimérico que comprende: a) comounportador,unportadorpoliméricoformadopor componentes catiónicos reticulados con disulfuro, donde los componentes catiónicos reticulados con disulfuro son péptidos catiónicos, teniendo los pépridos catiónicos una longitu de 10-100 residuos aminoácidos, donde los enlaces disulfuro están formados por residuos cisteína contenidos en los péptidos catiónicos, que están situados proximales a los extermos terminales de los péptidos catiónicos, y b) comounacarga,almenosunamoléculadeARN monohebra, para su uso en un método para inmunoestumlar inespecíficamente la respuesta inmune de un paciente que lo necesite o para uso en un método para un tratamiento adyuvante de un paciente que lo necesite.
PDF original: ES-2558106_T9.pdf
PDF original: ES-2558106_T3.pdf
(28/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: WASHINGTON UNIVERSITY. Inventor/es: MILBRANDT,JEFFREY, ARAKI,TOSHIYUKI, SASAKI,YO.
El uso de un agente para el tratamiento o la prevención de una axonopatía en un mamífero que lo necesite, en el que el agente es NaMN, NMN, NmR, un ácido nucleico que codifica una NMNAT o resveratrol.
PDF original: ES-2557810_T3.pdf
(27/01/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF COLUMBIA UNIVERSITY IN THE CITY OF NEW YORK. Inventor/es: GU,HUA, JANG,IHNKYUNG, HODES,RICHARD, CHIANG,JEFFREY J.
Una población de células aisladas, sustancialmente purificada, que comprende células T CD8+ con actividad reducida de Cbl-b para uso como un medicamento, adecuado para uso en rechazo inmune de tumores.
PDF original: ES-2566502_T3.pdf
(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo: BT"15-BM"15-BB"15 (XV") donde BT"15 es un grupo representado por uno…
(27/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL. Inventor/es: KASPAR,BRIAN K, MENDELL,JERRY R.
Composición que comprende uno o más VAAr encapsidados infecciosos, comprendiendo cada uno un genoma de VAA recombinante que comprende un polinucleótido que codifica para folistatina-344 flanqueado por al menos una repetición terminal invertida de VAA, en la que el genoma carece de ADN de cap y rev de VAA.
PDF original: ES-2569365_T3.pdf
(27/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE JOHNS HOPKINS UNIVERSITY. Inventor/es: HU, RONG, LUO,JUN, BOVA,GEORGE STEVEN, ISAACS,WILLIAM, DUNN,THOMAS.
Un método in vitro para determinar el riesgo de recidiva de cáncer de próstata refractario a hormonas o virgen a tratamiento hormonal, comprendiendo el método determinar el nivel de expresión de un polipéptido variante del receptor de andrógenos que carece de un dominio de unión a ligando del receptor de andrógenos que tiene la SEQ ID NO: 8 (AR-V7) o que es al menos un 90 %, 95 % o 99 % idéntico a la misma o un polinucleótido que codifica dicho polipéptido que tiene la SEQ ID NO: 1 (AR-V7) o que es al menos un 90 %, 95 % o 99 % idéntico a la misma en una muestra del sujeto, en el que una expresión de AR-V7 mayor de la media respecto a una muestra de control del sujeto que tiene expresión de AR-V7 menor de la media indica que el sujeto tiene un riesgo aumento de recidiva del cáncer de próstata refractario a hormonas o virgen a tratamiento hormonal.
PDF original: ES-2566750_T3.pdf
(20/01/2016). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK.
Un oligonucleótido modificado de desde 12 a 30 bases nitrogenadas de largo, donde dicho oligonucleótido tiene una secuencia de bases nitrogenadas que tienen un 100% de complementariedad con un ARN del receptor de la hormona de crecimiento, donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido son modificadas, y donde dicho oligonucleótido inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina-I, para su uso en el tratamiento o profilaxis de una enfermedad o condición asociada con la expresión del receptor del hormona de crecimiento y el factor de crecimiento similar a la insulina-I, donde la enfermedad o condición es acromegalia, gigantismo, degeneración macular relacionada con la edad, retinopatía diabética, nefropatía diabética, diabetes, o cánceres o tumores que dependen de la hormona de crecimiento y del factor de crecimiento similar a la insulina I.
PDF original: ES-2567132_T3.pdf
(20/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: STERRENBELD BIOTECHNOLOGIE NORTH AMERICA, INC. Inventor/es: MELO,CARLOS ALBERTO, JANAVEL,GUSTAVO VERA, LAGUENS,RUBÉN, CROTTOGINI,JOSÉ ALBERTO, ARGUELLES,MARACELO LUIS, PICHEL,RICARDO HORACIA, CRISCUOLO,MARCELO EDUARDO.
Un método ex vivo o in vitro para inducir miocardiogenesis que comprende administrar a los cardiomiocitos un vector plasmídico que comprende una secuencia nucleotídica que codifica el sitio activo de un polipéptido que incluye la secuencia de aminoácidos del factor de crecimiento endotelial vascular-A (VEGF-A).
PDF original: ES-2566344_T3.pdf
(20/01/2016). Solicitante/s: INTERNATIONAL INSTITUTE OF CANCER IMMUNOLOGY, INC.. Inventor/es: SUGIYAMA, HARUO.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento o prevención de un cáncer en un sujeto positivo a HLA-A*1101, que comprende un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos o : una secuencia de aminoácidos de Pro Ile Leu Cys Gly Ala Gln Tyr Arg (SEC ID Nº: 3), una secuencia de aminoácidos de SEC ID Nº: 3 en la que un aminoácido se sustituye por otro aminoácido, donde el péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de tiene la capacidad para unirse a una molécula de HLA-A*1101 y tiene la capacidad de inducir un LTC.
PDF original: ES-2556831_T3.pdf
(14/01/2016). Solicitante/s: INTERNATIONAL INSTITUTE OF CANCER IMMUNOLOGY, INC.. Inventor/es: SUGIYAMA, HARUO.
Uso de un péptido de la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEC ID Nº: 3 para la preparación de una composición farmacéutica para el tratamiento o la prevención del cáncer en un paciente positivo para HLA-A*0201.
PDF original: ES-2556232_T3.pdf
(13/01/2016). Solicitante/s: MERIAL. Inventor/es: AUDONNET, JEAN-CHRISTOPHE FRANCIS, MINKE, JULES, MAARTEN, LOOSMORE, SHEENA MAY.
Composición inmunógena para su uso en la protección de los equinos contra el virus de la fiebre del Nilo (WN) o vacuna para su uso en la protección de los equinos contra el virus de la fiebre del Nilo (WN), que comprende uno o varios virus recombinados avipox y que expresa las proteínas prM, M y E del virus WN, comprendiendo los virus recombinados uno o varios polinucleótidos que codifican una o varias proteínas prM, M y E, y un vehículo o excipiente farmacéuticamente aceptable.
PDF original: ES-2566044_T3.pdf
(13/01/2016) El uso de un polipéptido SPARC en la preparación de un medicamento para aumentar la sensibilidad o reducir la resistencia de un mamífero al que se le ha diagnosticado cáncer a un tratamiento terapéutico para cáncer, en el que dicho mamífero presenta resistencia a dicho tratamiento terapéutico, en el que el polipéptido SPARC comprende SEC ID Nº: 1, en el que SEC ID Nº 1 es la siguiente secuencia de aminoácidos: Met Arg Ala Trp Ile Phe Phe Leu Leu Cys Leu Ala Gly Arg Ala Leu Ala Ala Pro Gln Gln Glu Ala Leu Pro Asp Glu Thr Glu Val Val Glu Glu Thr Val Ala Glu Val Thr Glu Val Ser Val Gly Ala Asn Pro Val Gln Val Glu Val Gly Glu Phe Asp Asp Gly Ala Glu Glu Thr Glu Glu Glu Val Val…
(13/01/2016). Solicitante/s: DANA-FARBER CANCER INSTITUTE. Inventor/es: CHEN, LAN, BO, TAI,ISABELLE T.
Uso de un polinucleótido de la familia de SPARC que codifica un polipéptido de la familia de SPARC con la secuencia de SEC ID Nº: 1 en la preparación de un medicamento para aumentar la sensibilidad o para reducir la resistencia de un mamífero al que se le ha diagnosticado cáncer a un tratamiento terapéutico para el cáncer, en el que dicho mamífero muestra resistencia a dicho tratamiento terapéutico.
PDF original: ES-2565496_T3.pdf
(13/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: DSM IP ASSETS B.V.. Inventor/es: BARCLAY, WILLIAM, R., METZ,James G, FLATT,JAMES H, KUNER,JERRY M.
Una molécula aislada de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada entre el grupo que consiste en: a. una secuencia de ácido nucleico que codifica una secuencia de aminoácidos de: SEC ID Nº 20, y fragmentos biológicamente activos de la misma, en la que los fragmentos biológicamente activos muestran una actividad ß-ceto acil-ACP sintasa (KS); b. una secuencia de ácido nucleico que codifica una secuencia de aminoácidos que es al menos un 60 % idéntica a dicha secuencia de aminoácidos de (a), en la que dicha secuencia de aminoácidos muestra una actividad ß-ceto acil-ACP sintasa (KS); y c. una secuencia de ácido nucleico que es completamente complementaria a la secuencia de ácido nucleico de (a) o (b).
PDF original: ES-2567305_T3.pdf
(13/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Targetpharma Laboratories (Changzhou) Co., Ltd. Inventor/es: HUA,ZICHUN, CAO,LIN, TANG,BO.
Una variante de un ligando inductor de apoptosis relacionado con TNF (TRAIL) dirigido a tumores que es una proteína de fusión que consiste en un segmento peptídico de un ligando de CD13, un péptido de conexión, y el ligando inductor de apoptosis relacionado con TNF (TRAIL), en la que el segmento peptídico del ligando de CD13 es el péptido CNGRC con una estructura de anillo.
PDF original: ES-2566040_T3.pdf
(06/01/2016) Una composición para su uso en un tratamiento de fibrosis pulmonar, que comprende un vehículo que comprende un retinoide como agente dirigido y un fármaco que controla la actividad o el crecimiento de células productoras de matriz extracelular en el pulmón, en el que el retinoide tiene un esqueleto en el que cuatro unidades de isoprenoide están unidas de un modo cabeza-cola, en la que el fármaco que controla la actividad o el crecimiento de las células productoras de matriz extracelular en el pulmón se selecciona del grupo que consiste en: (i) un agente seleccionado del grupo que consiste en un ARNip, una ribozima, un ácido nucleico antisentido y un polinucleótido quimérico ADN/ARN, que dirige moléculas implicadas en la producción o secreción de dichas moléculas constituyentes de la matriz extracelular, en el que dicha molécula…
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: HALOZYME, INC. Inventor/es: KUNDU,ANIRBAN, BOOKBINDER,LOUIS, FROST,GREGORY.
Una composición farmacéutica que comprende un polipéptido hialuronidasa soluble activo a pH neutro humano (sHASEGP) y un agente anticanceroso para uso en el tratamiento de un tumor, en la que; el agente anticanceroso es un anticuerpo o un vector de terapia génica; y el polipéptido hialuronidasa consiste en una secuencia de aminoácidos que tiene al menos el 98 % de identidad de secuencia de aminoácidos con la secuencia de aminoácidos que se expone como los aminoácidos 1-448 de la SEC ID Nº: 4, que corresponde a los aminoácidos 36-483 de la SEC ID Nº: 1, en el que: el polipéptido contiene al menos un resto de azúcar que está unido covalentemente a un resto asparragina (N) del polipéptido; y el polipéptido es catalíticamente activo.
PDF original: ES-2564103_T3.pdf
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: TISSUEGENE, INC. Inventor/es: LEE, KWAN-HEE, LEE,DUK KEUN, YI,YOUNGSUK, NOH,MOON JONG, KIM,HYOUNG CHUN.
Población de células cultivadas transfectadas in vitro con un vector viral o plásmido recombinante generado que comprende una secuencia de ADN que codifica una proteína morfogenética ósea, BMP, unida de forma operativa a un promotor, para uso en el tratamiento de una afección neurodegenerativa del cerebro, o epilepsia, mediante protección de la degeneración del nervio, donde el tratamiento comprende inyección de las células transfectadas a un área cerca de un nervio lesionado, de modo que la expresión de la secuencia de ADN dentro del área del nervio lesionado causa atenuación de la degeneración del nervio.
PDF original: ES-2562243_T3.pdf
(06/01/2016) Un sistema de suministro de conjugado para suministrar polinucleótido de ARN interferente a una célula hepática in vivo, que comprende: en donde, P es una poliamina activa en la membrana anfipática; L2 es una unión lábil frente al pH M1 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un derivado de galactosa, M2 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un polietilenglicol, N es un polinucleótido de ARN interferente, A es un trímero de galactosa o un grupo hidrófobo que tiene al menos 20 átomos de carbono, y es un número entero mayor o igual a 1 y z es un número entero mayor o igual a 0, en donde el valor de y y z juntos es mayor que 50% del número de aminas de la poliamina P; …
(06/01/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., FOULKES, J., GORDON, DEAN,NICHOLAS M, O`DONNELL,NIALL.
Compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del que al menos una parte de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de la región seleccionada de los nucleótidos 1399-1423, 1388-1423 y 1394-1423 de SEQ ID NO: 9, en el que el oligonucleótido modificado comprende: (a) un segmento de separación que consiste en desoxinucleósidos unidos; (b) un segmento de ala en 5' que consiste en nucleósidos modificados unidos; y (c) un segmento de ala en 3' que consiste en nucleósidos modificados unidos; en el que el segmento de separación está situado entre el segmento de ala en 5' y el segmento de ala en 3' y en el que cada nucleósido modificado dentro de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado.
PDF original: ES-2566508_T3.pdf
(06/01/2016). Solicitante/s: AMGEN INC.. Inventor/es: BOYLE, WILLIAM, J..
La invención se refiere a un nuevo polipéptido, proteína de unión de osteoprotegerina, que interviene en la maduración de osteoclastos y que se ha identificado debido a su afinidad por la osteoprotegerina. Se describen también las secuencias de ácidos nucleicos que codifican el polipéptido, o fragmentos, o derivados o análogos de estos, vectores y células huésped para la producción, procedimientos de preparación de la proteína de unión de osteoprotegerina, y ensayos de fijación. La invención se refiere también a composiciones y procedimientos para el tratamiento de enfermedades óseas tales como osteoporosis, pérdida de hueso debida a artritis o metástasis, hipercalcemia, y enfermedad de Paget. Se describen también los receptores para las proteínas de unión de la osteoprotegerina. Se pueden emplear los receptores, y agonistas y antagonistas de estos para tratar enfermedades óseas.
PDF original: ES-2284203_T3.pdf
PDF original: ES-2284203_T5.pdf
(05/01/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.
Un virus adenoasociado (AAV) recombinante que comprende una cápsida de AAV hu.37 que tiene la secuencia de aminoácidos 138 a 738 de SEC ID Nº: 88 y en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente con secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.
PDF original: ES-2555612_T3.pdf
(30/12/2015). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: AUBOURG, PATRICK, CABOCHE,JOCELYNE, CARTIER,NATHALIE, BETUING,SANDRINE.
Vector para su utilización en el tratamiento de la enfermedad de Huntington, comprendiendo dicho vector la secuencia completa de ácido nucleico que codifica para colesterol 24-hidroxilasa.
PDF original: ES-2566495_T3.pdf
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 52 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561294_T3.pdf
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 45 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561293_T3.pdf
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 44 del pre-ARNm de distrofina humana, que facilita la ocultación de dicho exón del aparato de corte y empalme, y la exclusión de dicho exón del ARNm final.
PDF original: ES-2561292_T3.pdf
(30/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS, FURLING,DENIS, BELEY,CYRIAQUE.
ARNnp huU7 modificado, que comprende los elementos siguientes unidos covalentemente del extremo 3' al extremo 5': · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 1 · un polinucleótido que presenta la secuencia SEC ID nº 2, y · uno o más polinucleótidos en los que: - por lo menos uno de dichos polinucleótidos es un antisentido de por lo menos parte de un pre-ARNm diana, en el que dicha por lo menos parte de un pre-ARNm diana es por lo menos: · un sitio de empalme de un exón, pudiendo dicho antisentido interferir con el empalme de dicho exón, o · una expansión de repetición de trinucleótido, pudiendo dicho antisentido de dicha expansión desencadenar la destrucción selectiva de dicho pre-ARNm diana, y - por lo menos uno de dichos polinucleótidos (el dominio kiss) puede hibridarse con por lo menos 4 nucleótidos comprendidos dentro de los nucleótidos comprendidos entre los nucleótidos 12 y los nucleótidos 20 de SEC ID nº 1.
PDF original: ES-2566553_T3.pdf
(23/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: INTERNATIONAL INSTITUTE OF CANCER IMMUNOLOGY, INC.. Inventor/es: SUGIYAMA, HARUO.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento o prevención de un cáncer en un sujeto positivo a HLA-A*1101, que comprende un péptido que consiste en una secuencia de aminoácidos o : una secuencia de aminoácidos de Pro Ile Leu Cys Gly Ala Gln Tyr Arg (SEC ID Nº 5), una secuencia de aminoácidos de la SEC ID Nº 5, en la que se sustituye un aminoácido con otro aminoácido, donde el péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos tiene la capacidad de unirse a una molécula de HLA-A*1101, y tiene la capacidad de inducir un CTL.
PDF original: ES-2554775_T3.pdf
(23/12/2015). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.
Un vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de la fibrosis quística mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envuelta del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto a fin de proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 360 días.
PDF original: ES-2561060_T3.pdf
