Composiciones para el suministro dirigido de ARNip.

Un sistema de suministro de conjugado para suministrar polinucleótido de ARN interferente a una célula hepática in vivo,

que comprende:

en donde,

P es una poliamina activa en la membrana anfipática;

L2 es una unión lábil frente al pH

M1 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un derivado de galactosa,

M2 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un polietilenglicol,

N es un polinucleótido de ARN interferente,

A es un trímero de galactosa o un grupo hidrófobo que tiene al menos 20 átomos de carbono,

y es un número entero mayor o igual a 1 y z es un número entero mayor o igual a 0, en donde el valor de y y z juntos es mayor que 50% del número de aminas de la poliamina P;

la carga positiva de la poliamina P se neutraliza y la actividad en la membrana de la poliamina P es inhibida reversiblemente por unión de M1 y M2 por la unión lábil frente al pH L2, y la escisión de L2 en respuesta a una disminución del pH restablece la actividad en la membrana de la poliamina P;

N y A no están, directa o indirectamente, covalentemente unidos a P, L2, M1 o M2.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2011/052393.

Solicitante: Arrowhead Research Corporation.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 225 South Lake Avenue, Suite 1050 Pasadena, CA 91101 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HOFFMANN, TORSTEN, MOHR, PETER, LEWIS, DAVID, L., HADWIGER,PHILIPP, KITAS,Eric,A, ROZEMA,David,B, THUER,WILMA, VALIS,LINDA CHRISTINE, WAKEFIELD,DARREN H.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/713 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
  • A61K47/18 A61K […] › A61K 47/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos utilizados, p. ej. portadores o aditivos inertes; Agentes de direccionamiento o agentes modificadores enlazados químicamente al ingrediente activo. › Aminas; Amidas; Ureas; Compuestos de amonio cuaternario; Aminoácidos; Oligopéptidos que tienen hasta cinco aminoácidos.
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/87 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando procedimientos no previstos en otro lugar, p. ej. cotransformación.

PDF original: ES-2562817_T3.pdf

 

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