CIP-2021 : A61K 31/712 : Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados,

es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.

CIP-2021AA61A61KA61K 31/00A61K 31/712[3] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.

Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00:
  • Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".

A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.

A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.

A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).

A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.

A61K 31/712 · · · Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Compuestos oligoméricos gapados que comprenden deoxirribonucleósidos modificados en 5 '' -en la brecha y usos de ellos.

(27/09/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas unidas que tiene una región de intersticio situada entre una región 5' y una región 3' en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos contiguos modificados de tipo ARN que son nucleósidos de furanosilo modificados que adoptan una geometría conformada de 3'-endo cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades de monómero contiguas seleccionadas de ß-D-2'- desoxirribonucleósidos y β-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos que tienen la Fórmula…

Nuevos análogos de nucleósidos y oligonucleótidos.

(06/09/2017) Un compuesto de fórmula : en qué: R1 y R2 son iguales o diferentes y representan un átomo de hidrógeno, un grupo hidroxilo protector, un grupo ácido fosfórico, un grupo ácido fosfórico protegido o -P(R3)R4 [en qué R3 y R4 son iguales o diferentes y representan un grupo hidroxilo, un grupo hidroxilo protegido, un grupo mercapto, un grupo mercapto protegido, un grupo amino, un grupo alcóxido que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo alquiltio que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo cianoalcóxido que tiene de 1 a 5 átomos de carbono o un grupo amino sustituido mediante un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono]; A representa un grupo aquileno que tiene de 1 a 4 átomos de carbono; y B representa un grupo purin-9-ilo, un grupo 2-oxo-pirimidin- 1-ilo o un grupo purin-9-ilo sustituido o un grupo 2-oxo-…

Novedosas formulaciones de lípidos para la administración de ácidos nucleicos.

(05/07/2017). Solicitante/s: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. Inventor/es: MACLACHLAN,IAN, PALMER,LORNE,R, YAWORSKI,EDWARD, LAM,KIEU, JEFFS,LLOYD B.

Una partícula de ácido nucleico-lípido que comprende: (a) un ácido nucleico; (b) un lípido catiónico que comprende del 50 % en moles al 65 % en moles del lípido total presente en la partícula; (c) un lípido no catiónico que comprende hasta el 49,5 % en moles del lípido total presente en la partícula y que comprende una mezcla de un fosfolípido y colesterol o un derivado del mismo, en el que el colesterol o derivado del mismo comprende del 30 % en moles al 40 % en moles del lípido total presente en la partícula; y (d) un conjugado de lípido que inhibe la agregación de partículas que comprende del 0,5 % en moles al 2 % en moles del lípido total presente en la partícula.

PDF original: ES-2638448_T3.pdf

Oligonucleótidos de modulación de ARN con características mejoradas para el tratamiento de trastornos neuromusculares.

(07/06/2017). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: DE VISSER,PETER CHRISTIAN, MULDERS,SUSAN ALLEGONDA MARIA.

Oligonucleótido que consiste en residuos de nucleótido de ARN 2'-O-metil con un esqueleto donde todas las fracciones de fosfato se sustituyen por fracciones de fosforotioato, dicho oligonucleótido con una secuencia de base que consiste en (XYG)7 donde cada X es 5-metilcitosina y cada Y es uracilo (SEQ ID NO:90).

PDF original: ES-2639066_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con genes supresores de tumor mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen.

(10/05/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del gen supresor de tumor para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de un gen supresor de tumor, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 5, 6, 6a, 6b, 7, 8 o 9.

PDF original: ES-2637063_T3.pdf

DBAIT y usos de las mismas.

(26/04/2017). Solicitante/s: INSTITUT CURIE. Inventor/es: DUTREIX,MARIE, SUN,JIAN-SHENG.

Una molécula de ácido nucleico, en donde dicha molécula comprende una parte de doble cadena de 32 a 100 pb, tiene al menos un extremo libre, carece de CpG, tiene menos de un 70 % de identidad de secuencia con cualquier gen del genoma humano, comprende uno o varios fosforotioatos o nucleótidos con esqueleto de metilfosfonato en el extremo de cada cadena o al menos en el extremo 3' de la cadena, y en donde dicha molécula es un sustrato para unirse al menos a la proteína Ku implicada en la ruta NHEJ de reparación de roturas de doble cadena DSB, en donde la parte de doble cadena tiene la secuencia de las moléculas Dbait32Hc (SEQ ID No 17), Dbait32Hc-3'mp (SEQ ID No 19), Dbait32Hc-5'3'mp (SEQ ID No 20), Dbait32Hc-Cy3 ID No 23) y Dbait32Hc-Cy5 (SEQ ID No 24).

PDF original: ES-2633652_T3.pdf

Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.

(08/03/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.

Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 17 a 30 nucleótidos de longitud y es hibridable de forma específica con una región diana del exón 50 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H50D (+07-18), en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 50.

PDF original: ES-2627917_T3.pdf

Compuestos antisentido.

(25/01/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E.

Un oligonucleótido antisentido gapmer que tiene un hueco desoxi y al menos un engarce internucleosídico modificado, una región ala 5' situada en el extremo 5' del hueco desoxi, y una región ala 3' situada en el extremo 3' del hueco desoxi, en donde al menos uno de los nucleósidos bicíclicos 4' a 2' y el ala 5' tiene al menos un nucleósido 2' modificado no biciclíco.

PDF original: ES-2620472_T3.pdf

Molécula para tratar un trastorno inflamatorio.

(14/12/2016). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE, VERBEEK,JOSEPH STEPHAN, YILMAZ-ELIS,ALIYE SEDA.

Oligonucleótido que es capaz de alterar el empalme de un pre-ARNm que codifica un IL-1RAcP para aumentar la cantidad de un IL-1RAcP soluble donde dicho oligonucleótido es capaz de inducir el salto del exón que codifica el dominio de transmembrana de IL-1RAcP y no interrumpe el marco de lectura abierto de IL-1RAcP, donde dicho oligonucleótido comprende o consiste en una secuencia que es complementaria de una extensión contigua de al menos 8 nucleótidos de SEQ ID NO: 5, 64 o 65.

PDF original: ES-2616561_T3.pdf

Familia de micro-ARN que modula la fibrosis y usos de la misma.

(16/11/2016). Solicitante/s: THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: OLSON,ERIC, VAN ROOIJ,EVA.

Un agonista de miR-29a-c para su uso en un método para el tratamiento o la prevención de fibrosis tisular en un sujeto que lo necesita, en el que el agonista de miR-29a-c es un polinucleótido que comprende un pri-miARN, pre-miARN, o secuencia madura de miR-29a, miR-29b y/o miR-29c.

PDF original: ES-2621161_T3.pdf

Composición que comprende un antagomir encapsulado.

(14/09/2016). Solicitante/s: Pierre Fabre Médicament S.A.S. Inventor/es: FERRET,EULALIA, ASIN,MIGUEL ANGEL, PEREZ,AMADEO, GARCIA-DORADO GARCIA,ANTONIO DAVID, VERT,IGNASI BARBA, RODRIGUEZ SINOVAS,ANTONIO, GOTARDA,NEUS BELLERA.

Composición que comprende una cantidad efectiva de por lo menos un inhibidor de un miARN involucrado en la angiogénesis, en la que tal inhibidor se microencapsula en microesferas biodegradables y biocompatibles poliméricas, en la que por lo menos 50% de dichas microesferas presentan un diámetro comprendido entre 5 y 15 μm, y en la que el dicho por lo menos un inhibidor consiste en un oligonucleótido antisentido dirigido a o que es complementario a miR-92a.

PDF original: ES-2606636_T3.pdf

Tratamiento para enfermedades relacionadas con el factor de crecimiento del endotelio vascular (vegf) mediante la inhibición de transcritos antisentido naturales de vegf.

(03/08/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que tiene como diana un transcrito antisentido natural del factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF) para su uso como compuesto terapéutico, en el que el oligonucleótido modula la expresión del factor de crecimiento del endotelio vascular (VEGF) y en el que el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico mostrada en una de las SEC ID N.º 2 o 3.

PDF original: ES-2600781_T3.pdf

Ácido ribonucleico de interferencia corto (ARNip).

(20/07/2016). Solicitante/s: NOVARTIS AG. Inventor/es: NATT, FRANCOIS, JEAN-CHARLES, BILLY,ERIC, HUNZIKER,JUERG, SCHNELL,CHRISTIAN.

Un ácido ribonucleico de interferencia corto (ARNip), comprendiendo dicho ARNip dos cadenas de ARN separadas que son complementarias entre sí a lo largo de al menos 15 nucleótidos, en el que cada cadena es de 49 nucleótidos o menos, y en el que el extremo 3' terminal de al menos una cadena comprende una modificación en el carbono 3', en el que la modificación es:**Fórmula**.

PDF original: ES-2595079_T3.pdf

Complejos de quelatos de oligonucleótidos.

(20/07/2016). Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.

Una composición farmacéutica para su uso en la supresión o reducción de las reacciones subcutáneas en el sitio de inyección en un sujeto de un oligonucleótido administrado subcutáneamente, comprendiendo dicha composición farmacéutica: * un complejo de quelato de oligonucleótido que comprende dos o más oligonucleótidos unidos a su estructura de fosfodiéster por un catión multivalente; y * un excipiente farmacéuticamente aceptable, en el que al menos un oligonucleótido de dicho complejo tiene al menos un enlace fosforotioato y en el que dicho catión multivalente es un catión de metal divalente.

PDF original: ES-2598556_T3.pdf

Utilización de oligómeros de ANB antisentido de ApoB para el tratamiento de síndromes coronarios agudos.

(06/04/2016). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: STRAARUP,ELLEN MARIE, BAGGER,YU.

Medicamento que comprende un oligonucleótido de ANB antisentido de ApoB que comprende el motivo de secuencia de SEC ID nº 4 para la utilización en el tratamiento del síndrome coronario agudo.

PDF original: ES-2572361_T3.pdf

Composición farmacéutica que comprende oligonucleótidos antisentido anti-ARNmi.

(30/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: KAUPPINEN, SAKARI, ELMEN,JOACIM, KEARNEY,PHIL.

Oligonucleótido de fórmula: 5'-CcAttGTcaCaCtCC-3' (SEC ID nº 99) en la que una letra minúscula identifica la base nitrogenada de una unidad de ADN; una letra mayúscula identifica la base nitrogenada de una unidad de ANB y en la que las citosinas de ANB se encuentran opcionalmente metiladas.

PDF original: ES-2569558_T3.pdf

Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.

(18/03/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.

Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 20 a 31 nucleótidos de longitud y es un oligonucleótido que es hibridable de forma específica con una región diana del exón 53 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H53A (+23+47), sitio de apareamiento H53A (+39+69), o ambos, en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 53.

PDF original: ES-2564185_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 53 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 78, 77, 71, 72, 76, 68, 75, 69, 70, 73 y 74, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la Dribofuranosa o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (XVI"), (XVII"), (XVIII"), (XIX"), (XX") and (XXI"), o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''16-BM''16-BB''16 (XVI") donde BT"16 es un grupo representado…

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 50 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 41, 40, 42, 43, 46, 44 y 45, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (IV'') o (V'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT"4-BM"4-BB"4 (IV") donde BT"4 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (4a") a (4j"): (4a")HO-, (4b")HO-Ba-, …

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(16/03/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 46 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 21, 22, 19, 20 y 18, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (V'), (VI') y (VII') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT'5-BM'5-BB'5 (V') donde BT'5 es un grupo representado por uno cualquiera de los siguientes (5a') a (5g'): (5a')HO-, (5b')HO-Bt-, (5c')HO-Bt-Bt-, (5d')HO-Bt-Bt-Bt-, (5e')HO-Bt-Bt-Bt-Bt-, (5f')HO-Bc-Bt-Bt-Bt-Bt-,…

Análogos de nucleósidos bicíclicos y tricíclicos, nucleótidos y oligonucleótidos.

(11/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: EXIQON A/S. Inventor/es: WENGEL, JESPER, NIELSEN, POUL.

En vista de las limitaciones de los análogos de nucleósidos previamente conocidos, los presentes inventores pro-porcionan ahora nuevos análogos de nucleósidos (LNA) y oligonucleótidos que incluyen análogos de nucleósidos LNA. Los nuevo ácidos nucleicos se han proporcionado con todas la nucleobases comúnmente usadas, proporcionan-do de ese modo un completo conjunto de ácidos nucleicos para su incorporación en oligonucleótidos. Tal como será evidente a partir de lo que sigue, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA proporcionan un amplio rango de mejoras para los oligonucleótidos usados en los campos de diagnóstico y terapia. Más aún, los ácidos nucleicos LNA y los oligonucleótidos modificados con LNA también proporcionan nuevas perspectivas a los diagnósticos y terapias basados en nucleósidos y oligonucleótidos.

PDF original: ES-2242291_T5.pdf

PDF original: ES-2242291_T3.pdf

Oligonucleótidos antisentido de triciclo-ADN, composiciones, y métodos para el tratamiento de enfermedades.

(09/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: LEUMANN, CHRISTIAN, DR., GARCIA,LUIS, VOIT,THOMAS, FURLING,DENIS, SCHÜMPERLI,DANIEL.

Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.

PDF original: ES-2573981_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(27/01/2016) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 51 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID N.º 64, 66, 87 y 88 donde al menos uno de los azúcares que constituye el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es Dribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O,4'-C-alquilenación de la D-ribofuranosa, o (b) un compuesto representado por la fórmula general (XV"); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, donde dicha fórmula general se define del siguiente modo: BT"15-BM"15-BB"15 (XV") donde BT"15 es un grupo representado por uno…

Composición para inhibir la expresión de un gen diana.

(27/01/2016) Una composición que comprende un liposoma con ARN encapsulado para su uso en el tratamiento del cáncer o enfermedad inflamatoria donde dicha composición se va a administrar dos veces con un intervalo de 7 días, donde el ARN contiene una secuencia que consiste en de 15 a 30 bases contiguas de un ARNm de un gen diana (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X) y una secuencia de bases (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X' complementaria) complementaria de la secuencia X, estando del 30 al 55 % de todos los azúcares unidos a las bases de la secuencia X y siendo la secuencia X' complementaria ribosa sustituida por un grupo 2'-O-metilo, 2'-O-etilo y/o 2'-flúor en la posición 2' y donde el ARN puede suprimir la expresión del gen diana utilizando la interferencia de ARN (ARNi), y pudiendo el liposoma alcanzar un tejido…

Nuevos potentes compuestos antisentido anti-ApoB.

(28/12/2015). Ver ilustración. Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: NIELSEN,NIELS FISKER, STRAARUP,ELLEN MARIE, LINDHOLM,MARIE.

Oligómero de entre 12 y 16 nucleótidos de longitud que comprende SEC ID nº 4 capaz de modular la expresión de la apolipoproteína B.

PDF original: ES-2555057_T3.pdf

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(22/12/2015) Un compuesto capaz de inducir el salto del exón 44 del gen de la distrofina, que es (a) un oligonucleótido que consiste en la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 30, 36, 37, 31, 32, 33, 38, 35, 34 y 39, donde al menos uno de los azúcares que constituyen el oligonucleótido está modificado, y donde dicho azúcar es D-ribofuranosa y al menos una modificación de dicho azúcar es 2'-O, 4'-C alquilenación de la Dribofuranosa, o (b) un compuesto representado por una cualquiera de las fórmulas generales (I''), (II'') y (III'') o una sal farmacológicamente aceptable del mismo; donde dichas fórmulas generales se definen del siguiente modo: BT''1-BM''1-BB''1 (I'') donde BT''1 es…

Nucleósido ciclofosfatos.

(04/03/2015) Un compuesto de fórmula I-3:**Fórmula** o un estereoisómero, una sal, un hidrato, un solvato o una forma cristalina del mismo; en la que R1 es n-alquilo, alquilo ramificado, cicloalquilo, alcarilo, fenilo o naftilo, en donde el fenilo o naftilo está opcionalmente sustituido con al menos uno de F, Cl, Br, I, OH, OR', SH, SR', NH2, NHR', NR'2, heterociclo, alquilo C1-C6, alquenilo C1-C6 halogenado, alquinilo C2-C6, alquinilo C2-C6 halogenado, alcoxi C1-C6, alcoxi C1-C6 halogenado, CO2H, CO2R', CONH2, CONHR', CONR'2, CH≥CHCO2H o CH≥CHCO2R', en donde R' es un alquilo C1-C10 opcionalmente sustituido, cicloalquilo C3-C7, alquenilo C2-C10, alquinilo C2-C10, o alcoxialquilo C1-C10; R2 es H, un alquilo C1-C6, ciano, vinilo, O-(alquilo C1-C6), hidroxil-alquilo C1-C6, fluorometilo, azido, CH2CN, CH2N3, CH2NH2, CH2NHCH3, CH2N(CH3)2,…

Silenciamiento de expresión de quinasa tipo polo usando ARN interferente.

(11/02/2015) Una molécula modificada de ARNip para silenciar la expresión quinasa 1 tipo polo (PLK-1), en la que la molécula modificada de ARNip comprende una hebra con sentido que consiste en la secuencia de ácido nucleico de la SEC ID Nº 400, una hebra antisentido complementaria, y una región bicatenaria de al menos 15 nucleótidos de longitud, y en la que la hebra antisentido comprende uno o más nucleótidos modificados en la región bicatenaria seleccionados entre el grupo que consiste en nucleótidos de 2'OMe-guanosina, nucleótidos de 2'OMe-uridina, y mezclas de los mismos.

ADN triciclo-fosforotioato.

(28/01/2015) Una molécula de ácido nucleico que comprende triciclo-nucleósidos unidos por enlaces fosforotioato internucleosídicos (enlaces 3'-OPS-O-5').

Derivados de nucleósidos como inhibidores de la ARN polimerasa viral dependiente de ARN.

(07/01/2015) El uso de un compuesto de fórmula estructural I que tiene la configuración estereoquímica:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para la fabricación de un medicamento para inhibir la polimerasa NS5B del VHC, inhibir la replicación del VHC o tratar la infección del VHC, en la que B es:**Fórmula** Y es alquilcarbonilo C1-10, P3O9H4, P2O6H3 o P(O)R9R10; R1 es hidrógeno, alquenilo C2-4, alquinilo C2-4 o alquilo C1-4 sustituido opcionalmente con amino, hidroxi o de 1 a 3 átomos de flúor y uno de R2 y R3 es hidroxi o alcoxi C1-4 y el otro de R2 y R3 se selecciona del grupo que consiste en hidrógeno; hidroxi, halógeno; alquilo C1-4 opcionalmente sustituido con de 1 a 3 átomos de flúor, alcoxi…

Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y (d) estando presentes uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de protección…

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