Compuestos oligoméricos gapados que comprenden deoxirribonucleósidos modificados en 5 '' -en la brecha y usos de ellos.
Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas unidas que tiene una región de intersticio situada entre una región 5' y una región 3' en la que las regiones 5' y 3' cada una,
independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos contiguos modificados de tipo ARN que son nucleósidos de furanosilo modificados que adoptan una geometría conformada de 3'-endo cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades de monómero contiguas seleccionadas de ß-D-2'- desoxirribonucleósidos y β-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos que tienen la Fórmula I:**Fórmula**
en donde independientemente para cada ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I: T1 y T2 son cada uno, independientemente, un grupo de unión internucleosídico que une el ß-D-2'- desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I con el resto del compuesto oligomérico separado; Bx es un resto de base heterocíclico;
R1 es alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido;
cada grupo sustituido comprende uno o más grupos sustituyentes opcionalmente protegidos seleccionados independientemente de halógeno, OJ1, NJ1J2, ≥ NJ1, SJ1, N3, CN, OC (≥ L) J1, OC (≥ L) NJ1J2y NJ3C (≥ L) NJ1J2, en el que cada J1, J2 y J3 es, independientemente, H, alquilo C1-C6 o un grupo protector, y L es O, S o NJ1; y en el que dicha región de intersticio comprende al menos un ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I y una pluralidad de ß-D-2'-desoxirribonucleósidos;
dicho compuesto oligomérico separado que tiene un ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido de Fórmula I, o que tiene dos ß-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos de Fórmula I, o que tiene tres ß-D-2'- desoxirribonucleósidos 5-sustituidos de Fórmula I.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/049989.
Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, OESTERGAARD,MICHAEL.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2651514_T3.pdf
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