Compuestos oligoméricos gapados que comprenden deoxirribonucleósidos modificados en 5 '' -en la brecha y usos de ellos.

Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas unidas que tiene una región de intersticio situada entre una región 5' y una región 3' en la que las regiones 5' y 3' cada una,

independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos contiguos modificados de tipo ARN que son nucleósidos de furanosilo modificados que adoptan una geometría conformada de 3'-endo cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades de monómero contiguas seleccionadas de ß-D-2'- desoxirribonucleósidos y β-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos que tienen la Fórmula I:**Fórmula**

en donde independientemente para cada ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I: T1 y T2 son cada uno, independientemente, un grupo de unión internucleosídico que une el ß-D-2'- desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I con el resto del compuesto oligomérico separado; Bx es un resto de base heterocíclico;

R1 es alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido;

cada grupo sustituido comprende uno o más grupos sustituyentes opcionalmente protegidos seleccionados independientemente de halógeno, OJ1, NJ1J2, ≥ NJ1, SJ1, N3, CN, OC (≥ L) J1, OC (≥ L) NJ1J2y NJ3C (≥ L) NJ1J2, en el que cada J1, J2 y J3 es, independientemente, H, alquilo C1-C6 o un grupo protector, y L es O, S o NJ1; y en el que dicha región de intersticio comprende al menos un ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido que tiene la Fórmula I y una pluralidad de ß-D-2'-desoxirribonucleósidos;

dicho compuesto oligomérico separado que tiene un ß-D-2'-desoxirribonucleósido 5'-sustituido de Fórmula I, o que tiene dos ß-D-2'-desoxirribonucleósidos 5'-sustituidos de Fórmula I, o que tiene tres ß-D-2'- desoxirribonucleósidos 5-sustituidos de Fórmula I.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/049989.

Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, OESTERGAARD,MICHAEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/712 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
  • C12N15/11 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2651514_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Detección y cuantificación de ácidos nucleicos para valorar la biomasa microbiana en los defectos del papel y en los fieltros de máquina, del 8 de Mayo de 2019, de NALCO COMPANY: Un método para identificar una infección por organismos formadores de biopelícula en un procedimiento de fabricación de papel, en donde el método […]

Oligonucleótidos antisentido modificados hidrofóbicamente que comprenden un grupo cetal, del 1 de Mayo de 2019, de INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM): Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula** en el que: · Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5 […]

Modulación de BCL11A para el tratamiento de hemoglobinopatías, del 1 de Mayo de 2019, de THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION: Una composición que comprende una célula progenitora hematopoyética que comprende un ácido nucleico que inhibe la expresión de BCL11A, en donde el ácido […]

Ácidos nucleicos manipulados dirigidos a ácidos nucleicos, del 1 de Mayo de 2019, de Caribou Biosciences, Inc: Una composición de dos o más secuencias de ácidos nucleicos manipuladas que forman un andamio ("NASC"), comprendiendo la composición NASC: […]

Método para preparar una mezcla de proteínas homodiméricas usando efecto de repulsión de carga, del 29 de Abril de 2019, de Jiangsu Alphamab Biopharmaceuticals Co., Ltd: Un método para obtener una mezcla que contiene dos o más proteínas usando un único clon celular recombinante, en donde las proteínas están en forma […]

Procedimientos para crear bicapas para su uso con sensores con nanoporos, del 24 de Abril de 2019, de Genia Technologies, Inc: Un procedimiento para formar una bicapa lipídica para su uso en un sensor con nanoporos, que comprende: (a) dirigir una solución amortiguadora […]

Procedimiento de detección de material diana que usa aptámero, del 17 de Abril de 2019, de Dongguk University Industry-Academic Cooperation Foundation: Un procedimiento de detección de un material diana que usa aptámeros, comprendiendo el procedimiento las etapas de: (a) adición de una muestra que […]

Modulación de la expresión del transductor de señales y activador de la transcripción 3 (stat3), del 16 de Abril de 2019, de Ionis Pharmaceuticals, Inc: Un compuesto monocatenario que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 16 nucleósidos unidos que tienen una secuencia de nucleobase que consiste […]

Otras patentes de Ionis Pharmaceuticals, Inc