Composición para inhibir la expresión de un gen diana.

Una composición que comprende un liposoma con ARN encapsulado para su uso en el tratamiento del cáncer o enfermedad inflamatoria donde dicha composición se va a administrar dos veces con un intervalo de 7 días,

donde el ARN contiene una secuencia que consiste en de 15 a 30 bases contiguas de un ARNm de un gen diana (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X) y una secuencia de bases (en lo sucesivo en el presente documento, secuencia X' complementaria) complementaria de la secuencia X, estando del 30 al 55 % de todos los azúcares unidos a las bases de la secuencia X y siendo la secuencia X' complementaria ribosa sustituida por un grupo 2'-O-metilo, 2'-O-etilo y/o 2'-flúor en la posición 2' y donde el ARN puede suprimir la expresión del gen diana utilizando la interferencia de ARN (ARNi), y pudiendo el liposoma alcanzar un tejido o un órgano que contiene un sitio de expresión del gen diana y que muestra una elevada retención en la sangre, y donde el gen diana es un gen de uno cualquiera de un factor de crecimiento endotelial vascular, un receptor del factor de crecimiento endotelial vascular, un factor de crecimiento de fibroblastos, un receptor del factor de crecimiento de fibroblastos, un factor de crecimiento derivado de plaquetas, un receptor del factor de crecimiento derivado de plaquetas, un factor de crecimiento de hepatocitos, un receptor del factor de crecimiento de hepatocitos, un factor análogo a Krüppel, un factor de transcripción de Ets, un factor nuclear, y un factor inducible por hipoxia.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/JP2009/063685.

Solicitante: KYOWA HAKKO KIRIN CO., LTD..

Nacionalidad solicitante: Japón.

Dirección: 1-6-1, OHTEMACHI CHIYODA-KU TOKYO 100-8185 JAPON.

Inventor/es: YAGI,Nobuhiro, ENOKIZONO,JUNICHI.

Fecha de Publicación: 27 de Enero de 2016.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/7105 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos ribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente ribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina, o el uracilo y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.
A61K31/712 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
A61K31/713 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
A61K47/10 A61K […] › A61K 47/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos utilizados, p. ej. portadores o aditivos inertes; Agentes de direccionamiento o agentes modificadores enlazados químicamente al ingrediente activo. › Alcoholes; Fenoles; Sus sales, p. ej. glicerol; Polietilenglicoles [PEG]; Poloxámeros; Éteres alquílicos PEG/POE.
A61K47/18 A61K 47/00 […] › Aminas; Amidas; Ureas; Compuestos de amonio cuaternario; Aminoácidos; Oligopéptidos que tienen hasta cinco aminoácidos.
A61K47/24 A61K 47/00 […] › que contienen átomos distintos al carbono, hidrógeno, oxígeno, halógenos, nitrógeno o azufre, p. ej. ciclometicona o fosfolípidos.
A61K47/28 A61K 47/00 […] › Esteroides, p. ej. colesterol, ácidos biliares o ácido glicirretínico.
A61K47/34 A61K 47/00 […] › Compuestos macromoleculares obtenidos por reacciones distintas a aquellas en las que intervienen solamente enlaces insaturados carbono-carbono, p. ej. poliésteres, poly(amino ácidos), polisiloxanos, polifosfacinas, copolímeros de polialquilenglicol o poloxámeros (A61K 47/10 tiene prioridad).
A61K9/127 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Liposomas.
A61P29/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Agentes analgésicos, antipiréticos o antiinflamatorios que no actúan sobre el sistema nervioso central, p. ej. agentes antirreumáticos; Antiinflamatorios no esteroideos (AINEs).
A61P35/00 A61P […] › Agentes antineoplásicos.
A61P43/00 A61P […] › Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00.

PDF original: ES-2561812_T3.pdf

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