(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: IVERSEN, PATRICK, L., SCHNELL,FREDERICK J, MOURICH,DAN V.

Un método ex vivo de modulación de la actividad de señalización de IL-17 en una célula, que comprende poner en contacto la célula con un oligómero antisentido de morfolino de 10-40 bases que comprende una secuencia de al menos 10 bases contiguas de una secuencia seleccionada de SEQ ID NOS: 7-12, en donde el oligómero antisentido de morfolino induce el salto de exón completo o parcial de uno o más exones de un transcrito de pre-ARNm de IL- 17RC, modulando así la actividad de señalización de IL-17 en la célula.

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(22/07/2020). Solicitante/s: IMMUNOMEDICS, INC.. Inventor/es: GOLDENBERG, DAVID, M., GOVINDAN, SERENGULAM, V., GALE,JONATHAN B, HOLMAN,NICHOLAS J.

Un método para producir un compuesto, CL2A-SN-38, que presenta la estructura, **(Ver fórmula)** que comprende realizar un esquema de reacción como el que se muestra: **(Ver fórmula)** que comprende además hacer reaccionar SN-38 con cloruro de terc-butildimetilsililo (TBDMS-Cl) para producir-OTBDMS- SN-38 (producto intermedio 4), en donde la reacción se lleva a cabo en disolvente diclorometano.

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(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM.

Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde, A = una adenina, mC = una 5-metilcitosina, G = una guanina, T = una timina, e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa, d = un azúcar 2'-desoxirribosa, s = un enlace internucleosídico fosforotioato y o = un enlace internucleosídico fosfodiéster; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

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(24/06/2020). Solicitante/s: Università Degli Studi Di Trento. Inventor/es: COVELLO,GIUSEPPINA, DENTI,MICHELA ALESSANDRA, SIVA,KAVITHA.

Agente terapéutico para su uso en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas asociadas con anomalías de la proteína tau codificada por el gen MAPT, en el que dicho agente terapéutico comprende uno o más ARNip dirigidos al exón 10 del gen MAPT, en el que los uno o más ARNip se seleccionan de entre un ARN bicatenario compuesto por una cadena sentido que comprende una secuencia de bases establecida en las SEQ ID No.: 2, 4 o 6, y una cadena antisentido que comprende una secuencia complementaria a la misma, que opcionalmente tiene un saliente en el terminal de la cadena sentido y/o cadena antisentido.

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(03/06/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: KHVOROVA,ANASTASIA, ARONIN,NEIL, ALTERMAN,JULIA.

Una molécula de ARN que tiene una longitud entre 15 y 35 bases, que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a 5' CAGUAAAGAGAUUAA 3' (SEQ ID NO:1) para su uso en terapia al inhibir la expresión del gen Huntingtina (HTT).

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(29/04/2020). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.

Oligonucleótido que consiste en CAAAGTATTTGGTCTCC (SEQ ID NO. 46), en el que los nucleótidos en negrita son oligonucleótidos modificados con LNA, complementarios a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 1 de la Figura 2.

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(29/04/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, TAKIMOTO,RISHU.

Composición para su uso en el tratamiento de cáncer en el que están implicados fibroblastos asociados con cáncer, caracterizada porque la composición comprende un portador de administración de sustancias que comprende un retinoide que promueve la administración específica de sustancias a un fibroblasto asociado con cáncer, y un fármaco que controla la actividad o el crecimiento de un fibroblasto asociado con cáncer.

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(29/04/2020). Solicitante/s: TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED. Inventor/es: HOASHI,YASUTAKA.

Un compuesto representado por la fórmula: **(Ver fórmula)** donde, W denota la fórmula -NR1R2 o la fórmula -N+R3R4R 5(Z-); R1 y R2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4 o un átomo de hidrógeno; R3, R4 y R5 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4; Z- denota un ion negativo; X denota un grupo alquileno C1-6 que puede estar sustituido; YA, YB e YC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metino que puede estar sustituido; LA, LB y LC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metileno que puede estar sustituido o un enlace; y RA1, RA2, RB1, RB2, RC1 y RC2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C4-10 que puede estar sustituido] o una sal del mismo.

PDF original: ES-2799409_T3.pdf

(18/03/2020). Solicitante/s: THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION. Inventor/es: MANDINOVA,ANNA I, LEE,SAM W, NEEL,VICTOR A.

Una composición que comprende un inhibidor competitivo del ATP de Akt para su uso en el tratamiento de la queratosis seborreica, en la que el inhibidor competitivo del ATP del Akt es (2S)-1-(1H-indol-3-il)-3-((5-(3-metil-2Hindazol- 5-il)piridin-3-il)oxi)propan-2-amina (A-443654) o 4-[2-(4-Amino-1,2,5-oxadiazol-3-il)-1-etil-7-[(3S)-3-piperidinil metoxi]-1H-imidazo[4,5-c]piridin-4-il]-2-metil-3-butin-2-ol (GSK-690693).

PDF original: ES-2798185_T3.pdf

(26/02/2020). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: ZHANG,JUN, YING,WENBIN, TAKAHASHI,HIROKAZU, AHMADIAN,MOHAMMAD, MINOMI,KENJIROU, HARBORTH,JENS, TERADA,ERIKA.

Molécula de ácido nucleico para inhibir la expresión de GST-π que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, en la que las cadenas forman una región dúplex, y en la que la cadena antisentido es SEQ ID NO: 157 y la cadena sentido es SEQ ID NO: 131.

PDF original: ES-2789049_T3.pdf

(26/02/2020). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, QUERBES,WILLIAM, YASUDA,MAKIKO.

Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde dicho ARNbc comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, comprendiendo la hebra antisentido una región de complementariedad con un transcrito de ARN de ALAS1 (p. ej., SEQ ID NO: 1), cuya hebra antisentido comprende usAfsAfGfaUfgAfgAfcAfcUfcUfuUfcUfgsgsu (SEQ ID NO: 4161), donde c, a, g, u = ribonucleósidos 2'-OMe; Af, Cf, Gf, Uf = ribonucleósidos 2'F; s = fosforotioato, o una secuencia que difiere en no más de 1, 2 o 3 nucleótidos de esta.

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(01/01/2020). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: DE LONLAY-DEBENEY,PASCALE, LEBRETON,CORINNE, HAMEL,YAMINA, MAUVAIS,FRANÇOIS-XAVIER, VAN ENDERT,PETER.

Un compuesto seleccionado del grupo que consiste en antagonistas de TLR9 e inhibidores de la expresión de TLR9 para su uso en el tratamiento de la rabdomiólisis en un sujeto que lo necesita.

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(25/12/2019). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.

Oligonucleótido antisentido complementario a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 2 de la Figura 2, en el que el oligonucleótido es GACCAGATGCAGGA (SEQ ID NO. 5), en el que los nucleótidos en negritason oligonucleótidos modificados con LNA.

PDF original: ES-2784213_T3.pdf

(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobase que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 3533 a 3552 de SEQ ID NO: 3, en donde la secuencia de nucleobase del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a la SEQ ID NO: 3; y en donde el grupo conjugado comprende: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2778442_T3.pdf

(18/12/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CROOKE,Rosanne,M, ALEXANDER,VERONICA J.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido 12-30 nucleobases de longitud que se dirige a ApoCIII para usar en un método de tratamiento: (a) un sujeto diabético o un sujeto con riesgo de diabetes, en donde el tratamiento comprende mejorar el perfil de diabetes del sujeto en donde se mejora el índice de sensibilidad a la insulina, la tasa de eliminación de glucosa, la MCR de glucosa, la relación del metabolismo de la glucosa:insulina; en donde los ácidos grasos libres, triglicéridos, no HDL-C, VLDL-C, ApoCIII que contiene VLDL, ApoB y LDL-C se reducen y HDL-C aumenta, o (b) un sujeto diabético al mejorar la sensibilidad a la insulina.

PDF original: ES-2778462_T3.pdf

(04/12/2019). Solicitante/s: YISSUM RESEARCH DEVELOPMENT COMPANY OF THE HEBREW UNIVERSITY OF JERUSALEM LTD. Inventor/es: YEDGAR, SAUL, PRIEV,ABA.

Un liposoma que comprende una bicapa lipídica y un fosfolípido conjugado con polímero, en donde dicho fosfolípido conjugado con polímero está incorporado en dicha bicapa lipídica, y en donde dicho polímero es un polisacárido.

PDF original: ES-2762224_T3.pdf

(25/11/2019). Solicitante/s: CONSORCIO CENTRO DE INVESTIGACIÓN BIOMÉDICA EN RED, M.P. Inventor/es: RUBIO VIDAL,NURIA, BLANCO FERNANDEZ,JERONIMO, BORROS GOMEZ,SALVADOR, MECA CORTES,OSCAR, MARTINEZ MARTINEZ,Gema, CASCANTE CIRERA,Anna, BALCELLS GARCIA,Laura.

Nanopartículas multicomponente y uso de las mismas. La invención se refiere a nanopartículas multicomponente para la transfección y selección de células. Las nanopartículas comprenden (a) nanopartículas de óxido de hierro superparamagnético (SPION), (b) un polímero que es un poli (beta-amino éster) (pBAE) modificado en los extremos con al menos un oliqopéptido y que tiene una masa molecular de entre 1.000 y 10.000 Da y (c) un polinucleótido. Estas partículas multicomponente potencian la eficiencia de transfección de la administración qénica no viral en diferentes tipos de células. Además, la característica magnética de estas innovadoras nanopartículas permite la rápida y masiva separación de células que contienen partículas mediante la aplicación de un campo magnético fuerte.

PDF original: ES-2732762_A1.pdf

(11/11/2019). Solicitante/s: Benitec Biopharma Limited. Inventor/es: GRAHAM,Michael,Wayne, FRENCH,PETER, ZHU,YORK YUAN YUAN, LU,YIXIANG, LI,TIEJUN, SUN,YUNCHENG, TANG,XIAOJUN, SHAN,LI.

Un agente de interferencia de ARN dirigido por ADN (ddRNAi) para inhibir la expresión de una o más secuencias diana en uno o más genes del virus de la hepatitis B (VHB), comprendiendo el agente ddRNAi, en una dirección de 5' a 3': una primera secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia de complemento efectora; y una primera secuencia de complemento efectora; en donde cada secuencia efectora es al menos 85% complementaria a la transcripción predicha de una secuencia diana, y en donde al menos una de las secuencias efectoras comprende 10 o más nucleótidos contiguos de la secuencia expuesta en la SEQ ID NO: 9.

PDF original: ES-2730393_T3.pdf

(30/10/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: Replicor Inc. Inventor/es: VAILLANT,ANDREW, BAZINET,MICHEL.

Una formulación farmacéutica que comprende un complejo de quelato de oligonucleótido anti-viral preparado con un catión metálico divalente para uso en un método para tratar una infección viral.

PDF original: ES-2767333_T3.pdf

(23/10/2019). Solicitante/s: Devenish Nutrition Limited. Inventor/es: STANTON,ALICE, MCCARTHY,NINA.

Un procedimiento para la identificación de un individuo con mayor riesgo de trombosis o un episodio aterotrombótico, que comprende una etapa de analizar una muestra biológica del individuo para detectar la presencia de una variante alélica menor seleccionada de las SECUENCIAS ID NO 22 y 25, donde la presencia de la variante alélica menor de la SECUENCIA ID NO 22 se correlaciona con el individuo que tiene un mayor riesgo de una trombosis o un episodio aterotrombótico, y donde la ausencia de la variante alélica menor de la SECUENCIA ID NO 25 se correlaciona con que el individuo tenga un mayor riesgo de una trombosis o un episodio aterotrombótico.

PDF original: ES-2773764_T3.pdf

(14/10/2019). Solicitante/s: Varghese, Oommen. Inventor/es: VARGHESE,OOMMEN, OOMMEN,OOMMEN.

Una molécula de ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) de doble cadena que comprende una cadena de ARN codificante y una cadena de ARN no codificante, donde dicha cadena codificante tiene un saliente 3' de cuatro a ocho nucleótidos, de los cuales al menos un nucleótido es un no-ribonucleótido, donde dicha cadena no codificante tiene un saliente 3' que es más corto que dicho saliente 3' de dicha cadena codificante y donde una porción de doble cadena de dicha molécula de ARNip de doble cadena tiene una longitud de al menos 19 pares de base.

PDF original: ES-2727078_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: MINOMI, KENJIRO, TANAKA,YASUNOBU, AYABE,TOKIYOSHI, NAKAMURA,KIMINORI.

Composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de la fibrosis del intestino, comprendiendo la composición un portador que comprende un retinoide que promueve la administración de la composición a células productoras de matriz extracelular en el intestino y un fármaco para controlar la actividad o el crecimiento de las células productoras de matriz extracelular en el intestino, en la que la fibrosis del intestino es la enfermedad de Crohn o la colitis ulcerosa, y en la que el fármaco para controlar la actividad o el crecimiento de las células productoras de matriz extracelular en el intestino es ARNip de HSP47.

PDF original: ES-2754054_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, HINKLE,GREGORY, MILSTEIN,STUART, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, SEPP-LORENZINO,LAURA, JADHAV,VASANT.

Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40), en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados, en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.

PDF original: ES-2761912_T3.pdf

(18/09/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: WEISSMAN, IRVING L., VOLKMER,JENS-PETER, FENG,MINGYE.

Un método in vitro para aumentar la fagocitosis de las células cancerosas, el método comprendiendo: poner en contacto una población de células fagocíticas con un agonista de TLR en una dosis eficaz para aumentar la expresión de calreticulina en la superficie de las células fagocíticas; y con una dosis eficaz de un agente de bloqueo de CD47; en donde se aumenta la eliminación celular programada de células cancerosas por las células fagocíticas.

PDF original: ES-2761861_T3.pdf