Nuevo método de cribado para el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
Un agente que es un modulador de la actividad del producto genico PRKD1,
la proteina cinasa D1, para su uso en el tratamiento de la ataxia de Friedreich, donde dicho agente es un inhibidor de proteina cinasa D1 y es una 5 [2,6] Naftiridina de formula (I):**Fórmula**
donde
R1 y R2 son independientemente hidrogeno, alquilo, cicloalquilo, heterociclilo, cada uno de los cuales esta opcionalmente sustituido con de uno a dos R8, donde R8 es hidrogeno, halogeno, alquilo, R9-O--, (R10)(R11)N--, (R12)(R13)N-C(O)--, arilo, o heterociclilo o heteroarilo, dicho heterociclilo y heteroarilo estan opcionalmente sustituidos con uno o dos grupos alquilo;
R1 y R2 tomados junto con el atomo de nitrogeno al que estan unidos forman opcionalmente un anillo de 4-7 miembros;
R3 es (R14)(R15)N--, o halogeno;
R4, R5, R6 y R7 son independientemente hidrogeno, halogeno, alquilo, cicloalquilo (C3-C7), aril-alquilo, arilo o alcoxi;
R9, R10, R11, R12 y R13 son independientemente hidrogeno, alquil-O-C(O)--, alquil-NH-C(O)--, alquil-C(O)-NH-C(O)--, cicloalquilo, cicloalquil-alquil--, R16-SO2--, R17-C(O)--, heterociclilo o alquilo, dicho heterociclilo esta ademas opcionalmente sustituido por uno o dos grupos cicloalquil-alquilo-- , y dicho alquilo esta ademas opcionalmente sustituido con uno o dos grupos seleccionados entre hidroxi, alcoxi, alquilamina, dialquilamina o heteroarilo;
R10 y R11 tomados junto con el atomo de nitrogeno al que estan unidos forman opcionalmente un anillo de 5-7 miembros;
R12 y R13 tomados junto con el atomo de nitrogeno al que estan unidos forman opcionalmente un anillo de 5-7 miembros;
R14 y R15 son independientemente hidrogeno, alquilo, arilo, cicloalquilo, aril-alquil--, heterociclilo o heteroarilo, dicho alquilo, cicloalquilo, arilo y heteroarilo estan ademas opcionalmente sustituidos con uno o dos grupos seleccionados entre alquilo, alcoxi, hidroxi, halogeno, haloalquilo, ciano o R18-NH-C(O)--;
R16 es arilo o heteroarilo;
R17 es heterociclilo o alquilo opcionalmente sustituido con uno o dos grupos seleccionados entre H2N--, aril-alquil--, o alquil-C(O)-NH--;
R18 es heterociclil-alquil--; o
una sal farmaceuticamente aceptable de este; o un isomero optico de este; o una mezcla de isomeros opticos.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/IB2014/063708.
Solicitante: Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research.
Inventor/es: BUEHLER,MARC, MIRAGLIA,LOREN, MONOVICH,LAUREN GILCHRIST, ORTH,ANTHONY, TU,BUU.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/4375 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › conteniendo el sistema heterocíclico un ciclo de seis eslabones teniendo el nitrógeno como heteroátomo del ciclo, p. ej. quinolicinas, naftiridinas, berberina, vincamina.
- A61K31/444 A61K 31/00 […] › conteniendo un ciclo de seis eslabones con el nitrógeno como heteroátomo del ciclo, p. ej. amrinona.
- A61K31/496 A61K 31/00 […] › Piperazinas no condensadas conteniendo otros heterociclos, p. ej. rifampicina, tiotixeno.
- A61K31/713 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
- C12N5/0793 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Neuronas.
- G01N33/50 FISICA. › G01 METROLOGIA; ENSAYOS. › G01N INVESTIGACION O ANALISIS DE MATERIALES POR DETERMINACION DE SUS PROPIEDADES QUIMICAS O FISICAS (procedimientos de medida, de investigación o de análisis diferentes de los ensayos inmunológicos, en los que intervienen enzimas o microorganismos C12M, C12Q). › G01N 33/00 Investigación o análisis de materiales por métodos específicos no cubiertos por los grupos G01N 1/00 - G01N 31/00. › Análisis químico de material biológico, p. ej. de sangre o de orina; Ensayos mediante métodos en los que interviene la formación de uniones bioespecíficas con grupos coordinadores; Ensayos inmunológicos (procedimientos de medida o ensayos diferentes de los procedimientos inmunológicos en los que intervienen enzimas o microorganismos, composiciones o papeles reactivos a este efecto, procedimientos para preparar estas composiciones, procedimientos de control sensibles a las condiciones del medio en los procedimientos microbiológicos o enzimáticos C12Q).
PDF original: ES-2761587_T3.pdf
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