Ácido ribonucleico bicatenario con elevada eficacia en un organismo.
Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una cadena de ARN antisentido y una cadena de ARN sentido,
en donde dicha cadena de ARN antisentido tiene una secuencia de nucleótidos de menos de 30 nucleótidos de longitud y es sustancialmente complementaria a un ARN diana, en donde (a) una de dichas cadenas de ARN comprende a 1 a 2 nucleótidos protuberantes,
(b) dicho ARNbc tiene un extremo romo,
(c) dicho ARNbc comprende al menos un nucleótido químicamente modificado, en donde dicho al menos un nucleótido químicamente modificado es un nucleótido de 2'-O-metilo,
(d) el nucleótido sin emparejar adyacente al par de bases del nucleótido terminal comprende una base de purina,
(e) dicho ARNbc está conjugado con un ligando, en donde dicho ligando se selecciona de (i) agrupaciones de hidratos de carbono,
(ii) polietilenglicoles,
(iii) péptidos de administración,
(iv) agentes de reticulación, y
(v) conjugados de porfirina,
(f) al menos un nucleótido del ARNbc comprende un grupo fosforotioato o fosforoditioato, y en donde sustancialmente complementario significa que tiene al menos 90 % de identidad de secuencia
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E10011218.
Solicitante: ALNYLAM EUROPE AG.
Nacionalidad solicitante: Alemania.
Dirección: Fritz-Hornschuch-Strasse 9 95326 Kulmbach ALEMANIA.
Inventor/es: LIMMER, STEFAN DR., HADWIGER,PHILIPP, JOHN,MATTHIAS, VORNLOCHER,HANS-PETER, WOPPMANN,CLAUDIA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/713 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2761262_T3.pdf
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