Análogos de la cisteamina resistentes a la ADO y sus usos.

Un compuesto para uso en un método de tratamiento de un paciente que padece una enfermedad para el que se indica el tratamiento con cisteamina,

que comprende administrar al paciente una cantidad eficaz de dicho compuesto, en donde dicho compuesto es un compuesto o un disulfuro del mismo seleccionado del grupo que consiste en:

**(Ver fórmula)**

donde:

R1 y R2 se seleccionan independientemente del grupo que consiste en H y C1-5alquilo; o

R1 y R2, tomados junto con el átomo de carbono al que están unidos, forman un anillo carbocíclico de 3, 4, 5, 6, 7 u 8 miembros;

R3 y R4 se seleccionan independientemente del grupo que consiste en H y C1-5alquilo; o

R3 y R4, tomados junto con el átomo de carbono al que están unidos, forman un anillo carbocíclico de 3, 4, 5, 6, 7 u 8 miembros;

R5 y R6 se seleccionan independientemente del grupo que consiste en H y C1-5alquilo; o

R5 y R6, tomados junto con el átomo de nitrógeno al que están unidos, forman un anillo heterocíclico de 3, 4, 5, 6, 7 u 8 miembros;

R7 y R8 se seleccionan independientemente del grupo que consiste en H y C1-5alquilo; o

R7 y R8, tomados junto con el átomo de carbono al que están unidos, forman un anillo carbocíclico de 3, 4, 5, 6, 7 u 8 miembros; o

R4 y R6, tomados junto con los átomos a los que están unidos, forman un anillo heterocíclico de 4, 5, 6, 7, 8, 9 o 10 miembros, y en donde la enfermedad se selecciona del grupo que consiste en cistinosis, enfermedad del hígado graso, fibrosis, una enfermedad trombótica, una enfermedad o trastorno neurológico, inflamación y cáncer, un trastorno relacionado con MECP-2 seleccionado del grupo que consiste en síndrome de Rett, autismo, trastorno generalizado del desarrollo, retraso mental no sindrómico, encefalopatía neonatal idiopática y parálisis cerebral idiopática, y una enfermedad mitocondrial hereditaria seleccionada del grupo que consiste en la ataxia de Friedreich, la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON), epilepsia mioclónica con fibras rojas rasgadas, encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y síndrome similar a un accidente cerebrovascular (MELAS), síndrome de Kearn-Sayre y encefalopatía necrotizante subaguda (síndrome de Leigh).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2016/040637.

Solicitante: Horizon Orphan LLC.

Inventor/es: ZANKEL,TODD C, GOURDET,BENOIT, UNITT,JOHN, PHILLIPS,TIMOTHY, DUFFY,LOMA.

Fecha de Publicación: 30 de Octubre de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/145 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › que tienen átomos de azufre p. ej. tiuranos ( N—C(S)—S—C(S)—N o N—C(S)—S—S—C(S)—N ); Sulfinilaminas (—N=SO); Sulfonilaminas (—N=SO 2 ) (isotioureas A61K 31/155).
A61K31/397 A61K 31/00 […] › teniendo ciclos de cuatro eslabones, p. ej. azetidina.
A61K31/40 A61K 31/00 […] › que tienen ciclos con cinco eslabones con un nitrógeno como único heteroátomo de un ciclo, p. ej. sulpirida, succinimida, tolmetina, buflomedil.
A61K31/4402 A61K 31/00 […] › sustituidos unicamente en posición 2, p. ej. feniramina, bisacodil.
A61K31/4409 A61K 31/00 […] › sustituidos unicamente en posición 4, p. ej. isoniazida, iproniazida.
A61K31/445 A61K 31/00 […] › Piperidinas no condensadas, p. ej. piperocaína.
A61K31/4465 A61K 31/00 […] › sustituido en posición 4.
A61P1/16 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 1/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del tracto alimentario o del aparato digestivo. › para el tratamiento de trastornos de la vesícula biliar o del hígado, p.ej.protectores hepáticos, colagogos, litolíticos.
A61P25/08 A61P […] › A61P 25/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema nervioso. › Antiepilépticos; Anticonvulsivos.
A61P25/28 A61P 25/00 […] › de los problemas neurodegenerativos del sistema nervioso central, p. ej. noótropos, activadores del conocimiento, medicamentos para el tratamiento del Alzheimer o de otras formas de demencia.
A61P29/00 A61P […] › Agentes analgésicos, antipiréticos o antiinflamatorios que no actúan sobre el sistema nervioso central, p. ej. agentes antirreumáticos; Antiinflamatorios no esteroideos (AINEs).
A61P35/00 A61P […] › Agentes antineoplásicos.
A61P7/02 A61P […] › A61P 7/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos de la sangre o del fluido extracelular. › Agentes antitrombóticos; Anticoagulantes; Inhibidores de la agregación plaquetaria.
C07D211/54 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 211/00 Compuestos heterocíclicos que contienen ciclos hidrogenados de piridina, no condensados con otros ciclos. › Atomos de azufre.
C07D211/60 C07D 211/00 […] › Atomos de carbono que tienen tres enlaces a heteroátomos, con a lo más un enlace a halógeno, p. ej. radicales éster o nitrilo.
C07D471/08 C07D […] › C07D 471/00 Compuestos heterocíclicos que contienen átomos de nitrógeno como únicos heteroátomos del sistema condensado, teniendo al menos un ciclo de seis miembros con un átomo de nitrógeno, no previstos en los grupos C07D 451/00 - C07D 463/00. › Sistemas puenteados.

PDF original: ES-2770113_T3.pdf

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