(24/04/2019). Solicitante/s: Dupont Nutrition Biosciences ApS. Inventor/es: PERON,ALEXANDRE, PLUMSTEAD,PETER, YU,SHUKUN, GILBERT,CEINWEN, HAGEN,KLAUS SCHULZE, FROUEL,STÉPHANE, WU,GUANGBING.

Un procedimiento de alimentación de un animal con un alimento para animales, en el que dicho alimento comprende una fitasa, en el que dicha fitasa produce una mejora en una o más de dichas características biofísicas del animal cuando se compara con el uso equivalente de una fitasa de Peniophora lycii y/o una fitasa de E. coli; en el que dicha mejora de dichas características biofísicas del animal comprende un aumento en la ganancia de peso, en el que el aumento en la ganancia de peso es al menos 2% durante un período de al menos 21 días cuando la fitasa se administra en una cantidad de al menos 500 FTU/kg de alimento para animales, además en le que dicha fitasa es o se puede obtener de o es derivable de una especie de Buttiauxella.

PDF original: ES-2736036_T3.pdf

(17/04/2019). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Inventor/es: MCCAULEY,Thomas, BARBIER,ANN, RICHARD,CHARLES W. III.

Una enzima iduronato-2-sulfatasa (I2S) recombinante para uso en un método para tratar el Síndrome de Hunter en un paciente humano, en donde la enzima I2S recombinante se administra por vía intratecal a un sujeto que necesita tratamiento con una dosis terapéuticamente efectiva de 10 mg o 30 mg y un intervalo de administración mensual durante un período de tratamiento suficiente para (i) mejorar, estabilizar o reducir la disminución de una o más funciones cognitivas, adaptativas, motoras y/o ejecutivas en relación con un control, o (ii) disminuir el glicosaminoglicano (GAG) Nivel en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en relación con un control.

PDF original: ES-2728447_T3.pdf

(12/04/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: XU, JIAN, ORKIN,STUART H, BAUER,DANIEL E.

Un método para producir una célula progenitora hematopoyética que tiene disminución del ARNm o la expresión proteica de BCL11A, el método comprende poner en contacto ex vivo o in vitro una célula progenitora hematopoyética aislada con al menos una endonucleasa dirigida a ADN o un vector que porta la secuencia codificante de una endonucleasa dirigida a ADN de manera que la endonucleasa dirigida a ADN escinde el ADN genómico de la célula en la ubicación 60,716,189-60,728,612 del cromosoma 2 (de acuerdo con el ensamblaje de genoma humano hg 19 del navegador genómico de la UCSC), para reducir de este modo el ARNm o la expresión proteica de BCL11A.

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(04/04/2019). Solicitante/s: BOARD OF REGENTS THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: GEORGIOU,GEORGE, STONE,EVERETT.

Una composición que comprende una quinureninasa o un ácido nucleico que codifica una quinureninasa, para su uso en un método para el tratamiento de un tumor en un sujeto.

PDF original: ES-2707711_T3.pdf

(03/04/2019). Solicitante/s: Curemark LLC. Inventor/es: FALLON,JOAN M, HEIL,MATTHEW, FALLON,JAMES J, SZIGETHY,JAMES F.

Una composición que comprende enzimas digestivas para usar en la prevención o tratamiento de la esquizofrenia, en donde las enzimas digestivas comprenden una amilasa, una lipasa y una proteasa.

PDF original: ES-2726978_T3.pdf

(03/04/2019). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: DOUDNA,JENNIFER A, JINEK,MARTIN, DOUDNA CATE,JAMES HARRISON, LIM,WENDELL, QI,LEI, CHARPENTIER,EMMANUELLE, CHYLINSKI,KRZYSZTOF.

Un método para modificar un ADN objetivo, comprendiendo el método poner en contacto el ADN objetivo con un complejo que comprende: (a) un polipéptido Cas9 y (b) un ARN dirigido a ADN que comprende: (i) un segmento dirigido a ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia en el ADN objetivo; y (ii) un segmento de unión a proteína que interactúa con el polipéptido Cas9, en el que el segmento de unión a proteína comprende dos tramos complementarios de nucleótidos que hibridan para formar un dúplex de ARN bicatenario (ARNbc), en el que el ADN objetivo está presente en un organismo eucariota unicelular, una célula animal, o una célula vegetal, en el que: (A) dicho contacto es in vitro o en una célula ex vivo; y/o (B) dicho método no es un método para tratamieneto del cuerop humano o animal mediante terapia.

PDF original: ES-2728782_T3.pdf

(27/02/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: URNOV,FYODOR, ORKIN,STUART H, REIK,ANDREAS.

Una célula modificada genéticamente que comprende una modificación genómica hecha por una nucleasa de dedo de cinc (ZFN) o una nucleasa de dominio efector TAL (TALEN), en donde la modificación genómica está dentro de cualquiera de las secuencias diana de nucleasas de las SEQ ID NO: 4-80, 143-184, 232-251 y 276 de una secuencia potenciadora BCL11a endógena, y además en la que la modificación genómica es una inserción y/o eliminación.

PDF original: ES-2721936_T3.pdf

(19/02/2019). Solicitante/s: DUKE UNIVERSITY. Inventor/es: CHEN,YUAN-TSONG.

α-Glucosidasa ácida (GAA) humana recombinante producida en un cultivo celular de ovario de hámster chino para uso en un método de tratamiento de la glucogenosis de tipo II en un ser humano que es CRIM-(material inmunológico de reacción cruzada)-negativo para la GAA endógena, en donde dicha α-glucosidasa ácida humana recombinante se administra en combinación con un régimen inmunosupresor o inmunoterapéutico, y en donde el régimen inmunosupresor o inmunoterapéutico se administra antes de la primera administración de dicha α- glucosidasa ácida humana recombinante.

PDF original: ES-2700865_T3.pdf

(12/02/2019). Solicitante/s: CASE WESTERN RESERVE UNIVERSITY. Inventor/es: WANG,YI-LAN, LANG,BRADLEY T, CREGG,JARED M, SILVER,JERRY.

Agente terapeutico para su uso en el tratamiento de una lesion neural promoviendo al menos uno de crecimiento, motilidad, supervivencia y plasticidad de celulas neurales, que comprende: un peptido terapeutico sintetico que tiene una secuencia de aminoacidos al menos el 65% identica a SEQ ID NO: 37.

PDF original: ES-2699658_T3.pdf

(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.

Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de: - una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o - una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.

PDF original: ES-2698571_T3.pdf

(09/01/2019). Solicitante/s: CHIESI FARMACEUTICI S.P.A.. Inventor/es: NILSSON, STEFAN.

Una composición que comprende al menos 10 mg/ml de alfa-manosidasa, y en donde menos del 5 % de la cantidad total de la alfa-manosidasa en dicha composición está presente en la forma de agregados, abarcando dichos agregados cualquier dímero o multímero de la alfa-manosidasa.

PDF original: ES-2713488_T3.pdf

(30/10/2018). Solicitante/s: AM-PHARMA B.V.. Inventor/es: VAN DEN BERG,ERIK JAN, JONK,LUIGI JOHANNES CORNELIUS, VAN ELSAS,ANDREA, CONNOR,STEPHEN EDWARD, SHUKLA,ABHINAV ALOK, HORNE,HEATHER BETHEA, COOK,SUSAN, KELLY,TIMOTHY MARTIN, DOWLING,VICTORIA ANNE, RAMAROSON,MIALY FANJAMALALA.

Una composición que comprende una fosfatasa alcalina aislada que se ha expresado en un sistema de expresión basado en células, caracterizada porque la composición comprende menos de 100 ppm de una proteína de la célula huésped (HCP) y en la que la composición forma menos de 20 partículas que son de 50 μm de diámetro o más en 1 mL de la composición durante la prueba de estabilidad a 2-8ºC durante 2 meses.

PDF original: ES-2688066_T3.pdf

(26/10/2018). Solicitante/s: Shire Pharmaceuticals Ireland Limited. Inventor/es: FOGH, JENS, ANDERSSON, CLAES, WEIGELT,CECILIA, HYDÉN,PIA, MÔLLER,CHRISTER.

Una formulación de arilsulfatasa A recombinante que comprende una cantidad eficaz de una glicoforma de arilsulfatasa A recombinante, que comprende una cantidad de manosa-6-fosfato expuesta que permite la endocitosis eficiente de la arilsulfatasa recombinante A in vivo a través de la ruta de la manosa-6-fosfato para su uso en la reducción de los niveles de galactosil sulfátido dentro de las células dentro del sistema nervioso central en un sujeto que padece y/o se le ha diagnosticado leucodistrofia metacromática, en la que la formulación no comprende ninguno de los siguientes: a) un vehículo para la administración de arilsulfatasa A recombinante en el sistema nervioso central, b) un componente capaz de causar la apertura o la interrupción de la barrera hematoencefálica, y c) una célula intacta, en la que la formulación es adecuada para administración sistémica.

PDF original: ES-2687671_T3.pdf

(19/09/2018). Solicitante/s: UNIVERSITE JOSEPH FOURIER. Inventor/es: LAMBEAU,GERARD, ARNOULT,CHRISTOPHE, DE WAARD,MICHEL.

El uso de fosfolipasa A2 secretada (sPLA2) y/o al menos un metabolito producido por dicha sPLA2, susceptible de modular la fertilización, para la fabricación de un fármaco antiesterilidad, o de un fármaco que promueva o mejore la fertilización, o de un fármaco que promueva o mejore una embriogénesis viable, o de un fármaco anticonceptivo, en donde dicho al menos un metabolito se selecciona de la lista que consiste en ácido araquidónico, ácido miristoleico, ácido palmitoleico, ácido sapiénico, ácido oleico, ácido linoleico, ácido α-linolénico, ácido eicosapentaenoico, ácido docosahexaenoico, lisofosfatidilcolina, lisofosfatidiletanolamina, lisofosfatidilserina, lisofosfatidilinositol, lisofosfatidilglicerol, lisofosfatidato.

PDF original: ES-2682298_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: VAN BREE,JOHANNES,BRENARDUS,MATHIAS,MARIE, VENNEKER,EDNA,HENRIETTE,GERMAINE, MEEKER,DAVID,P.

Alfa-glucosidasa ácida humana en la forma de 100 a 110 kD, para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, donde la alfa-glucosidasa ácida humana se administra por vía intravenosa y donde el tratamiento se continúa durante al menos 24 semanas.

PDF original: ES-2677343_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: Allergan Pharmaceuticals International Limited. Inventor/es: ORTENZI,GIOVANNI, MARCONI,MARCO, MAPELLI,LUIGI.

Una composición que comprende al menos una enzima digestiva en forma de una pluralidad de partículas de enzima digestivas recubiertas, en la que la al menos una enzima digestiva es pancrelipasa, en la que cada partícula contiene un núcleo que comprende pancrelipasa recubierta con un recubrimiento entérico, en la que el recubrimiento entérico comprende un polímero entérico y comprende adicionalmente un 4 - 10 % de al menos un agente alcalinizante basado en el peso total de la partícula, en la que la composición tiene un contenido de humedad de aproximadamente el 3 % o menos en peso.

PDF original: ES-2674681_T3.pdf

(14/03/2018). Solicitante/s: CHIESI FARMACEUTICI S.P.A.. Inventor/es: FOGH, JENS, ANDERSSON, CLAES, VON FIGURA,Kurt, WEIGELT,CECILIA, ROCES,DIEGO PRIETO, IRANI,MEHER.

Uso de una alfa-manosidasa lisosómica para la preparación de un medicamento para el tratamiento de alfamanosidosis, en el que dicho medicamento debe administrarse por administración intravenosa.

PDF original: ES-2672646_T3.pdf

(10/01/2018). Solicitante/s: UNIVERSITY OF WASHINGTON. Inventor/es: LEDBETTER, JEFFREY A., HAYDEN-LEDBETTER,MARTHA, ELKON,KEITH, SUN,XIZHANG.

Una molécula de nucleasa híbrida que comprende una RNasa humana y un dominio Fc de IgG1 humano mutante, en la que la RNasa humana está acoplada operativamente al dominio Fc y en la que el dominio Fc incluye una mutación P238S y una mutación P331S y tiene citotoxicidad reducida en relación con una molécula de nucleasa híbrida que tiene un dominio Fc no modificado y en la que la molécula de nucleasa híbrida comprende: una secuencia de aminoácidos expuesta en las SEQ ID NO: 96, 92, 62 o 78; o una secuencia de aminoácidos expuesta en las SEQ ID NO: 98 o 94.

PDF original: ES-2666303_T3.pdf

(06/12/2017). Solicitante/s: Fondazione Telethon. Inventor/es: BALLABIO,Andrea, FRALDI,ALESSANDRO.

Una secuencia nucleotídica que codifica una sulfatasa quimérica, consistiendo dicha sulfatasa quimérica en el orden de secuencia N-terminal-C-terminal: a) un péptido señal o bien de la secuencia aminoacídica de α- antitripsina humana (hAAT) o la secuencia aminoacídica de iduronato-2-sulfatasa (IDS) humana, perteneciendo dicha secuencia al siguiente grupo de SEQ ID No. 2 o SEQ ID No. 4; b) una secuencia aminoacídica de sulfatasa humana desprovista de su péptido señal y c) el dominio de unión a LDLR de ApoB.

PDF original: ES-2661967_T3.pdf

(06/12/2017). Solicitante/s: MOUNT SINAI SCHOOL OF MEDICINE. Inventor/es: STRIKER, GARY, E., VLASSARA, HELEN, SCHUCHMAN,EDWARD H, SIMONARO,CALOGERA M.

Pentosán polisulfato (PPS) para su uso en el tratamiento de un sujeto con trastorno lisosómico de acumulación.

PDF original: ES-2664844_T3.pdf

(01/11/2017). Solicitante/s: CHIESI FARMACEUTICI S.P.A.. Inventor/es: NILSSON, STEFAN, FOGH, JENS, ANDERSSON, CLAES, WEIGELT,CECILIA, HYDÉN,PIA, REUTERWALL,HELENA.

Un proceso para la purificación de alfa-manosidasa lisosómica humana recombinante de un cultivo celular, en donde se somete una fracción de dicho cultivo celular que comprende alfa-manosidasa lisosómica humana recombinante a cromatografía sobre una resina que contiene un ligando multimodo, en donde dicho ligando multimodo unido a la resina es una sustancia que tiene un grupo ácido carboxílico o ácido sulfónico.

PDF original: ES-2652330_T3.pdf

(23/08/2017). Solicitante/s: biOasis Technologies Inc. Inventor/es: VITALIS,TIMOTHY Z, GABATHULER,REINHARD.

Un polipéptido de iduronato-2-sulfatasa (IDS) humana aislada producido en una célula de fibrosarcoma HT- 1080 humana que está al menos un 75% desfosforilada y que tiene sustancialmente el mismo grado de glicosilación, o número de glicanos, en relación a un polipéptido de IDS producido en una célula de fibrosarcoma HT-1080.

PDF original: ES-2647082_T3.pdf

(23/08/2017). Solicitante/s: University Of Newcastle Upon Tyne. Inventor/es: BURGESS,JAMES GRANT, HALL,MICHAEL JOHN, NIJLAND,REINDERT.

Una composición farmaceútica o anti-bioincrustación para la disrupción de una biopelícula o la prevención de la formación de la biopelícula que comprende un polipéptido de desoxirribonucleasa microbiana aislada y un excipiente, en donde la desoxirribonucleasa microbiana es una desoxirribonucleasa bacteriana de clase Bacillus.

PDF original: ES-2645376_T3.pdf

(09/08/2017). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Inventor/es: MARTINI,PAOLO, HUANG,YAN, CALIAS,PERICLES, PAN,JING, PFEIFER,RICHARD, CONCINO,MICHAEL F, HOLMES,KEVIN, ROMASHKO,ALLA, MEIYAPPAN,MUTHURAMAN, ZHANG,BOHONG, ISKENDERIAN,ANDREA, LUNDBERG,DIANNA, NORTON,ANGELA, STRACK-LOGUE,BETTINA, ALESSANDRINI,MARY.

Una composición farmacéutica que comprende proteína de alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante (Naglu) y un tampón que comprende fosfato de hasta 50 mM para uso en un método de tratamiento de enfermedad de síndrome de Sanfilippo de tipo B (San B) que comprende una etapa de administrar la proteína Naglu recombinante a una concentración de 10-150 mg/ml a un sujeto por vía intratecal a través de inyección en el canal espinal, donde la proteína recombinante Naglu (i) es una proteína de fusión que comprende un dominio Naglu y un péptido que se une a receptor de manosa-6- fosfato independiente de cationes (CI-MPR) de una manera independiente de manosa-6-fosfato o (ii) contiene oligosacáridos bis-fosforilados que tienen mayor afinidad de unión a la CI-MPR.

PDF original: ES-2643015_T3.pdf

(31/05/2017). Solicitante/s: Shire Human Genetic Therapies, Inc. Inventor/es: SELDEN, RICHARD, F., BOROWSKI, MARIANNE, KINOSHITA, CAROL, M., TRECO, DOUGLAS, A., WILLIAMS, MELANIE, D., SCHUETZ, THOMAS J., DANIEL,PETER FRANCIS.

Una preparación de α-Gal A glicosilada humana que tiene una carga de oligosacáridos aumentada, en donde entre el 35% y el 85% de los oligosacáridos se cargan por la adición de : (i) uno a cuatro residuos de ácido siálico en glicanos complejos, (ii) uno a dos restos de fosfato en glicanos alta-manosa, o (iii) un único fosfato y un único ácido siálico en glicanos híbridos, para su uso en el tratamiento de deficiencia de α-Gal A a una dosis semanal o bisemanal de entre 0,05 mg a 5,0 mg de la preparación de α-Gal A por kg de peso corporal de un sujeto.

PDF original: ES-2634317_T3.pdf

(12/04/2017). Solicitante/s: L'OREAL. Inventor/es: CASTIEL, ISABELLE, BERNARD, DOMINIQUE, DONOVAN,MARK, CHAUSSADE,VÉRONIQUE.

Procedimiento in vitro o ex vivo de evaluación de un estado de una epidermis de una piel seca que comprende al menos las etapas consistentes en: a) determinar un contenido de un polipéptido de secuencia de aminoácidos codificada por una secuencia de ácidos nucleicos representada por una secuencia elegida de entre SEQ ID Nº 1, SEQ ID Nº 2, o SEQ ID Nº 3, un análogo de éstas que presenta una homología de secuencia de por lo menos 85% y una actividad biológica de la misma naturaleza, o ácidos nucleicos que codifican dicho polipéptido, en una muestra de epidermis, y b) comparar dicho contenido determinado en la etapa a) con un valor de referencia, donde el estado de la epidermis se caracteriza por una determinación de que el contenido determinado en la etapa a) es de 5 a veces inferior al valor de referencia.

PDF original: ES-2628505_T3.pdf

(22/03/2017). Solicitante/s: AM-PHARMA B.V.. Inventor/es: POELSTRA, KLAAS, BRANDS, RUDI.

El uso de fosfatasa alcalina para la fabricación de un medicamento para administrar a una capa mucosal del tracto gastrointestinal para la profilaxis o el tratamiento de una enfermedad inflamatoria del tracto gastrointestinal, en donde la enfermedad inflamatoria del tracto gastrointestinal se selecciona del grupo que consiste en enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedad de Crohn, colitis, colitis ulcerosa, enterocolitis y enterocolitis necrotizante.

PDF original: ES-2624905_T3.pdf

(22/03/2017). Solicitante/s: Zensun (Shanghai) Science & Technology, Co., Ltd. Inventor/es: ZHOU,MINGDONG.

Una composición para uso en un método para prevenir, tratar o retrasar una enfermedad o trastorno cardiovascular en los mamíferos, en donde la composición comprende una proteína neurregulina o un fragmento funcional de la misma que comprende un dominio de tipo factor de crecimiento epidérmico, o un ácido nucleico que codifica una proteína neurregulina o un fragmento funcional de la misma que comprende un dominio de tipo factor de crecimiento epidérmico, y en donde dicho método comprende la administración de dicha proteína neurregulina durante 21 días, o menos de 21 días, en una pauta posológica total que es igual o menor que 3600 U/kg.

PDF original: ES-2627547_T3.pdf