Métodos y composiciones para la modificación de ADN objetivo dirigida por ARN y para la modulación de la transcripción dirigida por ARN.

Una composición que comprende:

(a) una proteína Cas9 quimérica,

o un polinucleótido que codifica dicha proteína Cas9 quimérica, en donde la proteína Cas9 quimérica comprende una proteína Cas9 modificada que tiene actividad nucleasa reducida en comparación con la Cas9 de tipo de silvestre correspondiente, y comprende un polipéptido heterólogo que:

(i) tiene actividad modificadora de ADN, o

(ii) muestra la capacidad de aumentar o reducir la transcripción, o

(iii) tiene actividad enzimática que modifica un polipéptido asociado a ADN;

y

(b) un ARN dirigido a ADN, o uno o más polinucleótidos de ADN que codifican dicho ARN dirigido a ADN, en donde dicho ARN dirigido a ADN comprende:

(i) un segmento de dirección a ADN que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria de una secuencia en un ADN diana, y

(ii) un segmento de unión a proteína que interacciona con dicha proteína Cas9 quimérica, en donde el segmento de unión a proteína comprende dos tramos complementarios de nucleótidos que hibridan para formar un dúplex de ARN bicatenario (ARNbc).

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17163434.

Solicitante: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 1111 Franklin Street, 12th Floor Oakland, CA 94607 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: DOUDNA,JENNIFER A, JINEK,MARTIN, DOUDNA CATE,JAMES HARRISON, LIM,WENDELL, QI,LEI, CHARPENTIER,EMMANUELLE, CHYLINSKI,KRZYSZTOF.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K38/46 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Hidrolasas (3).
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C07K19/00 QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › Péptidos híbridos (Inmoglobulinas híbridas compuestas solamente de inmoglobulinas C07K 16/46).
  • C12N15/10 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/11 C12N 15/00 […] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/63 C12N 15/00 […] › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.
  • C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.

PDF original: ES-2670718_T3.pdf

 

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