Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.
(17/09/2014) Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III') donde BT'3 es un grupo…