CIP-2021 : A61K 31/7088 : Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00: - Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
- Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".
A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.
A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.
A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).
A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.
A61K 31/7088 · · Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Transfección mediada por células apoptóticas de células de mamífero con ARN de interferencia.
(15/11/2017). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.
Una célula apoptótica que contiene una molécula de ARNi para su uso en la regulación negativa de un gen con fines terapéuticos, en la que dicha célula se genera mediante un método que comprende las etapas de:
(a) proporcionar una molécula de ARNi, en la que la molécula de ARNi es capaz de regular negativamente un gen diana de interés;
(b) introducir la molécula de ARNi en una célula de mamífero in vitro; y
(c) inducir apoptosis para crear una célula apoptótica que contenga la molécula de ARNi.
PDF original: ES-2659581_T3.pdf
Uso de antagonistas de IL-33 para tratar enfermedades fibróticas.
(08/11/2017). Solicitante/s: MERCK SHARP & DOHME CORP. Inventor/es: MUMM,JOHN, RANKIN,ANDREW L, PFLANZ,STEFAN.
Un antagonista de IL-33 para su uso en el tratamiento de la escleroderma en un sujeto, en donde dicho antagonista se selecciona de entre:
un anticuerpo antagonista, o un fragmento de unión al antígeno del mismo, que se une específicamente a IL-33 (SEQ ID NO: 6);
un polipéptido ST2 soluble;
un ácido nucleico antisentido que bloquee específicamente la producción de IL-33 (SEQ ID NO: 6); y
un ARNip que bloquee específicamente la producción de IL-33 (SEQ ID NO: 6).
PDF original: ES-2655079_T3.pdf
(08/11/2017). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: YU, LEI, CHEN, FU, ZHAO,GANG, VAN,SANG, NIITSU,YOSHIRO.
Una composición farmacéutica que comprende:
un vehículo seleccionado del grupo que consiste en un vehículo polimérico no catiónico, un vehículo liposómico, un vehículo dendrítico, un vehículo de nanomaterial, un vehículo bioestructural y un vehículo micelar;
un agente dirigido asociado operativamente al vehículo, en donde el agente dirigido comprende un retinoide; y un agente dirigido asociado operativamente al vehículo, en donde el agente terapéutico exhibe una actividad terapéutica tras la administración a un órgano o un tejido diana, y en donde la actividad terapéutica se selecciona de entre el grupo que consiste en inhibir la fibrosis dentro del órgano o del tejido diana e inhibir el crecimiento de una célula cancerosa dentro del órgano o del tejido diana.
PDF original: ES-2657214_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor de crecimiento de hepatocitos (hgf) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a hgf.
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3;
donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) de SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de HGF o un siRNA que aumenta la expresión de HGF.
PDF original: ES-2661387_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la filagrina (flg) mediante la modulación de la expresión y actividad del gen FLG.
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de Filagrina (FLG) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de Filagrina (FLG) y donde el transcrito antisentido natural de la Filagrina (FLG) tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664591_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con (PAR4) mediante inhibición del transcrito antisentido natural a PAR4.
(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de PAR4 para su uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido modula la expresión de PAR4, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2,
donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural de PAR4 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de PAR4, o un ARNsi que aumenta la expresión de PAR4.
PDF original: ES-2671901_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (mbtps1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen mbtps1.
(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (MBTPS1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2661813_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) mediante inhibición de transcrito antisentido natural a NRF1.
(25/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor respiratorio nuclear 1 (NRF1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2657452_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con el Factor 3 estimulante de colonias (CSF3) por inhibición del transcrito antisentido natural a CSF3.
(11/10/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido de 10-30 nucleótidos de longitud que se une a la SEQ ID NO: 2 para su uso en la prevención o tratamiento de una enfermedad o trastorno asociado al factor 3 estimulante de colonias (CSF3), donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión del factor 3 estimulante de colonias (CSF3).
PDF original: ES-2657969_T3.pdf
Compuestos oligom¿¿ricos para la modulaci¿®n de la expresi¿®n de HIF-1¿Á.
(27/09/2017). Solicitante/s: Roche Innovation Center Copenhagen A/S. Inventor/es: THRUE,CHARLOTTE, HØG,ANJA, KRISTJANSEN,PAUL.
Un oligonucleótido antisentido que inhibe la expresión de HIF-1α en al menos un 20 % a un nivel de oligonucleótido de 100 nM, en el que la secuencia oligonucleotídica es TGGCAAGCATCCTGTA (SEQ ID NO. 55).
PDF original: ES-2649817_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con nanog mediante inhibición del transcrito antisentido natural a nanog.
(27/09/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de NANOG para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de NANOG; donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2657590_T3.pdf
Modulación de la expresión del receptor de la hormona de crecimiento y de IGF-I.
(20/09/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: JAIN, RAVI, TACHAS,GEORGE, DOBIE,KENNETH, BELYEA,CHRISTOPHER, HEFFERNAN,MARK.
Un oligonucleótido dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento humana, en donde la secuencia de base nitrogenada de dicho oligonucleótido consiste de las IDENTIFICACIONES SECUENCIALES NÚMEROS: 19, 20, 21, 22, 23, 24, 25, 26, 27, 28, 29, 30, 31, 32, 34, 35, 36, 37, 38, 39, 40, 42, 43, 44, 45, 46, 47, 48, 49, 50, 51, 52, 53, 54, 55, 56, 57, 58, 59, 60, 61, 62, 63, 64, 65, 66, 67, 68, 69, 70, 71, 73, 74, 75, 76, 77, 78, 79, 81, 82, 83, 84, 85, 86, 87, 88, 89, 91, 92, 93 o 94, en donde las vinculaciones internucleosídicas de dicho oligonucleótido se modifican, y en donde dicho oligonucleótido hibrida específicamente con dicha molécula de ácido nucleico que codifica el receptor de la hormona de crecimiento e inhibe la expresión del receptor de la hormona de crecimiento.
PDF original: ES-2652018_T3.pdf
Una nueva estrategia de vacunación mucosa para el virus del herpes simple tipo-2.
(13/09/2017). Solicitante/s: Biomedical Research Models, Inc. Inventor/es: YANG,Kejian, GUBERSKI,Dennis,L.
Una preparacion de sensibilizacion y una preparacion de refuerzo para su uso en un metodo para provocar una respuesta inmunitaria protectora contra el HSV-2 en un mamifero, comprendiendo el metodo la administracion de la preparacion de sensibilizacion y la preparacion de refuerzo al mamifero:
(a) en donde la preparacion de sensibilizacion comprende un vector que codifica un antigeno de HSV-2 bajo el control de un promotor, en donde el antigeno es una glicoproteina gD de HSV-2 de longitud completa y en donde la secuencia que codifica la glicoproteina gD tiene codones optimizados para la expresion en celulas de mamifero; y
(b) en donde la preparacion de refuerzo comprende un domino extracelular de la glicoproteina gD encapsulado en liposomas,
en donde en el metodo, la preparacion de sensibilizacion se administra por via intramuscular y la preparacion de refuerzo se administra por via mucosa, provocando de esta manera la respuesta inmunitaria protectora en el mamifero.
PDF original: ES-2651005_T3.pdf
Procedimiento para la estimulación de la angiogénesis, la vascularización o la reparación vascular o para la inhibición de la angiogénesis tumoral.
(06/09/2017). Solicitante/s: T2CURE GMBH. Inventor/es: DIMMELER,STEFANIE, ZEIHER,ANDREAS, BONAUER,ANGELIKA, URBICH,CARMEN.
Uso de una molécula antisentido para la preparación de una composición farmacéutica para el tratamiento o para la prevención del síndrome coronario agudo, infarto de miocardio, ictus, cardiomiopatía, enfermedad cardiaca isquémica crónica, oclusión de arterias periféricas o infarto isquémico, siendo la molécula antisentido complementaria a miR-92.
PDF original: ES-2651287_T3.pdf
Nuevos análogos de nucleósidos y oligonucleótidos.
(06/09/2017) Un compuesto de fórmula : en qué: R1 y R2 son iguales o diferentes y representan un átomo de hidrógeno, un grupo hidroxilo protector, un grupo ácido fosfórico, un grupo ácido fosfórico protegido o -P(R3)R4 [en qué R3 y R4 son iguales o diferentes y representan un grupo hidroxilo, un grupo hidroxilo protegido, un grupo mercapto, un grupo mercapto protegido, un grupo amino, un grupo alcóxido que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo alquiltio que tiene de 1 a 4 átomos de carbono, un grupo cianoalcóxido que tiene de 1 a 5 átomos de carbono o un grupo amino sustituido mediante un grupo alquilo que tiene de 1 a 4 átomos de carbono]; A representa un grupo aquileno que tiene de 1 a 4 átomos de carbono; y B representa un grupo purin-9-ilo, un grupo 2-oxo-pirimidin- 1-ilo o un grupo purin-9-ilo sustituido o un grupo 2-oxo-…
Tratamiento de trastornos de la angiogénesis.
(23/08/2017). Solicitante/s: THE ROCKEFELLER UNIVERSITY. Inventor/es: TAVAZOIE,SOHAIL, HALBERG,NILS, PNG,KIM.
Agente que se une a IGFBP2 e inhibe que IGFBP2 se una a IGF1, para su uso en el tratamiento de cáncer.
PDF original: ES-2645366_T3.pdf
Proceso para producir una partícula fina revestida.
(16/08/2017) Un método de producción de partículas finas revestidas en el que las partículas finas nucleares se revisten con un componente de capa de revestimiento, que comprende las etapas de:
preparar un líquido A que comprende un componente de capa de revestimiento o componentes de capa de revestimiento disueltos en el mismo y un disolvente orgánico polar;
preparar un líquido B apto para mezcla con el líquido A, en el que están dispersas las partículas finas nucleares y en el no está contenido un disolvente orgánico polar, o dicho disolvente orgánico polar está contenido en una relación menor que en el líquido A; y
mezclar el líquido A con el líquido B para preparar un líquido C de manera que la concentración del…
Oligonucleótidos de fosfodiésteres sintéticos y sus usos terapéuticos.
(16/08/2017). Solicitante/s: GENTIUM S.P.A. Inventor/es: IACOBELLI, MASSIMO, STEIN,AARON CY.
Una formulación farmacéutica que es una solución acuosa y consiste en (a) agua, (b) una mezcla de oligonucleótidos de fosfodiésteres sintéticos que tienen una longitud de entre 45 bases y 55 bases, donde los oligonucleótidos de fosfodiésteres sintéticos tienen secuencias diferentes y longitudes idénticas o diferentes, y opcionalmente (c) excipientes y/o coadyuvantes farmacéuticamente aceptables, que puede usarse para tratar o prevenir la enfermedad venooclusiva.
PDF original: ES-2647772_T3.pdf
Aptámeros frente al inhibidor de la vía del factor tisular y su uso como agentes terapéuticos frente a trastornos hemorrágicos.
(16/08/2017). Solicitante/s: Baxalta GmbH. Inventor/es: DIENER,JOHN L, KURZ,JEFFREY C, SCHAUB,ROBERT G, MCGINNESS,KATHLEEN, NELSON,JENNIFER, GENGA,RYAN, WATERS,EMILY.
Aptámero que se une al inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), en el que el aptámero compite directamente por unirse a TFPI con un anticuerpo de referencia seleccionado del grupo que consiste en: AD4903.
PDF original: ES-2655589_T3.pdf
Papel de uPAR soluble en la patogenia de enfermedad renal proteinúrica.
(19/07/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MIAMI. Inventor/es: REISER,JOCHEN.
Una composición para su uso en el tratamiento de proteinuria en una enfermedad o trastorno renal caracterizado por proteinuria, comprendiendo la composición un agente que inhibe la expresión o la actividad del receptor de uroquinasa soluble (suPAR).
PDF original: ES-2642793_T3.pdf
Tratamiento de enfermedades relacionadas con la Sialidasa 4 (neu4) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen neu4.
(19/07/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido dirigido a un transcrito antisentido natural del gen de la Sialidasa 4 (NEU4) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del gen de la Sialidasa 4 (NEU4).
PDF original: ES-2640755_T3.pdf
Compuestos y métodos para reducir el reclutamiento y/o la migración de células polimorfonucleares.
(12/07/2017). Solicitante/s: INDEX PHARMACEUTICALS AB. Inventor/es: VON STEIN,OLIVER, ZARGARI,AREZOU, ADMYRE,CHARLOTTE, AXELSSON,LARS-GÖRAN.
Uso de un oligonucleótido tal como se define en SEQ ID NO 13 para la producción de una preparación farmacéutica para reducir el reclutamiento y/o la migración de células polimorfonucleares a un sitio de inflamación.
PDF original: ES-2641751_T3.pdf
Modulación de la expresión de CD40.
(28/06/2017) Un compuesto antisentido para uso en el tratamiento o prevencion de una afeccion inflamatoria o inmunologica asociada en la que el compuesto antisentido comprende un oligonucleotido modificado de 12 a 30 nucleobases de longitud y que tiene una secuencia de nucleobasas que comprende al menos 8 nucleobases contiguas complementarias a una porcion de longitud igual de una region de intron del gen CD40, en las posiciones 11250- 12685 de SEQ ID NO: 4, correspondiente al intron 6,
en el que el oligonucleotido comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos enlazados;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos;
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento…
Métodos de tratamiento de una enfermedad asociada a la cinesina meiótica.
(17/05/2017). Solicitante/s: DANA-FARBER CANCER INSTITUTE, INC.. Inventor/es: PELLMAN,DAVID.
Un agente de iARN que inhibe una cinesina meiótica HSET, para su uso en el tratamiento de una enfermedad o trastorno asociado a la cinesina meiótica, en el que la enfermedad o trastorno asociado a la cinesina meiótica es una enfermedad o un trastorno proliferativo celular.
PDF original: ES-2633930_T3.pdf
Nanopartículas de quitosano derivado dualmente y los métodos para fabricar y usar las mismas para la transferencia génica in vivo.
(10/05/2017). Solicitante/s: ENGENE, INC. Inventor/es: GAO,JUN, HSU,ERIC, CHEUNG,ANTHONY.
Una nanopartícula derivada de quitosano que comprende quitosano acoplado con ácido glucónico y arginina.
PDF original: ES-2635990_T3.pdf
Péptido CDH3 y agente medicinal que comprende el mismo.
(10/05/2017). Solicitante/s: ONCOTHERAPY SCIENCE, INC.. Inventor/es: NAKAMURA, YUSUKE, TSUNODA,TAKUYA, NISHIMURA,Yasuharu, IMAI,KATSUNORI.
Un péptido de los siguientes (A) o (B):
(A) un péptido de menos de 15 aminoácidos que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1 o 2;
(B) un péptido de menos de 15 aminoácidos que comprende una secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 1 o 2, en que uno o dos aminoácido(s) están sustituidos, suprimidos, insertados y/o añadidos, y en donde el péptido tiene actividad para inducir una célula T citotóxica (asesina).
PDF original: ES-2632123_T3.pdf
(03/05/2017). Solicitante/s: TURUN YLIOPISTO. Inventor/es: WESTERMARCK,JUKKA, KAUR,AMANPREET.
Una combinación de al menos un tipo de agente de silenciamiento de HDAC4 y, o bien un compuesto de Fórmula (I):**Fórmula**
en donde
R' es H o alquilo;
R" es H o alcoxi;
R1 y R2 son H o juntos forman oxo;
R3 y R4 son independientemente H, OH o juntos forman oxo:
R5, R6, R6', R7 y R8 se seleccionan independientemente a partir del grupo que consiste en H, alquilo, alcoxi, hidroxi, hidroxialquilo, alcoxicarbonilo, o monoalquilamino y dialquilamino;
X es CH2 u O; y
n es 0 o 1;
o un compuesto**Fórmula**
para uso como un medicamento.
PDF original: ES-2627500_T3.pdf
DBAIT y usos de las mismas.
(26/04/2017). Solicitante/s: INSTITUT CURIE. Inventor/es: DUTREIX,MARIE, SUN,JIAN-SHENG.
Una molécula de ácido nucleico, en donde dicha molécula comprende una parte de doble cadena de 32 a 100 pb, tiene al menos un extremo libre, carece de CpG, tiene menos de un 70 % de identidad de secuencia con cualquier gen del genoma humano, comprende uno o varios fosforotioatos o nucleótidos con esqueleto de metilfosfonato en el extremo de cada cadena o al menos en el extremo 3' de la cadena, y en donde dicha molécula es un sustrato para unirse al menos a la proteína Ku implicada en la ruta NHEJ de reparación de roturas de doble cadena DSB, en donde la parte de doble cadena tiene la secuencia de las moléculas Dbait32Hc (SEQ ID No 17), Dbait32Hc-3'mp (SEQ ID No 19), Dbait32Hc-5'3'mp (SEQ ID No 20), Dbait32Hc-Cy3 ID No 23) y Dbait32Hc-Cy5 (SEQ ID No 24).
PDF original: ES-2633652_T3.pdf
Ácido L-nucleico modificado.
(19/04/2017). Solicitante/s: NOXXON PHARMA AG. Inventor/es: KLUSSMANN, SVEN, LANGE,CHRISTIAN,DR, ESCHGFALLER,BERND.
Ácido L-nucleico modificado que comprende una parte de ácido L-nucleico y una parte de ácido no L-nucleico, en donde la parte de ácido L-nucleico está conjugada con la parte de ácido no L-nucleico, en donde la parte de ácido Lnucleico es un spiegelmero y la parte de ácido no L-nucleico presenta un peso molecular mayor que 300 Da, para uso en un procedimiento para el tratamiento terapéutico o diagnóstico de un organismo, conduciendo la conjugación de la parte de ácido L-nucleico con la parte de ácido no L-nucleico a una segregación ralentizada del organismo, en comparación con un ácido L-nucleico que comprende sólo la parte de ácido L-nucleico.
PDF original: ES-2629615_T3.pdf
Inducción de omisión de exones en células eucarióticas.
(19/04/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido dirigido frente al interior del exón 50 del pre-ARNm de distrofina lo que facilita el enmascaramiento del exón por el aparato de empalme y la exclusión del exón del ARNm final.
PDF original: ES-2628349_T3.pdf
Lípidos biodegradables para la administración de agentes activos.
(19/04/2017) Un compuesto de fórmula IB
**(Ver fórmula)**
en la que
R1 y R2 son cada uno, independientemente, alquilo opcionalmente sustituido, alquenilo, alquinilo, cicloalquilo, cicloalquilalquilo, o heterociclo; o
R1 y R2, junto con el átomo de nitrógeno al que están unidos, forman un anillo heterocíclico opcionalmente sustituido;
cada aparición de R es, independientemente, -(CR3R4)-;
cada aparición de R3 y R4 son, independientemente H, OH, alquilo, alcoxi, -NH2, alquilamino o dialquilamino (en una realización preferida, cada aparición de R3 y R4 son, independientemente, H o alquilo C1-C4);
o R3 y R4, junto con el átomo de carbono al que están directamente unidos, forman un grupo cicloalquilo, en la que no…
Inducción de la omisión de exones en células eucarióticas.
(19/04/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.
Un oligonucleótido antisentido de 14 a 40 nucleótidos que comprende una parte de hONA Nº 23: 5'- TGGCATTTCTAGTTTGG-3' (SEC ID NO: 18), siendo dicho oligonucleótido capaz de inducir la omisión del exón 51 del pre-ARNm de la distrofina en una célula, en donde dicho oligonucleótido es complementario con una parte del exón 51 y en el que dicho oligonucleótido es capaz de interferir específicamente con una secuencia de reconocimiento de exón en dicho exón.
PDF original: ES-2629747_T3.pdf