CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Globulina fijadora de hormonas sexuales para su uso como un medicamento.
(07/05/2019). Solicitante/s: FUNDACIÓ HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON - INSTITUT DE RECERCA. Inventor/es: SIMO CANONGE,RAFAEL, HERNANDEZ PASCUAL,CRISTINA, MARTINEZ SELVA,DAVID, SAEZ LOPEZ,CRISTINA, BARBOSA DESONGLES,ANNA.
Globulina fijadora de hormonas sexuales de mamífero y/o cualquier fragmento de la misma para su uso en el tratamiento y/o la prevención de la esteatosis hepática en mamíferos, en la que el fragmento: (a) comprende de 10 a 200 aminoácidos de una secuencia que tiene un porcentaje de homología o identidad de al menos el 80 % con respecto a cualquiera de las secuencias SEQ ID NO: 1 a 5; y (b) mantiene la función de reducción del contenido de lípidos en una célula animal como la globulina fijadora de hormonas sexuales de mamífero entera.
PDF original: ES-2711822_T3.pdf
Métodos y composiciones para el tratamiento del cáncer.
(01/05/2019). Solicitante/s: Fundació Privada Institut d'Investigació Oncològica de Vall Hebron. Inventor/es: SOUCEK,LAURA, BEAULIEU,MARIE-EVE.
Un polipéptido que consiste en la SEQ ID NO: 1, o una variante funcionalmente equivalente del mismo, que tiene un grado de identidad con respecto a la SEQ ID NO: 1 mayor que 70 %, en donde la variante funcionalmente equivalente es un polipéptido resultante de la inserción o de la adición de un aminoácido y/o de la eliminación de uno o más aminoácidos y/o de la sustitución conservativa de uno o más aminoácidos con respecto al polipéptido de la SEQ ID NO: 1 y en donde la variante funcionalmente equivalente del mismo puede dimerizar con Myc e inhibir su actividad una vez que se encuentra en el núcleo, siendo capaz de translocarse a través de la membrana celular y a través de la envoltura nuclear, para su uso en medicina, en donde el polipéptido o la variante funcionalmente equivalente del mismo va a administrarse.
PDF original: ES-2733515_T3.pdf
Desarrollo y utilización de sondas fluorescentes de bilirubina no enlazada.
(01/05/2019) Una composición que comprende:
(a) una sonda que se une a la bilirrubina pero que no se une significativamente al ácido graso, comprendiendo dicha sonda una muteína de la proteína de unión a los lípidos intracelulares (iLBP) marcada con un primer fluoróforo, en donde la sonda se selecciona del grupo que consiste en:
L24P19C7 que tiene mutaciones 14R, 18L, 38V, 60R, 73F, 106C, 115R, 117D, marcadas con Acrylodan;
L24P19C7 K27A que tiene mutaciones 14R, 18L, 27A, 38V, 60R, 73F, 106C, 115R, 117D, marcadas con Acrylodan;
L24P19C7 K27K 22C que tiene mutaciones 14R, 18L, 22C, 38V, 60R, 73F, 106C, 115R, 117D, marcadas con Acrilodan;
L24P19C7 K27K 24C con mutaciones 14R, 18L, 24C, 38V, 60R, 73F, 106C, 115R, 117D, marcadas con Acrilodan;
L24P19C7 K27K 25C con mutaciones 14R, 18L, 25C, 38V,…
Análogos de las defensinas beta cíclicas para el tratamiento de infecciones.
(29/04/2019). Solicitante/s: Ceinge Biotecnologie Avanzate S.C. a R.L. Inventor/es: PESSI, ANTONELLO, COLAVITA,IRENE, GALDIERO,STEFANIA, NIGRO,ERSILIA, SALVATORE,FRANCESCO, SCUDIERO,OLGA.
Un péptido cíclico seleccionado del grupo que consiste en la SEQ. ID. No. 1, SEQ. ID. No. 2, SEQ. ID. No. 25.
PDF original: ES-2710973_T3.pdf
Péptidos antimicrobianos basados en CMAP27.
(26/04/2019). Solicitante/s: UNIVERSITEIT UTRECHT HOLDING B.V.. Inventor/es: BIKKER,FLORIS JACOB, VAN DIJK,ALBERT, MARS-GROENENDIJK,ROSALIA, VELDHUIZEN,EDWIN JOHANNES ADRIANUS, VAN DER KLEIJ,DESIREE, HAAGSMAN,HENDRIK, MOLHOEK,ELISABETH MARGARETHA.
Derivados de CMAP27 que consisten en la secuencia de aminoácidos general
RX1GRX2LRKIRRX3X4
en la que X1, X2 y X3 pueden ser independientemente F, L, W o Y y X4 pueden tener 0-9 aminoácidos y en la que además dichos derivados están amidados en terminal C.
PDF original: ES-2710785_T3.pdf
Beta-lactoglobulinas modificadas para inmunoterapia de alergia a la leche.
(24/04/2019) Método para seleccionar candidatos de hipoalérgenos para inmunoterapia que comprende las etapas de:
a) alterar el área superficial de un polipéptido alergénico seleccionado del grupo que consiste en: Api m 1 y Api m 4, en donde dicha área superficial es una zona de contacto monómero-monómero con un área de menos de 850 Å2 en relación con la formación de dímeros con el fin de inactivar o reducir la capacidad natural del polipéptido para formar dímeros, en donde el área superficial de dicho polipéptido en relación con la formación de dímeros se altera mediante mutagénesis dirigida del ácido nucleico que codifica para dicho polipéptido…
Isoformas de MASP como inhibidores de la activación del complemento.
(17/04/2019). Solicitante/s: OMEROS CORPORATION. Inventor/es: GARRED,PETER, GLUE,TINA HUMMELSHØJ, SKJØDT,MIKKEL-OLE.
Un polipéptido aislado asociado a ficolina que tiene en su extremo C-terminal la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 4, polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos 20-380 de la SEQ ID NO: 1, o una variante funcional de la misma que tiene al menos un 70 % de identidad de secuencia con la secuencia de la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2709748_T3.pdf
Métodos para conservar órganos y tejidos.
(15/04/2019). Solicitante/s: DYAX CORP.. Inventor/es: CICARDI,MARCO, BERGAMASCHINI,LUIGI.
Composición para conservar y/o almacenar un órgano, comprendiendo la composición una disolución de conservación de órganos ex vivo fisiológicamente aceptable y un polipéptido de unión a calicreína de 53 - 60 aminoácidos, en la que el polipéptido de unión a calicreína comprende los aminoácidos 3-60 de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2709103_T3.pdf
Péptidos inmunogénicos y su uso en trastornos inmunitarios.
(15/04/2019) Un procedimiento de identificación de una población de linfocitos T reguladores específicos de antígeno con propiedades citotóxicas mediante la determinación de una o más de las siguientes características de dichos linfocitos T reguladores específicos de antígeno con propiedades citotóxicas, cuando se compara con linfocitos T no citotóxicos:
- una elevada expresión de marcadores de superficie que incluyen CD103, CTLA-4, Fasl e ICOS tras la activación,
- una elevada expresión de CD25, expresión de CD4, ICOS, CTLA-4, GITR y expresión baja o sin expresión de CD127 (IL7-R),
- la expresión del factor de transcripción T-bet y/o egr-2 (Krox-20) pero no el represor de transcripción Foxp3,
- una elevada producción de IFN-gamma y sin o solo cantidades traza de IL-10, IL-4, IL-5, IL-13 o TGF-beta,
…
Membrana de colágeno de superficie activa por péptido.
(12/04/2019). Solicitante/s: Nano Intelligent Biomedical Engineering Corporation Co., Ltd. Inventor/es: CHUNG, CHONG PYOUNG, PARK,HYUN JUNG, PARK,YOON JEONG, LEE,JUE-YEON, SHIM,IN KYONG.
Un péptido de fusión que tiene capacidad de enlace a colágeno y actividad antibacteriana, comprendiendo el péptido de fusión un péptido de enlace a colágeno que tiene la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1 unida a un péptido que tiene la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 26.
PDF original: ES-2708929_T3.pdf
Proteínas de fusión de apelina y usos de las mismas.
(12/04/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY,ANDREW, STEVIS,PANAYIOTIS, GROMADA,JESPER.
Polipéptido que comprende un péptido apelina fusionado con un dominio Fc de IgG humano, en el que el extremo N del péptido apelina se fusiona con el extremo C del dominio Fc a través de uno o más enlazadores Gly-Ser. en el que el péptido apelina se selecciona del grupo que consiste en apelina42-77 (apelina-36), apelina61-77 (apelina-17), apelina63-77 (apelina-15), apelina64-77 (apelina-14), apelina65-77 (apelina-13), apelina66-77 (apelina- 12), apelina67-77 (apelina-11), apelina68-77 (apelina-10), apelina73-77 (apelina-5), apelina61-76 (apelina-K16P), apelina61-75 (apelina-K15M), apelina61-74 (apelina-K14P), apelina-F13A, apelina65-76, apelina65-75, apelina66-76, apelina67-76, apelina66-75, apelina 67-75, [Pyr1]Apelina-13, SEQ ID NO: 38 (apelina-13+5G), SEQ ID NO: 42 (apelina-13+R), SEQ ID NO: 43 (apelina-13+S) y SEQ ID NO: 44 (apelina-13+H).
PDF original: ES-2708957_T3.pdf
Elementos reguladores distales de bcl11a como dianas para la reinducción de la hemoglobina fetal.
(12/04/2019). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: XU, JIAN, ORKIN,STUART H, BAUER,DANIEL E.
Un método para producir una célula progenitora hematopoyética que tiene disminución del ARNm o la expresión proteica de BCL11A, el método comprende poner en contacto ex vivo o in vitro una célula progenitora hematopoyética aislada con al menos una endonucleasa dirigida a ADN o un vector que porta la secuencia codificante de una endonucleasa dirigida a ADN de manera que la endonucleasa dirigida a ADN escinde el ADN genómico de la célula en la ubicación 60,716,189-60,728,612 del cromosoma 2 (de acuerdo con el ensamblaje de genoma humano hg 19 del navegador genómico de la UCSC), para reducir de este modo el ARNm o la expresión proteica de BCL11A.
PDF original: ES-2708948_T3.pdf
Variantes de SAP y su uso.
(11/04/2019). Solicitante/s: PROMEDIOR, INC. Inventor/es: WILLETT,W. SCOTT.
Una composición farmacéutica que comprende una variante del amiloide P del suero (SAP) que comprende cinco protómeros de SAP, en la que cada uno de los protómeros de SAP tiene una secuencia de aminoácidos que es al menos el 95 % idéntica a SEQ ID NO: 1, y en la que los cinco protómeros de SAP comprenden un aminoácido en la posición 167 de SEQ ID NO: 1 que es asparagina (N), glutamina (Q), alanina (A) o histidina (H), y un vehículo oftálmico farmacéuticamente aceptable.
PDF original: ES-2708823_T3.pdf
Variante de proteína bpifb4.
(10/04/2019) Una variante de la proteína BPIFB4, que tiene una secuencia de aminoácidos con al menos un 85 % de homología con la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO:1 o un fragmento de la misma y caracterizada porque la secuencia de dicha variante o fragmento comprende una valina en la posición correspondiente a la posición 229 de la SEQ ID NO:1, una treonina en la posición correspondiente a la posición 281 de la SEQ ID NO:1, una fenilalanina en una posición correspondiente a la posición 488 de la SEQ ID NO:1 y una treonina en una posición correspondiente a la posición 494 de la SEQ ID NO:1 y dicha variante o fragmento tiene actividad para aumentar la actividad de eNOS y/o la…
Polipéptidos recombinantes extendidos y composiciones que comprenden los mismos.
(10/04/2019). Solicitante/s: Amunix Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: SCHELLENBERGER, VOLKER, STEMMER, WILLEM, WANG,CHIA-WEI, SILVERMAN,JOSHUA, SPINK,BENJAMIN, GEETHING,NATHAN, TO,WAYNE, CLELAND,JEFFREY.
Un polipeptido recombinante extendido (XTEN) aislado que comprende una secuencia no repetitiva que tiene mas de 100 a 3000 restos de aminoacidos en donde al menos el 95 %, o al menos el 96 %, o al menos el 97 %, o al menos el 98 %, o al menos el 99 % a aproximadamente el 100 % de la secuencia consiste en mutliples unidades de dos o mas motivos de secuencia no solapante seleccionados de las secuencias de aminoacidos de la Tabla 1 en donde la secuencia de cualesquiera dos restos de aminoacidos contiguos en un motivo cualquiera no se repite mas de dos veces en el mismo motivo de secuencia.
PDF original: ES-2730800_T3.pdf
Inmunoterapia novedosa contra varios tumores incluyendo tumores cerebrales y neuronales.
(10/04/2019). Solicitante/s: IMMATICS BIOTECHNOLOGIES GMBH. Inventor/es: WEINSCHENK,TONI, SINGH,HARPREET, WALTER,STEFFEN, Trautwein,Claudia, SCHOOR,OLIVER, HILF,NORBERT.
Un péptido que consiste en la secuencia de aminoácidos de acuerdo con la SEQ ID NO: 22.
PDF original: ES-2708654_T3.pdf
Peptidoglicanos sintéticos que se unen al ácido hialurónico, preparación y métodos de uso.
(08/04/2019) Un peptidoglicano sintético de unión a ácido hialurónico que comprende al menos un péptido sintético conjugado con un glicano en el que el péptido sintético comprende una secuencia de unión a ácido hialurónico, en el que la secuencia de unión a ácido hialurónico consiste de una secuencia de aminoácidos seleccionada del grupo que consiste de:
GAHWQFNALTVRGG;
GDRRRRRMWHRQ;
GKHLGGKHRRSR;
RGTHHAQKRRS;
RRHKSGHIQGSK;
SRMHGRVRGRHE;
RRRAGLTAGRPR;
RYGGHRTSRKWV;
RSARYGHRRGVG;
GLRGNRRVFARP;~
SRGQRGRLGKTR;
DRRGRSSLPKLAGPVEFPDRKIKGRR;
RMRRKGRVKHWG;
RGGARGRHKTGR;
TGARQRGLQGGWGPRHLRGKDQPPGR;
RQRRRDLTRVEG;
STKDHNRGRRNVGPVSRSTLRDPIRR;
RRIGHQVGGRRN;
RLESRAAGQRRA;
GGPRRHLGRRGH;
VSKRGHRRTAHE;
…
Inmunoterapia perzonalizada contra diversos tumores cerebrales y neuronales.
(03/04/2019). Solicitante/s: IMMATICS BIOTECHNOLOGIES GMBH. Inventor/es: WEINSCHENK,TONI, SINGH,HARPREET, WALTER,STEFFEN, SCHOOR,OLIVER, HILF,NORBERT, FRITSCHE,JENS, KUTTRUFF-COQUI,SABRINA, SONG,COLETTE.
Péptido consistente en la SEQ ID N.º 28, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2733517_T3.pdf
Muteína de lipocalina lacrimal unidas a IL-4R alpha.
(03/04/2019) Una muteína de la lipocalina lacrimal humana, en la que la muteína comprende:
(i) las siguientes sustituciones de aminoácidos Glu 27→ Arg, Phe 28→ Cys, Glu 30→ Arg, Met 31→ Ala, Leu 33→ Tyr, Ile 57→ Arg, Cys 61→ Trp, Asp 80→ Ser, Lys 83→ Arg, Glu 104→ Leu, Leu 105→ Cys, His 106→ Pro, Lys 108→ Gin; y
(ii) uno de los siguientes conjuntos de sustituciones de aminoácidos
Arg 26→ Pro, Asn 32→ Tyr, Glu 34→ Ser, Met 55→ Ala, Leu 56→ Gin, Glu 63→ Lys;
Arg 26→ Ser, Asn 32→ Tyr, Glu 34→ Val, Met 55→ Ala, Leu 56→ Ala, Ser 58→ lie, Glu 63→ Ser;
Arg 26→ Ser, Asn 32→ Val, Glu 34→ Asn, Met 55→ Ala, Leu 56→Gln, Ser 58→ Lys, Glu…
Diferenciación de células madre embrionarias humanas.
(20/03/2019). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: XU,JEAN.
Una población de células que expresan marcadores característicos del linaje del endodermo pancreático, en donde más del 60% de las células en la población co-expresan PDX1 y NKX6.1.
PDF original: ES-2728900_T3.pdf
Animales no humanos que tienen un gen de un ligando inductor de la proliferación humanizado.
(11/03/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MCWHIRTER,JOHN, MACDONALD,LYNN, GURER,CAGAN.
Un roedor modificado genéticamente cuyo genoma comprende un reemplazo de un fragmento genómico que comprende los exones 2-5 y la porción codificante del exón 6 de un gen de ligando inductor de la proliferación (A PRoliferation-Inducing Ligand, April) endógeno de roedor con un fragmento genómico humano que comprende los exones 2-6 de un gen APRIL humano para formar un gen April humanizado, en donde el reemplazo es en un locus April endógeno de roedor, en donde el gen April humanizado se encuentra bajo el control de un promotor de April de roedor en dicho locus April endógeno de roedor, y codifica una proteína April humanizada que comprende una porción extracelular de la proteína APRIL humana codificada por dicho gen APRIL humano unida a una porción intracelular de la proteína April de roedor codificada por dicho gen de April de roedor, y en donde dicho roedor modificado genéticamente expresa dicha proteína April humanizada.
PDF original: ES-2703549_T3.pdf
Productos de virus recombinante y procedimientos para la inhibición de la expresión de la miotilina.
(01/03/2019). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON.
Un virus adenoasociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de MYOT establecido en SEQ ID NO: 1, 2, 3 o 4, en el que el virus recombinante adenoasociado carece de genes rep y cap.
PDF original: ES-2702496_T3.pdf
Regulación de la expresión genética mediada por las nucleasas.
(27/02/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: URNOV,FYODOR, ORKIN,STUART H, REIK,ANDREAS.
Una célula modificada genéticamente que comprende una modificación genómica hecha por una nucleasa de dedo de cinc (ZFN) o una nucleasa de dominio efector TAL (TALEN), en donde la modificación genómica está dentro de cualquiera de las secuencias diana de nucleasas de las SEQ ID NO: 4-80, 143-184, 232-251 y 276 de una secuencia potenciadora BCL11a endógena, y además en la que la modificación genómica es una inserción y/o eliminación.
PDF original: ES-2721936_T3.pdf
Sistemas, métodos y composiciones para la estimulación óptica de células diana.
(21/02/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: ZHANG, FENG, DEISSEROTH,KARL, GRADINARU,VIVIANA.
Un vector de expresion que codifica una proteina VChR1 sensible a la luz de Volvox carteri, en donde dicha proteina tiene un maximo de espectro de accion de aproximadamente 535 nm y en donde dicha proteina VChR1 comprende los restos de aminoacidos S181, S183 y A256, basados en la numeracion de ChR2 (SEQ ID NO:2), para su uso en un metodo de tratamiento optogenetico de un sujeto.
PDF original: ES-2701349_T3.pdf
Proteínas de fusión de fragmentos de proteínas humanas naturales para crear composiciones Fc de inmunoglobulina multimerizada de manera ordenada.
(20/02/2019). Solicitante/s: Gliknik Inc. Inventor/es: OLSEN, HENRIK, BLOCK,DAVID S.
Un polipeptido que comprende SEQ ID NO:4.
PDF original: ES-2719623_T3.pdf
Liposoma sensible al pH de unión a nucleolina.
(14/02/2019). Solicitante/s: UNIVERSIDADE DE COIMBRA. Inventor/es: SERENO DE ALMEIDA MOREIRA,JOÃO NUNO, DANTAS NUNES CALDEIRA DE MOURA,VERA LÚCIA, DE MAGALHÃES SIMÕES,SÉRGIO PAULO, MONTEIRO PEDROSO DE LIMA,MARIA DA CONCEIÇÃO.
Un sistema de suministro dirigido por ligando que comprende al menos un ligando unido a un soporte que transporta un agente, donde:
• el ligando es un péptido que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1 • el soporte es un liposoma sensible al pH con capacidad de liberación activada intracelular; • el agente es un agente terapéutico, de diagnóstico y/o de imágenes, encapsulado, atrapado o intercalado en el soporte.
PDF original: ES-2700198_T3.pdf
Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores lentivíricos de simio pseudotipados con una proteína espina de virus Sendai de ARN.
(13/02/2019). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.
Vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envoltura del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto para así proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 160 días;
en el que el gen exógeno es:
(a) un gen que codifica una proteína disfuncional inherente o adquirida;
(b) un gen que complementa un gen deficiente en una enfermedad respiratoria genética; o
(c) un gen que codifica una proteína que es necesaria para el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética.
PDF original: ES-2726176_T3.pdf
Procedimiento de fabricación de anexina V.
(07/02/2019). Solicitante/s: Annexin Pharmaceuticals AB. Inventor/es: MOKS,TOOMAS, REICH,JAN CHRISTOPH.
Procedimiento de recuperación y/o purificación de una proteína intracelular expresada de forma recombinante que comprende la secuencia de anexina A5 (AnxA5) de una célula huésped productora de endotoxina con una pared celular, comprendiendo el procedimiento la liberación de la proteína intracelular de la célula huésped, caracterizado porque la etapa de liberación de la proteína AnxA5 intracelular se realiza en presencia de un tampón de homogeneización que comprende un detergente no iónico, y
preferentemente en el que el procedimiento no incluye ninguna etapa de centrifugación para la recuperación y/o purificación de la proteína AnxA5 después de su liberación de la célula huésped y/o en el que la proteína AnxA5 permanece en solución durante todo el procedimiento, excepto cuando se une temporalmente a alguna resina cromatográfica.
PDF original: ES-2699155_T3.pdf
(06/02/2019). Solicitante/s: BRISTOL-MYERS SQUIBB COMPANY. Inventor/es: ALLEN, MARTIN, PATRICK, SCOLA,PAUL,MICHAEL, ZHAO,QIAN, SUN,LI-QIANG, MILLER,Michael Matthew, GILLIS,ERIC P, MULL,ERIC.
Un compuesto seleccionado entre:**Fórmula**
o una sal farmaceuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2719135_T3.pdf
Métodos para expresar un polinucleótido de interés en la retina de un sujeto.
(06/02/2019). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: SAHEL,JOSÉ-ALAIN, DALKARA,DENIZ, RENDON FUENTES,ALVARO, VACCA,OPHÉLIE.
Un vector que contiene un polinucleótido de interés en combinación con una cantidad de un inhibidor de la expresión de Dp71, para usar en un método de tratamiento, o prevención, o inhibición de enfermedades retinianas para expresar el polinucleótido de interés en la retina de un sujeto mediante inyección intravítrea en donde el inhibidor de Dp71 se selecciona del grupo que consiste en moléculas de ARN anti-sentido, moléculas de ADN anti-sentido, moléculas de ARN bicatenario pequeño (ARNds) y ARNs inhibitorios pequeños (ARNsi).
PDF original: ES-2716615_T3.pdf
Animales no humanos modificados genéticamente que expresan EPO humana.
(06/02/2019) Un roedor modificado geneticamente, que comprende:
una secuencia de acido nucleico que codifica una proteina de eritropoyetina humana (hEPO), en donde el acido nucleico esta unido operativamente a un promotor del gen de la eritropoyetina (EPO) endogeno en el locus del gen de EPO de roedor, en donde la union operativa da como resultado una mutacion nula en el gen de EPO de roedor en el locus del gen EPO de roedor y en donde el roedor expresa proteinas humanas adicionales seleccionadas entre el grupo que consiste en:
una proteina hM-CSF codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de M-csf en donde el promotor de M-csf es un promotor de M-csf de roedor endogeno en el locus del gen de M-csf de roedor y en donde…
Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.
(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.
Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de:
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.
PDF original: ES-2698571_T3.pdf