Animales no humanos modificados genéticamente que expresan EPO humana.

Un roedor modificado geneticamente, que comprende:

una secuencia de acido nucleico que codifica una proteina de eritropoyetina humana (hEPO),

en donde el acido nucleico esta unido operativamente a un promotor del gen de la eritropoyetina (EPO) endogeno en el locus del gen de EPO de roedor, en donde la union operativa da como resultado una mutacion nula en el gen de EPO de roedor en el locus del gen EPO de roedor y en donde el roedor expresa proteinas humanas adicionales seleccionadas entre el grupo que consiste en:

una proteina hM-CSF codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de M-csf en donde el promotor de M-csf es un promotor de M-csf de roedor endogeno en el locus del gen de M-csf de roedor y en donde el roedor es heterocigoto nulo u homocigoto nulo para el gen de M-csf de roedor,

una proteina de hIL3 codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de Il-3 en donde el promotor de Il-3 es un promotor de Il-3 de roedor endogeno en el locus del gen de Il-3 de roedor y en donde el roedor es heterocigoto nulo u homocigoto nulo para el gen de Il-3 de roedor,

una proteina de hGM-CSF codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de Gm-csf en donde el promotor de Gm-csf es un promotor de Gm-csf de roedor endogeno en el locus del gen de Gm-csf de roedor y en donde el roedor es heterocigoto nulo u homocigoto nulo para el gen de Gm-csf de roedor,

una proteina de hTPO codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de TPO en donde el promotor de TPO es un promotor de TPO de roedor endogeno en el locus del gen de TPO de roedor y en donde el roedor es heterocigoto nulo o homocigoto nulo para el gen de TPO de roedor, y

una proteina de hSirpa codificada por un acido nucleico bajo el control de un promotor de Sirpa en donde el promotor de Sirpa es un promotor de Sirpa de roedor endogeno en el locus del gen de Sirpa de roedor y en donde el roedor es heterocigoto nulo u homocigoto nulo para el gen de Sirpa de roedor,

en donde las proteinas humanas incluyen al menos hTPO, hIL3, hGM-CSF y hSirpa, y en donde el roedor es inmunodeficiente y la inmunodeficiencia es causada por una deficiencia tanto de Rag2 como de Il2rg.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/031429.

Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, FLAVELL,RICHARD, MANZ,MARKUS, SHAN,LIANG.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A01K67/027 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A01 AGRICULTURA; SILVICULTURA; CRIA; CAZA; CAPTURA; PESCA.A01K CRIA; AVICULTURA, PISCICULTURA, APICULTURA; PESCA; OBTENCION DE ANIMALES, NO PREVISTA EN OTRO LUGAR; NUEVAS RAZAS DE ANIMALES.A01K 67/00 Cría u obtención de animales, no prevista en otro lugar; Nuevas razas de animales. › Nuevas razas de vertebrados.
  • A61K49/00 A […] › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones para examen in vivo.
  • C07K14/47 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › de mamíferos.
  • C07K14/505 C07K 14/00 […] › Eritropoyetina (EPO).
  • C07K14/52 C07K 14/00 […] › Citoquinas; Linfoquinas; Interferones.
  • C07K14/535 C07K 14/00 […] › CSF de granulocitos; CSF de granulocitos-macrófagos.
  • C07K14/54 C07K 14/00 […] › Interleuquinas (IL).
  • C07K14/715 C07K 14/00 […] › para citoquinas; para linfoquinas; para interferones.
  • C12N9/00 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas.
  • G01N33/50 SECCION G — FISICA.G01 METROLOGIA; ENSAYOS.G01N INVESTIGACION O ANALISIS DE MATERIALES POR DETERMINACION DE SUS PROPIEDADES QUIMICAS O FISICAS (procedimientos de medida, de investigación o de análisis diferentes de los ensayos inmunológicos, en los que intervienen enzimas o microorganismos C12M, C12Q). › G01N 33/00 Investigación o análisis de materiales por métodos específicos no cubiertos por los grupos G01N 1/00 - G01N 31/00. › Análisis químico de material biológico, p. ej. de sangre, de orina; Investigación o análisis por métodos en los que interviene la formación de uniones bioespecíficas con grupos coordinadores; Investigación o análisis inmunológico (procedimientos de medida, de investigación o análisis diferentes de los procedimientos inmunológicos en los que intervienen enzimas o microorganismos, composiciones o papeles reactivos a este efecto; procedimientos para preparar estas composiciones, procedimientos de control sensibles a las condiciones del medio en los procedimientos microbiológicos o enzimáticos C12Q).

PDF original: ES-2718732_T3.pdf

 

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