Edición genómica usando nickasas Cas9.
Una composición que no es de origen natural o que está manipulada para su uso en tratamiento,
por manipulación de una primera y segunda secuencia diana en hebras opuestas de un ADN bicatenario en un locus genómico de interés en una célula promoviendo la reparación dirigida por homología, en la que la composición comprende:
I. una primera secuencia polinucleotídica de ARN quimérico (ARNqui) del sistema de CRISPR-Cas, en la que la primera secuencia polinucleotídica comprende:
(a) una primera secuencia guía que puede hibridar con la primera secuencia diana,
(b) una primera secuencia de acoplamiento de crtra, y
(c) una primera secuencia crtra,
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/045504.
Solicitante: The Broad Institute, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 415 Main Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: ZHANG, FENG, RAN,FEI.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/10 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
- C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
- C12N9/96 C12N 9/00 […] › Estabilización de una enzima por formación de un aducto o de una composición; Formación de conjugaciones de enzimas.
PDF original: ES-2780904_T3.pdf
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