Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias con dominios funcionales.

Una composición que se produce de forma no natural o que se produce mediante ingeniería genética,

que comprende:

un sistema de suministro operativamente configurado para suministrar componentes de un complejo CRISPR-Cas o secuencias de polinucleótidos que comprenden o codifican dichos componentes en una célula eucariota, en donde dicho complejo CRISPR-Cas es operativo en la célula eucariota;

I. una o más secuencias de polinucleótidos de complejo CRISPR-Cas que comprenden o codifican la expresión en la célula eucariota:

(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,

(b) una secuencia de emparejamiento tracr, y

(c) una secuencia tracr, y

II. una enzima CRISPR que comprende uno o más dominios funcionales heterólogos o un polinucleótido que codifica una enzima de CRISPR que comprende uno o más dominios funcionales heterólogos para la expresión en la célula eucariota;

en donde

la secuencia de emparejamiento tracr se hibrida a la secuencia tracr,

la secuencia guía dirige la unión específica para la secuencia de un complejo de CRISPR a la secuencia diana, el complejo de CRISPR comprende la enzima de CRISPR formando complejo con (1) la secuencia guía que se hibrida a la secuencia diana, y (2) la secuencia de emparejamiento tracr que se hibrida con la secuencia tracr,

la enzima CRISPR comprende una o más mutaciones, de manera que la enzima tiene actividad de nucleasa alterada en comparación con la enzima de tipo salvaje,

en donde los uno o más dominios funcionales heterólogos comprende una o más Señales de Localización Nuclear NLS(s).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/074736.

Solicitante: The Broad Institute, Inc.

Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, RAN,FEI, PLATT,RANDALL JEFFREY, SANJANA,NEVILLE ESPI.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/63 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.

PDF original: ES-2576128_T3.pdf

 

Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones para la manipulación de secuencias con dominios funcionales.
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