Modificación por tecnología genética y optimización de sistemas, métodos y composiciones enzimáticas mejorados para la manipulación de secuencias.

Una composición que se produce de forma no natural o modificada,

que comprende un sistema de vectores que comprende uno o más vectores que comprenden

I. un primer elemento regulador enlazado operativamente a un ARN guía de un sistema CRISPR-Cas, que comprende :

(a) un polinucleótido de ARN guía capaz de hibridarse con una secuencia diana en una célula eucariótica,

(b) un polinucleótido de ARN de apareamiento tracr, y

(c) un polinucleótido de ARN tracr, y

II. un segundo elemento regulador enlazado operativamente a una secuencia codificante de proteínas que codifica una proteína Cas9 que comprende al menos una o más secuencias de localización nuclear, en donde (a), (b) y (c) están dispuestos en una orientación 5' a 3',

en donde los componentes I y II están ubicados en los mismos o en diferentes vectores del sistema, en donde, cuando se transcriben, el polinucleótido de ARN de apareamiento tracr se hibrida con el polinucleótido de ARN tracr y el polinucleótido de ARN guía dirige la unión específica para la secuencia de un complejo CRISPR a la secuencia diana, y

en donde el complejo CRISPR comprende la proteína Cas9 complejada con (1) el polinucleótido de ARN guía que se hibrida con la secuencia diana, y (2) el polinucleótido de ARN de apareamiento tracr que se hibrida al polinucleótido de ARN tracr,

en donde la proteína Cas9 es Cas9 de Staphylococcus aureus (SaCas9).

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16151694.

Solicitante: The Broad Institute, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 415 Main Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: ZHANG, FENG, RAN,FEI, SHALEM,OPHIR.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/63 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.

PDF original: ES-2786193_T3.pdf

 

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