Sistemas, métodos y composiciones de componentes de CRISPR-Cas para manipulación de secuencias.

Una composición que no se encuentra en la naturaleza o lograda,

que comprende un sistema vector que comprende uno o más vectores que comprenden:

I. un primer elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico (ARNqui) del sistema CRISPR-Cas, en el que la secuencia de polinucleótidos comprende:

(a) una secuencia guía capaz de hibridarse a una secuencia diana en una célula eucariota,

(b) una secuencia de emparejamiento tracr y

(c) una secuencia tracr y

II. un segundo elemento regulador ligado de manera operable a una secuencia codificadora de enzima que codifica dicha enzima CRISPR que comprende al menos una o más secuencias de localización nuclear (las NLS) en la proximidad de un extremo de la enzima CRISPR,

en la que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3',

en la que los componentes I y II se sitúan en vectores iguales o diferentes del sistema,

en la que cuando se transcribe, la secuencia de emparejamiento tracr hibrida a la secuencia tracr y la secuencia guía dirige la unión específica de la secuencia de un complejo de CRISPR a la secuencia diana,

en la que el complejo de CRISPR comprende la enzima CRISPR complejada con (1) la secuencia guía que se hibrida a la secuencia diana y (2) la secuencia de emparejamiento tracr que se hibrida a la secuencia tracr y

en la que la secuencia de polinucleótidos de ARN quimérico comprende dos o más horquillas.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/074611.

Solicitante: The Broad Institute, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 415 Main Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, HSU,PATRICK, RAN,FEI, PLATT,RANDALL JEFFREY, SANJANA,NEVILLE ESPI, BIKARD,DAVID OLIVIER, COX,DAVID BENJAMIN TURITZ, JIANG,WENYAN, MARRAFFINI,LUCIANO, LIN,SHAUILIANG.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/63 QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.

PDF original: ES-2635244_T3.pdf

 

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