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(03/06/2015) Un oligonucleótido antisentido dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, en el que dicho oligonucleótido tiene una longitud de hasta 20 nucleótidos y comprende una modificación 2'-O-metoxietilazúcar en cada posición, en el que la secuencia de nucleótidos de dicho oligonucleótido comprende la SEC ID Nº: 83, SEC ID Nº: 85, SEC ID Nº: 87 o SEC ID Nº: 89.

(03/09/2014) Un oligonucleótido antisentido de 12 a 50 nucleobases de longitud, que hibrida específicamente con una molécula de ácido nucleico que codifica STAT3 y es capaz de inhibir la expresión de STAT3, y en donde el oligonucleótido está direccionado a los nucleótidos 2983 hasta 3127 de SEQ ID NO: 154.

(23/07/2014) Un compuesto oligomérico que tiene al menos un monómero de fórmula: **Fórmula** o de fórmula: **Fórmula** donde: Bx es un radical alcalino heterocíclico; T3 es H, un grupo protector de hidroxilo, un grupo conjugado conectado o un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto oligomérico; T4 es H, un grupo protector de hidroxilo, un grupo conjugado conectado o un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto oligomérico; donde al menos uno de T3 y T4 es un grupo conector de internucleósidos anclado a un nucleósido, un nucleótido, un oligonucleósido, un oligonucleótido, una subunidad monomérica o un compuesto…

(21/05/2014) Un método para la preparación de oligonucleótidos de fosforotioato, cuyo método consiste en: fosfitilar el 5''-hidroxilo de un resto de ácido nucleico en acetonitrilo para formar un intermediario fosfito, estando unido dicho resto de ácido nucleico a un soporte sólido, y oxidar dicho intermediario fosfito con un disulfuro de acetilo en un sistema solvente consistente en acetonitrilo y piridina, piridina estéricamente bloqueada o una mezcla de éstos, durante un tiempo suficiente para efectuar la conversión de dicho intermediario fosfito a dicho fosforotioato.

(02/04/2014) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región salto de 2'- desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en el que cada ala comprende de forma independiente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica ApoB para uso en terapia.

(25/12/2013) Un oligonucleótido antisentido modificado químicamente con 17 a 35 nucleótidos que comprende al menos 17 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEC ID Nº 118.

(18/09/2013) Análogo nucleosídico de tetrahidropirano que tiene la Fórmula XVI: en la que: Bx es un resto de base heterocíclica; T5 es un grupo protector de hidroxilo; L1 es H, halógeno, alquilo C1-C6 o alquilo C1-C6 sustituido; Z1 es O- u OE1; Z2 es OH, OE1 o N(E1)(E2); cada uno de E1 y E2 es, independientemente, alquilo o alquilo sustituido; q1, q2, q3, q4, q5, q6 y q7 son cada uno, independientemente, H, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido,alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido; en la que cada grupo sustituido comprende uno o más grupos sustituyentes opcionalmente protegidosseleccionados independientemente de entre halógeno, OJ1, NJ1J2, SJ1, N3, OC(≥X)J1, OC(≥X)NJ1J2,NJ3C(≥X)NJ1J2 y CN, en los que cada uno de…

(22/05/2013) Compuesto de Fórmula I:**Fórmula** en la que: uno de entre A' y A" es SM o L-SM, SM es un medio de soporte; L es un resto de unión, el otro de entre A' y A" es H o un sustituyente; cada uno de Ru, Rv, Rw, Rx, Ry y Rz es H, alquilo, alquilo sustituido, alquenilo, alquenilo sustituido, alquiniloo alquinilo sustituido; Y1 e Y2 son cada uno independientemente del otro O, S, NR1 CH2 o CR1R1: R1 es H, alquilo, alquilosustituido, alquenilo, alquenilo sustituido, alquinilo o alquinilo sustituido; G1 es O, S o NR'; en la que R' es H o un sustituyente; Q es H, un resto nucleosidilo, un resto nucleosidilo protegido, un resto nucleosidilo unido a través de unconector, un oligonucleotidilo protegido o un resto oligonucleotidilo, o un grupo protector; y dicho conector es un resto triéster de fosfitidilo, fosfodiéster, diéster de…

(08/03/2013) Un oligonucleótido antisentido dirigido a un ácido nucleico que codifica un polipéptido DGAT-1 para su uso en lamejora, tratamiento o prevención de la fibrosis hepática

(04/03/2013) Un oligonucleótido antisentido dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, en el quedicho oligonucleótido tiene una longitud de 15, 16, 17, 18, 19 o 20 nucleótidos y comprende una modificación 2'-Ometoxietilazúcaren cada posición, en el que el primer número de nucleótido (más en 5') al que el oligonucleótido seune es el nucleótido 122, 123, 124, 125, 126, 127 o 128 de la SEC ID Nº 1.

(18/07/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la fórmula: **Fórmula** en la que: Bx es un resto de base heterocíclico; uno de entre T1 y T2 es H o un grupo protector hidroxilo y el otro de entre T1 y T2 es H, un grupo protectorhidroxilo o un grupo fósforo reactivo; Z es alquilo C1-C6, alquenilo C2-C6, alquinilo C2-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6 sustituido, alquiniloC2-C6 sustituido o acilo sustituido; en la que cada grupo sustituido está mono o poli sustituido con grupos sustituyentes seleccionadosindependientemente de entre halógeno, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6sustituido, alquinilo C2-C6, alquinilo C2-C6 sustituido, OJ1, SJ1, NJ1J2,…

(27/06/2012) Un compuesto antisentido corto de 10 a 16 monómeros de longitud ligados que comprende una región de huecode 2'-desoxirribonucleótidos flanqueada a cada lado por un extremo, en el que cada extremo comprendeindependientemente 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad seleccionados de nucleótidos bicíclicos u otrosnucleótidos modificados en 2' y en el que el compuesto antisentido corto es elegido como diana para un ácidonucleico que codifica PCSK9.

(27/06/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene Fórmula I:**Fórmula** en la que:~ Bx es un resto de base heterocíclica; uno de T1 y T2 es H o un grupo protector de hidroxilo y el otro de T1 y T2 es H, un grupo protector de hidroxilo o ungrupo de fósforo reactivo; R es alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquiniloC2-C6 sustituido; q1 y q2 son cada uno independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6,alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 o alquinilo C2-C6 sustituido, alcoxilo C1-C6, alcoxilo C1-C6 sustituido,acilo, acilo sustituido, aminoalquilo C1-C6 o aminoalquilo C1-C6 sustituido; q3 y q4 son cada uno independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido,…

(06/06/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la Fórmula I: en la que: Bx es un resto alcalino heterocíclico; uno de T1 y T2 es H o un grupo protector de hidroxilo y el otro de T1 y T2 es H, un grupo protector de hidroxiloo un grupo fósforo reactivo; Q es C(q1)≥C(q3), C[≥C(q1)(q2)]-C(q3)(q4) o C(q1)(10 q2)-C[≥C(q3)(q4)]; q1, q2, q3 y q4 son cada uno, independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C12, alquilo C1-C12 sustituido,alquenilo C2-C12, alquenilo C2-C12 sustituido, alquinilo C2-C12, alquinilo C2-C12 sustituido, alcoxi C1-C12,alcoxi C1-C12 sustituido, OJ1, SJ1, SOJ1, SO2J1, NJ1J2, N3, CN, C(≥O)O1, C(≥O)-NJ1J2, C(≥O)J1, OC(≥O)NJ1J2, N(H)C(≥NH)NJ1J2, N(H)C(≥O)NJ1J2 o N(H)C(≥S)NJ1J2; en la que cada grupo sustituido está,…

(26/03/2012) Un oligonucleótido antisentido gapmer de 10 a 25 nucleósidos de longitud que comprende una región ala 5' situada en el extremo 5' de un hueco de desoxinucleótidos y una región ala 3' situada en el extremo 3' del hueco de desoxinucleótidos, en el que al menos un nucleósido de al menos una de las regiones ala es un nucleósido LNA (un nucleósido bicíclico 4'-CH2-O-2') y al menos uno de los nucleósidos del ala restantes es un nucleósido 2' modificado no bicíclico.

(14/03/2012) Un nucleósido bicíclico que tiene la Fórmula I: en la que: Bx es un resto de base heterocíclica; uno de T1 y T2 es H o un grupo protector hidroxilo y el otro de T1 y T2 es H, un grupo protector hidroxilo o un grupo reactivo de fósforo; cada uno de q1 y q2 es, independientemente, halógeno, alquilo C1-C12, alquilo C1-C12 sustituido, alquenilo C1- C12, alquenilo C2-C12 sustituido, alquinilo C2-C12, alquinilo C2-C12 sustituido, alcoxi C1-C12, alcoxi C1-C12 sustituido, OJ1, SJ1, SOJ1, SO2J1, NJ1J2, N3, CN, C(=O)OJ1, C(=O)NJ1J2, C(=O)J1, O-C(=O)NJ1J2, N(H)C(=NH)NJ1J2, N(H)C(=O)NJ1J2 o N(H)C(=S)NJ1J2; o q1 y q2 juntos son =C(q3)(q4); cada uno de q3 y q4 es, independientemente, H, halógeno, alquilo C1-C12 o alquilo C1-C12 sustituido; cada grupo sustituido está, independientemente, mono o polisustituido con grupos de…

(31/01/2012) Un oligonucleótido antisentido de 20 a 30 nucleobases de longitud dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III, en el que dicho oligonucleótido se hibrida específicamene con dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III e inhibe la expresión de la apolipoproteína C-III y en el que dicho oligonucleótido comprende una secuencia seleccionada de entre las SEQ ID Nº: 69, 71, 72, 73, 75, 78, 81, 84, 85, 86, 87 y 88 y tiene una secuencia que es al menos en el 90 % complementaria a dicha molécula de ácido nucleico que codifica la apolipoproteína C-III

(07/12/2011) Un compuesto que comprende una pluralidad de nucleósidos modificados en posición 2' unidos covalentemente que tienen la fórmula: en la que : cada B es una nucleobase; uno de X1 o X2 es O y el otro de X1 o X2 es S; cada R1 es, independientemente, H, hidroxilo, alquilo C1-C20, alquenilo C3-C20, alquinilo C2-C20, halógeno, tiol, ceto, carboxilo, nitro, nitroso, nitrilo, trifluorometilo, trifluorometoxi, O-alquilo, S-alquilo, NH-alquilo, N-dialquilo, O-arilo, S-arilo, NH-arilo, O-aralquilo, S-aralquilo, NH-aralquilo, amino, N-ftalimido, imidazol, azido, hidrazino, hidroxilamino, isocianato, sulfóxido, sulfona, sulfuro,…

(29/11/2011) Un oligonucleótido antisentido con una longitud de 13 a 26 bases nucleicas dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica el GCGR humano, en el que el oligonucleótido comprende una primera región, una segunda región y una tercera región, en el que dicha primera región comprende al menos 11 desoxinucleótidos, en el que dichas segunda y tercera regiones comprenden de 1 a 4 2'-O-(2-metoxietil) nucleótidos, flanqueando dichas segunda y tercera regiones la primera región en los extremos 5' y 3' de dicha primera región, en el que dicho oligonucleótido tiene al menos un 85% de complementariedad de secuencia con una región diana dentro de la molécula de ácido nucleico que codifica el GCGR humano, y en el…

(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada en cada lado por un ala, en el que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, y en el que el compuesto antisentido corto está dirigido a un ácido nucleico que codifica SGLT

(27/10/2011) Un compuesto antisentido corto de 10 a 14 monómeros de longitud, que comprende una región hueco de 2'desoxirribonucleótido flanqueada por cada lado por un ala, en la que cada ala consiste de forma independiente en 1 a 3 monómeros modificados de alta afinidad que son nucleótidos modificados con azúcar que comprenden un puente entre la posición 4' y 2' del azúcar, para uso en el tratamiento de un trastorno metabólico en un animal.

(09/02/2011) Un nucleósido bicíclico que tiene la fórmula: Bx es un radical alcalino heterocíclico; T1 es H o un grupo protector de hidroxilo; T2 es H, un grupo protector de hidroxilo o un grupo fósforo reactivo; Z es alquilo C1-C6, alquenilo C1-C6, alquinilo C1-C6, alquilo C1-C6 sustituido, alquenilo C2-C6 sustituido, alquinilo C2-C6 sustituido, acilo, acilo sustituido, amida sustituida, tiol o tio sustituido; y donde cada uno de los grupos sustituidos, está, independientemente, mono o polisustituido con grupos sustituyentes protegidos opcionalmente seleccionados independientemente entre halógeno, oxo, hidroxilo, OJ1, NJ1J2, SJ1, N3, OC(=X)J1, OC(=X)NJ1J2,…

(01/02/2010) Un oligonucleótido antisentido con una longitud de hasta 30 nucleótidos dirigido a una molécula de ácido nucleico que codifica la survivina humana, que comprende una secuencia seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID NO:10, 12, 15, 16, 18, 20, 21, 23, 28, 31, 32, 34, 38, 39, 40, 41, 42, 43 y 47, o su sal farmacéuticamente aceptable

(16/04/2008) Un procedimiento para la desprotección de un oligómero ligado a fosfato, conteniendo dicho oligómero una pluralidad de enlaces fósforo protegidos de fórmula: en la que: cada X es O o S; Rt es un grupo de protección de fósforo de la fórmula: C(R10)2-C(R10)2-W ó -C(R10)2-(CH=C)p-C(R10)2-W; en la que: cada R10 es H; W es un grupo captador de electrones; p es 1 hasta 3; que comprende: (a) proporcionar una muestra que contiene una pluralidad de dichos oligómeros ligados a fosfato; (b) la puesta en contacto de dichos oligómeros con un reactivo de desprotección durante un tiempo y bajo condiciones suficientes para eliminar…