(24/07/2019). Solicitante/s: Nanjing Sinogen Biotech & Pharmaceutical Inc. Inventor/es: XIANG,RONG, LIN,YAN, ZHAO,ALLANZIJIAN, LI,FANGHONG.

Transformante para la pérdida de peso y la reducción de lípidos en sangre, en el que el transformante se obtiene sustituyendo el gen thyA de L. lactis por el gen de oxintomodulina humana optimizado por codones mediante recombinación homóloga.

PDF original: ES-2750685_T3.pdf

(24/07/2019). Solicitante/s: VIB VZW. Inventor/es: CHUAH,MARINEE, VANDENDRIESSCHE,THIERRY, DE BLESER,PIETER.

Un elemento regulador de ácido nucleico de 90 nucleótidos o menos para potenciar la expresión génica específica de hígado, que comprende la SEQ ID NO: 3, o una secuencia que tiene un 95 % de identidad con la SEQ ID NO: 3.

PDF original: ES-2746907_T3.pdf

(17/07/2019). Solicitante/s: BASECLICK GMBH. Inventor/es: CARELL,THOMAS.

Uso in vitro de un conjugado que comprende al menos un resto de monosacárido y al menos un componente nucleosídico en la transfección de células que tienen proteínas transportadoras de azúcar en la membrana celular, en el que, en el conjugado, se une covalentemente al menos un resto de monosacárido a al menos un componente nucleosídico a través de un enlazador que comprende un grupo cíclico formado mediante una reacción clic, en particular, un grupo 1,2,3-triazol, formado mediante una reacción clic entre un alquino y una azida, o un grupo formado mediante una reacción clic entre un norborneno y una imina de nitrilo, un óxido de nitrilo o una tetrazina, en el que el componente nucleosídico está conectado al resto de monosacárido a través de una nucleobase, y en el que el componente nucleosídico se selecciona entre ácidos nucleicos, nucleósidos y nucleótidos.

PDF original: ES-2742102_T3.pdf

(10/07/2019). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF MANCHESTER. Inventor/es: LUCAS, ROBERT, BISHOP,PAUL, CEHAJIC-KAPETANOVIC,JASMINA.

Una composición terapéutica para usar en un método de tratamiento de una enfermedad degenerativa de la retina, en la que la composición terapéutica comprende un vector de ácido nucleico que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína fotorreceptora humana, en el que el vector comprende un promotor operativamente unido al ácido nucleico en el que el promotor dirige la expresión ubicua o específica de neuronas en las células retinales internas, y en la que las células retinales internas comprenden células bipolares de ENCENDIDO o células bipolares de APAGADO.

PDF original: ES-2742499_T3.pdf

(10/07/2019). Solicitante/s: Ospedale San Raffaele S.r.l. Inventor/es: NALDINI,LUIGI, GENTNER,BERNHARD RUDOLF, ZONARI,ERIKA, BOCCALATTE,FRANCESCO.

Un método in vitro de preparación de una población de células terapéuticas y una población de células de soporte adecuado para uso clínico a partir de una población inicial de células que comprende células madre hematopoyéticas, comprendiendo dicho método separar una población de células que no expresan sustancialmente CD38, pero que expresan CD34, de la población inicial de células, y transducir la población de células separada con un vector, obteniéndose la población de células terapéuticas que tenga el fenotipo CD34+CD38-, y en el que las células que expresan CD38 separadas o una parte de las mismas se conservan para formar una población de células de soporte que tengan el fenotipo CD34+CD38int1, CD34+CD38int2 y/o CD34+CD38+.

PDF original: ES-2747951_T3.pdf

(03/07/2019). Solicitante/s: Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research. Inventor/es: ROSKA,BOTOND, JUETTNER,JOSEPHINE.

Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende, o está constituida por, la secuencia de ácido nucleico de la SEQ ID NO: 1, o está constituida por una secuencia de ácido nucleico de al menos 1500 pb que tienen al menos un 95% de identidad respecto a dicha SEQ ID NO: 1, donde dicha molécula de ácido nucleico aislada da lugar específicamente a la expresión de un gen heterólogo solo en las células de Müller cuando una secuencia de ácido nucleico que codifica dicho gen heterólogo está ligada operativamente a dicha molécula de ácido nucleico aislada.

PDF original: ES-2748282_T3.pdf

(03/07/2019). Solicitante/s: Deakin University. Inventor/es: DUAN,WEI.

Un aptámero de ARN que se une específicamente a CD133, comprendiendo el aptámero la secuencia de (i) 5' -CCCUCCUACAUAGGG-3' (SEQ ID NO:1), (ii) 5' -CAGAACGUAUACUAUUCUG- 3' (SEQ ID NO:6) (iii) 5' - AGAACGUAUACUAUU- 3' (SEQ ID NO:7) o (iv) una secuencia que comprende uno, dos, tres, cuatro, cinco o seis sustituciones dentro de la secuencia de SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:6 o SEQ ID NO:7.

PDF original: ES-2741949_T3.pdf

(03/07/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., GROSSMAN,TAMAR R, MCCALEB,MICHAEL L, WATT,ANDREW T.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste de la secuencia indicada en la SEQ ID NO: 440, 198, 228, 237, 444, 448, 450, 453 o 455, en donde el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste de diez desoxinucleósidos enlazados; un segmento del ala 5' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; y un segmento del ala 3' que consiste de cinco nucleósidos enlazados; en donde el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en donde cada nucleósido de cada segmento del ala comprende un azúcar 2'-O-metoxietilo; en donde cada enlace internucleosídico es un enlace fosforotioato y en donde cada citosina es una 5-metilcitosina.

PDF original: ES-2745758_T3.pdf

(26/06/2019). Solicitante/s: Kruse, Robert. Inventor/es: KRUSE,ROBERT.

Vector para preparar ARNm circular, comprendiendo dicho vector los siguientes elementos operativamente conectados entre sí y dispuestos en la siguiente secuencia: a) un promotor de ARN polimerasa, b) una unión de empalme del intrón 5' de autocircularización, c) un IRES, d) un 5' UTR opcional, e) un sitio de inserción de clonación múltiple para insertar un ORF en dicho vector, f) un 3' UTR, g) una secuencia de poliA, h) una unión de empalme de intrón 3' de autocircularización, e i) un terminador de ARN polimerasa opcional permitiendo dicho vector la producción de un ARNm circular que puede competir contra los ARNm celulares nativos por la maquinaria de iniciación de la traducción eucariota.

PDF original: ES-2746803_T3.pdf

(26/06/2019). Solicitante/s: INDEX PHARMACEUTICALS AB. Inventor/es: VON STEIN,OLIVER, ZARGARI,AREZOU, VON STEIN,Petra, ADMYRE,CHARLOTTE.

Un oligonucleótido que tiene la secuencia 5'-G*G*A*ACAGTTCGTCCAT*G*G*C-3' (SEQ ID NO: 1), en la que el dinucleótido CG no está metilado, para su uso en el tratamiento de colitis ulcerosa activa crónica en un sujeto que es resistente o responde insuficientemente o es intolerante a tratamiento antinflamatorio, en el que dicho oligonucleótido se administra de forma repetitiva como una única exposición en dos o más ocasiones diferentes separadas 4 o más semanas.

PDF original: ES-2745677_T3.pdf

(26/06/2019). Solicitante/s: Friedrich Miescher Institute for Biomedical Research. Inventor/es: BOSKA,BOTOND, JUETTNER,JOSEPHINE.

Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende, o está constituida por, la secuencia de ácido nucleico de la SEQ ID NO: 1, o está constituida por una secuencia de ácido nucleico de al menos 400 pb que tienen al menos un 80% de identidad respecto a dicha SEQ ID NO: 1, donde dicha molécula de ácido nucleico aislada da lugar a la expresión específica de un gen en las células de Müller cuando una secuencia de ácido nucleico que codifica dicho gen está ligada operativamente a dicha molécula de ácido nucleico aislada.

PDF original: ES-2747433_T3.pdf

(20/06/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,Mauricio.

Una molécula de ácido nucleico recombinante: (a) que codifica una proteína de la cápside vp1 de AAV8 que tiene una secuencia que comprende los aminoácidos 1 a 738 de la SEQ ID NO: 2 o (b) que comprende los nucleótidos 2121 a 4337 de la SEQ ID NO: 1, o una secuencia de nucleótidos al menos un 99 % idéntica a los nucleótidos 2121 a 4337 de la SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2717377_T3.pdf

(19/06/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M..

Un oligonucleótido de antisentido monocatenario de 12 a 35 nucleótidos de longitud dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina humana y que puede inhibir la expresión de la huntingtina, que comprende al menos 12 nucleótidos consecutivos de una secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO: 93, en el que el oligonucleótido es un oligonucleótido quimérico que tiene un segmento hueco situado entre segmentos ala 5' y 3' y en el que el segmento hueco del oligonucleótido quimérico está compuesto por 2'-desoxinucleótidos y los segmentos ala están compuestos por nucleótidos que tienen restos de azúcar modificados.

PDF original: ES-2744098_T3.pdf

(19/06/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, SHARP,PHILLIP,A, BARTEL,DAVID,P, ZAMORE,PHILIP D.

ARN bicatenario de 21 a 23 nucleótidos de longitud que media en la interferencia por ARN de un ARNm celular al que corresponde su secuencia, siempre que el ARN bicatenario no sea ucg agc ugg acg gcg acg uaa, unidas químicamente en el extremo 3 'al extremo 5' del ARN complementario por un grupo conector C18.

PDF original: ES-2745378_T3.pdf

(17/06/2019). Solicitante/s: OliX Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: HONG,SUN WOO.

Una molécula de ácido nucleico bicatenario inductora de ARNi que tiene capacidad de penetración celular y que comprende al menos un nucleótido modificado con 2'-O-alquilo, que comprende: una primera cadena que tiene una secuencia de nucleótidos que consiste en la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID NO:154 y que comprende al menos un enlace de fosforotioato o fosforoditioato; y una segunda cadena que tiene una secuencia de nucleótidos que consiste en la secuencia de nucleótidos SEQ ID NO:153 y que comprende al menos un enlace de fosforotioato o fosforoditioato y que comprende además un resto de colesterol unido covalentemente a su extremo 3'; donde la segunda cadena se une a la primera cadena de tal manera que la primera cadena tiene una región bicatenaria a la que se une la segunda cadena y una región monocatenaria a la que la segunda cadena no se une, y donde el extremo 5' de la primera la cadena y el extremo 3' de la segunda cadena forman un extremo romo.

PDF original: ES-2716818_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: The Broad Institute, Inc. Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, SANJANA,NEVILLE ESPI, BRIGHAM,MARK, KONERMANN,SILVANA.

Un complejo de repeticiones palindrómicas cortas intercaladas de forma regular agrupadas (CRISPR)-Cas, que comprende: - una Cas9, en la que la Cas9 tiene dos o más señales de localización nuclear; - una secuencia de guía unida a una secuencia de acoplamiento tracr, y - una secuencia tracr hibridable con la totalidad o una parte de la secuencia de acoplamiento tracr; en el que la secuencia de guía se diseña para que tenga complementariedad con una secuencia diana en una célula eucariota y pueda dirigir la unión específica de secuencia del complejo de CRISPR a la secuencia diana en la célula eucariota.

PDF original: ES-2757623_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: MERCK SHARP & DOHME CORP. Inventor/es: IHNAT,PETER,M, WITCHEY-LAKSHMANAN,LEONORE,C, SANDWEISS,VARDA, UGWU,SYDNEY O.

Una composicion farmaceutica liofilizada que comprende N-(3-colamidopropil)-N-(3(actobionamidopropil))-colamida (SYN3), hidroxipropil-beta-ciclodextrina (HPßCD) y un sistema de tamponamiento de citrato que proporciona un pH de 5 a 6 y un acarreador farmaceuticamente aceptable.

PDF original: ES-2745068_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: WILLIAMS, DAVID, A., MILSOM,MICHAEL, GREGORY,RICHARD.

Un microARN de BCL11A sintético que comprende; a) un primer segmento de BCL11A, un segmento de bucle; y b) un segundo segmento de BCL11A dispuesto en tándem en una dirección de 5' a 3', en donde el segmento de bucle está entre y directamente vinculado al primer y segundo segmentos de BCL11A; en donde el segundo segmento de BCL11A es complementario al primer segmento de BCL11A de tal manera que el primer y el segundo par base de segmentos de BCL11A forman un bucle de horquilla con el segmento de bucle que forma la porción de bucle del bucle de horquilla así formado; y el primer segmento de BCL11A comienza con un -GCGC- en el extremo 5' y el segundo segmento de BCL11A termina con un -GCGC- en el extremo 3'.

PDF original: ES-2744186_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE (C.N.R.S.). Inventor/es: MIDOUX, PATRICK, PICHON, CHANTAL, CHERADAME,HERVÉ, SASSATELLI,MATHIEU, GUEGAN,PHILIPPE.

Copolímero estadístico de polietilenimina lineal que comprende las dos unidades monoméricas de fórmulas I y II siguientes:**Fórmula** y en las que R1 representa un átomo de hidrógeno o un radical alquilo de C1-C6, R2 representa un átomo de hidrógeno, un grupo alquilo de C1-C6, arilo o aralquilo, en el que el grupo alquilo es de C1-C6, n es un número comprendido entre el 1 y el 99% de los monómeros totales, y m es un número comprendido entre el 1 y el 99% de los monómeros totales, ventajosamente entre el 1 y el 70% de los monómeros totales, más ventajosamente entre el 5 y el 35% de los monómeros totales, ventajosamente, m + n = 100%.

PDF original: ES-2744827_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: MINGOZZI,FEDERICO, RONZITTI,GIUSEPPE, COLLAUD,FANNY, MURO,ANDRÉS, BORTOLUSSI,GIULIA.

Una secuencia de ácido nucleico que tiene una secuencia codificante UGT1A1 con codón optimizado, en donde la secuencia con codón optimizado tiene un aumento en el contenido GC y tiene un número disminuido de marcos de lectura abiertos alternativos en comparación con la secuencia codificante de tipo salvaje como se muestra en la SEQ ID Nº: 1 en donde dicha secuencia de ácido nucleico comprende: - una secuencia de nucleótidos al menos un 97% idéntica a la secuencia mostrada en la SEQ ID Nº: 2, o - la secuencia de nucleótidos mostrada en la SEQ ID Nº: 2.

PDF original: ES-2744565_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: Københavns Universitet (University of Copenhagen). Inventor/es: CHRISTENSEN,JAN, HOLST,PETER, THOMSEN,ALLAN, GRUJIC,MIRJANA.

Una construcción de ácido nucleico que comprende las secuencias que codifican a. al menos una variante de una cadena invariante unida operativamente a b. al menos una proteína o péptido antigénico o un fragmento antigénico de dicha proteína o péptido, en la que la al menos una variante de una cadena invariante comprende solo: (i) las secuencias adyacentes al extremo N de la región KEY de la cadena invariante de la SEQ ID NO: 2 pero sin la propia región KEY o (ii) una secuencia de al menos 15 aminoácidos adyacentes al extremo N de la región KEY de la cadena invariante de la SEQ ID NO: 2 pero sin la propia región KEY, en la que los al menos 15 aminoácidos se encuentran dentro de los 30 restos de la región KEY.

PDF original: ES-2743677_T3.pdf

(12/06/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: DAVIDSON,BEVERLY L.

Una partícula de AAVr2 que comprende una proteína de la cápside de AAV2 y un vector que comprende un ácido nucleico que codifica una proteína terapéutica insertada entre un par de repeticiones terminales invertidas de AAV para usar en el tratamiento de una enfermedad por almacenamiento lisosómico (LSD) en un mamífero no roedor, en donde dicha partícula de AAVr2 se administrará al mamífero no roedor mediante inyección intraventricular o administración ICV, en donde la proteína es tripeptidilo peptidasa 1 (TPP1), en donde la LSD es una lipofuscinosis ceroide infantil tardía (LINCL) y en donde el mamífero no roedor es un perro, un primate o un humano.

PDF original: ES-2745470_T3.pdf

(06/06/2019). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE CHILE. Inventor/es: CORTEZ SAN MARTÍN,Marcelo, ACUÑA CASTILLO,Claudio Antonio, ROBLES PLANELLS,Claudia Julieta, SANCHEZ GUERRERO,Giselle Estefani, MATIACEVICH,Silvia Beatriz.

La presente invención se relaciona con el área farmacéutica, y especialmente, con una composición farmacéutica para inyección intratumoral que comprende nanopartículas de origen natural (quitosano) que se usan como vectores para la encapsulación de genes de proteínas que son capaces de controlar el desarrollo tumoral, crear respuesta inmune o ambos. En particular, la composición farmacéutica para inyección intratumoral comprende nanopartículas de quitosano que encapsula ADN de la proteína de fusión de Reovirus Aviar (REO), la que retrasa el crecimiento tumoral y eventualmente conduce a su eliminación vía generación de sincicios, y su uso en el tratamiento del cáncer por transfección in vivo.

(05/06/2019). Solicitante/s: Bioregency, Inc. Inventor/es: WANG, KEVIN, KA-WANG, PRIMA,VICTOR, WANG,ALVIN, MOLINA,GABRIEL, SVETLOV,STANISLAV I.

Una cantidad terapéuticamente eficaz de argininosuccinato sintetasa para uso en un método para tratar la exposición de un sujeto a una endotoxina bacteriana.

PDF original: ES-2735530_T3.pdf

(30/05/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: "Nextgen" Company Limited. Inventor/es: DEEV,ROMAN VADIMOVICH, ISAEV,ARTUR ALEKSANDROVICH, BOZO,ILYA YADIGEROVICH, KOMLEV,VLADIMIR SERGEEVICH, DROBYSHEV,ALEXEY YUREVICH.

Un procedimiento de construcción de un implante personalizado que se activa por genes para la sustitución de defectos óseos en un mamífero, que comprende tomografía computarizada de un área de injerto óseo, modelado de un defecto óseo o sitio receptor del hueso en base a los datos tomográficos computados, impresión tridimensional de un andamio biocompatible o un molde para la fabricación de un andamio biocompatible, caracterizado porque el andamio biocompatible i) se activa mediante ácidos nucleicos para producir el implante personalizado que se activa por genes y ii) se adapta a la forma y al tamaño del sitio de sustitución del defecto óseo con una diastasis que no excede 1 mm entre el material de dicho andamio biocompatible y las paredes óseas congruentes.

PDF original: ES-2714782_T3.pdf