Suministro de genes mediado por nanopartículas, edición genómica y modificación que fija como objetivo ligandos en diversas poblaciones de células.

Una nanopartícula, que comprende:

un poliplexo de núcleo y un recubrimiento de sílice sobre el mismo,

en donde dicho poliplexo de núcleo comprende: uno o más polímeros aniónicos seleccionados del grupo que consiste en poli(ácido glutámico), un glicosaminoglicano, una glicoproteína, un polisacárido, poli(ácido manurónico), poli(ácido gulurónico), heparina, sulfato de heparina, condroitina, sulfato de condroitina, queratán, sulfato de queratán, agrecano, poli(glucosamina) y cualquier combinación de dos o más de los anteriores,

uno o más polímeros catiónicos seleccionados del grupo que consiste en poli(arginina), poli(lisina), poli(histidina), poli(ornitina), poli(citrulina), poli(etilenimina), poli(aspartamida), un polipeptoide catiónico, un poliéster con carga funcional, un polisacárido catiónico, un amino azúcar acetilado, quitosano, o cualquier combinación de más de uno de los anteriores,

un polipéptido catiónico que es un péptido con cola de histona, y

un polinucleótido.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/057000.

Solicitante: RENSSELAER POLYTECHNIC INSTITUTE.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 110 8TH STREET TROY, NY 12180 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: KOTHA,SHIVA PRASAD, WATSON,ANDRE RONALD, PANDIT,VAIBHAV A.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C12N15/88 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › utilizando la micro-encapsulación, p. ej. utilizando vesículas liposómicas.
  • C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.

PDF original: ES-2719112_T3.pdf

 

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