Oligonucleótidos antisentido modificados hidrofóbicamente que comprenden una triple cadena alquílica.
Oligonucleótido modificado de fórmula general (I):**Fórmula**
en el que:
• Oligo representa una secuencia de oligonucleótidos antisentido que puede estar orientada 3'-5' o 5'-3', de ADN, ARN, monocatenario y/o comprende nucleótidos modificados;
• X representa un resto enlazador divalente seleccionado de entre éter -O-, tio -S-, amino -NH- y metileno -CH2-;
• R1 y R2 pueden ser idénticos o diferentes y representan:
(i) un átomo de hidrógeno,
(ii) un halógeno, en particular un átomo de flúor,
(iii) un grupo hidroxilo,
(iv) un grupo alquilo que comprende de 1 a 12 átomos de carbono;
• M1, M2 y M3 pueden ser idénticos o diferentes y representan:
- una cadena de hidrocarburos saturados o insaturados, lineales o ramificados, que comprende de 12 a 30 átomos de carbono, que puede estar sustituido en el átomo de carbono terminal por un grupo éster alifático o aromático, en particular bencílico o naftílico;
- un radical acilo con 12 a 30 átomos de carbono, o
- un grupo acilglicerol, esfingosina o ceramida,
para su uso como un medicamento.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2014/061762.
Solicitante: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM).
Nacionalidad solicitante: Francia.
Dirección: 101, RUE DE TOLBIAC 75013 PARIS FRANCIA.
Inventor/es: BARTHELEMY, PHILIPPE, ROCCHI,PALMA, ACUNZO,JULIE, OUMZIL,KHALID, GISSOT,ARNAUD.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K45/06 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
- A61K47/54 A61K […] › A61K 47/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos utilizados, p. ej. portadores o aditivos inertes; Agentes de direccionamiento o agentes modificadores enlazados químicamente al ingrediente activo. › el agente modificador es un compuesto orgánico.
- A61K47/69 A61K 47/00 […] › siendo el conjugado caracterizado por su forma física o galénica, p. ej. emulsión, partículas, complejo de inclusión, estent o kit.
- A61K9/127 A61K […] › A61K 9/00 Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular. › Liposomas.
- C12N15/11 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2755126_T3.pdf
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