(11/11/2019). Solicitante/s: Benitec Biopharma Limited. Inventor/es: GRAHAM,Michael,Wayne, FRENCH,PETER, ZHU,YORK YUAN YUAN, LU,YIXIANG, LI,TIEJUN, SUN,YUNCHENG, TANG,XIAOJUN, SHAN,LI.

Un agente de interferencia de ARN dirigido por ADN (ddRNAi) para inhibir la expresión de una o más secuencias diana en uno o más genes del virus de la hepatitis B (VHB), comprendiendo el agente ddRNAi, en una dirección de 5' a 3': una primera secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia efectora de al menos 17 nucleótidos de longitud; una segunda secuencia de complemento efectora; y una primera secuencia de complemento efectora; en donde cada secuencia efectora es al menos 85% complementaria a la transcripción predicha de una secuencia diana, y en donde al menos una de las secuencias efectoras comprende 10 o más nucleótidos contiguos de la secuencia expuesta en la SEQ ID NO: 9.

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(23/10/2019). Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: BESTWICK, RICHARD, K., FRANK,DIANE ELIZABETH, SCHNELL,FRED JOSEPH.

Un oligonucleótido antisentido seleccionado del grupo que consiste en: (i) un oligonucleótido antisentido de 22 bases que comprende la secuencia de bases GAT CTG TCA AAT CGC CTG CAG G (SEQ ID NO: 5); y (ii) un oligonucleótido antisentido de 24 bases que comprende la secuencia de bases CAG ATC TGT CAA ATC GCC TGC AGG (SEQ ID NO: 1); en el que los restos de azúcar de la cadena principal del oligonucleótido se reemplazan con morfolinos o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2762881_T3.pdf

(23/10/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: JENDRISAK,JEROME, DAHL,GARY, MEIS,JUDITH, PERSON,ANTHONY, WEISSMAN,DREW, KARIKó,KATALIN.

Un procedimiento no terapéutico o in vitro de inducción de una célula de mamífero para producir una proteína recombinante, comprendiendo el procedimiento poner en contacto repetidas veces dicha célula de mamífero con ARNm sintetizado in vitro que comprende un marco de lectura abierto que codifica dicha proteína recombinante; en el que el ARNm sintetizado in vitro comprende Ψ o m1Ψ (1-metilpseudouridina); y en el que dicho ARNm sintetizado in vitro se purifica utilizando un procedimiento que elimina moléculas contaminantes de ARN que son inmunogénicas y tóxicas para la célula por inducción de una respuesta inmunitaria innata, como se determina midiendo la secreción reducida de citocinas IFN-α o TNF-α a partir de células dendríticas transfectadas con dichas moléculas de ARNm sintetizadas in vitro purificadas en comparación con la secreción de dichas citocinas a partir de células dendríticas transfectadas con ARNm sintetizado in vitro no purificado.

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(23/10/2019). Solicitante/s: Bonac Corporation. Inventor/es: SUZUKI, HIROSHI, OHGI, TADAAKI, SHIROHZU,HISAO, HAMASAKI,TOMOHIRO, MIZUTANI,TAKAYUKI.

Un monómero para la síntesis de una molécula de ácido nucleico, que tiene una estructura de la fórmula química (II-1), (II-4) o (II-6) que viene a continuación: **(Ver fórmula)** en la fórmula química (II-1), (II-4) o (II-6) anteriormente mencionada, R11 es H o un grupo protector y R21 es un grupo protector con fosfato; en donde, en dicha fórmula (II-1) química, n = 11 y m = 12, en donde, en dicha fórmula química (II-4), n = 5 y m = 4, en donde, en dicha fórmula química (II-6), n = 4 y m = 4.

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(22/10/2019). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.

Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-25 nucleótidos y al menos una hebra tiene un saliente 3' de 1-5 nucleótidos, en donde dicha molécula de ARN es capaz de interferencia de ARN específica para una diana.

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(17/10/2019). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de apolipoproteína A1 para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de una apolipoproteína A1 y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO:2.

PDF original: ES-2727549_T3.pdf

(16/10/2019). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.

Una célula hospedadora preparada transduciendo una célula hematopoyética con un vector de expresión lentiviral, comprendiendo el vector de expresión lentiviral una primera secuencia de ácido nucleico que codifica un ácido nucleico inhibidor capaz de reducir la expresión de un correceptor CCR5 de VIH, donde el ácido nucleico inhibidor es un ARN pequeño de interferencia (ARNpi) o un ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende una secuencia que es sustancialmente complementaria a al menos una parte de un ácido nucleico que codifica el correceptor CCR5 de VIH, y una segunda secuencia de ácido nucleico que codifica una proteína inhibidora de la fusión del VIH.

PDF original: ES-2770627_T3.pdf

(14/10/2019). Solicitante/s: Varghese, Oommen. Inventor/es: VARGHESE,OOMMEN, OOMMEN,OOMMEN.

Una molécula de ácido ribonucleico pequeño de interferencia (ARNip) de doble cadena que comprende una cadena de ARN codificante y una cadena de ARN no codificante, donde dicha cadena codificante tiene un saliente 3' de cuatro a ocho nucleótidos, de los cuales al menos un nucleótido es un no-ribonucleótido, donde dicha cadena no codificante tiene un saliente 3' que es más corto que dicho saliente 3' de dicha cadena codificante y donde una porción de doble cadena de dicha molécula de ARNip de doble cadena tiene una longitud de al menos 19 pares de base.

PDF original: ES-2727078_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: THE ROCKEFELLER UNIVERSITY. Inventor/es: TAVAZOIE,SOHAIL, PENCHEVA,NORA G.

Un agonista de LXRβ, o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para uso en el tratamiento de un cáncer metastásico en un sujeto que lo necesita mediante el incremento del nivel de expresión o el nivel de actividad de ApoE, en donde el cáncer metastásico es resistente a un antiproliferativo de la Tabla 2 y el agonista de LXRβ es: **(Ver fórmula)** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2765573_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, HINKLE,GREGORY, MILSTEIN,STUART, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, SEPP-LORENZINO,LAURA, JADHAV,VASANT.

Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula, en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40), en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados, en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.

PDF original: ES-2761912_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., CLEVELAND,DON W, RIGO,FRANK, LAGIER-TOURENNE,CLOTILDE, RAVITS,JOHN M, BAUGHN,MICHAEL W.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste de 12 a 30 nucleósidos enlazados, en el que el oligonucleótido antisentido modificado es por lo menos un 90% complementario a un ácido nucleico de C9ORF72, para su uso en el tratamiento de una enfermedad neurodegenerativa reduciendo el porcentaje de células con focos nucleares y/o reduciendo el número de focos nucleares por célula en un animal al que se ha identificado que tiene focos, en donde el oligonucleótido antisentido modificado comprende por lo menos un enlace internucleósido de fosforotioato, por lo menos una 5-metilcitosina, por lo menos un azúcar bicíclico o por lo menos un grupo 2'-O-metoxietilo.

PDF original: ES-2762326_T3.pdf

(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK.

Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.

PDF original: ES-2761614_T3.pdf

(02/10/2019). Solicitante/s: Association Institut de Myologie. Inventor/es: VOIT,THOMAS, MCCLOREY,Graham, LORAIN,STÉPHANIE, WOOD,MATTHEW.

Un oligonucleótido antisentido aislado (AON) capaz de inducir un salto de exones en un pre-mRNA de distrofina, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en combinación con un vector viral que codifica un producto terapéutico de la distrofia muscular de Duchenne, en donde dicho tratamiento comprende administrar dicho oligonucleótido antes de administrar dicho vector viral.

PDF original: ES-2764460_T3.pdf

(02/10/2019). Solicitante/s: Swansea University. Inventor/es: DYSON,Paul, WHITTEN,MIRANDA.

Una célula bacteriana transfectada o transformada genéticamente en la que dicha bacteria es un simbionte intestinal de un insecto que pertenece al orden Thysanoptera, caracterizada porque dicha célula bacteriana se transforma o se transfecta con ácido nucleico para expresar dsARN contra al menos una parte del gen de tubulina o al menos una parte del gen del factor de alargamiento del insecto.

PDF original: ES-2764134_T3.pdf

(02/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: GUO,SHULING.

Un compuesto antisentido que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 12-30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que es al menos 95% complementaria a un ácido nucleico TMPRSS6, y en donde el compuesto reduce la expresión de TMPRSS6, para uso en el tratamiento de la talasemia en un sujeto.

PDF original: ES-2761343_T3.pdf

(11/09/2019). Solicitante/s: STCube & Co., Inc. Inventor/es: LIN,STEVEN HSESHENG, YOO,STEPHEN SUNGHAN.

Un método in vitro para identificar un gen diana para la terapia contra el cáncer, que comprende medir una actividad de una célula T no modificada y de una célula T modificada; siendo puestas dicha célula T no modificada y dicha célula T modificada en cada caso en contacto con el microambiente tumoral de un individuo portador de tumor irradiado; teniendo dicha célula T modificada un gen candidato inactivado (knocked-out) o parcialmente inactivado (knocked-down); en donde dicho gen candidato se identifica como un gen diana para la terapia contra el cáncer si dicha actividad ha aumentado cuando se compara dicha célula T modificada con dicha célula T no modificada; y en donde dicha actividad se selecciona entre el grupo que consiste en proliferación, activación del ciclo celular, inhibición de la muerte celular, producción de citocinas y una actividad citotóxica.

PDF original: ES-2755747_T3.pdf

(11/09/2019). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método para diseñar un oligonucleótido para producir una proteína funcional o semifuncional, en donde dicho método comprende las siguientes etapas: (a) identificar una combinación en marco de un primer y un segundo exón en un mismo pre-ARNm, en donde una región de dicho segundo exón tiene una identidad de al menos 50 % con una región de dicho primer exón; (b) diseñar un oligonucleótido que sea capaz de unirse a dicha región de dicho primer exón y a dicha región de dicho segundo exón; (c) en donde dicha unión da como resultado la omisión de dicho primer y dicho segundo exones, preferiblemente la omisión de un tramo multiexónico que comienza con dicho primer exón y abarca uno o más exones presentes entre dicho primer y dicho segundo exones y como máximo la omisión de todo el tramo de exones entre dicho primer y dicho segundo exones, y (d) en donde dicho método da lugar a un oligonucleótido.

PDF original: ES-2758982_T3.pdf

(04/09/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: MAS MONTEYS,ALEJANDRO, DAVIDSON,BEVERLY L.

Un ácido nucleico que codifica para un transcripto primario de miARN artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una región no guía, una región bucle, una región guía, y una región flanqueante 3', en donde la región guía consiste en SEQ ID NO: 37 (miHDss3), SEQ ID NO:6 (miHDS1v5U) o SEQ ID NO:7 (miHDS1v6A), y la región no guía es por lo menos 80% complementaria con la región guía.

PDF original: ES-2759317_T3.pdf

(04/09/2019). Solicitante/s: Ocunexus Therapeutics, Inc. Inventor/es: Green Colin R. Dr, LAUX,WILDA.

Un compuesto de inhibición de conexina 43 que inhibe, en su totalidad o en parte, la expresión o actividad de una conexina 43 para su uso en un método para tratar un sujeto para un trauma ocular de la córnea, en donde dicho compuesto de inhibición de conexina 43 se selecciona del grupo que consiste en oligonucleótidos antisentido, polinucleótidos antisentido, desoxirribozimas (ADNzimas), oligonucleótidos morfolino, moléculas de ARNi, moléculas de ARNip, moléculas de PNA, ARN nucleares pequeños U1 mutados en el extremo 5' y un peptidomimético.

PDF original: ES-2749374_T3.pdf

(28/08/2019). Solicitante/s: IFOM Fondazione Istituto Firc di Oncologia Molecolare. Inventor/es: D'ADDA DI FAGAGNA,FABRIZIO, FRANCIA,SOFIA, MICHELINI,FLAVIA, ROSSIELLO,FRANCESCA.

Un método in vitro para inhibir la respuesta de daños en el ADN en una célula de mamífero dañada en al menos un locus genómico de secuencia específica, en el que los daños en el ADN se producen en los telómeros y/o son provocados por una ADN endonucleasa específica de secuencia, en el que el método comprende inhibir la función y/o alterar la producción de ARN pequeños (DDRNA), dichos ARN pequeños son generados en cis mediante el procesamiento con DICER y/o DROSHA de un transcrito de ARN sintetizado usando el locus genómico dañado específico como molde para la transcripción, en el que la inhibición de la función de los DDRNA y/o la alteración en su producción se realiza por medio de un oligonucleótido inhibidor específico de secuencia que se une específicamente a dichos ARN pequeños (DDRNA).

PDF original: ES-2754309_T3.pdf

(21/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, SEO HARUNA.

Un oligómero antisentido que provoca la omisión del exón 55º en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia complementaria a las secuencias de nucleótidos que consisten en los nucleótidos del 14º al 34º o del 15º al 34º, desde el extremo 5' del exón 55º en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2748868_T3.pdf

(21/08/2019). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: FEINBERG,MARK W, SUN,XINGHUI.

Un ácido nucleico para el uso en un método de tratamiento de la aterosclerosis en un sujeto, donde el método comprende la administración al sujeto de una cantidad terapéuticamente efectiva de dicho ácido nucleico; y donde el ácido nucleico comprende la secuencia de ID SEC. Nº: 1.

PDF original: ES-2743600_T3.pdf

(21/08/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., PANDEY,SANJEY K, THORNTON,CHARLES A, WHEELER,THURMAN, LEGER,ANDREW, WENTWORTH,BRUCE M.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.

PDF original: ES-2756326_T3.pdf

(07/08/2019). Solicitante/s: Sterna Biologicals GmbH & Co. KG. Inventor/es: BILLE,JOACHIM, RENZ,JONAS.

Un inactivador de GATA-3 basado en el ácido nucleico para su uso en el tratamiento de un paciente humano que padece asma mediada por Th2, en el que el paciente humano está caracterizado por (i) un recuento de eosinófilos en sangre del 3% o más, en particular del 4% o más, más particularmente del 5% o más; y/o (ii) recuento de eosinófilos en sangre de 350 x 106/L o más, particularmente de 450 x 106/L o más; y/o (iii) óxido nítrico espiratorio fraccional de 40 ppb o más.

PDF original: ES-2753436_T3.pdf

(07/08/2019). Solicitante/s: Oxford University Innovation Limited. Inventor/es: WOOD,MATTHEW, SEOW,YIQI, ALVAREZ,LYDIA.

Una composición que comprende un exosoma, en donde el exosoma comprende un resto dirigido expresado en su superficie, en donde el resto dirigido se expresa como una proteína de fusión con una proteína transmembrana exosómica, en donde el exosoma se carga con material genético exógeno.

PDF original: ES-2749393_T3.pdf

(07/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA.

Un oligómero antisentido que causa salto del 53° exón en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria a nucleótidos del 36° al 60° desde el extremo 5' del 53° exón en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2750748_T3.pdf